Une nouvelle étude canadienne ouvre la porte à des traitements potentiels contre la maladie d’Alzheimer, liée à une résistance du cerveau à l’insuline.

Lee professeur Frédéric Calon, chercheur au Centre de recherche du CHU de Québec-Université Laval, explique le concept scientifique « Un des points de départ de notre étude, c’est que les gens qui souffrent de diabète ont entre 50 et 100 % plus de risques d’avoir l’Alzheimer ». Selon l’étude, la résistance à l’insuline serait causée par une perte d’efficacité et une diminution des récepteurs de cette hormone dans les microvaisseaux du cerveau.

Normalement, des médicaments conçus spécifiquement pour le cerveau sont nécessaires, puisqu’ils doivent être capables de traverser la barrière hématoencéphalique. Mais puisque les récepteurs d’insuline se trouvent juste avant l’obstacle, cela ouvre la porte à une gamme plus vaste de médicaments qui pourraient être envoyés dans le sang.

Outre les traitements, l’étude amène quelques pistes en prévention de la maladie. Il faut agir le plus tôt possible, surtout dans la maladie d’Alzheimer, parce que la maladie commence 10 à 15 ans, peut-être même plus, dans le cerveau, avant que les symptômes ne soient visibles, souligne le professeur Calon, également chercheur à l’Institut sur la nutrition et les aliments fonctionnels de l’Université Laval.Il signale un partage de facteurs de risque entre l’Alzheimer et les maladies cardiaques et métaboliques. « Si on adopte des habitudes de vie meilleures plus tôt, au niveau de l’alimentation, de l’exercice physique. En plus, je rajouterai d’exercice intellectuel aussi pour l’Alzheimer. Avec tout ça, on peut prévenir le diabète, prévenir des problèmes cardiovasculaires, mais en même temps peut-être prévenir la maladie d’Alzheimer”.À savoir si la résistance du cerveau à l’insuline est une cause ou une conséquence de la maladie, le professeur Calon pense que c’est un peu des deux, que c’est un cercle vicieux. Pour l’étude, l’équipe de l’Université Laval a collaboré avec un groupe de recherche de Chicago qui a amorcé une étude en 1993. L’équipe américaine a suivi quelque 1100 membres d’une trentaine de congrégations religieuses établies aux États-Unis, qui ont accepté de faire don de leur cerveau à leur décès. Des tests sur des rongeurs ont montré des résultats similaires.

Source : Université Laval

Les défis auxquels les sociétés de biotechnologie sont confrontées dans le développement de nouveaux médicaments sont de plus en plus dynamiques et complexes, en particulier dans le développement des traitements pour les maladies rares.

Comment développer lorsque vous avez une population de patients pouvant être inférieure à 25 personnes dans le monde ?

Aujourd’hui plus que jamais, les entreprises doivent disposer de l’expertise adéquate pour rester compétitives et répondre aux exigences uniques de ce domaine de recherche.

Travailler dans le développement de médicaments pour les maladies rares est un challenge excitant pour les entreprises parce qu’elles ont des opportunités d’apporter de nouveaux médicaments aux patients qui ont actuellement peu ou pas d’options de traitement.

La recherche sur les maladies rares doit relever trois défis clés : la difficulté d’identifier les patients, de répondre à leurs besoins spécifiques et d’alléger leur fardeau de participation à des essais cliniques. Une collaboration étroite avec les patients, les intervenants et les familles sur ces sujets est essentielle.

Les entreprises doivent chercher une CRO avec une expertise spécifique et une approche sur mesure qui sont nécessaires. Il faut se concentrer sur des solutions sur mesure, la flexibilité et l’orientation patient, y compris une approche d’essai clinique qui intègre la collecte de données du monde réel, la surveillance à distance et d’autres technologies pour élargir élargir la portée et faciliter la participation des patients et de leurs familles.

LES 3 OPPORTUNITES DE DEVELOPPEMENT

1) La croissance des capacités de dépistage génétique, non seulement des patients mais aussi des membres de la famille, produira des ensembles de données plus importants sur les mutations qui pourront à leur tour faire progresser le diagnostic et le traitement des maladies rares.

2) L’utilisation croissante de la preuve du monde réel (RWE) est également très excitante. En particulier lorsque le nombre de patients est limité, l’utilisation de données du monde réel pour les bras de contrôle externes pourrait aider à éviter d’avoir à donner aux patients de l’essai un placebo tout en soutenant la signification statistique des données.

3) De plus  vont se développer des solutions plus décentralisées et directement accessibles aux patients pour la capture de données à distance.

Source : Biopharmadive