Depuis le début de l’année 2025, la FDA a approuvé des médicaments innovants. En voici un résumé.

Journavx (suzétrigine) / VERTEX

Ce médicament représente une avancée majeure en tant qu’analgésique non opioïde de première classe pour le traitement de la douleur aiguë modérée à sévère chez l’adulte. Ce nouveau traitement cible une voie de signalisation spécifique impliquant les canaux sodiques du système nerveux périphérique.

Blujepa (gépotidacine) / GSK

Ce médicament a été approuvé pour le traitement des infections urinaires (IU) non compliquées, l’une des infections bactériennes les plus courantes, touchant des millions de personnes chaque année.

Qfitlia (fitusiran) / SANOFI

Ce médicament représente une avancée significative dans le traitement de l’hémophilie, approuvé pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A ou B.

Imaavy (nipocalimab-aahu) / J & J

Il a été approuvé pour le traitement de la myasthénie grave généralisée, une maladie neuromusculaire auto-immune caractérisée par une faiblesse musculaire qui s’aggrave avec l’activité et s’améliore avec le repos. Cette affection peut avoir un impact significatif sur le fonctionnement quotidien et la qualité de vie.

Emrelis (télisotuzumab védotine-tllv) / ABBVIE

Ce médicament a été approuvé pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) non épidermoïde, localement avancé ou métastatique, présentant une forte surexpression de la protéine c-Met après un traitement systémique antérieur.

Ibtrozi (talétrectinib) / NUVATION BIO

Il a reçu l’approbation de la FDA pour le traitement des adultes atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules ROS1-positif, localement avancé ou métastatique.

Source CPHI online

Des chercheurs Sud-Coréens, dirigés par Kenichiro Itami du RIKEN Pioneering Research Institute (PRI) / RIKEN Center for Sustainable Resource Science (CSRS), ont réussi à utiliser des insectes comme mini-usines à fabriquer des molécules, marquant ainsi une percée dans le domaine de l’ingénierie chimique.

Ces chercheurs, dirigés par Kenichiro Itami du RIKEN Pioneering Research Institute (PRI) / RIKEN Center for Sustainable Resource Science (CSRS), ont trouvé un moyen grâce aux insectes, de créer des molécules complexes, ayant de multiples applications, notamment en biologie.

Les nanocarbones moléculaires sont de minuscules structures composées uniquement d’atomes de carbone. Malgré leur taille minuscule, ils peuvent être mécaniquement solides, conduire l’électricité et même émettre une lumière fluorescente. » Notre équipe a mené des recherches sur les nanocarbones moléculaires, mais nous avons également développé des molécules qui agissent sur les mammifères et les plantes », explique Itami. « Grâce à ces expériences, nous nous sommes soudain demandé ce qui se passerait si nous donnions des nanocarbones aux insectes ».

Les chercheurs du RIKEN ont émis l’hypothèse que les insectes pourraient servir d’usines chimiques vivantes, effectuant les types de modifications chimiques des nanocarbones qui sont difficiles à reproduire en laboratoire. Pour tester leur concept, l’équipe a nourri des chenilles du ver gris du tabac avec un régime contenant un nanocarbone moléculaire en forme de ceinture connu sous le nom de [6]MCPP. Deux jours plus tard, l’analyse du caca de la chenille a révélé une nouvelle molécule, le [6]MCPP-oxylène, c’est-à-dire du [6]MCPP auquel a été incorporé un atome d’oxygène. Ce changement subtil a rendu la molécule fluorescente.

Ce travail ouvre une nouvelle voie dans la science des matériaux : la fabrication de molécules fonctionnelles à l’aide d’insectes. Le passage des tubes à essai traditionnels aux systèmes biologiques – enzymes, microbes ou insectes – permettra la construction de nanomolécules complexes.

La synthèse par les insectes pourrait être appliquée à un large éventail de molécules et de fonctions, forgeant ainsi des liens entre la chimie organique et la biologie synthétique.

Source CHEMEUROPE

AELIS PHARMA est une start up bordelaise qui développe des médicaments dans des pathologies spécifiques du SNC.

AELIS PHARMA a été créé en 2014 par un médecin neuroscientifique, ancien de l’INSERM, Pier-Vicenzo PIAZZA , qui a découvert un nouveau mécanisme pharmacologique de protection du cerveau ce qui débouche sur une nouvelle classe de médicaments.

Cette nouvelle classe cible un récepteur du système endocannabinoïde, le récepteur CB. Ce neurotransmetteur est impliqué dans de nombreuses fonctions cérébrales

Les inhibiteurs sélectifs de la signalisation (SSi) régulent le récepteur et traitent des maladies liées au dérèglement de ce récepteur.

Deux médicaments sont aujourd’hui au stade clinique :

– AEF 0117 utilisé pour traiter les troubles liées à la consommation de cannabis. Il est en phase 2 de développement.

– AEF0217 est utilisé pour traiter les troubles cognitifs dans la Trisomie 21.

Mais la société se concentre aussi sur d’autres pathologies : obésité, diabète, fibroses.

AELIS PHARMA a bénéficié de plusieurs levées de fonds (70 millions au total) avant et après son introduction en bourse.

Elle compte 32 salariés dont 80 % sont des chercheurs, la plupart PhD, qui s’occupent du développement pré clinique.

Source AELIS PHARMA