Une molécule pour mieux grandir

Une molécule pour mieux grandir

La compagnie QED therapeutics/BridgeBio a développé un traitement prometteur contre l’achondroplasie, une maladie génétique rare qui perturbe la croissance des os.

En 1994, la recherche sur cette forme de nanisme connaît un tournant décisif avec la co-découverte par mon équipe de la mutation qui en est responsable, localisée sur le gène FGFR3, rapporte Laurence Legeai-Mallet, directrice de recherche Inserm à Paris. En 2014, un premier traitement a pu être proposé aux patients en partie grâce aux résultats précliniques obtenus dans [son] laboratoire. 

Aujourd’hui, c’est au tour de l’infigratinib de faire ses preuves. Cette molécule n’est pas nouvelle car elle est déjà prescrite dans les traitements contre les cancers. 

Cependant son utilisation dans le nanisme est novatrice. L’idée de l’explorer dans cette indication est conjointe à l’Inserm et à l’institut Imagine. 

En 2012, les premiers résultats précliniques ont révélé un impact significatif sur le cartilage de croissance. Les résultats publiés aujourd’hui montrent qu’avec l’infigratinib, le gain de croissance serait 2,5 cm supplémentaires par an, par rapport à la croissance sans traitement, et sans effet secondaire majeur. En comparaison, le seul traitement actuellement commercialisé (Voxogo®), qui repose sur des injections sous-cutanées quotidiennes, induit une croissance d’environ 1,57 cm par an. 

Par ailleurs l’administration sous forme de comprimés oraux de l’infigratinib est bien plus pratique et moins contraignante pour les patients.

Les bénéfices doivent maintenant être confirmés auprès d’un plus grand nombre d’enfants et d’adolescents. Notons que, même avec une prise quotidienne de ce comprimé, un enfant atteint d’achondroplasie n’atteindra pas pour autant une taille dite « classique » à l’âge adulte. Par ailleurs, les adultes ne peuvent pas bénéficier de cette molécule car leur croissance est déjà terminée. En l’absence de traitement, les femmes atteintes d’achondroplasie mesurent en moyenne 1,24m et les hommes 1,32m.

Source : Inserm magazine

Consultation de l’EMA sur l’ePI

Consultation de l’EMA sur l’ePI

L’EMA lance une consultation sur la manière dont les entreprises peuvent utiliser les DataMatrix existants pour permettre aux patients d’accéder aux ePI.

L’EMRN (réseau réglementaire composé d’autorités compétentes nationales dans les États membres de l’Espace économique européen travaillant en collaboration avec l’EMA et la Commission européenne) développe actuellement l’ePI pour les médicaments humains, en vue de créer et de mettre à jour des informations électroniques dans le cadre des procédures réglementaires habituelles. 

Cette initiative repose sur la conviction que l’ePI peut être bénéfique pour la santé publique en élargissant l’accès des patients à des informations actualisées sur les médicaments qu’ils prennent. L’EMA propose donc d’établir un lien avec l’ePI à l’aide de la matrice bidimensionnelle DataMatrix, que les produits portent pour répondre aux exigences de la directive 2011/62/UE du 8 juin 2011 dite « Médicaments falsifiés ».

“Ce même identifiant peut permettre de relier le conditionnement à l’ePI sans qu’il soit nécessaire de modifier le DataMatrix imprimé sur le conditionnement aujourd’hui, garantissant ainsi l’affichage de l’ePI correct et autorisé pour le médicament dans les mains du consommateur“, a déclaré l’EMA. “Diriger l’utilisateur aussi facilement que possible vers la notice électronique du médicament devrait être la priorité absolue” pour les solutions visant les patients. Cette priorité reflète le fait que les informations actualisées et autorisées par les autorités de réglementation s’adressent spécifiquement aux patients.

Le scénario proposé dans le document de réflexion prévoit que les patients prenant des médicaments en Europe pourront utiliser leur smartphone ou un autre appareil mobile pour scanner le DataMatrix (code bidimensionnel) existant sur le conditionnement du médicament et afficher la notice électronique au format html, en plus des options permettant d’accéder au résumé électronique des caractéristiques du produit et/ou à d’autres informations pertinentes.

Pour rappel, l’ePI s’inscrit dans le projet PLM de l’EMA. Les ePI déjà publiées dans le cadre du projet pilote sont accessibles sur le portail PLM. 

Les commentaires sur le document de réflexion sont attendus jusqu’au 30 Juin 2025. 

Source : RAPS, EMA

L’acquisition de HCS Pharma (Lille) par NETRI (Lyon)

L’acquisition de HCS Pharma (Lille) par NETRI (Lyon)

NETRI, start up française, annonce l’acquisition de HCS pharma afin de renforcer sa présence en oncologie.

NETRI est une start-up industrielle spécialisée dans les neuro organes sur puce combinés à l’IA. Elle annonce l’acquisition des actifs de la start-up lilloise HCS PHARMA. Cette dernière société a fait l’objet d’une procédure de liquidation judiciaire en mai 2024 après que l’Etat français ait refusé la reprise de l’entreprise par des investisseurs chinois en faisant valoir le caractère stratégique de son activité. 

Cette opération stratégique enforce son offre technologique en intégrant des innovations brevetées dans le domaine des biomatériaux et des modèles cellulaires avancés.

Cette acquisition comprend notamment :

  • Brevets sur le processus de préparation d’hydrogels à partir d’acide hyaluronique modifié et de collagène de type I afin de fournir des bases humaines pour les cultures cellulaires en 3D,
  • Brevets relatifs aux procédés de fabrication d’organoïdes de foie, ainsi qu’aux organoïdes obtenus et à leurs utilisations.

NETRI pourra désormais enrichir son offre en couplant ses plateformes (NeuroFluidics DuaLink Well & DuaLink Well MEA et MultiFluidics Duplex Link & Duplex Link MEA) avec les hydrogels développés par HCS PHARMA pour permettre une innervation et une vascularisation complète de tout sphéroïde ou organoïde d’origine humaine. 

Cette combinaison ouvrira la voie à des cultures cellulaires tridimensionnelles multi-organes, innervées et vascularisées, offrant des avancées majeures en biotechnologie et en recherche pharmaceutique.

Le brevet sur les organoïdes hépatiques permettra également à NETRI d’adresser des applications en toxicologie, en combinant cette technologie avec ses neuro organes sur puce pour explorer les effets des molécules sur le foie humain, ou le métabolisme des composés par le foie humain. 

Outre les actifs incorporels, NETRI intégrera également la production des produits de HCS PHARMA dans ses nouveaux locaux de son usine de Lyon, incluant ses unités de production, opérationnelles depuis janvier 2025.

Source NETRI

L’acquisition de HCS Pharma (Lille) par NETRI (Lyon)

Ce qu’il ne faut pas faire dans un PSE (plan de sauvegarde de l’emploi)

Un plan de sauvegarde à l’emploi de SANOFI a été annulé par le tribunal administratif.

Le tribunal administratif de Melun vient d’annuler l’homologation par la Drieets (Direction régionale de l’emploi) du plan de sauvegarde de l’emploi (PSE) de Sanofi Aventis R&D qui prévoyait la suppression de 325 emplois, essentiellement à Vitry-sur-Seine.

Le plan prévoyait ainsi la suppression de 298 postes sur 1500 sur le site de Vitry-sur-Seine, de 18 à Gentilly et d’une vingtaine à Montpellier. La filiale recherche et développement souhaite réduire les investissements en oncologie et se concentrer sur l’immunologie. En l’absence d’accord avec les partenaires sociaux, l’accord avait été homologué en novembre 2024 par la direction régionale de l’emploi d’Ile-de-France (DRIEETS). C’est cette homologation que le tribunal a annulée.

Saisi par les représentants du personnel, le tribunal a estimé que les critères d’ordre des licenciements inscrits dans le PSE étaient illégaux. Deux irrégularités ont été relevées :

  • Premièrement, en matière de valeur professionnelle, les salariés non évalués se voyaient attribuer seulement 2 points, contre un maximum de 30 pour les salariés évalués, sans justification objective à cette différence de traitement.

  • Deuxièmement, s’agissant des charges de famille, seuls les parents isolés ou ceux ayant une personne en situation de handicap à charge bénéficiaient de 50 points, tandis que les autres situations familiales n’étaient pas prises en compte, créant une inégalité injustifiée.

Cette décision annule donc la procédure en cours. Sanofi peut encore faire appel dans un délai de deux mois ou redéposer un nouveau plan.

Sources  : Citoyens et Actu Labo

L’acquisition de HCS Pharma (Lille) par NETRI (Lyon)

US : conséquences des annonces de l’administration Trump

Les annonces de l’administration Trump font chuter les actions des fabricants de médicament, provoque une augmentation des exportations des produits pharmaceutiques et contraint le personnel de la FDA à travailler à domicile dans l’attente des annonces de licenciement.

Les actions des fabricants de médicaments américains ont chuté lundi après des informations selon lesquelles le principal responsable des vaccins de la Food and Drug Administration, Peter Marks, avait été contraint de démissionner, la sortie la plus médiatisée du régulateur alors que l’administration Trump entreprend une refonte des agences fédérales de santé.
M. Marks, qui a joué un rôle clé dans le développement des vaccins COVID-19 au cours du premier mandat de M. Trump, quittera ses fonctions le 5 avril, selon sa lettre de démission, qui a été rapportée pour la première fois par le Wall Street Journal vendredi. Dans cette lettre, Marks a critiqué le point de vue de Kennedy sur les vaccins.
Les sociétés spécialisées dans les vaccins, telles que Novavax et BioNTec, ont chuté de 6 à 8 %. Parmi les développeurs de thérapies géniques, Taysha Gene Therapies a chuté de 30 %, Solid Biosciences de 14 % et Sarepta Therapeutics de 10 %.
Le départ de M. Marks fait suite à celui de Patrizia Cavazzoni, chef de l’unité d’évaluation des médicaments de la FDA, il y a environ deux mois.

Par ailleurs, les menaces de tarifs douaniers de Trump ont incité certains fabricants de médicaments à accélérer leurs expéditions vers les États-Unis. DHL a déclaré avoir constaté une hausse des exportations de produits pharmaceutiques par voie aérienne depuis l’Europe. Les inquiétudes concernant d’éventuels droits de douane sur les produits pharmaceutiques sont apparues avant l’entrée en fonction de M. Trump, en janvier, après qu’il a menacé de mettre en place des droits de douane universels sur les importations pendant sa campagne. Depuis, il a menacé à plusieurs reprises d’imposer des droits de douane de 25 % sur les importations de produits pharmaceutiques et sur les marchandises en provenance de l’UE.

Enfin, selon le deux hauts fonctionnaires de la FDA qui ont accepté de parler sous couvert d’anonymat par crainte de représailles professionnelles, les responsables de divers centres et bureaux ont reçu l’ordre de dire au personnel d’emporter leurs ordinateurs portables à la maison et de s’attendre à recevoir un courriel potentiel indiquant s’il a été licencié dans le cadre de l’initiative de réduction des effectifs (RIF) annoncée par le ministère de la santé et des services sociaux (HHS) la semaine dernière.
La semaine dernière, le secrétaire du HHS, Robert Kennedy Jr, a annoncé qu’en plus des quelque 10 000 travailleurs qui ont quitté volontairement ou ont été licenciés par le HHS dans le cadre du RIF de l’administration Trump, il licencierait jusqu’à 10 000 autres travailleurs, dont environ 3 500 travailleurs de la Food and Drug Administration.
Le personnel qui recevra un email de licenciement devra travailler à domicile pendant une période de transition de 30 à 60 jours. Il ne pourra plus accéder au campus de la FDA et devra prendre rendez-vous pour récupérer ses affaires.

Source : Boursorama, RAPS, Reuters