Les ressources des médicaments matures : exemple l’Ambroxol !

Les ressources des médicaments matures : exemple l’Ambroxol !

Des chercheurs anglais ont découvert que l’ambroxol, un médicament bien connu pour traiter les affections respiratoires, pourrait ralentir l’évolution de la maladie de Parkinson. 

Des chercheurs de l’Institut de neurologie de Queen Square de l’University College London (UCL), en 2020, ont testé l’ambroxol  (Surbronc, Muxol et leurs génériques) chez des patients touchés par la maladie de Parkinson.

Lors de l’essai clinique de phase 2, ils ont remarqué que le médicament augmentait les niveaux de la GCase (glucocérébrosidase), une protéine qui permet aux cellules d’éliminer plus efficacement les déchets protéiques, en particulier l’alpha-synucléine. Cette protéine s’accumule dans le cerveau des personnes atteintes par la pathologie neurodégénérative et provoque l’apparition des symptômes.

L’ambroxol a également été bien toléré par les patients. L’essai clinique de phase 3, appelé ASPro-PD, débutera prochainement et sera dirigé par l’Institut de neurologie de Queen Square de l’UCL en partenariat avec l’organisation britannique Cure Parkinson’s et l’Institut Van Andel. Près de 330 personnes touchées par la maladie de Parkinson seront recrutées pour cette future recherche. Les participants prendront de l’ambroxol pendant deux ans et leurs résultats seront comparés à un groupe témoin prenant du placebo. 

L’efficacité de l’ambroxol sera évaluée par sa capacité à ralentir la progression de la maladie de Parkinson à l’aide d’une échelle incluant la qualité de vie et les mouvements.

« Je suis ravi de diriger ce projet passionnant. C’est la première fois qu’un médicament appliqué spécifiquement à une cause génétique de la maladie de Parkinson atteint ce niveau d’essai. Cela représente dix ans de travail approfondi et détaillé en laboratoire », a indiqué le Professeur Anthony Schapira, auteur principal de l’étude et chercheur à l’Institut de neurologie de Queen Square de l’UCL.

Source : University College London

Un nouveau patron américain chez BAYER.

Un nouveau patron américain chez BAYER.

BAYER a nommé Bill ANDERSON pour remplacer l’actuel chef Werner Baumann en tant que prochain PDG. Il vient de ROCHE Pharmaceuticals.

Anderson, qui a quitté la direction de la division pharmaceutique de Roche à la fin de l’année dernière, rejoindra le conseil d’administration de Bayer en avril. Sa nomination au poste de PDG prend effet le 1er juin.

Il est le candidat idéal pour diriger Bayer avec l’équipe dans un nouveau chapitre réussi à un moment d’un cycle d’innovation perturbateur en biologie, chimie et intelligence artificielle“, a déclaré Norbert Winkeljohann, président du conseil de surveillance de Bayer. « La mission de Bill Anderson est claire : permettre à Bayer de réaliser son plein potentiel et de créer une valeur durable pour nos actionnaires, agriculteurs, patients, consommateurs, employés et toutes les parties prenantes de l’entreprise.

Anderson représente un changement dans la direction de Bayer. Il est un développeur de médicaments expérimenté, ayant dirigé l’unité Genentech de Roche avant d’être promu pour remplacer Daniel O’Day à la tête de la division pharmaceutique de la société suisse. Avant Genentech, Anderson a travaillé chez Biogen dans divers rôles.

En tant que directeur de Roche Pharmaceuticals, Anderson a supervisé le développement et la croissance d’une série de nouveaux médicaments sur lesquels le fabricant de médicaments compte pour remplacer les médicaments anticancéreux autrefois les plus vendus, Herceptin, Avastin et Rituxan.

Américain, Anderson sera basé au siège de Bayer à Leverkusen, en Allemagne.

Roche, qui subit elle-même un changement de PDG, a récemment promu Teresa Graham pour remplacer Anderson à la tête de Roche Pharmaceuticals

Les actions de Bayer ont augmenté de 5% suite à, cette annonce.

Source : Communiqué de BAYER et Biopharmadive

Nouvelle stratégie dans la gestion des pénuries.

Nouvelle stratégie dans la gestion des pénuries.

Le ministère de la santé a réuni le jeudi 2 février 2023 un comité de pilotage pour poser les premiers jalons d’une nouvelle stratégie en matière de prévention et de gestion des pénuries.

« Au plus fort de la crise, les actions décidées par le Gouvernement comme le contingentement des stocks, l’interdiction des exportations par les grossistes, les préparations magistrales par les pharmaciens ou encore les informations régulières aux prescripteurs, ont permis de limiter autant que possible les tensions rencontrées sur certains produits », indique le ministère de la santé dans un communiqué.

Le comité de pilotage a acté ce jour le lancement d’une phase de co-construction de deux mois avec l’ensemble des parties prenantes autour de nouveaux axes prioritaires fixés par les ministres.

François Braun et Roland Lescure ont ainsi annoncé la conduite de trois chantiers majeurs, qui ont vocation à renforcer les capacités d’anticipation de notre pays en même temps que de nous doter de nouvelles pratiques pour affronter les crises qui pourraient survenir :

D’ici à la fin du mois de mai, la liste des médicaments dits « critiques » car stratégiques pour la santé de nos concitoyens sera établie – sur la base des recommandations des autorités scientifiques. Il s’agit d’un préalable indispensable qui guidera la stratégie menée par le Gouvernement. À cette liste seront attachées une analyse des risques en matière d’approvisionnement, et des solutions correctrices nécessaires.

Plusieurs axes d’amélioration seront établis, qu’il s’agisse par exemple d’une plus forte transparence sur la disponibilité des produits de santé, de la production à la distribution en officine, d’une amélioration de l’information des Français sur la situation, y compris territorialisée, d’un renforcement de l’information des patients directement concernés. Ces améliorations iront de pair avec un renforcement de la stratégie de souveraineté portée à travers les investissements « France 2030 », en cohérence avec la volonté du président de la République de renforcer notre autonomie et notre souveraineté industrielle en relocalisant en France la production de certains médicaments stratégiques ainsi que leurs principes actifs. Aussi, un travail spécifique sera conduit sur les enjeux attachés au bon usage des médicaments, alors que la France affiche des niveaux de consommation de médicaments tout à fait inédits par rapport à ses partenaires européens. Pour affermir ces orientations, la France prendra toute sa part dans les échanges conduits au plan européen pour mieux structurer la réponse collaborative aux enjeux d’approvisionnement.

– Sous 3 mois, l’ANSM en lien avec la DGS sera en outre chargée d’établir un plan de préparation des épidémies hivernales (sécurisation des stocks, amélioration de la mise à disposition des données, responsabilisation de l’ensemble des acteurs du soin et des patients, etc.) pour anticiper d’éventuelles tensions et renforcer notre capacité à faire face à des pics saisonniers de consommation de médicaments.

– Sous 3 mois, un « Plan blanc Médicaments » activable en cas de situation exceptionnelle, nécessitant de prendre des mesures fortes pour sécuriser la prise en charge de nos concitoyens, sera préparé. Trois ans après le début d’une crise sanitaire mondiale d’une ampleur inédite, et alors que les tensions géopolitiques marquent une nouvelle donne, ce « Plan blanc » dédié aux produits de santé apparaît plus que jamais indispensable.

Enfin, les ministres ont annoncé un moratoire sur les baisses de prix des génériques stratégiques sur le plan industriel et sanitaire. Ils ont également indiqué leur volonté d’opérer des hausses de prix ciblées sur certains génériques stratégiques produits en Europe. Ces hausses de prix se feront en contrepartie d’engagements des industriels sur une sécurisation de l’approvisionnement du marché français.

Source : Ministère de la Santé

Nouvelle stratégie dans la gestion des pénuries.

L’EMA lance un projet pilote “PIP par étapes”

Ce projet pilote est destiné à permettre une plus grande flexibilité aux promoteurs de médicaments innovants dans l’élaboration des PIPs.

L’EMA a lancé lundi un projet pilote destiné à permettre une plus grande flexibilité aux promoteurs de médicaments innovants dans l’élaboration des plans d’investigation pédiatrique (PIP). Dans le cadre du PIP par étapes, l’EMA et les sponsors peuvent convenir d’un programme de développement pédiatrique partiel avant de se mettre d’accord sur un PIP complet plus tard, à mesure que des informations supplémentaires sur un médicament deviennent disponibles.

Le concept d’un PIP par étapes découle d’un atelier multipartite organisé en 2018 par l’EMA et la Commission européenne (CE) sur les moyens d’améliorer la situation concernant les médicaments pédiatriques dans l’UE. Au cours d’un groupe de discussion impliquant l’industrie et le milieu universitaire, les participants ont appelé à une approche plus « évolutive » pour accepter les PIP pour les médicaments dont les connaissances au moment de la soumission du PIP sont limitées. L’annonce du projet pilote coïncide également avec la publication d’un rapport sur les mesures que l’EMA a déjà prises ou envisage de prendre pour améliorer le développement de médicaments pédiatriques dans la région.

Selon l’EMA, le cadre « Stepwise PIP » (sPIP) permettra aux fabricants de médicaments d’avancer dans le développement avec un “ensemble minimal de données… comme base qui devrait tenir compte des connaissances scientifiques de pointe et de l’expérience actuelle en matière de développement de médicaments dans le domaine concerné”, puis retourner au comité pédiatrique de l’agence (PDCO) pour mettre à jour le plan au fur et à mesure que de nouvelles informations deviennent disponibles. 

L’EMA explique comment le projet pilote sPIP fonctionnera, lorsque la participation serait justifiée, ainsi que les aspects pratiques de la soumission du sPIP dans un nouveau guide.

Source : RAPS

Les ressources des médicaments matures : exemple l’Ambroxol !

Toxicité inattendue lors du stade des essais cliniques sur l’homme

Des scientifiques ont décidé d’intégrer une modélisation informatique pour mieux prédire les circonstances dans lesquelles une toxicité pourrait avoir lieu. 

La création de nouveaux médicaments n’est pas une mince affaire. Le taux de réussite global est faible : seuls environ 10 % des nouveaux candidats finissent par être commercialisés. Ce revers s’explique notamment par les effets indésirables, tels que la toxicité, qui peuvent survenir de manière inattendue lorsque les médicaments atteignent le stade des essais cliniques sur l’homme.

Les scientifiques du projet TransQST, financé par l’UE et l’industrie, ont élaboré une approche innovante pour prédire la toxicité potentielle des médicaments candidats, qui tient compte des données in vivo et fait appel à une modélisation informatique avancée. TransQST, un consortium public-privé rassemblant 23 partenaires, a voulu démontrer que ce type de modélisation permettrait d’améliorer à la fois la rapidité et la sécurité du développement de nouveaux médicaments. 

Le projet TransQST a concentré ses efforts sur la collecte de nouvelles données sur les quatre organes les plus fréquemment touchés par la toxicité : le cœur, le foie, les reins et le système gastro-intestinal (GI).

L’équipe a utilisé un modèle organoïde de pointe, dans lequel les tissus peuvent être cultivés en laboratoire à partir de quelques cellules souches provenant d’adultes. Cette démarche a permis de tester les nouvelles approches de modélisation dans différentes parties du tractus GI, notamment l’intestin et l’estomac.

Grâce à ces approches, le projet a été en mesure d’améliorer les modèles existants de test des médicaments et de mettre au point une série de nouveaux médicaments.

Outre cette réalisation, le projet TransQST a également collecté de grandes quantités de données pour soutenir la création de nouveaux outils. Ces outils sont capables d’identifier, de quantifier et de prédire les mécanismes toxiques potentiels des médicaments candidats et font actuellement l’objet d’essais réalisés par les partenaires du consortium issus de l’industrie pharmaceutique dans le cadre des évaluations de l’innocuité des médicaments.

Tous les modèles, outils et données du projet ont été mis à disposition du public et sont accessibles sur le site web de TransQST.

Source : Cordis