SARTORIUS investit dans la thérapie cellulaire française.

SARTORIUS investit dans la thérapie cellulaire française.

La firme française POLYPLUS, spécialisée en ARN et ADN, va passer sous le giron de l’allemand SARTORIUS. 

SARTORIUS, fabricant et fournisseur allemand de l’industrie biopharmaceutique, acquiert le français Polyplus dans le cadre d’une acquisition de 2,6 milliards de dollars destinée à étendre le rôle de l’entreprise en tant que partenaire des développeurs de thérapies géniques et cellulaires. Sartorius financera l’opération en partie par le biais d’un prêt relais avec J.P. Morgan

Polyplus emploie environ 270 personnes et développe et produit des réactifs utilisés pour introduire de l’ADN et de l’ARN dans les cellules, ainsi que de l’ADN plasmidique. Les deux sont utilisés pour produire les squelettes de vecteurs viraux des thérapies cellulaires et géniques, qui sont devenus un produit très recherché à mesure que de plus en plus de médicaments complexes sont soumis à des tests cliniques.

« En tant que fournisseur leader de composants critiques pour la production de thérapies cellulaires et géniques, Sartorius et Polyplus seront idéalement positionnés pour jouer un rôle significatif dans ce domaine dynamique », a déclaré René FABER, responsable de la division des solutions de bioprocédés de Sartorius.

En se renforçant dans la thérapie cellulaire et génique par le biais d’une acquisition, Sartorius suit une stratégie similaire à celle d’autres fabricants et fournisseurs pharmaceutiques. Il y a plusieurs années, par exemple, Thermo Fisher et Catalent ont conclu des accords de taille similaire pour acheter des entreprises qui produisaient des outils et des composants de thérapie génique. D’autres, comme Lonza, ont beaucoup investi dans le développement de leurs propres capacités.

L’expansion de la fabrication est survenue alors que le nombre de thérapies cellulaires et géniques dans les tests cliniques a explosé. Un décompte récent de l’Alliance pour la médecine régénérative a révélé 2 000 études cliniques actives sur des médicaments cellulaires, géniques ou tissulaires dans le monde, soutenues par des sponsors industriels et universitaires.

Source : Biopharmadive

Connaissez-vous ErVaccines ?

Connaissez-vous ErVaccines ?

ErVaccines Technologies est une start up française qui développe des vaccins thérapeutiques contre le cancer.

Un vaccin thérapeutique a pour objectif de stimuler le système immunitaire du malade afin d’aider son organisme à lutter contre la maladie. Cette technique d’immunothérapie est encore peu développée pour le traitement des cancers, où elle consiste à inciter le système immunitaire à détruire les cellules tumorales.

La start-up ErVaccine Technologies, issue des recherches menées au Centre de recherche en cancérologie de Lyon (CRCL, CNRS / Centre anticancéreux Léon Bérard / Inserm / Université Claude Bernard Lyon 1), développe une nouvelle génération de vaccins thérapeutiques applicables à de nombreux cancers. Cette jeune société a bouclé un financement de 4,5 millions d’euros. Les essais cliniques de phase 1 d’un premier vaccin contre des cancers du sein seront lancés en 2024. 

La technologie d’ErVaccine Tehchnologies repose sur la présence dans le génome humain de gènes non classiques dérivés de virus qui, silencieux dans une cellule normale, s’expriment de manière aberrante dans les cellules tumorales. Les cellules cancéreuses produisent ainsi des antigènes spécifiques, qui peuvent être reconnus par le système immunitaire. Le principe des vaccins développés par la start-up consiste donc à stimuler ou induire une réponse de l’organisme du malade afin qu’il détruise les cellules tumorales.

La levée de fonds va permettre de financer ses travaux sur un portefeuille de neuf projets de médicaments (vaccins thérapeutiques et thérapies cellulaires). Le projet le plus avancé concerne le cancer du sein « triple négatif », pour lequel il persiste aujourd’hui un grand besoin thérapeutique. 

« Nous avons réalisé les études précliniques, et nous préparons une importante levée de fonds afin de démarrer les essais cliniques de phase 1, prévus au début de 2024. ’’ Stéphane DEPIL, fondateur et président d’ErVaccine

Des nouveaux développements pourraient se faire en lien avec des industriels de la pharmacie ou des biotechnologies.

 

Source : CNRS

SARTORIUS investit dans la thérapie cellulaire française.

Post-COVID : MODERNA étoffe son portefeuille.

Avec les profits tirés de son vaccin, MODERNA poursuit ses acquisitions de technologies.

Moderna dispose de plus de 18 milliards de dollars à la fin de 2022 grâce aux revenus générés par son vaccin COVID-19. 

Cette année, la société augmente ses dépenses en recherche et développement à 4,5 milliards de dollars, afin d’alimenter ses prochains moteurs de croissance.

De plus en plus, Moderna explore les médicaments basés sur les gènes et différentes applications de son expérience avec l’ARN messager et les nanoparticules lipidiques, les sphères grasses utilisées pour administrer son vaccin COVID-19.

OriCiro

Avec l’accord avec OriCiro, Moderna a déclaré avoir obtenu les meilleurs outils de sa catégorie pour la synthèse d’ADN plasmidique.

Life Edit

L’accord de licence avec Life Edit lui a donné accès à une bibliothèque d’outils d’édition de gènes qui, selon elle, pourraient potentiellement permettre une plus grande polyvalence.

Vertex

Sa collaboration de trois ans avec Vertex Pharmaceuticals est également axée sur de nouvelles approches d’administration dans les poumons pour traiter la fibrose kystique.

Metagenomi

Cette équipe a été suivie un an plus tard par l’accord de Moderna avec la startup californienne Metagenomi qui lui a donné accès aux outils d’édition de gènes basés sur CRISPR de la startup. 

Generation Bio

Avec l’achat de Generation Bio pour 40 M$, Moderna prévoit de faire progresser «le ciblage des cellules immunitaires in vivo en tant que nouvelle classe de médicaments génétiques». 

Vaccins

De manière générale, Moderna souhaite utiliser sa technologie de vaccin à base d’ARN messager pour des maladies au-delà du COVID. Les ventes de son vaccin COVID-19 devraient tomber à seulement un tiers de son total de 2022, et son prix catalogue de 130 $ a suscité de vives critiques aux États-Unis.

Le vaccin expérimental contre la grippe basé sur l’ARNm de Moderna a montré des résultats mitigés dans les données d’essai de phase 3 rapportées le mois dernier, et la société prévoit de communiquer prochainement les données d’un autre essai de phase 3. La société prévoit également de soumettre une demande d’approbation pour son candidat vaccin contre le virus respiratoire syncytial aux États-Unis cette année après avoir annoncé des résultats positifs en janvier.

Merck & Co. a autorisé le vaccin personnalisé contre le cancer de Moderna, qui s’est révélé prometteur dans une étude de phase intermédiaire fin 2022 et pourrait entrer dans un essai de phase 3 cette année.

Source : Biopharmadive

Autorisations d’essais cliniques en hémato-oncologie et dans la SLA

Autorisations d’essais cliniques en hémato-oncologie et dans la SLA

MaaT Pharma obtient les autorisations réglementaires d’essais cliniques pour évaluer MaaT033 dans deux indications : hémato-oncologie et sclérose latérale amyotrophique (SLA).

MaaT Pharma, société française de biotechnologies en stade clinique avancé, pionnière dans le développement de Microbiome Ecosystem TherapiesTM1 (MET) pour améliorer la survie des patients atteints de cancers, a annoncé avoir reçu les autorisations réglementaires pour ses deux demandes d’essais cliniques évaluant MaaT033 en hémato-oncologie et dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

L’ANSM et le BfArM ont approuvé la demande pour le lancement de l’essai clinique de Phase 2b randomisé, en double aveugle, et contrôlé par placebo, évaluant MaaT033 dans l’amélioration de la survie des patients atteints de tumeurs hématologiques malignes et recevant une allo-GCSH. Cette étude inclura 387 patients et devrait comprendre jusqu’à 56 sites en Europe.

MaaT Pharma a également annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM pour l’initiation de son étude pilote de Phase 1b évaluant MaaT033 pour ralentir la progression de la SLA. L’étude inclura jusqu’à 15 patients ayant eu leur premier déficit moteur depuis 6 à 24 mois.

La société communiquera sur l’inclusion du premier patient dans chaque étude, prévue pour le milieu de l’année 2023.

« Avec l’obtention des autorisations réglementaires pour mener les deux essais sur ces deux marchés européens importants, nous pouvons procéder aux dernières étapes nous permettant de finaliser le recrutement des premiers patients pour chaque étude » a déclaré Hervé Affagard, directeur général et cofondateur de MaaT Pharma. « Ces autorisations constituent une étape majeure dans notre stratégie visant à démontrer le potentiel de MaaT033 dans la restauration de la dysbiose du microbiote intestinal. »

Source : Mypharma editions

Autorisations d’essais cliniques en hémato-oncologie et dans la SLA

Révisions de deux séries de lignes directrices de l’ICH

Selon un intervenant du DIA Europe, les lignes directrices de l’ICH couvrant les tests de stabilité et l’établissement des spécifications font l’objet de révisions attendues depuis longtemps et devraient être « substantiellement » révisées.

Des mises à jour sur la série de lignes directrices ICH Q1A-Q1F sur les tests de stabilité et les lignes directrices Q6A et Q6B sur l’établissement des spécifications ont été demandées par les membres de l’ICH QDG, qui a identifié les sujets de stabilité et de spécification comme les « priorités les plus élevées » pour une majorité de leurs membres en novembre 2020, a déclaré Andrew Lennard (Affaires réglementaires CMC pour Amgen).

Andrew Lennard a déclaré que les deux ensembles de lignes directrices remontent à la fin des années 1990 et “retardent” en termes d’intégration des nouvelles technologies et des nouvelles approches scientifiques et basées sur les risques telles que la qualité dès la conception et la gestion des risques. Il a ajouté que les révisions devraient être “substantielles”. Il a également déclaré que la mise à jour des lignes directrices de stabilité combinera le cinq directives de stabilité existantes, de Q1A à Q1F, en une seule ligne directrice de base qui se concentrera sur la pratique de stabilité de base. Il est prévu que des appendices ou des annexes traitant de sujets spécifiques soient joints à la ligne directrice principale. Le matériel de formation sera également inclus.

La mise à jour peut également inclure une nouvelle section sur les considérations de stabilité pour les thérapies avancées. ICH a publié un document conceptuel ainsi qu’un plan d’affaires annonçant les mises à jour en novembre 2022. On s’attend à ce que la ligne directrice soit publiée pour commentaires au quatrième trimestre de 2024 et qu’un document final soit approuvé en tant que document de l’étape 4 au quatrième trimestre de 2025.

Christiana Campa, conseillère technique en R&D et senior fellow chez GSK, a déclaré que les modifications proposées à ICH Q6A et ICH Q6B intégreront les nouvelles approches scientifiques et basées sur les risques qui sont incluses dans les lignes directrices ICH Q8 à ICH Q12.

Semblable à la ligne directrice sur la stabilité, la révision regroupera les deux lignes directrices distinctes, l’une sur l’établissement des spécifications pour les nouvelles substances médicamenteuses dans ICH Q6A et l’ICH Q6B sur l’établissement des spécifications pour les substances dérivées de la biotechnologie, en une seule ligne directrice.

La révision signifiera un changement où les contrôles des spécifications ne seront plus la clé pour assurer la qualité du produit. Au lieu de cela, les spécifications seront considérées comme faisant partie d’une stratégie de contrôle holistique. Il y aura également un passage des spécifications établies sur l’expérience par lots à une approche davantage basée sur la science et les risques, où l’accent est mis sur la pertinence clinique, les connaissances de la plate-forme et les connaissances antérieures.

Source : RAPS