La Haute autorité de santé (HAS) a rejeté la demande d’autorisation d’accès précoce pour le médicament Leqembi.

Leqembi (lécanémab), développé par les laboratoires Biogen (États-Unis) et Eisai (Japon), est un médicament destiné à ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer. Il cible les plaques amyloïdes, une des caractéristiques biologiques de cette pathologie neurodégénérative. Ce traitement, tout comme le Kisunia (donanémab, par Eli Lilly), suscite de grands espoirs car il représente une des premières avancées thérapeutiques depuis plusieurs décennies.

La HAS a rendu un avis défavorable à la demande d’autorisation d’accès précoce pour Leqembi, qui aurait permis une prise en charge automatique par l’Assurance Maladie du médicament. Les motifs du rejet sont les suivants :

• Efficacité jugée modeste : le médicament montre un léger ralentissement de la progression de la maladie, mais les bénéfices cliniques sont considérés comme trop faibles pour justifier un accès précoce.
• Profil de tolérance préoccupant : des effets secondaires graves ont été observés, notamment des hémorragies cérébrales et des œdèmes, parfois mortels.
• Pas de besoin médical insuffisamment couvert : selon la HAS, Leqembi n’est pas susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couver

Au niveau européen, Leqembi a été autorisé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) en avril mais les autorités sanitaires européennes avaient initialement refusé son autorisation et ne l’ont donné ensuite qu’avec des restrictions strictes :

• Usage limité aux patients en début de maladie.
• Prescription réservée aux patients à faible risque de complications.

D’un côté, les associations de patients voient dans Leqembi une avancée, même modeste, et réclament son accès. Tandis que certains experts émettent des réserves car ils estiment que le médicament agit sur les conséquences (les plaques amyloïdes) plutôt que sur les causes profondes de la maladie, et que les risques l’emportent sur les bénéfices.

La HAS, bien que son avis soit consultatif, influence fortement les décisions gouvernementales en matière de remboursement. Le rejet de l’accès précoce signifie que Leqembi ne sera pas immédiatement disponible pour les patients français via l’Assurance maladie. Cet avis n’exclut toutefois pas que le Leqembi soit un jour remboursé par l’assurance-maladie. La HAS se prononcera plus tard sur une éventuelle procédure de « droit commun », qui impliquerait des négociations plus longues et complexes car se pose aussi la question du rapport coût/efficacité, notamment en raison du prix élevé du traitement et de son impact limité.

Source : HAS, Le Figaro Santé

AstraZeneca a dévoilé au congrès européen de cardiologie les résultats très prometteurs d’un essai d’un hypertenseur au mode d’action nouveau.

AstraZeneca a annoncé des résultats très prometteurs pour son médicament expérimental Baxdrostat, à l’issue de l’essai clinique de Phase III BaxHTN. Il n’y avait pas eu de médicament innovant contre l’hypertension artérielle depuis 20 ans.

Ce traitement, destiné aux patients souffrant d’hypertension non contrôlée ou résistante, a atteint tous ses objectifs, marquant une étape importante dans la lutte contre cette pathologie chronique.

L’essai, mené sur 796 patients (randomisés en 1:1:1 pour <dosé à 1 mg, ou 2 mg ou placebo pendant 12 semaines.), a démontré que Baxdrostat, induisait une réduction statistiquement significative et cliniquement significative de la pression artérielle systolique (PAS) moyenne en position assise par rapport au placebo après 12 semaines (−9,8 mmHg de baisse de la pression artérielle systolique versus placebo, avec le baxdrostat à 2 mg pendant 12 semaines).

L’essai a également satisfait à tous les critères d’évaluation secondaires. Les patients souffrant d’hypertension non contrôlée ou résistante au traitement ont reçu le baxdrostat ou un placebo en plus des soins habituels. Le baxdrostat a été généralement bien toléré et son profil d’innocuité était favorable.

Baxdrostat agit en inhibant sélectivement la synthèse de l’aldostérone, une hormone clé dans la régulation de la pression artérielle. Ce mécanisme, inédit depuis plus de deux décennies, cible directement l’un des principaux facteurs biologiques de l’hypertension difficile à traiter.

L’hypertension touche 1,3 milliard de personnes dans le monde, et près de 50 % des patients sous traitement n’atteignent pas leurs objectifs de pression artérielle. Les formes résistantes exposent à des risques accrus d’AVC, d’infarctus et d’insuffisance rénale. Selon le Dr Bryan Williams, investigateur principal de l’étude :

“Ces résultats montrent que Baxdrostat pourrait offrir une nouvelle solution thérapeutique aux millions de patients dont la pression reste élevée malgré plusieurs traitements.”

AstraZeneca a acquis le baxdrostat en achetant CinCor Pharma, Inc. en février 2023.18 Un droit à valeur contingente de 10 dollars par action en espèces (0,5 milliard de dollars) est payable aux anciens actionnaires de CinCor lors de la soumission d’une nouvelle demande de médicament aux États-Unis ou en Europe.

Source : ASTRAZENECA, Les Echos, ESC online