Quelques acquisitions dans la pharma.

Quelques acquisitions dans la pharma.

par | Mai 17, 2022 | Business

Cette semaine, c’est PFIZER et ABBVIE qui sont à la une des nouvelles relatives aux acquisitions dans la santé.

PFIZER (USA) / BIOHAVEN (USA)

Le laboratoire américain Pfizer a annoncé mardi le rachat de Biohaven Pharmaceuticals, une société qui développe des médicaments destinés à traiter la migraine, pour environ 11,6 milliards de dollars en espèces. Biohaven Pharmaceuticals, une biotech américaine spécialisée dans les maladies neurologiques, qui commercialise notamment le Nurtec ODT contre la migraine. Les deux entreprises étaient loin d’être étrangères l’une à l’autre, puisqu’en novembre 2021, elles s’étaient entendues pour la commercialisation de deux composés contre la migraine en dehors des États-Unis, dont le Nurtec ODT. Pfizer avait alors investi 350 M$ dans la biotech, pour acquérir 2,6 % des actions ordinaires de Biohaven,

ABBVIE  (USA) / SYNDESI (Belgique)

Abbvie, qui vient de signer un contrat de rachat de la start-up belge SYNDESI pour 130 millions de dollars. Et ce prix en cash pourrait encore augmenter de 870 millions de dollars au fil des étapes futures du développement de la molécule et si elles débouchent sur une commercialisation. La société SYNDESI, spin off de UCB est située à Louvain-la-Neuve. Elle mène des recherches sur une molécule qui pourrait lutter contre les maladies neurodégénératives, comme l’Alzheimer, la démence ou encore les dépressions chroniques.

QIAGEN (Pays-Bas) / BLIRT (Pologne)

La société néerlandaise Qiagen a signé des accords pour acquérir une participation majoritaire de 96 % dans Blirt SA, un fabricant d’enzymes recombinantes pour l’industrie des sciences de la vie basé à Gdansk, en Pologne.

Sources : Communiqués de presse

Quelques acquisitions dans la pharma.

L’accès aux médicaments vu par l’EFPIA.

par | Mai 17, 2022 | Business

L’EFPIA demande au gouvernement Français et à la Commission européenne de travailler ensemble pour créer un cadre de tarification équitable basé sur la capacité de paiement des pays et adopter de nouveaux modèles de paiement pour permettre aux patients d’accéder aux médicaments innovants.

Dans sa dernière étude, la Fédération Européenne des Industries et Associations Pharmaceutiques (EFPIA) révèle notamment d’importantes disparités d’accès aux nouveaux médicaments pour les patients en Europe mais également au sein même d’un pays. Un écart de 90 % dans l’accès des patients a été constaté entre les pays d’Europe du Nord et de l’Ouest et les pays d’Europe du Sud et de l’Est. En effet, moins de 30 % des médicaments dont l’utilisation a été approuvée en Europe sont actuellement disponibles dans certains petits pays et pays d’Europe de l’Est.
Sur 160 médicaments approuvés par l’UE, 147 sont disponibles en Allemagne, 85 en Espagne mais seulement 38 en Roumanie et 17 en Serbie. En France, 105 des 160 médicaments sont actuellement disponibles pour les patients.
Ces inégalités existent également au sein des pays. Alors que 91 % des médicaments évalués sont entièrement disponibles pour les patients en Allemagne et 56% en France, en Pologne, seuls 8 % sont entièrement disponibles, 19 % ont une disponibilité limitée et 19 % ne sont disponibles qu’à titre privé.

Parmi les pays de l’UE, le délai entre l’autorisation de mise sur le marché et l’accès des patients aux nouvelles thérapies varie de quatre mois à deux ans et demi, les patients d’Europe du Sud et de l’Est attendant entre 600 et 850 jours en moyenne.

En réponse à ces conclusions, les membres de l’EFPIA se sont engagés à déposer des demandes de tarification et de remboursement dans tous les États membres de l’UE le plus rapidement possible et certainement dans les deux ans pour réduire ces inégalités. Ils se sont également engagés à garantir la transparence sur ce sujet.
Pour être efficace, cet engagement nécessite également que la Commission européenne et les États membres de l’UE créent un environnement favorable à un accès plus rapide et plus équitable aux médicaments innovants

Vendre un médicament à un État membre plus pauvre à un prix inférieur augmente le risque que les médicaments soient exportés pour être vendus par un tiers à un prix plus élevé.
Cela se répercute sur l’indisponibilité locale et rend intenable un système plus juste et fondé sur l’équité. La Commission européenne et les États membres peuvent relever ces défis en modifiant les systèmes de prix de référence externes et en introduisant des mécanismes visant à prévenir les conséquences involontaires du commerce interne des médicaments.

L’un des plus grands défis auxquels sont confrontés les gouvernements et les entreprises pharmaceutiques européens est de savoir comment introduire, dans les systèmes de santé, des thérapies avancées de plus en plus spécialisées. Ces innovations incluent les thérapies géniques et cellulaires, qui sont souvent des interventions ponctuelles avec des coûts initiaux élevés qui se substituent à des traitements plus coûteux et à vie.

L’introduction de modèles de paiement novateurs peut réduire l’incertitude et offrir une plus grande flexibilité financière au payeur, y compris :

a) La tarification basée sur l’indication, qui permet au prix d’un médicament de refléter sa valeur observée dans des indications thérapeutiques spécifiques, avec différents avantages pour différents groupes de patients.

b) Les accords basés sur les résultats, qui sont conditionnés par les performances réelles d’un médicament. Lorsque les résultats sont incertains au moment du lancement d’un médicament, l’accès peut être autorisé à condition que des preuves supplémentaires soient fournies à un moment donné.

c) Les paiements échelonnés ou par annuités, qui permettent aux payeurs d’effectuer des paiements aux fabricants sur des périodes fixes pour chaque patient recevant un médicament, répartissant ainsi les coûts initiaux élevés associés à certaines thérapies à traitement unique. Ces paiements peuvent également être liés à des résultats particuliers, ce qui permet aux payeurs d’atténuer l’incertitude des bénéfices cliniques lors du lancement d’un nouveau produit.

Source : EFPIA

L’IMDRF publie deux guides techniques

L’IMDRF publie deux guides techniques

par | Mai 10, 2022 | Dispositifs médicaux

PMS et machine learning sont au cœur de deux publications de l’IMDRF

L’IMDRF a publié un premier document intitulé « Dispositifs médicaux : surveillance post-commercialisation – NCAR critères d’échange et formulaire de rapport ».

Ce document a été élaboré en tant que mise à jour du document original (N79) rédigé par la Commission d’études 2 du Groupe de travail sur l’harmonisation mondiale (GHTF) en relation avec le programme d’échange du GHTF.

Ce document fournit des conseils, des procédures et des formulaires pour l’échange de rapports entre membres de l’IMDRF. D’autres formes d’échange d’informations pourraient être envisagées à l’avenir.
Ce document fournit des conseils sur :
• les critères à utiliser pour décider quand échanger des informations,
• les procédures à suivre lors de l’échange d’informations,
• les formulaires à utiliser pour échanger des informations,
• les conditions de participation des membres de l’IMDRF au programme d’échange du NCAR.

Le second document s’intéresse au « machine learning ». Le but de cette publication est d’établir des termes et des définitions pertinents à travers le Cycle de vie total du produit pour promouvoir la cohérence et soutenir les efforts d’harmonisation mondiale, et fournir une base pour le développement de futures lignes directrices liées à MLMD (Machine Learning-enabled Medical Devices). Les termes référencés ici ont soit été précédemment définis dans des documents du groupe de travail sur l’harmonisation (GHTF) ou par des normes sur l’IA. Certains termes et définitions ont été générés ou sont discutés par le groupe de travail IMDRF Artificial Intelligence Medical Devices (AIMD) au sein de ce document.

Source : IMDRF

Hypertension artérielle : des scientifiques vont tester une injection à action prolongée

Hypertension artérielle : des scientifiques vont tester une injection à action prolongée

par | Mai 10, 2022 | Développement pharmaceutique

Des chercheurs de l’Université Queen Mary de Londres et du Barts Health NHS Trust testent un médicament expérimental contre l’hypertension artérielle.

C’est la première fois que des scientifiques testent une approche basée sur l’injection avec un médicament à action prolongée pour traiter l’hypertension. Le traitement de l’hypertension à action prolongée pourrait fournir aux patients une injection de médicament tous les six mois

Les personnes atteintes d’hypertension artérielle prennent généralement des comprimés une fois par jour pour contrôler l’état, les inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensine étant le médicament le plus couramment prescrit.

Les chercheurs cherchent à tester l’approche basée sur l’injection à action prolongée chez environ 630 patients à travers le Royaume-Uni. L’étude est financée par Alnylam Pharmaceuticals, Barts Health NHS Trust servant de site principal pour l’essai. L’étude durera environ trois ans, a partagé l’Université Queen Mary, et est soutenue par l’Institut national de recherche sur la santé et les soins (NIHR).

Source : Pharmatimes online

Hypertension artérielle : des scientifiques vont tester une injection à action prolongée

Rendre le cancer du rein « maladie chronique »

par | Mai 10, 2022 | Développement pharmaceutique

A Nice, depuis près de quinze ans, le Dr Pagès et son équipe travaillent sur l’optimisation du traitement du cancer du rein.

Le vendredi 6 mai, le Dr Gilles Pagès, aujourd’hui directeur de recherche à l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm) première classe et chef d’équipe au sein de l’Institut cancer et vieillissement (Ircan) de Nice, a reçu le prix du fonds Amgen France pour la Science et l’Humain, sélectionné parmi 90 candidatures. Après des années de recherches, le Dr Gilles Pagès et son équipe ont créé une molécule et leur propre médicament pour compléter les traitements qui existent déjà et imaginer « guérir » ce cancer.

Avant 2008, l’espérance de vie d’un patient atteint d’un cancer du rein métastatique était de trois mois. Petit à petit, on a réussi à atteindre une moyenne de trois ans. On a gagné des années et de la qualité de vie. D’abord, grâce à un médicament qui visait le composant VEGF, qui fabrique des vaisseaux sanguins. Ça a été imaginé en premier lieu pour les cancers du côlon, puis celui des poumons, du sein et enfin, pour le cancer du rein. C’était un traitement révolutionnaire car il permettait d’allonger l’espérance de vie. Mais les médecins se sont rendu compte qu’il n’était pas efficace pour tous les patients, parfois il provoquait même l’effet inverse. Puis, il y a eu l’immunothérapie, qui a également retardé l’échéance fatale, mais seulement chez 20 % des patients. En réalité, il y a autant de tumeurs qu’il y a de patients. En quinze ans, il y a eu quasiment un traitement approuvé par an pour cette maladie. C’est un domaine très actif parce que la maladie est associée à des mutations particulières.

Après toutes ces années de recherches, des dépôts de brevets, de fortes de collaborations, notamment avec l’institut de chimie de Nice, Dr Gilles Pagès et son équipe ont développé une molécule afin de créer un nouveau médicament. Cette molécule est redondante avec celle qui cible la protéine VEGF et inhibe la croissance tumorale. Elle est aussi efficace pour les modèles de tumeurs insensibles à l’immunothérapie [qui vise à induire ou amplifier la réponse immunitaire anticancéreuse]. Leur traitement, combiné à ceux qui existent déjà, permettra, il l’espère, de faire de cette maladie, une maladie curable. Mais rien que de pouvoir en faire une maladie chronique et permettre à des patients de vivre, c’est une immense fierté.

Dr Gilles Pagès et son équipe ont créé leur propre start-up, Roca Therapeutics, en avril 2021, qui a récolté tous les prix et financements possibles de l’académie et qui est même lauréate de l’i-Lab. Ils en sont actuellement aux phases de toxicologies réglementaires, ce qui sera finalisé d’ici fin 2022, voire début 2023. Ensuite, ils doivent soumettre le traitement aux autorités de santé de l’agence européenne des médicaments, avec un premier essai clinique courant 2023. En fonction de sa validation, sans toxicité chez un patient, on passe en phase 2 avec plus de patients puis la phase 3 et l’essai en aveugle.

Source : 20 minutes