Longtemps insuffisamment représentées dans la recherche clinique, l’EMA entend faire évoluer les pratiques grâce à une feuille de route dédiée à la santé des femmes, dont la publication est prévue d’ici fin 2026.
Le 30 septembre 2026, l’EMA a présenté les conclusions d’un atelier international consacré à la santé des femmes, réunissant plus de 100 représentants des autorités réglementaires, de l’industrie pharmaceutique, du monde académique, des professionnels de santé et des associations de patients. À l’issue de ces échanges, dix actions prioritaires ont été identifiées afin de combler les lacunes persistantes dans le développement et l’évaluation des médicaments destinés aux femmes. https://www.ema.europa.eu/en/news/women-are-missing-medicines-development-emas-roadmap-change
Selon l’Agence, bien que les femmes représentent environ la moitié de la population mondiale, leurs besoins spécifiques restent encore insuffisamment pris en compte dans la recherche biomédicale et la génération de données cliniques. Cette situation contribue à des incertitudes dans l’évaluation du rapport bénéfice-risque de certains médicaments et peut avoir un impact sur les résultats de santé. https://www.ema.europa.eu/en/news/women-are-missing-medicines-development-emas-roadmap-change
Emer Cooke, Directrice exécutive de l’EMA, a souligné que les femmes demeurent « absentes » à plusieurs niveaux : dans la recherche, dans la production de données, dans la prévention ainsi que dans le diagnostic et le traitement. Elle estime toutefois que le contexte actuel offre une opportunité unique de faire progresser la prise en compte de la santé des femmes au niveau réglementaire. https://www.ema.europa.eu/en/news/women-are-missing-medicines-development-emas-roadmap-change
Parmi les mesures retenues figurent plusieurs axes susceptibles d’avoir un impact significatif sur les futurs programmes de développement pharmaceutique :
- meilleure identification des besoins médicaux non couverts et des lacunes de connaissances;
- soutien à la recherche dédiée à la santé des femmes;
- amélioration du recrutement des femmes dans les essais cliniques;
- renforcement de la collecte et de la publication de données ventilées par sexe;
- inclusion accrue des femmes enceintes et allaitantes dans les études cliniques lorsque cela est approprié;
- prise en compte, dès les premières phases de développement et tout au long du cycle de vie du médicament, des femmes de tous âges et des différentes étapes de leur vie dans la production de données probantes;
- développement des données de vie réelle (Real World Data);
- formation du réseau européen de réglementation des médicaments aux questions d’évaluation intégrant les dimensions liées au sexe et au genre;
- amélioration de la communication sur les bénéfices et les risques des médicaments chez les femmes;
- mise en place d’indicateurs mesurables permettant de suivre les progrès réalisés.
Cette initiative pourrait conduire, à moyen terme, à une évolution des attentes réglementaires concernant la conception des essais cliniques, la représentativité des populations étudiées et la caractérisation des différences physiologiques et pharmacologiques entre hommes et femmes. Les titulaires d’AMM et les développeurs de médicaments pourraient être amenés à justifier davantage la pertinence de leurs données chez les différentes populations féminines, notamment en fonction de l’âge, du statut hormonal ou de la grossesse.
Les actions prioritaires alimenteront la future feuille de route de l’EMA, attendue d’ici fin 2026.
L’initiative de l’EMA marque une étape importante vers une médecine plus inclusive et fondée sur des données représentatives. Pour les acteurs du médicament, elle annonce une attention croissante portée à la démonstration de l’efficacité et de la sécurité des traitements chez les femmes, dans toute leur diversité physiologique et tout au long de leur vie.
