Une étude conduite par NèreS entre juin et août 2025, a été présentée lors d’un groupe de travail « Prescription médicale facultative » (PMF) du Comité d’interface ANSM–Industries.

Le compte rendu du groupe de travail « Prescription médicale facultative » (PMF) du Comité d’interface ANSM–Industries qui s’est réuni le 1er octobre 2025 a été publié. Lors de cette réunion, les discussions étaient axées autour de la présentation des résultats d’une étude conduite par NERES entre juin et août 2025 dans huit pays européens afin d’analyser les processus de délistage de médicaments dans ces pays et de proposer des perspectives pour la France.

Cette analyse montre que la décision de délistage porte le plus souvent sur une spécialité, comme au Royaume‑Uni, en Pologne, en Italie, en Espagne ou aux Pays‑Bas, tandis qu’elle s’applique à une molécule en Allemagne et au Portugal, et à une indication en Belgique. Les pays ayant opté pour une approche par spécialité enregistrent un volume plus important de délistages, ce qui constitue un signal favorable pour encourager des demandes ciblées en France.

L’étude souligne également que les délais de traitement sont plus courts dans les pays offrant un avis scientifique préalable, comme l’Allemagne, les Pays‑Bas ou le Royaume‑Uni, où la durée moyenne est inférieure à dix‑huit mois. À l’inverse, les délais dépassent dix‑huit mois au Portugal, en Italie et en Belgique. La plupart des pays disposent d’un document officiel décrivant le processus de délistage, et certains permettent même l’initiative de la demande par d’autres instances (agences du médicament, ministères de la santé ou autorités sanitaires). Les données en vie réelle sont généralement acceptées, sauf en Belgique et en Espagne, et plusieurs pays prévoient la consultation d’experts ou de représentants des patients.

À partir de ces constats, les organisations professionnelles ont formulé plusieurs propositions pour optimiser le processus français. Elles recommandent notamment la publication d’un avis aux demandeurs décrivant les étapes, critères et délais, ainsi que la mise à disposition d’une liste actualisée des molécules déjà délistées ou potentiellement délistables et également un avis de l’ANSM sur la liste proposée par NèreS concernant les molécules ou pathologies éligibles à la PMF. Elles suggèrent enfin la possibilité d’un avis scientifique préalable afin de sécuriser la stratégie de dépôt.

En réponse, l’ANSM a indiqué qu’un avis aux demandeurs serait élaboré en 2026 et complété par une foire aux questions. Elle étudie par ailleurs la publication d’une liste consolidée des substances vénéneuses et de leurs exonérations. L’agence rappelle que des avis scientifiques ou de pré‑soumission sont déjà possibles via le Guichet innovation et orientation.

L’ANSM a également rappelé l’existence de la base de données Melclass hébergée par l’EDQM et qui contient les recommandations du Comité d’experts CD-P-PH/PHO du Conseil de l’Europe pour la classification des médicaments.

Les industriels souhaitent également une clarification des modalités de dépôt selon le type de procédure, une définition précise de la documentation requise, ainsi qu’une meilleure visibilité sur les données en vie réelle acceptables. Ils proposent que l’évaluation puisse s’appuyer sur un référent identifié au sein de l’ANSM et, le cas échéant, sur des experts externes. Ils recommandent aussi d’intégrer des considérations élargies, telles que la prévention des pertes de chance ou la réduction des inégalités d’accès aux soins. L’ANSM a répondu qu’elle examinerait ces propositions mais rappelle qu’elle dispose déjà d’instances d’expertise mobilisables selon les besoins.

Les discussions ont également porté sur la phase de décision et de commercialisation. Les industriels souhaitent être informés en amont de la publication de la décision d’exonération et demandent une clarification des situations où un laboratoire souhaiterait maintenir une spécialité en PMO. L’ANSM précise qu’elle informe déjà les demandeurs et les acteurs concernés avant publication. L’ANSM également rappeler qu’une décision d’exonération entre en vigueur le lendemain de sa publication sur le site de l’Agence ; il convient donc de ne pas faire perdurer la disponibilité sur le marché des anciens conditionnements non adaptés à l’usage en automédication.

Par ailleurs, NèreS a présenté une liste de 134 molécules disponibles en PMF dans au moins un des pays étudiés mais non en France, sur la base des données de l’AESGP. Cette vision européenne vise à éclairer les opportunités de délistage et les pathologies additionnelles potentiellement éligibles. L’ANSM prend acte de ces éléments mais n’envisage pas, à ce stade, de mise à jour de l’avis aux fabricants de 2005.

L’ANSM et les industriels partagent l’objectif commun de finaliser un avis aux demandeurs concernant le délistage d’ici 2026. Un prochain groupe de travail PMF est prévu pour février ou mars 2026, au cours duquel NèreS présentera à l’ANSM le modèle BRASS ainsi qu’un retour d’expérience sur une expérimentation de prescription pharmaceutique menée en Gironde via des CPTS.

Source : ANSM

Lors de la conférence DIA‑RAPS “Combination Products in the EU”, des représentantes de la Commission européenne ont présenté une série de propositions législatives destinées à simplifier et harmoniser le cadre réglementaire des études combinées.

Olga Tkachenko et Isabelle Clamou, responsables politiques à la Commission européenne, ont expliqué ce que la Commission avait appris jusqu’à présent dans le cadre du projet COMBINE et comment elle avait utilisé ces enseignements pour proposer des modifications législatives au règlement sur les dispositifs médicaux (MDR), au règlement sur les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro (IVDR) et au règlement sur les essais cliniques (CTR).

Vers une harmonisation des définitions

Une définition des études combinées a été utilisée pendant le programme COMBINE et Commision et propose de l’officialiser dans le MDR, l’IVDR et le CTR. À l’avenir, une étude combinée serait définie comme un essai clinique associé à une étude de performance et/ou à une investigation clinique, et pourrait être une combinaison de tous les éléments susmentionnés (clinical trial that is combined with a performance study and/or a clinical investigation and can be a configuration of all of the above).

Mme Tkachenko souhaite également modifier la définition de diagnostic compagnons. « La modification proposée vise à préciser clairement qu’il est possible d’avoir un ou plusieurs médicaments correspondants. Il ne s’agit pas seulement d’un dispositif et d’un médicament, mais il peut y avoir un dispositif pour plusieurs médicaments différents ».

 Allégements prévus pour les études de performance DMDIV

Mme Tkachenko a souligné que la Commission a proposé d’autoriser les laboratoires qui fabriquent et utilisent des DMDIV dans l’Union européenne à des fins exclusives dans le cadre d’un essai clinique à bénéficier d’une exemption réglementaire en tant que dispositifs internes déjà figurant à l’annexe 1 de l’IVDR.

En outre, elle a déclaré qu’ils proposent de recourir davantage à des groupes d’experts, notamment en permettant aux fabricants d’obtenir des conseils sur la stratégie qu’ils envisagent pour démontrer les performances cliniques ou pour les études de performances cliniques. Elle a également noté que les groupes d’experts pourraient fournir davantage de conseils réglementaires, d’autant plus qu’ils peuvent inclure des experts provenant d’organismes notifiés et d’autorités compétentes.

Mme Tkachenko a également indiqué que la Commission souhaitait simplifier les exigences en matière d’autorisation et de notification pour les études de performance. Plus précisément, elle a proposé de ne pas exiger d’études d’autorisation pour les prélèvements chirurgicaux invasifs à faible risque et de ne pas exiger de notification pour les études de diagnostics compagnons qui utilisent des échantillons restants.

Vers une procédure unique via CTIS

Les représentants ont également déclaré que la Commission avait proposé des modifications importantes au CTR afin de simplifier la manière dont les études combinées sont menées.

Mme Clamou a souligné que le programme COMBINE était toujours en cours et que la Commission envisageait de formuler de futures recommandations sur la base des enseignements tirés des projets pilotes qu’elle avait l’intention d’inclure dans un acte délégué. Elle a déclaré que cela leur permettrait de proposer d’autres modifications ou d’ajouter des compléments au CTR, notamment des changements aux procédures d’autorisation des essais cliniques et des modifications substantielles des essais cliniques, des dossiers de demande, de la protection des sujets participant aux essais et du consentement éclairé, des rapports de sécurité et de l’infrastructure informatique.

La Commission souhaite également permettre aux promoteurs d’études combinées de soumettre leur demande par voie électronique via le portail de l’UE, qui est le système d’information sur les essais cliniques (CTIS), à tous les États membres dans lesquels les études sont menées. Dans les cas où il y a plusieurs promoteurs d’études, un promoteur coordinateur sera désigné.

Mme Clamou a déclaré qu’ils avaient choisi d’utiliser le CTIS à cette fin plutôt que l’EUDAMED, qui est destiné aux dispositifs médicaux, car celui-ci est encore en cours de construction et que le CTIS était déjà utilisé dans le programme COMBINE.

Une autre modification importante proposée au CTR clarifierait que les comités d’éthique participeront au processus d’examen. Mme Clamou a déclaré que cela limiterait les préoccupations que les États membres et les comités d’éthique pourraient soulever afin de rationaliser le processus d’évaluation coordonné. Elle a également déclaré que la Commission recommande que la conclusion d’autorisation couvre à la fois le dispositif et le DIV.

Mme Clamou a toutefois souligné que l’acte délégué ne constitue pas un blanc-seing pour la Commission et que les modifications proposées se limitent à ce qui figure dans la proposition.

 « Étant donné que nous sommes dans le cadre du CTR, l’acte délégué comprendra des dispositions modifiant ou complétant les chapitres existants du CTR, tout en tenant compte des articles pertinents du RDM et du RDMDIV », a-t-elle ajouté.

Intégration de l’intelligence artificielle dans les essais

Mme Clamou a également déclaré que la Commission avait proposé d’ajouter une disposition relative à l’utilisation de l’intelligence artificielle (IA) dans les essais cliniques. Par exemple, la proposition stipulerait que lorsque les promoteurs envisagent d’utiliser l’IA dans des essais cliniques, ils seraient tenus d’évaluer les avantages et les risques pour la sécurité des patients et son incidence sur les données, tout en tenant compte des lignes directrices énoncées dans la loi sur les biotechnologies. Les promoteurs seraient également tenus de fournir dans leur protocole des informations sur l’objectif spécifique de l’utilisation de l’IA dans l’essai clinique et une description du processus.

 Elle a ajouté que leur intention était de faciliter la tâche des promoteurs et de leur permettre d’accélérer l’adoption de l’IA dans le développement clinique, mais a précisé que cela ne signifiait pas qu’ils autorisaient l’IA, mais plutôt les études combinées qui utilisent l’IA.

Conclusion 

Mme Tkachenko a souligné que les modifications législatives proposées ont été communiquées au Conseil européen et au Parlement européen, et qu’elles doivent encore faire l’objet de négociations.

Les éléments présentés pourraient encore évoluer, mais ils dessinent déjà une volonté forte de simplification, harmonisation et accélération des études combinées en Europe.

Source : RAPS

La réunion de janvier 2026 du CHMP a été marquée par :

• plusieurs avancées majeures dans des maladies rares ou sans traitement,
• une première indication GLP-1 en hépatologie,
• des innovations en vaccinologie et en traitement d’urgence,
• et un renforcement de la vigilance réglementaire sur certains médicaments déjà autorisés.

 
Nouveaux médicaments recommandés à l’autorisation.

Fylrevy (estétrol)

Thérapie hormonale substitutive destinée à soulager les symptômes liés à la carence en œstrogènes chez les femmes ménopausées (bouffées de chaleur notamment).

Ilumira (chlorure de lutétium-177)

Précurseur radiopharmaceutique utilisé exclusivement pour le radiomarquage de médicaments vecteurs spécifiquement autorisés.

Kayshild (sémaglutide) – autorisation conditionnelle

Premier agoniste des récepteurs GLP-1 approuvé pour le traitement de la MASH non cirrhotique avec fibrose hépatique, une maladie hépatique grave. Il s’agit de la première autorisation de cette classe thérapeutique dans cette indication.

Kygevvi (doxécitine / doxribtimine) – autorisation dans des circonstances exceptionnelles

Premier traitement pour le déficit en thymidine kinase 2, une maladie génétique rare et mortelle. Le médicament a bénéficié du programme PRIME de l’EMA, destiné aux pathologies sans traitement existant.

Supemtek

Vaccin antigrippal trivalent recombinant (culture cellulaire), conforme aux recommandations OMS et UE pour la saison 2025-2026, indiqué chez les adultes et les enfants à partir de 9 ans.

Rezurock (belumosudil) – autorisation conditionnelle après réexamen

Traitement de la maladie chronique du greffon contre l’hôte, utilisé lorsque les autres options thérapeutiques sont inefficaces ou inappropriées. 

Extensions d’indication recommandées

Zynyz (retifanlimab) : extension pour le traitement du carcinome épidermoïde du canal anal non opérable, métastatique ou récidivant — une indication sans traitement autorisé spécifique jusqu’à présent.

Eurneffy (épinéphrine) : nouvelle dose en spray nasal (1 mg) destinée aux enfants de 15 à moins de 30 kg ; première alternative non injectable en urgence contre les réactions allergiques sévères.

Sept autres médicaments bénéficient d’extensions d’indication : Akeega, Efmody, Iclusig, Imfinzi, Kerendia, Noxafil et Opdivo.

Procédure de réévaluation lancée

Tavneos (avacopan) fait l’objet d’une revue réglementaire en raison de doutes concernant l’intégrité des données de l’étude principale ayant soutenu son autorisation. Cette procédure a été demandée par la Commission européenne.

Autre mise à jour importante

Mounjaro (tirzépatide) :

L’EMA n’a pas recommandé une nouvelle indication pour le traitement de l’insuffisance cardiaque chronique à fraction d’éjection préservée (HFpEF), mais a accepté d’intégrer les données cliniques pertinentes dans le résumé des caractéristiques du produit afin d’informer les professionnels de santé.

Source : EMA