Quelques actualités réglementaires

Quelques actualités réglementaires

En sujet cette semaine, le retraitement des DMs à usage unique, EUDAMED, les ruptures de stocks, les rôles et activités de l’EMA, dispensation supplémentaire exceptionnelle dans le cadre d’un traitement chronique. 

La Commission Européenne a publié un rapport présentant des données et des informations sur la mise en œuvre de l’article 17 du RDM relatif aux dispositifs à usage unique (DMUU) et à leur retraitement. Les données et les informations se rapportent à la période allant de décembre 2022 à décembre 2023 et ont été recueillies, dans le cadre d’une étude spécifique, auprès des groupes de parties prenantes concernés dans 30 pays (27 États membres de l’UE, Islande, Liechtenstein et Norvège). Le retraitement et l’utilisation ultérieure des DM à usage unique ne peuvent avoir lieu que lorsque le droit national l’autorise et seulement conformément aux dispositions de l’article 17 du RDM. Actuellement, seuls 10 pays autorisent le retraitement des DMUU, tandis que les 20 autres ne l’autorisent pas. La plupart des pays autorisant le retraitement ont établi des restrictions ou des interdictions supplémentaires au niveau national. Le cadre réglementaire non harmonisé et fragmenté constitue un défi pour les parties prenantes concernées. Seuls 6 des 38 organismes notifiés interrogés certifient les DMUU retraités ou le retraitement des DMUU. Aucun certificat n’a été délivré à ce jour. Un très petit nombre de fabricants retraitant des DMUU ont été identifiés (moins de 10) et seuls deux d’entre eux sont actifs et opèrent dans l’UE. La principale raison de l’intérêt limité manifesté par les fabricants semble être liée à la difficulté de trouver un organisme notifié capable de certifier les dispositifs retraités. 10 des 19 établissements de santé interrogés ne sont pas intéressés par le retraitement des DMUU en raison du manque de compétences et de ressources. Ce rapport sera transmis au Parlement européen et au Conseil.

Dans la perspective de la mise en service de la plupart des modules de la base de données européenne sur les dispositifs médicaux (EUDAMED) en 2025, MedTech Europe résume dans un document de synthèse les points de vue de l’industrie sur la transition en douceur vers l’utilisation obligatoire de la base de données européenne sur les dispositifs médicaux. L’ambition de MedTech Europe est d’appeler à une amélioration de l’accessibilité, de l’efficacité et de la cohérence par le biais de mesures techniques et réglementaires au cours de la dernière phase de développement d’EUDAMED. 

Le document de questions-réponses sur les aspects pratiques liés à la mise en œuvre des obligations d’informer de l’interruption ou de l’arrêt de la fourniture de certains dispositifs, initialement publié en octobre 2024, a été mis à jour suite à la publication du formulaire MDCG 2024 – 16 – Formulaire d’information du fabricant sur l’interruption ou la cessation de la fourniture de certains dispositifs médicaux et de certains dispositifs médicaux de diagnostic in vitro. 

Une présentation de l’EMA relative aux petites et moyennes entreprises présente les rôles et activités de l’EMA en lien avec les dispositifs médicaux.  

Enfin, le décret n° 2024-1070 du 26 novembre 2024 relatif à la dispensation supplémentaire exceptionnelle de médicaments et de dispositifs médicaux dans le cadre d’un traitement chronique a été publié au JO.  Ce décret prévoit qu’à titre exceptionnel et afin d’éviter toute interruption de traitement préjudiciable à la santé du patient, le pharmacien d’officine peut dispenser les médicaments et dispositifs médicaux nécessaires à la poursuite d’un traitement chronique dans la limite de trois mois par délivrance d’un mois, qu’il doit alors porter sur l’ordonnance le nom de chacun des produits concernés et qu’il doit informer le médecin prescripteur par des moyens de communication sécurisés. Le cas échéant, cette délivrance peut s’effectuer au-delà de la date de validité de l’entente préalable de l’organisme de prise en charge. Le texte entre en vigueur le lendemain de sa publication.

Source : Commission Européenne, EMA, JO, MedTech Europe

 État des lieux des investissements en thérapie cellulaire et génique.

 État des lieux des investissements en thérapie cellulaire et génique.

Les investissements dans les entreprises développant des thérapies cellulaires et géniques (TCG) ont été évoqués lors de la conférence Genscript Biotech Global Forum Londres 2024 qui s’est tenue le 20 novembre dernier.

Les TCG ont eu du mal à attirer des investissements en raison du montant important de capital requis pour fabriquer les TCG, ainsi que des obstacles liés au remboursement des thérapies ponctuelles et coûteuses et à l’accès des patients. 

Le sentiment des investisseurs à l’égard des TCG était affecté par les pressions concurrentielles exercées par des « produits biologiques pas si compliqués » tels que les conjugués anticorps-médicaments (ADC), les produits radiopharmaceutiques et les agents engageants les lymphocytes T en oncologie et en immunologie. 

Les TCG doivent démontrer une proposition de valeur solide qui ne peut être reproduite par d’autres modalités de médicaments afin d’obtenir un financement de capital-risque suffisant. 

L’importance de l’innovation continue dans la fabrication des TCG pour réduire les coûts et accélérer les délais a été un thème qui a été réitéré tout au long de la conférence. Si les avancées décisives dans la fabrication des TCG sont incertaines, les tendances historiques suggèrent que les coûts unitaires des médicaments diminuent généralement au fil du temps à mesure que l’efficacité de la fabrication s’améliore avec les avancées technologiques, ce qui a facilité le succès commercial d’autres produits biologiques.  En outre, les intervenants ont souligné l’importance de la réduction des risques pour positionner les TCG comme étant plus attractifs pour les investisseurs, y compris la gestion des complexités de la chimie, de la fabrication et des contrôles dans les TCG, ainsi que la résolution des défis liés au remboursement, en particulier aux États-Unis, et l’amélioration de l’accès des patients. 

Actuellement, 594 entreprises privées financées par du capital-risque ont un médicament innovant en thérapie cellulaire ou génique, dont 221 ont un médicament innovant en phase clinique, ce qui souligne que le financement par capital-risque est toujours nécessaire pour supporter les coûts élevés associés au développement de la thérapie cellulaire et génique.

Source : Pharmaceutical Technology

 État des lieux des investissements en thérapie cellulaire et génique.

Acquisitions et partenariats de cette fin d’année 2024.

Cette semaine IPSEN, GSK et ROCHE annoncent chacun des accords d’acquisition et de partenariats

IPSEN (France) / BIOMUNEX (France)

Ipsen et Biomunex Pharmaceuticals annoncent la signature d’un accord valorisé à 610 M$ qui accorde à Ipsen l’exclusivité mondiale du programme de développement du BMX-502. Cet anticorps bi-spécifique engage et active un sous-ensemble de cellules T cytotoxiques connues sous le nom de cellules MAIT pour mucosal associated invariant T-Cells. Il cible l’antigène tumoral GPC3, fortement exprimé dans plusieurs types de tumeurs.

LES PARTENARIATS DE GSK

GSK (UK) / MUNA (Danemark)

Glaxosmithkline (GSK) a conclu un accord avec la société de biotechnologie danoise Muna Therapeutics. L’accord porte sur la recherche conjointe de nouveaux traitements pour la maladie d’Alzheimer. Selon les termes de l’accord, GSK versera à Muna un paiement initial de 33,5 millions d’euros. En outre, Muna pourra recevoir jusqu’à 140 millions d’euros de paiements supplémentaires en fonction des étapes franchies.

GSK (UK) / DUALITY BIO (Chine)

Duality Biologics, une société de biotechnologie en phase clinique axée sur la découverte et le développement de thérapies conjuguées anticorps-médicament (ADC) de nouvelle génération, a annoncé avoir conclu un accord d’option exclusif avec GSK pour un candidat ADC potentiellement le meilleur de sa catégorie, le DB-1324. Ce médicament est indiqué dans le traitement du cancer de l’intestin. Selon les termes de l’accord, GSK versera 30 millions de dollars d’avance et des paiements d’étape supplémentaires avant option pour obtenir une option exclusive sur les droits mondiaux exclusifs de l’ADC de DualityBio (à l’exclusion de la Chine continentale, de Hong Kong et de Macao). Lorsque GSK exercera l’option, DualityBio recevra des frais d’exercice d’option ainsi que des paiements d’étape potentiels liés au développement, à la réglementation et à la commercialisation totalisant jusqu’à 975 millions de dollars.

GSK (UK) / ZHIFEI (Chine)

Zhifei achètera des volumes de Shingrix (vaccin contre le zona) pour une valeur totale potentielle pour GSK de 2,3 milliards de livres sterling (aux taux de change actuels) sur la période de 6 ans 2024-2029. 

Par ailleurs, Zhifei s’engage à collaborer exclusivement avec GSK pour explorer une éventuelle collaboration, d’une durée initiale de 10 ans, pour la commercialisation d’un vaccin contre le virus respiratoire syncytial (VRS) en Chine continentale, sous réserve de l’approbation réglementaire du vaccin.

ROCHE (Suisse) / POSEIDA (USA)

Roche a conclu un accord pour le rachat du développeur californien de thérapies géniques et cellulaires Poseida Therapeutics. Cette opération, qui devrait être finalisée au premier trimestre 2025, coûtera jusqu’à 1,5 milliard de dollars.

L’acquisition se base sur le partenariat existant entre Roche et Poseida depuis 2022, qui se concentre sur le développement de thérapies cellulaires CAR-T prêtes à l’emploi pour répondre aux besoins médicaux des patients atteints d’hémopathies malignes, annonce Roche dans un communiqué.

CELLTRION (Corée du Sud) / IQONE HEALTHCARE (Suisse)

Celltrion, groupe biopharmaceutique coréen, a annoncé l’acquisition d’iQone Healthcare (Suisse) une société pharmaceutique spécialisée dans les biosimilaires et les traitements innovants de maladies rares.

Sources : Communiqués de presse

L’étiquetage à affichage numérique pour les médicaments.

L’étiquetage à affichage numérique pour les médicaments.

MERCK et J & J ont présenté récemment lors d’un congrès, l’étiquette à affichage numérique. Cette technologie offre un réel intérêt dans la conduite des essais cliniques.

Merck et Johnson & Johnson Innovative Medicine ont dévoilé un effort collaboratif visant à moderniser le secteur pharmaceutique à l’aide d’étiquettes à affichage numérique. Cette technologie, bien que n’étant pas nouvelle, est en train d’être réutilisée pour répondre aux défis uniques rencontrés dans les essais cliniques, offrant un aperçu d’un avenir plus efficace et plus adaptable.

L’industrie pharmaceutique, souvent caractérisée par des réglementations strictes et des chaînes d’approvisionnement complexes, est mûre pour une transformation. le rôle essentiel dans le développement de médicaments est joué par les essais cliniques où la rapidité et la précision sont primordiales. Les étiquettes papier traditionnelles, avec leur contenu statique et leurs longs délais de production, ont longtemps été un goulot d’étranglement. L’introduction d’étiquettes à affichage numérique promet d’atténuer ces problèmes en permettant des mises à jour en temps réel et des capacités multilingues, réduisant ainsi le gaspillage et améliorant la compliance des patients à l’essai.

Les étiquettes à affichage numérique offrent plusieurs avantages par rapport aux méthodes traditionnelles. Elles permettent des mises à jour dynamiques du contenu, ce qui est crucial dans les essais cliniques où les informations telles que les dates d’expiration et les numéros de protocole peuvent changer rapidement. Cette flexibilité est particulièrement bénéfique dans les essais de phase 1, où la rapidité est essentielle pour passer du concept à la livraison aux patients. En outre, la possibilité de personnaliser les étiquettes pour différentes langues et exigences réglementaires rationalise le processus de distribution mondial, un avantage considérable dans le monde interconnecté d’aujourd’hui. 

Malgré les promesses des étiquettes à affichage numérique, des défis subsistent. Le coût de la technologie est actuellement plus élevé que celui des étiquettes papier, et son intégration dans les chaînes d’approvisionnement existantes nécessite une planification et des investissements minutieux. Cependant, les avantages potentiels en termes de réduction des déchets, d’amélioration de la conformité et de délais de mise sur le marché plus rapides plaident en faveur de l’adoption de cette technologie.

Source : Healthcare Packaging

L’étiquetage à affichage numérique pour les médicaments.

Un façonnier sur le devant de la scène : ADRAGOS PHARMA.

Deux événements mettent en lumière ce façonnier allemand : une augmentation de ses capacités industrielles à Livron et le rachat d’un façonnier suisse, BACCINEX.

ADRAGOS PHARMA, façonnier allemand, est basé à Munich. Il compte désormais six sites industriels : (Kawagoe (japon) Livron (France), Courroux (Suisse), Leipzig (Allemagne), Athènes (Grèce) et Halden (Norvège). Il emploie plus de 800 personnes, avec l’intention de poursuivre sa politique de croissance externe.

SITE DE LIVRON (DROME)

Adragos Pharma a inauguré officiellement le 7 novembre dernier l’augmentation de capacité de son usine Haupt Pharma de Livron, investissement de 12,8 M€ que le PDG du groupe Andreas Raabe était venu lui-même annoncer en mai 2023. Cela permettra d’accroître de 35 % sa production d’ampoules stériles injectables à destination des marchés hospitaliers. À terme, une quarantaine de salariés supplémentaires devrait renforcer l’effectif actuel de 220 personnes.

BACCINEX (SUISSE)

Le groupe Adragos Pharma vient d’annoncer le rachat de BACCINEX, un sous-traitant spécialisé dans le développement et la fabrication de produits injectables et lyophilisés, installé à Courroux, dans le Jura suisse. Fondé par le Dr. Ursula Bausch en 1999, Baccinex emploie quelque 120 collaborateurs à la production de lots cliniques ou commerciaux à petite et moyenne échelle. La fondatrice restera à la tête du site jurassien.

Source : ADRAGOS PHARMA