ICH : consultation publique

ICH : consultation publique

par | Juin 4, 2025 | Réglementation

L’International Council for Harmonisation (ICH) a récemment publié deux projets de directives pour consultation publique et un concept paper relatif aux nitrosamines.

Les deux projets de lignes directrices visent à améliorer l’évaluation des médicaments pour les femmes enceinte, et harmoniser le format et le contenu des données sur la qualité des produits pharmaceutiques dans le CTD. 

L’ICH a également publié un document de réflexion qui propose un nouvel addendum pour l’évaluation des impuretés de nitrosamine dans les produits pharmaceutiques.

Directive ICH E21 : Inclusion des femmes enceintes et allaitantes dans les essais cliniques

Cette directive vise à établir un cadre mondial pour l’inclusion et le suivi des femmes enceintes et allaitantes dans les essais cliniques. Elle repose sur plusieurs principes clés :

  • Collecte de données robustes : Les informations sur la sécurité, l’efficacité et la pharmacocinétique doivent être extraites de diverses sources, telles que la pharmacovigilance, les dossiers médicaux électroniques, les bases de données d’assurances santé et les registres de maladies.
  • Approche basée sur le « poids des preuves » : La décision d’inclure des femmes enceintes dans un essai clinique doit prendre en compte plusieurs facteurs comme l’indication du médicament, la population ciblée, les données précliniques, les bénéfices escomptés et les propriétés pharmacologiques du produit.
  • Analyse des risques : Si les données cliniques ou précliniques suggèrent un danger pour la mère ou le fœtus, l’exclusion des femmes enceintes peut être justifiée. Toutefois, dans certains cas, les bénéfices peuvent l’emporter sur les risques, notamment pour des maladies comme le paludisme ou des affections nécessitant des traitements spécifiques comme le lupus systémique.

Directive ICH M4Q(R2) : Harmonisation du format et du contenu des données sur la qualité des produits pharmaceutiques dans le CTD

Les lignes directrices couvrent les soumissions, les variations et les DMFs. Cette révision, qui met à jour la directive M4Q(R1) adoptée en 2002, cherche à :

  • Améliorer l’efficacité des procédures de gestion du cycle de vie des médicaments.
  • Faciliter l’intégration des technologies numériques dans la présentation des données pharmaceutiques.
  • Accélérer l’accès des patients aux médicaments en améliorant la clarté et la qualité des informations requises pour les autorisations de mise sur le marché. 
  • Elargie le champ d’application des lignes directrices M4Q(R1) en incluant toutes les substances et tous les produits pharmaceutiques nécessitant une autorisation de mise sur le marché.

Addendum Directive M7(R3) : Impuretés de nitrosamines dans les médicaments

L’ICH a également publié un concept de papier proposant un addendum à la M7, qui portera sur l’évaluation des N-nitrosamines présentes dans les médicaments. L’addendum proposera entre autres :

  • Recommandations pour la conception et l’interprétation de l’EAT (Enhanced Ames Test) afin d’évaluer le risque mutagène.
  • Des principes généraux et des approches pour établir des limites de consommation acceptables pour les nitrosamines. 
  • Des limites d’absorption acceptables basées sur les caractéristiques physicochimiques et structurelles des nitrosamines.

Sources : RAPS, ICH

Pénurie d’antidépresseurs en France

Pénurie d’antidépresseurs en France

par | Mai 27, 2025 | Production

Depuis le début de l’année 2025, l’ANSM a signalé des tensions d’approvisionnement concernant plusieurs médicaments utilisés pour traiter des troubles psychiatriques comme la schizophrénie, la bipolarité et la dépression. 

La pénurie d’antidépresseurs en France résulte de plusieurs facteurs qui ont conduit à des difficultés d’approvisionnement et à des ruptures de stock affectant une quinzaine de médicaments psychotropes essentiels. Parmi les 14 médicaments psychotropes touchés figurent la quétiapine, la téralithe, la sertraline et la venlafaxine. 

Les causes principales de la pénurie sont les suivantes : 

• Une demande mondiale croissante : La consommation de médicaments psychotropes a augmenté ces dernières années, entraînant une pression sur la production et l’approvisionnement.

• Une usine à l’arrêt : L’un des principaux fournisseurs de quétiapine en France (60%), l’usine Pharmathen Institutionnal située en Grèce, a suspendu ses activités pendant plusieurs mois en raison de problèmes de qualité. Elle a repris une activité normale fin avril. 

• Une réglementation des prix défavorable : Le prix des psychotropes étant fixé à un niveau bas en France, les industriels privilégient la distribution vers des pays où ces médicaments sont vendus plus cher, aggravant la pénurie.

L’arrêt brutal du traitement, dû à l’absence de médicament disponible, peut provoquer de graves effets secondaires. Les patients peuvent subir une recrudescence d’angoisse, des idées suicidaires ou des épisodes de déstabilisation clinique nécessitant une hospitalisation. Beaucoup sont contraints de rechercher leurs médicaments dans plusieurs pharmacies, avec peu de succès.

Face à cette situation préoccupante, l’ANSM a mis en place plusieurs initiatives :

• Restriction des exportations pour garantir la disponibilité des médicaments en France.

• Demande aux laboratoires concernés de rechercher des pistes d’importations 

• Activation du mécanisme de solidarité européenne afin de faire appel au soutien des autres autorités de santé européennes pour l’identification de stocks de médicaments pouvant être redirigés vers la France sans impact pour les autres pays

• Délivrance de certains traitements à l’unité.

• Autorisation pour certaines pharmacies de produire des préparations magistrales dans le cas de la Sertraline. Toutefois, l’association des Pharmaciens des préparatoires de France (Pref) et le Syndicat national de la préparation pharmaceutique (SN2P) indiquent ne pas pouvoir s’engager dans cette fabrication en raison des conditions tarifaires économiquement non compatibles avec la réalisation de ces préparations magistrales.

Si la situation semble s’améliorer légèrement pour certains médicaments, notamment la quétiapine et le téralithe dont le retour progressif est attendu, les tensions devraient persister pour des antidépresseurs comme la sertraline et la venlafaxine. 

Source : FranceInfo, ANSM, VIDAL, CNOP

Antibiorésistance

Antibiorésistance

par | Mai 27, 2025 | Développement pharmaceutique

À l’occasion de l’Assemblée mondiale de la Santé et de la session de l’Organisation mondiale de la santé animale qui se sont tenus ce mois-ci, la France souligne l’urgence de lutter contre la résistance aux antimicrobiens.

La résistance aux antimicrobiens (AMR) met en péril les progrès médicaux, rendant certaines infections plus difficiles, voire impossibles à traiter. Selon les estimations :

• En France : 104 000 infections par an, causant 4 500 décès.

• En Europe : Plus de 865 000 cas annuels, avec 38 000 décès.

• Dans le monde : Jusqu’à 39 millions de décès cumulés pourraient survenir d’ici 2050.

La France inscrit cette problématique parmi les priorités de sa Stratégie française en santé mondiale (2023-2027) et mène l’action conjointe européenne EU-JAMRAI 2, via l’Inserm, pour coordonner les efforts en matière de recherche et de prévention.

Dans les prochaines années, la France continuera à jouer un rôle de premier plan en s’impliquant dans les futures initiatives internationales pour freiner la progression des résistances aux antimicrobiens.

Des priorités nationales jusqu’en 2027

Le gouvernement français adopte une approche intégrée « Une seule santé », qui reconnaît les interconnexions entre la santé humaine, animale et environnementale. Pour atteindre ses objectifs, plusieurs mesures seront mises en place :

• Renforcement de la recherche :

• Le programme prioritaire de recherche lancé en 2021 est prolongé jusqu’en 2026.

• Un nouvel appel à projets sera lancé en 2025 afin d’explorer des domaines encore insuffisamment étudiés.

• Surveillance améliorée :

• Création d’un groupe de travail conjoint Anses/Santé publique France pour développer une surveillance intégrée.

• Utilisation des plateformes Health Data Hub et Green Data for Health pour affiner l’analyse des résistances et mieux orienter les décisions publiques.

• Préservation des traitements existants :

• Des mesures seront élaborées pour maintenir un arsenal thérapeutique efficace en santé humaine et animale.

• Sensibilisation et formation :

• La Conférence nationale de santé sera mobilisée pour améliorer les actions de prévention.

• Une école universitaire de recherche sur l’antibiorésistance ouvrira à Toulouse en septembre 2025, afin de former les professionnels à cette problématique.

Une stratégie sur 10 ans (2024-2034)

Adoptée en septembre 2024, cette stratégie repose sur cinq axes structurants :

• Mobilisation de tous les acteurs (professionnels de santé, chercheurs, décideurs politiques).

• Renforcement de la recherche pour mieux comprendre et combattre les résistances.

• Optimisation de la surveillance grâce aux outils numériques et aux nouvelles analyses de données.

• Préservation de l’arsenal thérapeutique pour garantir l’efficacité des antibiotiques.

• Rayonnement international de la France pour influencer les politiques mondiales.

Cette feuille de route est pilotée par plusieurs ministères (Santé, Éducation, Agriculture, etc.) et agences nationales comme l’Anses, l’ANSM, l’Inserm et Santé publique France.

Source : Ordre National des Pharmaciens

Quelques acquisitions récentes dans la pharma.

Quelques acquisitions récentes dans la pharma.

par | Mai 27, 2025 | Business

Cette semaine quelques big pharma annoncent des acquisitions de produits et partenariats de licences : SANOFI, ROCHE, PFIZER, ABBVIE.

SANOFI (France)/ VIGIL (USA)

Sanofi annonce pour 470 millions de dollars, l’acquisition de Vigil Neuroscience, une société de biotechnologie spécialisée dans le traitement de maladies neurodégénératives. Sanofi inclut le VG-3927, qui fera l’objet d’une étude clinique de phase II pour le traitement de la maladie d’Alzheimer. Le VG-3927 est une petite molécule agoniste de la TREM2, ce qui devrait renforcer la fonction neuroprotectrice de la microglie.

ROCHE (Suisse) / ORIONIS (USA)

Orionis Biosciences a annoncé une deuxième collaboration pluriannuelle avec Genentech, membre du groupe Roche, pour découvrir des médicaments à base de colle monovalente à petites molécules pour des cibles nouvelles et difficiles en oncologie. Orionis recevra un paiement initial de 105 millions de dollars. Le total des montants de développement pourrait dépasser 2 milliards de dollars.

PFIZER (USA) / 3SBIO (Chine)

Pfizer achète au chinois 3SBio les droits mondiaux d’un anticancéreux en développement pour 1,25 milliard de dollars en front cash. Et jusqu’à 4,8 milliards en cas de succès clinique et commercial. SSGJ-707 est un anticorps bispécifique ciblant PD-1 et VEGF, fait actuellement l’objet de plusieurs essais cliniques en Chine pour le cancer du poumon non à petites cellules, le cancer colorectal métastatique et les tumeurs gynécologiques.

ABBVIE (USA) / ADARx (USA)

AbbVie et ADARx Pharmaceuticals ont annoncé un accord de collaboration et d’option de licence pour développer des thérapies à base de petits ARN interférents (siRNA) dans de nombreux domaines thérapeutiques, notamment les neurosciences, l’immunologie et l’oncologie. Selon les termes de l’accord, ADARx recevra un paiement initial de 335 millions de dollars.

Sources : Communiqués des entreprises

Quelques acquisitions récentes dans la pharma.

SERVIER continue de développer sa franchise Oncologie

par | Mai 27, 2025 | Business

SERVIER a trouvé un accord avec la biotech chinoise BIONOVA pour accéder à un médicament « best in class » en oncologie hématologique.

Servier poursuit son développement de pipeline dans le domaine de l’oncologie.

Cette aire thérapeutique représente désormais 1,4 Md€ de ventes annuelles, soit un peu moins du quart du chiffre d’affaires du groupe. 

SERVIER a annoncé la signature d’un accord avec la biotech chinoise BioNova Pharmaceuticals qui porte sur l’acquisition du BN104, un inhibiteur de ménine au potentiel « best-in-class » qui fait aujourd’hui l’objet d’une phase I/II pour le traitement des leucémies aiguës. Le BN104 est une petite molécule innovante, puissante et hautement sélective, particulièrement bien placée pour offrir une réponse thérapeutique aux leucémies aiguës présentant un remaniement du gène KMT2A ou une mutation du gène NPM1.

Le BN104 a reçu une désignation de médicament orphelin (DMO) en avril 2023 et une désignation accélérée (Fast Track) en octobre 2023 de l’U.S. Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement de la leucémie aiguë.

BioNova Pharmaceuticals recevra un premier paiement – dont le montant n’a pas été communiqué – pour la vente des droits exclusifs mondiaux du BN104 avec une clause d’ajustement liée au développement du produit. 

Selon Claude Bertrand, le vice-président exécutif de Servier en charge de la R&D, « cette acquisition permet au groupe de renforcer son leadership dans les cancers hématologiques et vient compléter le pipeline dans les hémopathies malignes ». 

La franchise en hémato-oncologie de Servier est composée de deux produits déjà approuvés, Oncaspar et Tibsovo, auxquels s’ajoutent désormais six produits en développement.

Source : SERVIER