IPSEN 

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par | Mai 1, 2024 | Business

IPSEN annonce ses résultats du premier trimestre et annonce un partenariat stratégique.

Ipsen et Skyhawk Therapeutics ont annoncé la signature d’un accord de collaboration mondiale exclusive, visant la découverte et le développement de nouvelles petites molécules capables de moduler l’épissage des ARN dans les maladies neurologiques rares. Cet accord confère à Ipsen l’option d’acquérir une licence exclusive pour les droits mondiaux de développement des candidats médicaments validés. Une fois le candidat au développement retenu, Ipsen sera responsable de l’ensemble des activités le concernant. La plateforme unique de Skyhawk a été conçue pour accélérer la mise au point de petites molécules ciblant les ARN dans plusieurs domaines thérapeutiques, notamment les maladies neurologiques rares.

IPSEN publie par ailleurs ses résultats du premier trimestre.

Les ventes de son produit phare, la somatuline, représentent pour la première fois moins du tiers du chiffre d’affaires et reculent de 2 %. Ce qui poursuit la décrue démarrée il y a deux ans. En revanche, les autres tratitements (Cabometyx, Decapeptyl, Dysport et Onyvide) affichent une croissance de + 13%. La part des nouveaux médicaments (Bylvay, Tazverik, Sohonos) est mineure en CA mais forte en progression sur les douze derniers mois. Le CA 2024 est espéré à 3,3 Md € avec uen progression de 6 %.

David LOEW, son CEO, mise cette année sur le lancement de 4 nouveaux médicaments ou indications.

Source 1 : Ipsen
Source 2 : Ipsen

Les employés de MODERNA vont travailler avec l’IA.

Les employés de MODERNA vont travailler avec l’IA.

par | Mai 1, 2024 | Développement pharmaceutique

Les employés de MODERNA vont pouvoir utiliser des Chatsbots IA personnalisés. C’est déjà mis en oeuvre dans le dosage des vaccins en essais cliniques.

Moderna mise gros sur les assistants d’intelligence artificielle sur mesure. La société de biotechnologie a annoncé avoir élargi son partenariat avec OpenAI, le créateur dynamique de ChatGPT, pour donner à ses milliers d’employés l’accès à des chatbots IA personnalisés. Moderna espère que ces versions personnalisées de l’outil d’IA qui a rendu OpenAI célèbre contribueront à augmenter la productivité de ses employés alors qu’elle tente de proposer 15 nouveaux vaccins et médicaments au cours des cinq prochaines années.  

La biotechnologie affirme déjà que ses employés ont créé et déployé plus de 750 « GPT », notamment des outils qui aident ses chercheurs en médicaments à sélectionner les doses de vaccin à tester et ses avocats à analyser rapidement les contrats.

Moderna vise à ce que tous ses employés utilisent les GPT dans leurs processus de travail habituels. Jusqu’à présent, son équipe juridique a été la plus rapide à adopter les outils.

Mais MODERNA n’est pas le seul à explorer des outils d’IA générative tels que de grands modèles de langage : d’autres grands fabricants de médicaments intègrent également cette technologie dans les processus de leurs employés. AMGEN et la biotechnologie danoise GENMAB travaillent toutes deux avec OpenAI de la même manière que Moderna.

Parallèlement, une vague de startups explore la manière dont l’IA pourrait être appliquée à la découverte de médicaments, suscitant ainsi des milliards de dollars d’investissement. Cette semaine encore, Xaira Therapeutics a été lancée avec plus d’un milliard de dollars de financement provenant d’une longue liste de bailleurs de fonds de premier ordre.

Source : Biopharmadive

IPSEN 

BRISTOL MYERS SQUIBB (BMS) fait doublement parler de lui.

par | Mai 1, 2024 | Business

Cette semaine BMS fait l’actualité avec deux nouvelles : un partenariat dans les CAR-T et, dans le même temps, une réduction des effectifs.

PARTENARIAT CAR-T

Le laboratoire américain BMS s’est entendu avec le spécialiste californien de la production automatisée CELLARES. L’objectifs de ce partenariat est de produire des traitements par cellules CAR-T.

L’accord est chiffré à 380 millions de dollars, comprenant un paiement initial et des paiements additionnels. En contrepartie, Cellares va optimiser et automatiser la production de CAR-T sélectionnés par BMS pour sa plateforme Cell Shuttle. Ce système, de la taille d’un camion, permet une production de bout en bout, incluant le contrôle qualité.

REDUCTION DES EFFECTIFS

Bristol Myers Squibb va supprimer 6 % de ses effectifs dans le cadre d’une restructuration destinée à économiser 1,5 milliard de dollars de coûts d’ici la fin de l’année prochaine.

Les licenciements concerneront quelque 2 200 employés, a annoncé l’entreprise. Il réduit également son portefeuille de médicaments expérimentaux, consolide son ensemble de bureaux et de laboratoires et réduit les dépenses de « tiers ».

“Notre objectif reste de renforcer le profil de croissance à long terme de l’entreprise”, a déclaré le PDG de l’entreprise, Christopher Boerner, dans un communiqué sur la restructuration, annoncée en même temps que les résultats du premier trimestre.

Sources : bms ; Biopharmadive 

Législation européenne sur le remboursement des médicaments

Législation européenne sur le remboursement des médicaments

par | Avr 24, 2024 | Réglementation

Certaines mesures du « paquet pharmaceutique » adopté en première lecture par le Parlement européen pourraient avoir un impact considérable sur le remboursement des médicaments si elles sont maintenues en l’état.

Le Parlement européen a adopté en première lecture le « paquet pharmaceutique », qui comprend une nouvelle directive et un nouveau règlement et parmi les mesures annoncées, certaines pourraient avoir un impact considérable sur le remboursement des médicaments si elles sont maintenues en l’état. En effet, il est prévu que les titulaires d’AMM pourront être contraints à solliciter le remboursement dans tous les Etats membres et à négocier « de bonne foi » le prix de leur médicament. Le travail législatif se poursuivant au cours des prochains mois, les textes sont donc susceptibles d’évoluer. Cependant à ce jour, l’article 58 bis de la proposition de directive prévoit que tous les Etats membres dans lesquels une AMM est valable pourront demander au titulaire de cette autorisation de solliciter un remboursement. 

Le texte précise également que le prix devra être négocié « de bonne foi » et dans le respect des délais posés par la directive « transparence ». Cette directive impose aux Etats membres de prendre une décision sur le remboursement et le prix dans les 180 jours suivant la demande de remboursement. Ces nouvelles dispositions n’empêcheront pas le titulaire d’AMM de mettre un médicament sur le marché d’un Etat membre ou de solliciter le remboursement alors qu’aucun Etat membre n’aurait fait de demande en ce sens. 

L’article 58 bis de la proposition de directive prévoit que : 

• dans l’année qui suit l’octroi de l’AMM : les Etats membres pourront demander au laboratoire de solliciter le remboursement, ou indiquer que leur demande sera effectuée à une date ultérieure ;  

• dans l’année qui suit la demande de l’Etat membre : le laboratoire devra déposer un dossier de remboursement et une proposition de prix. Toutefois : 

• le délai est porté à 2 ans pour les PME, les entreprises qui, au moment de l’octroi de l’AMM, n’ont pas (elles-mêmes ou par leur groupe) reçu plus de cinq AMM centralisées et les entités à but non lucratif ; 

• le délai (de 1 ou 2 ans) est prolongé de 6 mois sur notification motivée du titulaire de l’AMM ; 

• l’Etat membre et le titulaire de l’AMM peuvent convenir d’un autre délai. 

En termes de sanctions, l’article 206 de la proposition de directive prévoit que le non-respect de ces obligations donnera lieu à des sanctions financières « effectives, proportionnées et dissuasives ». Il appartiendra aux Etats membres d’en fixer le montant.   

Toutefois, ces obligations seraient allégées pour les médicaments orphelins et les MTI. En effet, l’article 58 bis de la proposition de directive prévoit que, pour ces médicaments, les laboratoires pourront choisir de solliciter le remboursement uniquement dans les Etats membres dans lesquels la population de patients concernée a été identifiée. 

Enfin, la proposition de directive prévoit que certains médicaments pourront échapper totalement à ces obligations. Ainsi, il est ainsi indiqué que :  

• la Commission européenne précisera les critères d’exemption (en fonction de la nature du médicament ou de son marché) et adoptera une liste des médicaments exemptés (au regard notamment des circonstances entourant les procédures réglementaires et de remboursement relatives à des médicaments particuliers ou à l’impraticabilité de l’administration d’un médicament dans la plupart des Etats membres) ; 

• les Etats membres pourront par ailleurs décider, après avoir demandé à un laboratoire de solliciter le remboursement pour un médicament, d’exempter ce dernier des obligations exposées ci-dessus.

A suivre donc…

Source : GD Avocats

Actualités liées aux dispositifs médicaux

Actualités liées aux dispositifs médicaux

par | Avr 24, 2024 | Dispositifs médicaux

Parmi les informations, la publication de guides du MDCG, un nouvel ON, des chiffres du « Panorama France HealthTech 2023 » ainsi qu’un nouveau projet de DM pour la lecture de la glycémie. 

La semaine dernière, la Commission Européenne a publié plusieurs guides du MDCG : 

• MDCG 2024-5 : guidance on content of the Investigator’s Brochure for clinical investigations of medical devices. Ce guide vise à “devancer les questions” des autorités compétentes lors de l’évaluation des demandes d’investigation clinique et sont alignées sur les exigences du RDM et de la norme ISO 14155:2020. La section 2.7 de l’annexe XV du RDM exige que les investigateurs aient accès aux données techniques et cliniques concernant le dispositif qui fait l’objet de l’investigation. Le guide fournit une liste complète des informations que les fabricants doivent soumettre aux autorités. Elle couvre les informations administratives, les informations sur les performances cliniques du dispositif, les informations sur l’étiquetage du dispositif et un résumé des informations précliniques et cliniques sur le dispositif. Les fabricants doivent fournir un résumé de la littérature, des recherches et des évaluations antérieures justifiant la conception et l’utilisation prévue du dispositif expérimental, et décrire la conception critique et fondamentale des composants pertinents du dispositif afin d’atteindre les performances prévues. Le guide précise que “la description doit être aussi claire et fondamentale que possible, sans présumer que tous les lecteurs visés sont déjà des experts dans le domaine”. La brochure doit comprendre les étiquettes et les instructions d’utilisation, y compris les instructions du fabricant pour l’installation et l’entretien, ainsi que toutes les exigences en matière de stockage et de manipulation. Les promoteurs doivent également présenter les résultats des essais précliniques, y compris les essais in vitro, les essais ex vivo, les essais sur les animaux, ainsi que les résultats des données cliniques tirées de la littérature scientifique concernant la sécurité du dispositif, les performances, les avantages cliniques pour les patients, les caractéristiques de conception et la destination du dispositif et des dispositifs similaires. En outre, les fabricants doivent fournir un résumé des avantages et des risques du dispositif, ainsi que des informations concernant les effets secondaires indésirables, les contre-indications et les avertissements. Les promoteurs doivent également soumettre une liste des événements indésirables graves (EIG) et des effets indésirables graves du dispositif (EIGD) anticipés, qui doit être basée sur des documents internes de gestion des risques. Les fabricants sont également invités à fournir des informations détaillées sur les aspects qualitatifs nécessaires à l’évaluation de l’autorité compétente dans un document séparé. Enfin, il est conseillé aux promoteurs de consulter la liste de contrôle figurant à l’annexe A du document pour s’assurer que l’IB répond aux exigences minimales.

• Révision 1 du MDCG 2022-9 : Summary of safety and performance template

• MDCG 2024-4 : Safety reporting in performance studies of in vitro diagnostic medical devices under Regulation (EU) 2017/746

Du côté des organismes notifiés, AFNOR Certification a été désigné en tant qu’organisme notifié (CE0333) au titre du règlement 2017/745. Le LNE-GMED UK (AB 8521), filiale GMED du groupe LNE, a quant à lui, complété son périmètre au titre de la réglementation britannique de 2002 en ayant été consécutivement désigné pour les dispositifs médicaux, dispositifs médicaux de diagnostic in vitro et dispositifs médicaux implantables actifs par la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA).

En termes d’innovation et d’investissement, France Biotech, l’association des entrepreneurs de l’innovation en santé, a dévoilé fin février le “Panorama France HealthTech 2023”, étude annuelle dédiée aux start-up et PME françaises des technologies innovantes de la santé. La filière HealthTech française compte environ 2660 entreprises dont 820 en Biotech, 1393 en Medtech et 450 en santé numérique et intelligence artificielle (E-santé). Près de la moitié des entreprises sont des start-up créées il y a moins de 5 ans (45 %). Mais le secteur gagne en maturité avec :

• un tiers des entreprises ayant plus de 10 ans,

• un nombre croissant d’entreprises de plus de 100 employés (33 en 2023, contre 21 en 2021)

• un CA qui est passé, entre 2020 et 2022, de 794 M€ à 1,4 Md€ (dont 241 M€ en Medtech et 98 M€ en E-santé).

A noter que la filière compte 15 032 emplois directs (contre 14 434 en 2022), dont 29 % en Medtech et 21 % en E-santé. C’est 19 % de plus qu’il y a deux ans, surtout en E-santé avec 50 entreprises de plus qu’en 2022. En revanche, on compte 50 entreprises de moins en Medtech. L’édition 2023 du Panorama enregistre un nouveau record de participation avec 516 sociétés (+14 % par rapport à 2022) dont 32 % étiquetées Biotech, 24 % Medtech, 23 % E-santé, 10 % CRO/CDMO et 5 % Diagnostic. Pour tous les répondants, le financement reste la préoccupation majeure, sachant que 63 % des entreprises sont en phase de levée de fonds. S’ajoutent le déploiement à l’international, l’industrialisation (phase de scale up), ainsi que le recrutement et les contraintes réglementaires pour les sociétés de la Medtech en particulier. Avec le Plan France 2030, les entreprises innovantes bénéficient depuis 2021 d’une politique d’investissement particulièrement volontariste. Opérateur clé de ce programme, Bpifrance a poursuivi son action auprès de la filière santé avec près de 1,2 Md€ d’aides et d’investissements en 2023 (+19 % par rapport à 2022) dont 674 M€ en financement public et 509 M€ en investissements. Au total sur 3 ans, la banque publique a injecté 4,3 Md€, sans parler de son offre d’accompagnement. Les montants investis en R&D ont beaucoup augmenté en 2022 par rapport à 2021, avec une croissance moyenne de 46 % qui s’élève même à 90 % en E-santé et 200 % en Medtech. Malgré ce soutien important, la problématique du financement des entreprises de la HealthTech s’est accentuée en 2023, en raison d’un contexte macroéconomique incertain, de la hausse des taux d’intérêt, et d’une sélectivité plus forte des investisseurs. L’étude constate d’ailleurs une baisse des niveaux d’investissements de 19 % au plan mondial par rapport à 2022, et d’une proportion identique en Europe en capital-risque. En France, les start-up de la filière ont levé 1,8 Md€, dont 1 Md€ via le capital-risque. C’est 32 % de moins qu’en 2022. Cette baisse s’inscrit dans une réduction globale de 38 % des montants levés en capital-risque en 2023, tous secteurs confondus (8,3 Md€). Malgré tout, « le pays demeure à la deuxième place en Europe, après le Royaume-Uni, en montants levés en capital-risque et nombre d’opérations », souligne Franck Mouthon, président de France Biotech.

Toujours sur le volet innovation et investissement, l’entreprise toulousaine Boydsense, filiale de la société d’analyse sensorielle Alpha MOS, vient de lever 7 millions d’euros pour développer son dispositif d’analyse du taux de glycémie des diabétiques dans l’haleine, et non dans le sang comme les systèmes existants. Le prototype de Boydsense a été testé auprès de 130 patients dans le cadre d’un essai clinique mené au CHU de Toulouse. Avec cette augmentation, BOYDSense vise ainsi une accélération du développement de son dispositif non invasif de mesure du glucose pour les personnes atteintes de diabète et de pré-diabète. Les fonds levés permettront à la société de lancer de nouvelles études cliniques, de mettre en place les procédures qualité nécessaires à l’obtention des certifications requises – notamment ISO 13485 – pour une future autorisation de mise sur le marché, de poursuivre la miniaturisation et de recruter des postes clés, tout en assurant une autonomie financière jusqu’en 2025.

Sources : Commission Européenne, RAPS, Les Echos, Joffe Associés, DeviceMed