Le LEEM a publié les conclusions de l‘analyse de la dynamique de développement clinique actuel autour des maladies rares.

L’objectif de cette analyse était d’identifier l’arrivée des innovations thérapeutiques qui seront mises à disposition des patients atteints de maladies rares dans les années à venir afin d’anticiper les besoins d’adaptation des organisations des soins. Cette analyse a permis de mettre en lumière plusieurs éléments clés.
Au total, 2801 essais cliniques ont été analysés, ce qui représente 22% des essais cliniques à promotion industrielle. 55% d’entre eux concernent des maladies rares en oncologie. Les règlements européens orphelins et pédiatriques ont largement contribué à cette dynamique de recherche, qui pourrait être infléchie par leur révision prochaine par la Commission Européenne.

Avec 75 % des maladies rares qui touchent des enfants, le développement de molécules innovantes en pédiatrie est un enjeu majeur de santé publique. 416 essais cliniques de phase I à III évaluant des molécules dans cette population ont été identifiés, soit 15% de l’ensemble des essais, y compris dans des pathologies ultra-rares (prévalence comprise entre 1 et 9 cas pour 100 000). Sur les 195 maladies rares infantiles ayant un essai clinique en cours, la dystrophie de Duchenne et la mucoviscidose font aujourd’hui l’objet d’un nombre important d’essais de phase 3, ce qui laisse espérer l’arrivée prochaine de nouveaux traitements.

L’analyse des sorties prochaines du pipeline des entreprises du médicament indique l’arrivée à court terme de plusieurs médicaments de thérapie innovante (MTI). Néanmoins, les spécificités de ces traitements soulèvent des enjeux devant être pris en compte pour garantir le succès de leur arrivée sur le marché et leur appropriation par tous les acteurs. Ils impliquent notamment le développement de nouveaux référentiels dans les méthodes d’évaluation, mais aussi dans l’organisation des soins et des parcours des patients.

Plus globalement, ce rapport d’horizon scanning présente 6 propositions visant à répondre à 3 enjeux prioritaires : l’errance et l’impasse diagnostique, l’impasse thérapeutique, un système efficient permettant l’arrivée des innovations et améliorant la prise en charge des malades.

Sources : MyPharma Editions et LEEM