Dans le dernier rapport publié par le groupe de travail conjoint entre l’EMA et l’industrie, l’agence mentionne que la prévisibilité des dépôts de demandes d’AMM en procédure centralisée montre enfin un léger mieux même si les efforts doivent se poursuivre.

Depuis plusieurs années, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) fait face à une difficulté croissante : anticiper correctement les dates de dépôt des AMM initiales. Cette imprévisibilité complique la planification des ressources, un problème devenu particulièrement aigu pendant la pandémie, lorsque les capacités d’évaluation étaient déjà sous tension.

En 2022, un groupe de travail dédié a été créé pour analyser les causes de ces décalages et proposer des actions correctives. Un premier rapport publié en 2023 avait conclu que les mesures engagées n’avaient pas permis d’améliorer significativement la situation.

Le nouveau rapport, fondé sur un suivi rapproché du pipeline au second semestre 2024, montre une évolution encourageante :

• 57 % des dossiers ont été déposés à la date annoncée, contre 48 % en 2023.
• Les dépôts retardés mais réalisés dans l’année sont passés de 13 % à 8 %.
• Environ un quart des dossiers restent toutefois reportés à l’année suivante, un niveau inchangé.

Les entreprises ont prévenu l’EMA de leurs retards avec un préavis allant de 3 à 146 jours, pour une moyenne de 51 jours. La majorité des reports restent tardifs : plus de 60 % des notifications sont envoyées moins de 60 jours avant la date prévue, et moins de 10 % dépassent les 90 jours de préavis jugés acceptables par l’agence.

L’EMA note une amélioration du taux de réponse aux sollicitations : plus de 90 % des entreprises ont confirmé ou mis à jour leur date de dépôt lorsqu’elles ont été contactées trois mois avant l’échéance. Parmi celles ayant modifié leur calendrier, 73 % ont fourni une justification.

Cependant, l’agence estime que la qualité des explications reste trop limitée pour permettre une analyse fine des causes de retard et la mise en place de solutions ciblées.

Le manque de prévisibilité continue de perturber fortement l’organisation interne de l’EMA. Les changements tardifs de calendrier entraînent une réallocation urgente des ressources, créant une « perturbation majeure » dans la planification des évaluations.

L’agence rappelle qu’elle ne dispose pas de base légale pour imposer des obligations plus strictes en matière de préavis. Elle mise donc sur une intensification des actions de communication pour sensibiliser les entreprises aux conséquences de ces retards sur l’ensemble du réseau réglementaire.

L’EMA indique qu’elle ne prévoit pas de poursuivre un suivi systématique aussi détaillé que celui mené en 2024. L’agence souhaite désormais concentrer ses efforts sur de nouvelles approches, qui pourraient être intégrées dans le cadre de la future législation pharmaceutique européenne.

Source : EMA, RAPS

L’industrie pharmaceutique européenne tire la sonnette d’alarme alors que l’Union européenne avance vers une interdiction large des PFAS.

L’Agence européenne des produits chimiques (ECHA) a en effet ouvert, du 26 mars au 25 mai 2026, une consultation publique déterminante dans le cadre d’une révision du règlement REACH, susceptible d’avoir des conséquences majeures pour la fabrication de médicaments.

Très persistants dans l’environnement, les PFAS sont associés à des effets nocifs sur la santé humaine, notamment sur le foie, le développement neurologique, le système immunitaire ou encore la reproduction. Dans son avis définitif publié le 10 mars 2026, le comité d’évaluation des risques de l’ECHA (RAC) a souligné des risques graves, incluant le cancer, et recommande une action réglementaire à l’échelle de l’UE.

Cependant, ces substances sont utilisées à de multiples niveaux dans la chaîne de valeur pharmaceutique : principes actifs, matières premières, réactifs, équipements de production, dispositifs d’administration et emballages. Leur remplacement ne peut donc être envisagé de manière rapide ou automatique.

Les comités scientifiques de l’ECHA (RAC et SEAC) soutiennent globalement une interdiction des PFAS, tout en prévoyant des dérogations ciblées et temporaires lorsque l’absence d’alternatives est démontrée. Le comité d’analyse socio‑économique (SEAC) propose ainsi, pour certains dispositifs médicaux, une dérogation de 13,5 ans après l’entrée en vigueur du futur règlement – attendue vers 2029‑2030.

En revanche, le SEAC considère qu’une dérogation illimitée pour les principes actifs pharmaceutiques n’est pas suffisamment justifiée à ce stade, contredisant la position de plusieurs États membres.

Dans un communiqué du 26 mars, la Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques (EFPIA) se dit « profondément préoccupée » par ces orientations. Selon l’organisation, l’absence de dérogation illimitée pourrait conduire au retrait du marché de nombreux médicaments essentiels dans les 18 mois suivant l’entrée en vigueur de l’interdiction.

L’EFPIA estime qu’au moins 139 principes actifs contenant des PFAS sont actuellement utilisés et que plus de 650 médicaments figurant sur la liste des médicaments essentiels de l’OMS pourraient être concernés. Elle rappelle que toute substitution nécessite d’importants travaux de R&D, suivis de procédures réglementaires longues et complexes, incompatibles avec des délais trop courts.

L’ECHA invite les parties prenantes à contribuer via plusieurs questionnaires sectoriels ou transversaux :

PFAS SEAC draft opinion consultation

SEAC draft opinion and RAC final opinion

SEAC sector evaluation: medical devices

Background dossier reviewed by SEAC and RAC

Les experts du droit réglementaire soulignent l’importance de cette étape : certaines dérogations pourraient ne pas être retenues par la Commission européenne si elles ne sont pas solidement étayées par des données techniques et économiques.

Pour les acteurs du secteur, cette consultation représente une opportunité clé de documenter l’absence d’alternatives viables, d’alerter sur les impacts potentiels sur l’accès aux soins et d’influencer un cadre réglementaire qui façonnera durablement l’industrie pharmaceutique européenne.

Source : RAPS

Face aux crises sanitaires majeures, L’Union européenne dévoile une nouvelle feuille de route pour transformer la conduite des essais cliniques en situation d’urgence.

Dans le cadre de l’initiative européenne ACT EU (Accélérer les essais cliniques dans l’UE), un nouveau projet de lignes directrices vient préciser comment concevoir, adapter et conduire les essais cliniques lors d’une urgence de santé publique. Actuellement soumis à consultation jusqu’au 30 avril 2026, ce document marque une étape clé dans l’évolution du cadre réglementaire européen, en intégrant les enseignements tirés de la pandémie de COVID-19 et les dernières recommandations internationales.

En contexte d’urgence sanitaire, les autorités européennes reconnaissent la nécessité d’accélérer les processus réglementaires. Toutefois, cette accélération doit impérativement préserver deux piliers fondamentaux :

• la sécurité et les droits des participants,
• l’intégrité et la fiabilité des données scientifiques.

Le document insiste sur une approche « proportionnée au risque », permettant d’adapter les exigences réglementaires en fonction du contexte sans compromettre les standards éthiques.

Lancement et priorisation des essais

Face à une crise sanitaire, la production rapide de données fiables est essentielle. Le nouveau guide met en place des mesures permettant d’accélérer l’autorisation de nouveaux essais cliniques, de simplifier / prioriser l’évaluation des modifications d’essais en cours et d’optimiser les interactions avec les autorités réglementaires.

Les promoteurs sont notamment encouragés à solliciter un accompagnement scientifique auprès du groupe d’urgence (ETF) de l’Agence européenne des médicaments, afin de garantir des protocoles robustes et adaptés aux enjeux de la crise.

Adaptation des essais en cours

Le texte insiste sur la nécessité d’une grande flexibilité dans la gestion des essais existants. Les essais existants peuvent être modifiés pour répondre à l’urgence : ajout de traitements, modification des critères, extension du recrutement ou arrêt de certains bras. Ces modifications, souvent substantielles, bénéficient de procédures accélérées.

D’autres ajustements permettent d’assurer la continuité des essais (visites à distance, modification du suivi, suspension temporaire de sites, transfert de participants).

Ces changements doivent rester justifiés, proportionnés et soumis à des procédures accélérées d’évaluation.

Digitalisation et décentralisation

Le document met en avant l’importance des outils numériques pour maintenir la continuité des essais :

• consentement éclairé à distance,
• suivi des patients via téléconsultation,
• collecte de données à distance.

Ces approches doivent garantir la confidentialité des données, la traçabilité et la qualité des informations recueillies.

Gestion des traitements expérimentaux

Le nouveau guide prévoit également des mesures visant à assurer la continuité des traitements malgré les contraintes logistiques. En effet, la distribution des médicaments expérimentaux peut être adaptée, notamment via la livraison directe au domicile des patients, le recours à des pharmacies locales et le transfert des participants vers d’autres centres.

Surveillance et qualité des données

Même en situation d’urgence, la surveillance des essais reste essentielle. Le document recommande un monitoring à distance lorsque possible, une priorisation des données critiques et une adaptation des audits et inspections.

Les déviations au protocole sont plus fréquentes en période de crise, mais doivent être analysées et documentées.

Protection des participants

Le consentement éclairé, y compris à distance, doit être rigoureusement obtenu et documenté. La sécurité des participants prime sur toute autre considération.

Coordination et transparence

Une meilleure coordination entre autorités, chercheurs et industriels est jugée indispensable. La transparence des résultats est également encouragée pour éviter les duplications et renforcer la confiance.

En conclusion, ce nouveau guide européen marque une évolution majeure dans la gestion des essais cliniques en situation de crise. Il propose un cadre flexible mais rigoureux, permettant de répondre rapidement aux urgences sanitaires tout en maintenant des standards scientifiques et éthiques élevés : un outil clé pour mieux faire face aux futures crises sanitaires.

Source : EMA