La FDA approuve Dupixent comme le seul médicament ciblé pour le traitement de la pemphigoïde bulleuse.

Sanofi vient d’obtenir une percée majeure dans le traitement des maladies dermatologiques rares. Le 20 juin 2025, la FDA a approuvé l’utilisation du médicament Dupixent (dupilumab) pour le traitement des adultes atteints de pemphigoïde bulleuse (PB), une maladie auto-immune de la peau particulièrement sévère, récurrente et douloureuse.

La pemphigoïde bulleuse touche principalement des personnes âgées et se manifeste par des démangeaisons intenses, des plaques rouges et des cloques susceptibles de provoquer des douleurs sévères, une perte de mobilité et une détérioration globale de la qualité de vie. Jusqu’à présent, les traitements standards reposaient essentiellement sur les corticostéroïdes systémiques.

Or, selon Sanofi, environ 27 000 adultes aux États-Unis souffriraient d’une forme de PB résistante à ces traitements. En obtenant l’aval de la FDA, Dupixent devient le seul médicament ciblé spécifiquement approuvé pour cette pathologie. Il est donc désormais approuvé aux États-Unis pour traiter huit maladies distinctes avec une inflammation sous-jacente de type 2, y compris les maladies de la peau, de l’intestin et du système respiratoire qui touchent un large éventail de patients, allant des nourrissons aux personnes âgées.

Développé conjointement par Sanofi et son partenaire américain Regeneron, Dupixent connaît une trajectoire remarquable depuis son lancement. Dupixent a été approuvé dans plus de 60 pays dans une ou plusieurs indications, chez certains patients, dont la dermatite atopique, l’asthme, la polypose nasosinusienne, l’oesophagite à éosinophiles, le prurigo nodulaire, l’urticaire chronique spontanée et la bronchopneumopathie chronique obstructive, dans différentes tranches d’âge.

Plus d’un million de patients à travers le monde ont déjà été traités avec ce médicament. Son mécanisme d’action, ciblant précisément certains médiateurs de l’inflammation, en fait une alternative thérapeutique précieuse, souvent mieux tolérée que les traitements conventionnels.

Pour Sanofi, cette nouvelle indication approuvée par la FDA représente bien plus qu’une simple extension de gamme : elle confirme le virage stratégique du groupe vers les maladies immuno-inflammatoires et renforce sa position sur le marché des biothérapies, particulièrement porteur.

Source : Les Echos Investir

Le commissaire de la FDA, Martin Makary, a annoncé un plan visant à évaluer les nouveaux médicaments répondant aux « intérêts nationaux » des États-Unis, comme une crise sanitaire, en un à deux mois seulement.

Cette initiative s’appuie sur le programme d’« évaluation prioritaire » en place depuis 2007, qui accorde aux entreprises qui commercialisent des traitements contre des maladies infectieuses ou pédiatriques rares un bon permettant d’accélérer l’évaluation ultérieure d’un médicament. Le nouveau programme, cependant, est un projet pilote qui ne bénéficie pas de l’autorité du Congrès et, au cours de sa première année, n’accordera qu’un nombre limité de bons d’achat aux entreprises « alignées sur les priorités nationales des États-Unis ».

Dans un communiqué, la FDA a déclaré que ces priorités incluent la gestion d’une crise sanitaire aux États-Unis, la mise au point de « traitements plus innovants », la réponse aux besoins de santé publique non satisfaits ou le renforcement de la production nationale de médicaments « en tant qu’enjeu de sécurité nationale ».

Pour être admissibles, les entreprises doivent soumettre la partie de leur demande concernant le procédé de fabrication d’un médicament, ainsi que les informations posologiques proposées, au moins 60 jours avant la soumission finale, selon la FDA. Elles doivent également être disponibles pour une « communication continue avec des réponses rapides ». L’agence pourrait également prolonger l’examen si la demande est « insuffisante ou incomplète », si les résultats de l’étude sont « ambigus » ou si l’examen est « particulièrement complexe ».

Makary a déclaré que le bon d’achat permettrait aux fabricants de médicaments de pré-soumettre l’intégralité de leurs données, à l’exception des résultats des essais pivots, afin d’accélérer l’examen. La FDA a accordé plus de 80 bons d’achat prioritaires dans le cadre de programmes existants. Ces bons sont précieux non seulement pour leur capacité à simplifier les évaluations de médicaments, mais aussi parce que les entreprises peuvent les vendre pour plus de 100 millions de dollars. Les laissez-passer rapides délivrés dans le cadre de la nouvelle initiative ne peuvent être vendus, mais resteraient la propriété d’un laboratoire pharmaceutique en cas d’acquisition.

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