Post-COVID : MODERNA étoffe son portefeuille.

Post-COVID : MODERNA étoffe son portefeuille.

Avec les profits tirés de son vaccin, MODERNA poursuit ses acquisitions de technologies.

Moderna dispose de plus de 18 milliards de dollars à la fin de 2022 grâce aux revenus générés par son vaccin COVID-19. 

Cette année, la société augmente ses dépenses en recherche et développement à 4,5 milliards de dollars, afin d’alimenter ses prochains moteurs de croissance.

De plus en plus, Moderna explore les médicaments basés sur les gènes et différentes applications de son expérience avec l’ARN messager et les nanoparticules lipidiques, les sphères grasses utilisées pour administrer son vaccin COVID-19.

OriCiro

Avec l’accord avec OriCiro, Moderna a déclaré avoir obtenu les meilleurs outils de sa catégorie pour la synthèse d’ADN plasmidique.

Life Edit

L’accord de licence avec Life Edit lui a donné accès à une bibliothèque d’outils d’édition de gènes qui, selon elle, pourraient potentiellement permettre une plus grande polyvalence.

Vertex

Sa collaboration de trois ans avec Vertex Pharmaceuticals est également axée sur de nouvelles approches d’administration dans les poumons pour traiter la fibrose kystique.

Metagenomi

Cette équipe a été suivie un an plus tard par l’accord de Moderna avec la startup californienne Metagenomi qui lui a donné accès aux outils d’édition de gènes basés sur CRISPR de la startup. 

Generation Bio

Avec l’achat de Generation Bio pour 40 M$, Moderna prévoit de faire progresser «le ciblage des cellules immunitaires in vivo en tant que nouvelle classe de médicaments génétiques». 

Vaccins

De manière générale, Moderna souhaite utiliser sa technologie de vaccin à base d’ARN messager pour des maladies au-delà du COVID. Les ventes de son vaccin COVID-19 devraient tomber à seulement un tiers de son total de 2022, et son prix catalogue de 130 $ a suscité de vives critiques aux États-Unis.

Le vaccin expérimental contre la grippe basé sur l’ARNm de Moderna a montré des résultats mitigés dans les données d’essai de phase 3 rapportées le mois dernier, et la société prévoit de communiquer prochainement les données d’un autre essai de phase 3. La société prévoit également de soumettre une demande d’approbation pour son candidat vaccin contre le virus respiratoire syncytial aux États-Unis cette année après avoir annoncé des résultats positifs en janvier.

Merck & Co. a autorisé le vaccin personnalisé contre le cancer de Moderna, qui s’est révélé prometteur dans une étude de phase intermédiaire fin 2022 et pourrait entrer dans un essai de phase 3 cette année.

Source : Biopharmadive

Autorisations d’essais cliniques en hémato-oncologie et dans la SLA

Autorisations d’essais cliniques en hémato-oncologie et dans la SLA

MaaT Pharma obtient les autorisations réglementaires d’essais cliniques pour évaluer MaaT033 dans deux indications : hémato-oncologie et sclérose latérale amyotrophique (SLA).

MaaT Pharma, société française de biotechnologies en stade clinique avancé, pionnière dans le développement de Microbiome Ecosystem TherapiesTM1 (MET) pour améliorer la survie des patients atteints de cancers, a annoncé avoir reçu les autorisations réglementaires pour ses deux demandes d’essais cliniques évaluant MaaT033 en hémato-oncologie et dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

L’ANSM et le BfArM ont approuvé la demande pour le lancement de l’essai clinique de Phase 2b randomisé, en double aveugle, et contrôlé par placebo, évaluant MaaT033 dans l’amélioration de la survie des patients atteints de tumeurs hématologiques malignes et recevant une allo-GCSH. Cette étude inclura 387 patients et devrait comprendre jusqu’à 56 sites en Europe.

MaaT Pharma a également annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM pour l’initiation de son étude pilote de Phase 1b évaluant MaaT033 pour ralentir la progression de la SLA. L’étude inclura jusqu’à 15 patients ayant eu leur premier déficit moteur depuis 6 à 24 mois.

La société communiquera sur l’inclusion du premier patient dans chaque étude, prévue pour le milieu de l’année 2023.

« Avec l’obtention des autorisations réglementaires pour mener les deux essais sur ces deux marchés européens importants, nous pouvons procéder aux dernières étapes nous permettant de finaliser le recrutement des premiers patients pour chaque étude » a déclaré Hervé Affagard, directeur général et cofondateur de MaaT Pharma. « Ces autorisations constituent une étape majeure dans notre stratégie visant à démontrer le potentiel de MaaT033 dans la restauration de la dysbiose du microbiote intestinal. »

Source : Mypharma editions

Autorisations d’essais cliniques en hémato-oncologie et dans la SLA

Révisions de deux séries de lignes directrices de l’ICH

Selon un intervenant du DIA Europe, les lignes directrices de l’ICH couvrant les tests de stabilité et l’établissement des spécifications font l’objet de révisions attendues depuis longtemps et devraient être « substantiellement » révisées.

Des mises à jour sur la série de lignes directrices ICH Q1A-Q1F sur les tests de stabilité et les lignes directrices Q6A et Q6B sur l’établissement des spécifications ont été demandées par les membres de l’ICH QDG, qui a identifié les sujets de stabilité et de spécification comme les « priorités les plus élevées » pour une majorité de leurs membres en novembre 2020, a déclaré Andrew Lennard (Affaires réglementaires CMC pour Amgen).

Andrew Lennard a déclaré que les deux ensembles de lignes directrices remontent à la fin des années 1990 et “retardent” en termes d’intégration des nouvelles technologies et des nouvelles approches scientifiques et basées sur les risques telles que la qualité dès la conception et la gestion des risques. Il a ajouté que les révisions devraient être “substantielles”. Il a également déclaré que la mise à jour des lignes directrices de stabilité combinera le cinq directives de stabilité existantes, de Q1A à Q1F, en une seule ligne directrice de base qui se concentrera sur la pratique de stabilité de base. Il est prévu que des appendices ou des annexes traitant de sujets spécifiques soient joints à la ligne directrice principale. Le matériel de formation sera également inclus.

La mise à jour peut également inclure une nouvelle section sur les considérations de stabilité pour les thérapies avancées. ICH a publié un document conceptuel ainsi qu’un plan d’affaires annonçant les mises à jour en novembre 2022. On s’attend à ce que la ligne directrice soit publiée pour commentaires au quatrième trimestre de 2024 et qu’un document final soit approuvé en tant que document de l’étape 4 au quatrième trimestre de 2025.

Christiana Campa, conseillère technique en R&D et senior fellow chez GSK, a déclaré que les modifications proposées à ICH Q6A et ICH Q6B intégreront les nouvelles approches scientifiques et basées sur les risques qui sont incluses dans les lignes directrices ICH Q8 à ICH Q12.

Semblable à la ligne directrice sur la stabilité, la révision regroupera les deux lignes directrices distinctes, l’une sur l’établissement des spécifications pour les nouvelles substances médicamenteuses dans ICH Q6A et l’ICH Q6B sur l’établissement des spécifications pour les substances dérivées de la biotechnologie, en une seule ligne directrice.

La révision signifiera un changement où les contrôles des spécifications ne seront plus la clé pour assurer la qualité du produit. Au lieu de cela, les spécifications seront considérées comme faisant partie d’une stratégie de contrôle holistique. Il y aura également un passage des spécifications établies sur l’expérience par lots à une approche davantage basée sur la science et les risques, où l’accent est mis sur la pertinence clinique, les connaissances de la plate-forme et les connaissances antérieures.

Source : RAPS

Informations relatives aux DM

Informations relatives aux DM

Publication d’un Q&A relatif à l’extension de la période de transition du RDM, demande de mise à jour de l’évaluation B/R relative aux phtalates, inspection des fabricants de DM de classe I suisses.  

L’amendement modifiant les règlements (UE) 2017/745 (et (UE) 2017/746) en ce qui concerne les dispositions transitoires relatives à certains dispositifs médicaux (et à certains dispositifs médicaux de diagnostic in vitro) a été publié au JOUE le 20 mars 2023. Initialement, la date butoir avait été fixée au 26 mai 2024. Désormais, les entreprises du DM auront jusqu’en :  

  • 2027 pour certifier leurs DM à haut risque en conformité avec la nouvelle réglementation ;
  • 2028 pour les DM à risque moyen et faible.

Un Q&A concernant les aspects pratiques liés cette extension a été mis en ligne sur le site de la Commission Européenne.

Un 38ème organisme notifié a été désigné selon le règlement 2017/745 :   SZUTEST Konformitätsbewertungsstelle GmbH.

La Commission européenne a mis en ligne un nouveau « UDI Helpdesk » uniquement en anglais et se présentant en 6 catégories : UDI assignment, UDI carrier, Other relevant information, FAQ, Guidance documents, Videos.

Le SCHEER a publié une demande de mise à jour des lignes directrices sur l’évaluation bénéfice-risque de la présence de phtalates dans certains dispositifs médicaux. Cette mise à jour devra avoir été adoptée par le SCHEER avant le 18 Juin 2024.

Entre août et décembre 2022, Swissmedic a procédé à une inspection de 27 (8%) fabricants suisses de DM de classe I. Les résultats ont montré que 14 % des fabricants inspectés n’étaient pas enregistrés auprès de Swissmedic, 39 % des dispositifs médicaux de classe I vérifiés n’étaient pas correctement notifiés à Swissmedic, 11 % des fabricants n’étaient pas en mesure de démontrer leur conformité aux nouvelles exigences légales et 70 % de la documentation de surveillance post-commercialisation (PMS) examinée ne répondait pas non plus aux exigences légales.

Sources : Commission Européenne, TeamNB, Swissmedic.

Facteurs environnementaux et adoption des Biosimilaires.

Facteurs environnementaux et adoption des Biosimilaires.

C’est la première étude européenne qui analyse les facteurs environnementaux, notamment la confiance sociale et institutionnelle, concernant l’utilisation des biosimilaires.

L’adoption des biosimilaires est plus faible dans les régions connaissant une faible confiance sociale et gouvernementale, selon une étude récente qui s’est concentrée sur l’adoption dans les provinces d’Italie et d’Allemagne.

Malgré la mise en œuvre d’incitations économiques à travers l’Europe, l’étude indique que l’adoption des biosimilaires est en deçà des attentes. Ces produits biologiques, s’ils sont adoptés, peuvent offrir une voie vers un traitement plus abordable de diverses affections. Les auteurs de l’étude, qui sont basés à l’Université de Californie à Berkeley aux États-Unis, ont cherché à déterminer le rôle de facteurs comportementaux tels que la confiance des citoyens les uns envers les autres (confiance sociale) et la confiance envers les décideurs gouvernementaux (confiance politique), lorsqu’il vient à l’adoption de biosimilaires.

L’étude du professeur James C Robinson a présenté des données sur l’adoption de biosimilaires dans les provinces d’Italie et d’Allemagne en 2020. Les auteurs ont utilisé des mesures historiques basées sur divers facteurs pour coder la confiance sociale en Italie et en Allemagne. La confiance politique a été codée à l’aide de l’indice de la qualité du gouvernement (QGI).

L’étude comprenait des données sur deux produits biologiques utilisés pour traiter les maladies immunologiques chroniques et trois produits biologiques pour le traitement du cancer aigu, et leurs 20 biosimilaires. Des méthodes multivariées ont été utilisées pour déterminer l’association entre l’adoption, la confiance sociale, la confiance politique et le revenu par habitant.

Dans l’ensemble, on a constaté que l’adoption des biosimilaires était beaucoup plus faible dans les régions souffrant d’une faible confiance sociale et d’une faible confiance dans le gouvernement.

Source : Gabionline