Quatre futurs blockbusters de demain.

Quatre futurs blockbusters de demain.

par | Juil 11, 2023 | Développement pharmaceutique

Des études cliniques en cours vont préfigurer des futurs médicaments blockbusters…ou non. Voici 4 exemples.

    SAREPTA / Etude EMBARK/ Thérapie génique (Elevidys)

    L’approbation au début du mois aux USA de la première thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, Elevidys de Sarepta Therapeutics, a été une étape importante pour les patients qui recherchent un tel traitement depuis des décennies. Pourtant, pour que Sarepta maintienne Elevidys sur le marché et élargisse son utilisation, la thérapie doit réussir un essai en cours EMBARK qui devrait produire des résultats d’ici la fin de l’année.

    BRIDGEBIO/ Etude ATTR-CM / Cardiologie (Acoramidis).

    Cet été, la biotech devrait révéler par l’étude si les patients atteints de cardiomyopathie amylose à transthyrétine, traités par acoramidis pendant deux ans et demi sont plus susceptibles de rester hors de l’hôpital et de vivre plus longtemps. Un résultat positif pourrait relancer l’acoramidis et avoir un impact sur Alnylam Pharmaceuticals, dont le médicament rival Onpattro est actuellement examiné par les régulateurs, mais il n’a pas encore été démontré qu’il prolonge la vie des patients.

    SANOFI / Etude GEMINI / Cancers du sang (Tolérutinib)

    Les inhibiteurs de BTK sont couramment utilisés pour traiter certains cancers du sang. Les premiers tests définitifs de l’étude de phase 3 GEMINI du tolébrutinib de Sanofi devraient être publiés dans quelques mois.

    PFIZER / Etude / Obésité (daniglipron)

    Le danuglipron (agoniste GLP-1) de PFIZER, a terminé un essai de phase 2 sur le diabète de type 2, dont les résultats ont été publiés dans le JAMA en mai. Pfizer attend des données d’un essai à mi-parcours sur l’obésité plus tard cette année et utilisera ces résultats pour jeter les bases d’un plan de développement de phase 3. Pfizer dit qu’il travaille sur une version à « version modifiée » une fois par jour du danuglipron. Mais il a du terrain à rattraper. Novo et Lilly ont déjà des médicaments oraux GLP-1 dans des essais de stade avancé.

    Pour les autres essais cliniques annonçant des blockbusters, se référer à l’article source.

    Source : https://www.biopharmadive.com/news/biotech-10-clinical-trials-watch-2023-second-half/653845/

    Brevet européen pour le masitinib

    Brevet européen pour le masitinib

    par | Juin 27, 2023 | Non classé

    AB Science reçoit un avis d’acceptation pour un brevet européen pour le masitinib. 

    AB Science a annoncé que l’office européen des brevets a émis un avis d’acceptation pour un brevet relatif aux méthodes de traitement du cancer de la prostate métastatique hormono-résistant (mCRPC) avec sa molécule phare, le masitinib, sur la base des résultats de l’étude AB12003. Ce nouveau brevet européen assure la propriété intellectuelle du masitinib dans le mCRPC jusqu’en 2042.

    Le masitinib est utilisé en association avec le docetaxel pour traiter les patients atteints de mCRPC éligibles à la chimiothérapie, c’est-à-dire qu’il est administré directement après le traitement du cancer de la prostate métastatique hormono-sensible (mHSPC).

    Bien qu’il existe de nombreux traitements pour le mHSPC, il n’y a actuellement aucun médicament enregistré pour une utilisation en combinaison avec le docetaxel chez les patients atteints de mCRPC, bien que le docetaxel ait été approuvé il y a près de 20 ans. L’étude AB12003 est un rare exemple d’essai clinique de phase 3 ayant montré une amélioration de la survie sans progression (PFS) avec le masitinib en association avec le docetaxel.

    L’avis d’acceptation signifie que l’office européen des brevets prévoit d’accorder la demande de brevet, EP4175639A1, après l’accomplissement de certaines étapes formelles de la procédure. Une fois délivré, le brevet peut être maintenu en vigueur jusqu’en mai 2042. Un avis de conformité européen est délivré après qu’un examinateur a déterminé que la demande de brevet satisfait à toutes les conditions de brevetabilité prévues par la Convention sur le brevet européen.

    Plus précisément, ce brevet confère une large protection au masitinib et aux composés apparentés de sa classe dans le traitement du mCRPC dans une sous-population de patients présentant une faible implication métastatique (mesurée par les niveaux de phosphatase alcaline à l’inclusion). Cette population de patients correspond aux résultats de l’étude AB12003 avec le masitinib et au programme de développement clinique en cours du masitinib dans le traitement du mCRPC.

    Bien que la maladie soit associée à des taux de survie élevés lorsque celle-ci reste localisée, le cancer de la prostate métastatique représente toujours un besoin médical non satisfait avec un taux de survie à 5 ans d’environ 30%.

    Source : MyPharma-Editions

    Quelques informations liées aux dispositifs médicaux

    Quelques informations liées aux dispositifs médicaux

    par | Juin 27, 2023 | Dispositifs médicaux

    Plusieurs publications de la Commission Européenne, mise à jour du processus de dépôt des publicités, certification du logiciel VIDAL Sécurisation. 

    Le RÈGLEMENT D’EXÉCUTION (UE) 2023/1194 modifiant le règlement d’exécution (UE) 2022/2346 en ce qui concerne les dispositions transitoires pour certains produits n’ayant pas de destination médicale prévue dont la liste figure à l’annexe XVI du règlement (UE) 2017/745 a été publié au JOUE. 

    La Commission Européenne a publié le rapport d’activité annuel 2022 de DG SANTE. 

    Sur la page du site de la Commission Européenne dédiée à la base de données EUDAMED, plusieurs guides ont été mis en ligne ou mis à jour au cours du mois de juin : 

    • Actors (Actor Validation for CA, Designating Authorities, Economic Operators (actor module), Notified Bodies Access), 
    • Modules (UDI Devices, Notified Bodies and Certificates)
    • Data exchange (Machine-to-Machine)

    Dans le cadre de la mise à jour des guides relatifs à l’évaluation du bénéfice-risque concernant la présence de phtalates dans certains dispositifs médicaux (voir notre article), le SCHEER a publié les minutes de la 2ème réunion du groupe de travail. La structure des guides a été discutée par les membres pour orienter le travail. Le groupe de travail a identifié une expertise supplémentaire nécessaire pour le travail du GT et est reconnaissant de l’implication d’autres agences de l’UE. Les résultats de la recherche documentaire ont été partiellement évalués; certaines tâches ont été réparties entre les membres du GT. Le « call for information » est toujours en cours jusqu’au 17 juillet. Le projet de guides actualisés devrait être publié début avril 2024 pour mener la consultation publique pendant quatre semaines. La date limite est mi-juin 2024 pour la remise du document final à la DG SANTE.

    L’ANSM a mis à jour son processus concernant les demandes d’autorisation de publicité pour les DM / DMDIV. Celles-ci peuvent dorénavant être effectuées en ligne et ce tout au long de l’année via le site Démarches Simplifiées. 

    VIDAL est le premier acteur français à obtenir le marquage CE (classe IIb) pour son logiciel dispositif médical d’aide à la sécurisation des prescriptions : VIDAL sécurisation. Déjà certifié ISO 13485:2016, VIDAL a obtenu ce marquage CE le 6 juin 2023. Le certificat a été délivré par l’organisme notifié GMED.

    Source : Commission Européenne, ANSM, DSIH

    Quatre futurs blockbusters de demain.

    Les nouveaux traitements en oncologie : synthèse du congrès de l’ASCO.

    par | Juin 27, 2023 | Développement pharmaceutique

    Les innovations présentées par des cliniciens français lors d’essais cliniques sont décrites dans l’article complet de RT Flash cité en source. Voici un résumé.

    • TAGRISSO (osimertibib) de ASTRA ZENECA : résultats remarquables dans le traitement du cancer du poumon non à petites cellules.
    • TEPMETKO (Tepotinib) MERCK : Bons résultats dans le cancer bronchique
    • TRANSGENE : présentation de ses bons résultats concernant son vaccin prévenant la récidive des cancers ORL
    • Présentation d’un vaccin contre le gliome, cancer du cerveau
    • TIBSOVO (SERVIER) résultats remarquables dans le traitement de la Leucémie myéloïde aiguë.
    • Nouveaux protocoles dans le traitement du cancer de la vessie et de la prostate ;
    • JANNSEN avec sa thérapie cellulaire CARVYKTI dans le traitement du myélome multiple.

    Source : RT flash

    Un exemple de market access de thérapie génique : ELEVIDYS

    Un exemple de market access de thérapie génique : ELEVIDYS

    par | Juin 27, 2023 | Business

    La première thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne coûtera, aux Etats-Unis, 3,2 millions de dollars, a déclaré jeudi son développeur, la société de biotechnologie Sarepta Therapeutics.

    Le prix fait du médicament, nommé Elevidys et approuvé par la Food and Drug Administration, l’un des médicaments les plus chers aux États-Unis à usage unique. Il n’est dépassé que par Hemgenix, une thérapie génique pour l’hémophilie B autorisée l’année dernière qui coûte 3,5 millions de dollars par patient.

    “Notre approche consiste à garantir que le coût pour le système de santé est inférieur aux avantages potentiels d’Elevidys“, a déclaré Ingram le patron de SAREPTA.

    Sarepta s’attend à des remises légales, par exemple via Medicaid ou un programme connu sous le nom de 340B, et d’autres déductions se traduiront par un prix net d’environ 20% inférieur au coût brut d’Elevidys.

    Malgré le prix de plusieurs millions de dollars, Sarepta ne s’attend pas à ce que les assureurs mettent en place de nombreux obstacles au traitement, étant donné le petit nombre de patients éligibles.

    “C’est encore une maladie très, très rare”, a déclaré Ingram dans une récente interview. “La plupart des payeurs vont se rendre compte qu’ils doivent faire suivre à ces enfants des thérapies.” Comme pour les autres thérapies géniques, la valeur d’Elevidys repose sur l’idée que ses avantages dureront des années et compenseront une myriade d’autres coûts associés aux soins standard.

    L’avenir dira si ce modèle de prix élevé en thérapie génique est rentable dans le temps, pour l’entreprise comme pour les autorités de tutelle.

    Source : Biopharmadive