Publications relatives à l’EMA 

Publications relatives à l’EMA 

par | Oct 17, 2023 | Réglementation

Nouveau service de l’EMA pour les entreprises pharmaceutiques disposant d’importants portefeuilles de médicaments, chute des demandes de conseils scientifiques et d’assistance au protocole, mise à jour du Q&A nitrosamines et mise à jour du calendrier web-eAF. 

L’Agence Européenne des médicaments propose désormais aux entreprises pharmaceutiques disposant d’importants portefeuilles de médicaments de demander à participer à des réunions virtuelles informelles et gratuites avec l’EMA afin : 

  • d’identifier tout problème ayant un impact sur l’avancement des portefeuilles de produits
  • d’identifier les nouvelles technologies et les technologies de rupture déjà utilisées
  • d’anticiper l’expertise scientifique et réglementaire nécessaire pour évaluer les applications futures.

Les entreprises ont jusqu’au 10 novembre 2023 pour candidater pour participer à une réunion sur les portefeuilles et les technologies en 2024. 

Formulaire de candidature : réunions de portefeuille et de technologie en 2024

L’EMA informera les candidats des prochaines étapes d’ici la fin de l’année 2023.

Pour toute question, une adresse email est à disposition :  businesspipeline@ema.europa.eu

Par ailleurs, l’EMA a commencé à surveiller la demande de conseils scientifiques et d’assistance au protocole après avoir constaté que les demandes de ces services avaient chuté de 26 % au cours du premier semestre 2023.

L’EMA a récemment partagé un rapport semestriel avec son conseil d’administration, qui a noté cette chute brutale. L’agence prend cette tendance suffisamment au sérieux pour examiner de plus près l’évolution de la demande au fil du temps.

 “L’agence surveillera cette évolution pour déterminer s’il s’agit d’une tendance ou d’une fluctuation normale, car les demandes ne sont généralement pas réparties uniformément sur l’année. Au cours des années précédentes, l’agence avait également reçu un nombre important de demandes de conseils scientifiques liés au COVID-19, une tendance qui n’est plus attendue”, a écrit l’EMA dans son résumé de la réunion.

 Si les demandes de conseil et d’assistance ont diminué, l’EMA a constaté des augmentations dans plusieurs autres domaines. Par exemple, le nombre de demandes de biosimilaires a doublé, passant de quatre à neuf entre les premiers semestres 2022 et 2023.

Également sur le site de l’EMA, le Q&A relatif aux nitrosamines a été mis à jour début octobre avec une mise à jour de la question 3 afin de souligner les responsabilités des titulaires d’AMM en matière de contrôle, de déclaration et d’atténuation de la détection d’impuretés de nitrosamine tout au long du cycle de vie du produit, à l’aide de la procédure établie par l’EMA.

Enfin, l’EMA a publié début octobre une mise à jour du calendrier de mise en place du web-eAF. Les étapes suivantes sont désormais prévues pour le premier trimestre 2024 :

  • Mise en ligne des produits autorisés en procédure centralisée migrés de SIAMED (c.-à-d. conformes à l’IDMP) pour utilisation du web-eAF dans le cadre de variations ;
  • Mise en ligne des produits autorisés en procédure nationale utilisation du web-eAF dans le cadre de variations humaines ;
  • Introduction de l’interface utilisateur pour la gestion des données sur les produits, offrant aux utilisateurs un accès aux données sur leurs produits disponibles dans la base de données PMS.

Une mise à jour complète de ces objectifs sera faite à la fin du quatrième trimestre 2023. 

Pour plus d’informations, un webinaire conjoint eAF-PMS aura lieu le 6 novembre 2023 (13:30 – 15:00 (CEST)). Au cours de cette session, l’équipe eAF présentera également les fonctionnalités “add package” et “clone application” qui seront lancées sur le portail PLM pour eAF. 

Il est également recommandé à toute personne intéressée par le développement de l’eAF et du PMS de regarder les sections pertinentes de l’enregistrement vidéo System Demo du Q3 2023. 

Source : EMA, RAPS

Informations relatives aux dispositifs médicaux

Informations relatives aux dispositifs médicaux

par | Oct 17, 2023 | Dispositifs médicaux

Rapports annuels, état des lieux du SNITEM en imagerie, actualité des demandes de désignation en tant qu’ON, restriction de l’utilisation des PFAs.

La Commission européenne a publié les informations actualisées d’octobre 2023 sur les demandes de désignation en tant qu’organisme notifié, sous la forme d’une vue d’ensemble des CAB/ON à chaque étape de la procédure de désignation en vertu des règlements DM et DMDIV. Le système d’information contient actuellement 39 ON pour le RDM et 11 ON pour RDMDIV. Si les dernières étapes de la procédure, telles qu’elles sont indiquées dans le diagramme, sont franchies avec succès, il devrait y avoir, à la fin du mois de novembre 2023, trois ON supplémentaires pour le RDM et un ON supplémentaire pour le RDMDIV.

A l’occasion des Journées Francophones de Radiologie, le Snitem fait un état des lieux du secteur de l’imagerie en France. Focus sur les innovations technologiques, données chiffrées sur le secteur, défis et perspectives des entreprises.

Medtech Europe a publié son rapport annuel « L’industrie européenne des technologies médicales en chiffres ». En 2022, plus de 15 600 demandes de brevet ont été déposées auprès de l’Office européen des brevets dans le domaine de la technologie médicale, ce qui représente une croissance de 1,3 % des demandes de brevet par rapport à l’année précédente. L’industrie européenne des technologies médicales emploie directement plus de 850 000 personnes. C’est en Allemagne que le nombre absolu de personnes employées dans le secteur des technologies médicales est le plus élevé, tandis que c’est en Irlande et en Suisse que le nombre d’employés dans le secteur des technologies médicales par habitant est le plus élevé. À titre de comparaison, l’industrie pharmaceutique européenne emploie environ 865 000 personnes. L’Europe compte plus de 35 000 entreprises de technologie médicale. C’est en Allemagne qu’elles sont les plus nombreuses, suivie de l’Italie, du Royaume-Uni, de la Hongrie, de la France et de la Suisse. Le marché européen des technologies médicales est estimé à environ 160 milliards d’euros en 2022. Les cinq principaux marchés sont l’Allemagne, la France, le Royaume-Uni, l’Italie et l’Espagne.

MedTech Europe a demandé aux autorités de fournir une “voie de transition réaliste” pour s’éloigner des substances per- et polyfluoroalkyles (PFAS) afin d’éviter les pénuries de dispositifs médicaux. Au début de l’année, l’Agence européenne des produits chimiques a proposé de restreindre l’utilisation d’environ 10 000 PFAS parce qu’elles persistent dans l’environnement et pourraient nuire aux personnes, aux plantes et aux animaux à mesure qu’elles s’accumulent. “Des dérogations suffisamment larges devraient permettre de disposer de suffisamment de temps pour identifier d’abord toutes les utilisations des PFAS dans les technologies médicales et pour passer ensuite à des solutions de remplacement lorsqu’il est prouvé qu’elles sont techniquement viables. Un calendrier réaliste doit prendre en compte les dépendances complexes de la chaîne d’approvisionnement du secteur ainsi que les longs délais de développement”, a écrit MedTech Europe dans une déclaration.

L’ANSM a également publié son rapport annuel sur l’activité 2022. Les temps forts et les chiffres clés sont à retrouver sur un court document de 6 pages. Sont également mis à disposition : 

Source : Commission Européenne, LinkedIn, RAPS, ANSM, MedtechEurope, SNITEM

Acquisitions dans le pharma, notamment pour les Big Pharma.

Acquisitions dans le pharma, notamment pour les Big Pharma.

par | Oct 17, 2023 | Business

Des acquisitions qui concernent les big pharma (BMS, ABBVIE, LILLY) et CLADE, pour la plupart dans le domaine de l’oncologie, avec pour but de détruire les cellules cancéreuses sans détruire les cellules saines)

BMS (USA) / MIRATI THERAPEUTICS (USA)

BMS va acquérir la biotech californienne MIRATI en valorisant la transaction à hauteur de 4,8 milliards de dollars (4,5 Mrds €). Approuvée à l’unanimité par les conseils d’administration des deux entreprises, l’opération devrait être finalisée d’ici au premier semestre de 2024. Basée à San Diego (États-Unis) et fondée en 2013, Mirati est spécialisée en oncologie. La biotech dispose de trois candidats-médicaments dans son pipeline, encore dans des phases précoces, dont le MRTX1719, un inhibiteur first-in-class en phase I contre plusieurs types de tumeurs, dont le cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC), le cholangiocarcinome et le mélanome. Les deux autres composés ciblent la voie KRAS et sont tous deux en phase I pour différents types de tumeurs solides. Mais au-delà de ce pipeline, à faire encore progresser, la transaction est surtout motivée par le Krazati (adagrasib) de Mirati, qui détient déjà une approbation accélérée de la FDA, depuis décembre 2022, pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC), localement avancé ou métastatique muté par KRASG12C. Ce type de mutation représente l’une des altérations les plus fréquentes du CPNPC, elle affecte environ 14 % des patients.

ABBVIE (USA) / MITOKININ (USA)

AbbVie a racheté l’entreprise MITOKININ pour un « first cash » de 110 millions de dollars pour accès à un candidat médicament dans le traitement de la maladie de Parkinson. Le groupe de Chicago a également proposé 545 millions de dollars de paiements d’étape potentiels aux actionnaires existants de Mitokinin, selon un communiqué publié. L’accord remonte à mars 2021, lorsque les deux sociétés ont conclu un accord d’achat qui sera décidé une fois que la biotechnologie aura terminé les études permettant l’IND pour son composé, un activateur PINK1 destiné à corriger le dysfonctionnement mitochondrial.

La biotechnologie nouvellement acquise décrit PINK1 comme un « système de surveillance » des mitochondries endommagées, des organites qui agissent comme le lapin Energizer de la cellule. 

En activant le récepteur, la théorie est que le corps peut redoubler d’efforts pour éliminer les cellules mitochondriales brisées et revigorer les cellules saines pour faire face à l’inflammation associée aux maladies neurodégénératives comme la maladie de Parkinson.

LILLY (USA) / POINT BIOPHARMA (USA)

Eli Lilly va racheter Point Biopharma Global, une entreprise spécialisée dans le développement de thérapies anticancéreuses, pour un montant de 1,4 milliard de dollars, ont annoncé les deux sociétés. Les deux sociétés prévoient de conclure l’opération d’ici la fin de l’année 2023. LILLY va ainsi acquérir une thérapie ciblée dans le cancer de la prostate, utilisant la thérapie par radioligand.

Ce type de traitement issu de la médecine nucléaire permet de cibler par rayonnement des cellules cancéreuses où qu’elles se trouvent, sans endommager les tissus sains tout autour. Un autre traitement de Point Biopharma, également à un stade avancé, est dédié à combattre les tumeurs neuroendocriniennes du pancréas. Point, entreprise basée à Indianapolis, a également d’autres traitements en phases cliniques ou précliniques.

CLADE THERAPEUTIC (USA) / GADETA (Pays-Bas)

Clade Therapeutics, une société biopharmaceutique axée sur la découverte et la fourniture de médicaments à base de cellules souches, prêts à l’emploi, évolutifs et cohérents, a annoncé avoir finalisé l’acquisition de Gadeta B.V. une société de thérapie cellulaire développant des immunothérapies innovantes basées sur les récepteurs des lymphocytes T (TCR) gamma/delta (g/d) pour les patients atteints de cancer.

Gadeta est une société internationale de R&D axée sur les immunothérapies innovantes contre le cancer. La société a développé une plateforme exclusive pour concevoir de nouveaux TCR g/d possédant de larges capacités de ciblage des tumeurs. Ces TCR g/d reconnaissent des modèles ou des cibles uniques à la surface des cellules cancéreuses qui signalent qu’elles sont malades, ciblant ainsi spécifiquement les cellules cancéreuses et épargnant les cellules saines.

Sources : Communiqués d’entreprise

Difficulté industrielle pour SEQENS dans un contexte de relocalisation d’API.

Difficulté industrielle pour SEQENS dans un contexte de relocalisation d’API.

par | Oct 17, 2023 | Production

SEQENS, leader français de la fabrication d’API thérapeutiques (près de 1 Md€ de CA), se voit en difficulté su un de ses sites industriels, à cause de la défaillance de son client biotech belge MITHRA.

En juillet dernier, lors d’une présentation détaillée faite aux investisseurs, les dirigeants de Mithra Pharmaceuticals (Belgique) annoncent différentes pistes pour éviter que la trésorerie de l’entreprise wallonne ne se retrouve à sec après septembre 2023. En mars dernier, MITHRA était endetté et devait 30 millions à PCAS (filiale de SEQENS)

Or cette situation critique chez MITHRA a de graves conséquences sur un site industriel de SEQENS à de Villeneuve la Garenne (92)

Cette usine était devenue l’emblème de la souveraineté sanitaire française depuis un discours prononcé en août 2020 sur le site par Emmanuel Macron ; à cette occasion et au côté de Bruno Le Maire, le président de la République avait décrété la mobilisation générale en faveur des relocalisations industrielles dans le domaine de la santé.

Lors de cette visite présidentielle, Seqens avait inauguré cette unité de production de principes actifs à très haute activité (projet UPP3) réalisée en collaboration et pour le compte exclusif de la biopharm belge Mithra (30 M€ d’investissement) ; cette dernière souhaitait y produire une molécule contraceptive de cinquième génération.

Mais la défaillance de ce client important a compromis la bonne exécution du programme industriel et contraint le groupe SEQENS à réduire la voilure. Il s’apprête à sacrifier près de 70 emplois, soit un tiers des effectifs employés sur son site

Sources : MITHRA Et Actu Labo

Un nouveau vaccin à ARNm contre les MST.

Un nouveau vaccin à ARNm contre les MST.

par | Oct 17, 2023 | Développement pharmaceutique

La technologie ARNm va être utilisée dans la prophylaxie des MST. Exemple le partenariat entre EVAXION et AFRIGEN.

Evaxion Biotech (Danemark) est une société de biotechnologie axée sur la recherche clinique et spécialisée dans le développement d’immunothérapies reposant sur l’IA, a annoncé ce jour une collaboration avec Afrigen Biologics (Afrique du Sud). Cette collaboration vise à développer un vaccin prophylactique basé sur les cibles de la gonorrhée découvertes par la plateforme EDEN™ d’Evaxion.

La gonorrhée, causée par la bactérie Neisseria gonorrhoeae, est une maladie sexuellement transmissible aux lourdes retombées sur la santé sexuelle et les facultés reproductives dans le monde entier, et qui augmente la prédisposition des patients à l’infection par le VIH, un autre problème de santé majeur dans de nombreux pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI). L’Organisation mondiale de la santé (OMS) fait état d’un nombre inquiétant de 82 millions de nouveaux cas de gonorrhée chaque année dans le monde, et observe une augmentation des cas de résistance aux antibiotiques.

Les antigènes découverts par EDEN™ ont démontré des niveaux élevés de protection dans les études précliniques. L’alliance entre Evaxion et Afrigen permettra d’explorer l’expression et l’activité biologique des antigènes sous forme d’ARNm. Après la phase de validation, les partenaires négocieront un accord pour le développement clinique et la commercialisation du vaccin, et évoquent la possibilité de faire appel à d’autres partenaires.

EDEN™ est une plateforme d’IA exclusive capable d’identifier rapidement les antigènes qui déclencheront une réponse immunitaire forte et hautement protectrice contre la quasi-totalité des maladies infectieuses d’origine bactérienne. Entièrement pilotée par l’IA, la plateforme EDEN™ est conçue pour identifier les candidats vaccins plus rapidement que les méthodes actuelles les plus modernes – et à moindre coût. Avec EDEN™, nous adoptons une nouvelle approche en matière de développement de vaccins pour lutter contre le phénomène mondial croissant de la résistance aux antibiotiques. 

Source : Globenewswire