Harmonisation européenne de la réglementation des thérapies numériques.

Harmonisation européenne de la réglementation des thérapies numériques.

par | Juil 19, 2023 | Réglementation

L’EFPIA a publié une série de recommandations visant à « améliorer l’accès » aux thérapies numériques, ou « digital therapeutics » (DTx), dans tous les Etats membres de l’Union européenne (UE), notamment via l’harmonisation des exigences réglementaires ou d’évaluation.

Dans un objectif d’harmonisation, elle a formulé neuf recommandations « politiques » à l’adresser des gouvernements des Etats membres « pour améliorer l’autorisation, le lancement et l’utilisation des DTx dans l’UE »:

  • établir des exigences réglementaires harmonisées accompagnées d’orientations claires
  • établir des exigences d’évaluation de la valeur adaptées à l’objectif, prévisibles et cohérentes, « et impliquer un portefeuille de preuves pouvant inclure des preuves du monde réel »
  • soutenir la collaboration entre pays pour permettre l’harmonisation des exigences en matière de preuves cliniques (avec le concours de la Commission européenne)
  • soutenir le partage de données et la construction d’infrastructures afin de mesurer le potentiel des données générées par DTx
  • proposer des pistes claires et transparentes pour la tarification et le remboursement du DTx dans tous les Etats membres
  • inciter les « payeurs » à adopter des « approches flexibles permettant un accès provisoire aux DTx pendant que des données supplémentaires sont générées »
  • mettre en œuvre de nouveaux modèles de financement « pour gérer les incertitudes liées aux preuves »
  • mettre en œuvre un financement adéquat « qui doit être explicite et budgétisé pour les DTx, sans charge financière pour les patients »
  • encourager les efforts de collaboration entre les décideurs politiques, les professionnels de santé et les entreprises, pour « augmenter l’adoption des DTx ».

Source : EFPIA

LILLY continue son marché dans le traitement de l’obésité.

LILLY continue son marché dans le traitement de l’obésité.

par | Juil 19, 2023 | Business

ELI LILLY va acquérir VERSANIS pour 1,9 milliard de dollars, afin de mettre la main sur un anticorps « pépite » dans le traitement de l’obésité.

Eli Lilly a accepté d’acquérir la société privée de biotechnologie Versanis dans le cadre d’un accord qui ajoutera un anticorps expérimental au pipeline de médicaments contre l’obésité de Lilly. Les sociétés n’ont pas divulgué de prix d’achat, mais ont déclaré dans un communiqué que les paiements initiaux et d’étape de Lilly aux actionnaires de Versanis pourraient valoir jusqu’à 1,9 milliard de dollars.

Fondée en 2021 par Aditum Bio, Versanis est construite autour d’un médicament sous licence de Novartis. L’anticorps, appelé bimagrumab, est conçu pour bloquer la communication cellulaire via deux types de régulateurs protéiques et est étudié chez les personnes en surpoids ou obèses.

Le médicament le plus avancé de Lilly dans les tests de perte de poids, une injection appelée Mounjaro, cible une hormone appelée GLP-1, similaire aux médicaments très populaires contre le diabète et l’obésité de Novo Nordisk, Ozempic et Wegovy. 

Le traitement expérimental de l’obésité de Versanis fonctionne différemment. Il se lie aux protéines connues sous le nom de récepteurs de l’activine de type II A et B, qui bloqueraient ainsi la signalisation via l’activine et la myostatine. Ce type d’approche, selon les entreprises, pourrait aider à réduire la graisse tout en préservant la masse musculaire.

Lilly envisage de combiner le médicament de Versanis avec ses propres médicaments GLP-1, connus sous le nom d’incrétines. « En unifiant les connaissances et l’expertise en biologie des incrétines chez Lilly avec la compréhension approfondie de la biologie de l’activine chez Versanis, nous visons à exploiter les avantages potentiels de telles combinaisons pour les patients », a déclaré Ruth Gimeno, vice-présidente de la recherche sur le diabète, l’obésité et le cardiométabolisme, dans un communiqué de l’entreprise.

Source : Lilly et Biopharmadive

Repositionnement thérapeutique d’un médicament connu.

Repositionnement thérapeutique d’un médicament connu.

par | Juil 19, 2023 | Développement pharmaceutique

Un médicament connu en cardiologie montre son efficacité dans le traitement du cancer du pancréas.

    Le cancer du pancréas reste encore mortel car souvent réfractaire à toute approche thérapeutique, rendant nécessaire l’identification de nouvelles thérapies. Des travaux publiés dans iScience rapportent des essais précliniques prometteurs d’utilisation de la perhexiline, un médicament utilisé en Australie et Nouvelle Zélande pour soigner une pathologie cardiaque. 

    Dans cette nouvelle étude, les scientifiques utilisent des inhibiteurs du métabolisme des acides gras dans les mitochondries, dévoilant que certaines cellules cancéreuses pancréatiques sont très sensibles à l’action de ces inhibiteurs, en particulier celle de la perhexiline. Ainsi, la perhexiline, en combinaison avec la chimiothérapie, induit une élimination complète de la tumeur dans un modèle de souris xénogreffées. Les scientifiques supposent que la synergie entre la perhexiline et la chimiothérapie repose sur l’induction d’un stress énergétique et oxydatif, qui serait à l’origine de cet effet anti-tumoral. Ne reste plus aux scientifiques qu’à décrypter ces mécanismes.

    La perhexiline est un médicament utilisé pour soigner l’angine de poitrine due à une insuffisance coronarienne en Australie, Nouvelle-Zélande et certains pays asiatiques. Malgré son succès, son utilisation a été abandonnée en France en raison de l’apparition d’effets secondaires, notamment une neurotoxicité et une hépatotoxicité chez une petite proportion de patients. On sait maintenant que ces effets secondaires sont attribuables aux concentrations plasmatiques élevées qui se produisent avec les doses standard chez les patients dont le métabolisme est altéré en raison de mutations du CYP2D6. En conséquence, la modification de la dose chez ces patients, identifiés par la surveillance du plasma thérapeutique, peut éliminer les effets secondaires. 

    Ainsi ces travaux soutiennent l’intérêt d’essais cliniques de repositionnement de la perhexiline dans le cancer du pancréas en combinaison avec la chimiothérapie. L’identification des cibles moléculaires de la perhexiline dans les cellules cancéreuses pancréatiques permettra de développer un test compagnon afin d’identifier les patients susceptibles de répondre à cette poly-chimiothérapie.

    Source:https://www.cell.com/iscience/fulltext/S2589-0042(23)00976-8?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS2589004223009768%3Fshowall%3Dtrue

    Bioproduction : un exemple d’utilisation de l’intelligence artificielle.

    Bioproduction : un exemple d’utilisation de l’intelligence artificielle.

    par | Juil 19, 2023 | Production

    GENETHON et la société THALES mettent en commun leur savoir faire pour optimiser la bioproduction en thérapie génique.

    Généthon est un pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares.  De son côté, Thales est un leader européen de l’Intelligence Artificielle (IA). Ils mettent en commun leur savoir-faire pour développer des modèles numériques performants afin d’améliorer les rendements de bioproduction dans le domaine de la thérapie génique. Une première.

    Produire des traitements de thérapie génique est un processus extrêmement complexe, long et particulièrement coûteux. Réduire le temps nécessaire et les coûts de production sont des enjeux majeurs. Afin d’améliorer la productivité et la qualité des produits de thérapie génique, Généthon et Thales collaborent pour développer un modèle numérique qui permettra, grâce à l’Intelligence Artificielle, de modéliser les processus de bioproduction et d’en optimiser les rendements.

    « L’équipe de développement de bioprocédés de Généthon développe les procédés de production de vecteurs viraux du laboratoire jusqu’à une échelle industrielle. L’objectif de cette collaboration est d’évaluer l’apport de solutions numériques dans un procédé de bioproduction afin de développer un ou des modèles numériques performants de ce procédé (représentations digitales ou jumeaux numériques), qui permettront in fine de déterminer l’impact de certains paramètres de production sur la productivité et la qualité des lots de biomédicaments, sans avoir recours à l’expérimentation systématique, et permettre aussi de s’affranchir de certains des délais analytiques classiques.» Patrick Santambien, directeur du développement technologique de Généthon.

    « Ce projet s’inscrit dans notre objectif d’améliorer les rendements de production et ainsi diminuer les coûts de production des médicaments de thérapies innovantes, qui peuvent atteindre plusieurs centaines de milliers d’euros par patient. C’est un enjeu majeur pour garantir l’accès des patients à ces traitements. » souligne Frédéric Revah, directeur général de Généthon.

    « Cette collaboration entre Généthon et Thales constitue une grande fierté pour nos équipes. Nous mettons notre expertise en Intelligence Artificielle appliquée à la santé ainsi que notre capacité d’innovation au service de ce formidable projet d’amélioration de rendement de la bioproduction. 

    Ce projet totalement inédit lie le monde de la recherche, le monde industriel et le monde des services numériques pour aboutir à des solutions innovantes communes. » déclare Lilian Seigneur, directeur de la Business Unit Santé – Secteur Public de Thales Services Numériques, chez Thales.

    Source : GENETHON

    Informations concernant les dispositifs médicaux

    Informations concernant les dispositifs médicaux

    par | Juil 11, 2023 | Dispositifs médicaux

    Addendum à un guide MDCG, inquiétude de l’Académie européenne de pédiatrie, ANSM et annexe XVI, Agence Numérique en Santé, rapport d’activité du SNITEM et creation d’une page dédiée au UKCA par le BSI. 

    Sur le site de la Commission Européenne, un addendum au guide MDCG 2022-18 a été publié. Ce guide concerne l’article 97 du règlement (UE) 2017/745 dans les situations où un certificat délivré en vertu de la directive 93/42/CEE (MDD) ou de la directive 90/385/CEE (AIMDD) a expiré ou expire avant la délivrance du ou des certificats nécessaires conformément au MDR et l’addendum fait suite au règlement 2023/607 relatif au prolongement des périodes de transition. Le MDCG considère que l’application de l’article 97 MDR conformément au MDCG 2022-18 aux situations où un certificat MDD/AIMDD a expiré avant la délivrance d’un certificat MDR a atteint son objectif et n’est plus pertinente.

    Le 05/07/2023, a été publiée au JOUE la DÉCISION D’EXÉCUTION (UE) 2023/1410 DE LA COMMISSION modifiant la décision d’exécution (UE) 2021/1182 en ce qui concerne des normes harmonisées pour la stérilisation des produits de santé et l’évaluation biologique des dispositifs médicaux. Ce qui fait maintenant 17 normes harmonisées globales pour le MDR. 

    Un 39ème organisme notifié a été désigné selon le règlement 2017/745. Il s’agit d’un organisme chypriote HTCert (Health Technology Certification Ltd).  

    L’Académie européenne de pédiatrie a averti qu’une action urgente était nécessaire « pour garantir un accès continu aux dispositifs médicaux essentiels pour les enfants et les patients atteints de maladies orphelines ». Dans une lettre adressée à Stella Kyriakides, commissaire européenne à la santé et à la sécurité alimentaire, les dirigeants de l’EAP et d’autres organismes pédiatriques ont expliqué comment le règlement sur les dispositifs médicaux (MDR) affecte la disponibilité des produits qui ciblent de petites populations de patients. Étant donné que le MDR a « considérablement » augmenté les contraintes de temps et de coûts pour l’industrie, les fabricants retirent les dispositifs vendus en plus petit nombre. La lettre cite le retrait du marché des ballons utilisés dans une manœuvre de sauvetage et des rapports de pénuries de dispositifs de dialyse utilisées chez les jeunes enfants. Les pédiatres ont déclaré que les nouveaux délais du MDR « n’arrêteront pas la disparition des dispositifs médicaux essentiels du marché de l’UE ». Pour corriger le problème, l’EPA et ses coauteurs souhaitent que l’UE crée des statuts de dispositifs pédiatriques et orphelins éligibles à une évaluation de conformité « simplifiée, rapide et peu coûteuse ». Les pédiatres ont cité en exemple le règlement américain Humanitarian Device Exemption.

    Sur sa page dédiée au Webinaire – Spécifications communes pour les produits sans finalité médicale listés à l’annexe XVI du règlement (UE) 2017/745, l’ANSM a publié la presentation power point du webinaire ainsi qu’une presentation de la DGCCRF présentant la repartition des rôles entre l’ANSM et la DGCCRF. 

    Le SNITEM a publié son rapport d’activité 2023. Ce document propose une rétrospective détaillée des événements les plus marquants qui se sont déroulés au cours des 12 derniers mois. Il met notamment en lumière les réalisations des groupes de travail du Snitem, ainsi que les différentes actions de communication entreprises tout au long de cette année, qu’elles soient à destination des entreprises adhérentes ou de l’éco-système santé dans son ensemble.

     L’Agence du Numérique en Santé a annoncé l’ouverture en mode nominal du guichet “ligne générique” sur Convergence grâce à la publication des arrêtés des lignes génériques (voir notre article Télésurveillance des DM et remboursement). La phase transitoire du parcours en ligne générique pour la certification de conformité des dispositifs médicaux numériques au référentiel est donc terminée. L’ANS est désormais en mesure de valider la recevabilité sur Convergence, de rendre un avis officiel et définitif sur les preuves déposées par les ENS et de délivrer un certificat de conformité. L’arrêté concernant les prothèses cardiaques implantables sera publié ultérieurement. En attendant, les preuves concernant cette ligne générique ne sont pas publiées dans Convergence. Si vous êtes candidats et concernés, vous pouvez avancer sur les exigences interopérabilité et sécurité en mode nominal.

    La Haute autorité de santé (HAS) a mis en ligne le 29 juin, un guide d’aide au choix des dispositifs médicaux numériques (DMN) à usage professionnel. A destination des professionnels de santé (libéraux comme hospitaliers) et des structures d’achats, ce document généraliste a pour objectif de guider ces potentiels acheteurs et utilisateurs de DMN dans la sélection de ces outils « en listant les questions clés à se poser en amont de leur achat », précise la HAS. L’instance souligne par ailleurs que le guide « n’a pas pour vocation d’apporter des réponses spécifiques pour évaluer un DMN particulier ou d’associer un score d’évaluation à chaque question ». 

    Le BSI a créé une page dédiée au marquage UKCA (obligation légale pour mettre un dispositif sur le marché en Grande-Bretagne). 

    Sources : Commission Européenne, RAPS, ANSM, ANS, SNITEM, BSI