AB Science a reçu les premières autorisations règlementaires pour initier une étude confirmatoire de phase 3 avec le masitinib dans la maladie d’Alzheimer

AB Science a annoncé avoir reçu de la part de l’agence française du médicament (ANSM) ainsi que de l’AEMPS (agence espagnole) et de l’EOF (agence grecque), les premières autorisations règlementaires pour initier son étude confirmatoire de phase 3 (AB21004) évaluant le masitinib chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer légère à modérée.

L’étude AB21004 est une étude de phase 3 randomisée en double aveugle visant à évaluer la tolérance et l’efficacité du masitinib chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer légère ou modérée, en association aux traitements de référence, à savoir les inhibiteurs de la cholinestérase et/ou la mémantine. L’étude doit recruter 600 patients dont le diagnostic clinique de maladie d’Alzheimer légère ou modérée a été confirmé. Le critère principal de l’étude sera d’évaluer l’effet du masitinib sur la variation du score ADCS-ADL et du score ADAS-Cog-11, par rapport à l’inclusion.

Le positionnement du masitinib est différent de celui des autres médicaments développés dans la maladie d’Alzheimer qui ciblent les stades précoces de la maladie d’Alzheimer. Le mécanisme d’action du masitinib est également différent de celui des autres médicaments développés dans la maladie d’Alzheimer et peut-être complémentaire dans la mesure où le masitinib cible la microglie et les mastocytes pour générer un effet neuroprotecteur qui modifie la maladie.

Enfin, le masitinib est une tyrosine kinase administrée par voie orale alors que les anticorps anti-amyloïdes sont administrés par injection.

Le Professeur Olivier Hermine, président du comité scientifique d’AB Science et membre de l’Académie des Sciences, a déclaré : « Avec ces premières autorisations règlementaires, AB Science a maintenant lancé la troisième indication clé avec le masitinib de son programme d’études confirmatoires, qui inclut la sclérose latérale amyotrophique, les formes progressives de la sclérose en plaques, et à présent la maladie d’Alzheimer. […] »

Source : Mypharma-editions

L’EMA lance un projet pilote pour soutenir la traduction des développements de la recherche fondamentale en médicaments qui pourraient faire une différence dans la vie des patients dans l’Espace économique européen (EEE).

Le pilote est ouvert aux sponsors académiques et aux organisations à but non lucratif qui développent des médicaments de thérapie innovante (MTI). Ces médicaments à usage humain sont basés sur des gènes, des tissus ou des cellules et pourraient offrir des options de traitement révolutionnaires aux patients.

Le pilote se concentrera sur les besoins des développeurs universitaires à but non lucratif. Ils sont un contributeur majeur au développement des MTI et des dispositifs de diagnostic et de traitement, mais l’expérience a montré que la navigation dans les exigences réglementaires peut être difficile.

Au cours du projet pilote, l’EMA fournira un soutien réglementaire renforcé pour un maximum de cinq MTI sélectionnés qui répondent à des besoins cliniques non satisfaits et sont uniquement développés par des développeurs universitaires et à but non lucratif en Europe. L’EMA guidera les participants tout au long du processus réglementaire dans le but d’optimiser le développement des MTI, en partant des principes des meilleures pratiques de fabrication jusqu’à la planification d’un développement clinique conforme aux normes réglementaires.

Le premier participant du pilote a déjà été sélectionné. Cet ATMP est ARI-0001, un produit de récepteur d’antigène chimérique (CAR) basé sur les cellules T des patients, développé par l’Hospital Clínic Barcelona. En décembre 2021, le produit a été éligible au PRIME, le programme de l’EMA visant à soutenir le développement de médicaments ciblant un besoin médical non satisfait.

L’objectif est d’évaluer quel soutien ou outil réglementaire peut être fourni pour augmenter le nombre de MTI atteignant les patients dans l’EEE. Dans le cadre de ce processus, l’EMA souhaite apprendre à mieux interagir avec les développeurs universitaires et à les soutenir.

Les participants pilotes bénéficieront de toutes les flexibilités réglementaires disponibles et des mesures de soutien au développement, telles que les réductions de frais et les dérogations. Les progrès seront suivis de près et les premiers résultats du projet pilote devraient être disponibles dans 3 à 4 ans. Une fois terminé, un rapport sera publié et un atelier avec les parties prenantes concernées pourra être organisé pour discuter des apprentissages.

Les candidats développeurs potentiels peuvent contacter leur autorité nationale compétente ou l’EMA via advancedtherapies@ema.europa.eu pour exprimer leur intérêt à participer au projet pilote ou pour recevoir plus d’informations.

Source EMA