Un nouveau médicament ciblé, le daraxonrasib, a démontré des résultats sans précédent dans un essai clinique international de phase 3, en doublant l’espérance de survie de patients atteints de formes métastatiques déjà traitées.
Le cancer du pancréas demeure l’un des grands défis de l’oncologie moderne. En France, plus de 13 000 décès sont recensés chaque année et la survie à cinq ans reste inférieure à 10 %, principalement en raison de diagnostics tardifs et d’un arsenal thérapeutique limité. Malgré les progrès réalisés dans d’autres cancers, cette pathologie restait jusqu’ici relativement à l’écart des avancées majeures.
Développé par le laboratoire américain Revolution Medicines, le daraxonrasib agit en inhibant les protéines RAS, impliquées dans la prolifération cellulaire. Ces mutations sont présentes dans environ 90 % des cancers du pancréas, ce qui fait de cette cible un levier thérapeutique particulièrement stratégique. 1
L’essai de phase 3 a inclus 460 patients atteints d’un cancer du pancréas métastatique après échec d’une première ligne de chimiothérapie. Les résultats montrent une survie globale moyenne de 13,2 mois, contre 6,7 mois avec la chimiothérapie standard, soit un quasi-doublement de l’espérance de vie. 1
Les résultats ont suscité un vif intérêt au sein de la communauté oncologique internationale. Pour le Pr Brian M. Wolpin (Université Harvard), investigateur principal de l’étude, cette thérapie ciblée représente une avancée « claire et hautement significative » pour des patients disposant de très peu d’options thérapeutiques. 1
Autre point notable : le profil de tolérance favorable du traitement. Les effets indésirables observés, principalement cutanés, sont restés majoritairement modérés, sans toxicité grave rapportée.
Fait marquant, une partie de l’essai a été menée en France, notamment à l’hôpital Paul-Brousse de Villejuif, avec une soixantaine de patients inclus. Les cliniciens impliqués évoquent des résultats « jamais observés auparavant » dans cette indication. 1
Revolution Medicines a d’ores et déjà déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de la FDA. Si le calendrier se confirme, le daraxonrasib pourrait être disponible aux États-Unis dans les prochains mois, et en Europe dans un délai estimé d’un à deux ans. 1
Au-delà de ce médicament, ces résultats renforcent l’intérêt des stratégies ciblant les cancers dépendants des protéines RAS, longtemps considérées comme difficiles à traiter. Ils pourraient marquer un tournant dans le paysage thérapeutique du cancer du pancréas et, plus largement, de certains cancers agressifs aujourd’hui encore orphelins de solutions efficaces.
Source : Journal International de Médecine
