Les défis du développement de médicaments dans les maladies rares

Les défis du développement de médicaments dans les maladies rares

par | Déc 13, 2022 | Développement pharmaceutique

Les défis auxquels les sociétés de biotechnologie sont confrontées dans le développement de nouveaux médicaments sont de plus en plus dynamiques et complexes, en particulier dans le développement des traitements pour les maladies rares.

Comment développer lorsque vous avez une population de patients pouvant être inférieure à 25 personnes dans le monde ?

Aujourd’hui plus que jamais, les entreprises doivent disposer de l’expertise adéquate pour rester compétitives et répondre aux exigences uniques de ce domaine de recherche.

Travailler dans le développement de médicaments pour les maladies rares est un challenge excitant pour les entreprises parce qu’elles ont des opportunités d’apporter de nouveaux médicaments aux patients qui ont actuellement peu ou pas d’options de traitement.

La recherche sur les maladies rares doit relever trois défis clés : la difficulté d’identifier les patients, de répondre à leurs besoins spécifiques et d’alléger leur fardeau de participation à des essais cliniques. Une collaboration étroite avec les patients, les intervenants et les familles sur ces sujets est essentielle.

Les entreprises doivent chercher une CRO avec une expertise spécifique et une approche sur mesure qui sont nécessaires. Il faut se concentrer sur des solutions sur mesure, la flexibilité et l’orientation patient, y compris une approche d’essai clinique qui intègre la collecte de données du monde réel, la surveillance à distance et d’autres technologies pour élargir élargir la portée et faciliter la participation des patients et de leurs familles.

LES 3 OPPORTUNITES DE DEVELOPPEMENT

1) La croissance des capacités de dépistage génétique, non seulement des patients mais aussi des membres de la famille, produira des ensembles de données plus importants sur les mutations qui pourront à leur tour faire progresser le diagnostic et le traitement des maladies rares.

2) L’utilisation croissante de la preuve du monde réel (RWE) est également très excitante. En particulier lorsque le nombre de patients est limité, l’utilisation de données du monde réel pour les bras de contrôle externes pourrait aider à éviter d’avoir à donner aux patients de l’essai un placebo tout en soutenant la signification statistique des données.

3) De plus  vont se développer des solutions plus décentralisées et directement accessibles aux patients pour la capture de données à distance.

Source : Biopharmadive

L’ICH adopte la guideline Q13 sur la fabrication continue

L’ICH adopte la guideline Q13 sur la fabrication continue

par | Déc 6, 2022 | Réglementation

Le but de cette nouvelle directive est d’encourager l’industrie à adopter des modes de fabrication plus modernes.

Le champ d’application de la guideline de 46 pages couvre la fabrication en continu de substances médicamenteuses et de produits pharmaceutiques pour les entités chimiques et les protéines thérapeutiques. Elle s’applique également aux nouveaux médicaments, aux médicaments génériques, aux biosimilaires et à la conversion de la fabrication par lots en CM pour les produits existants. La guideline “peut également” s’appliquer à d’autres produits biologiques/biotechnologiques.

La guideline final fournit plus de détails pour mieux illustrer ce que l’on entend par “état de maîtrise” dans la fabrication continue. Cette clarification avait été demandée par la Biotechnology Industry Organization et le Conseil international des excipients pharmaceutiques.

Il y a un texte supplémentaire dans la section 3.1.1 qui explique comment atteindre un état de maîtrise. La révision stipule qu’« il est important d’avoir des mécanismes en place pour évaluer la cohérence des opérations unitaires et des systèmes, et pour identifier quand les paramètres dérivent ou tendent dans la plage spécifiée. En outre, la cause première de la dérive ou des tendances, telles que la variation des entrants, la fatigue de l’équipement ou le vieillissement des matériaux, doit être identifiée. »

Le document final modifie également la définition de la « dynamique des processus » pour maintenir un état de maîtrise dans la fabrication continue. Cette modification a été suggérée par la Société internationale d’ingénierie pharmaceutique (ISPE) et la Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques (EFPIA) dans leurs commentaires à l’Agence européenne des médicaments (EMA) sur le projet.

Source : RAPS

Le diagnostic du TDAH progresse grâce à l’IRM et au machine learning

Le diagnostic du TDAH progresse grâce à l’IRM et au machine learning

par | Déc 6, 2022 | Dispositifs médicaux

Les résultats d’une étude réalisée sur près de 8000 enfants ont été présentés lors du dernier congrès de la RSNA.

Selon les Centers for Disease Control and Prevention, le Trouble de Déficit de l’Attention avec ou sans Hyperactivité (TDAH) est l’un des troubles comportementaux neurologiques les plus courants chez l’enfant, affectant environ 6 millions d’enfants américains âgés de 3 à 17 ans.

Une étude à partir des examens d’IRM cérébrales sur près de 8 000 enfants a cherché à identifier des biomarqueurs du TDAH et à trouver une solution de machine learning à partir de la neuroimagerie pour aider au diagnostic, à la planification du traitement, ainsi qu’à la surveillance du trouble.

Les résultats de cette étude ont été présentés lors du dernier congrès RSNA par le Dr Huang Lin, chercheuse post-universitaire à la Yale School of Medicine de New Haven, (Connecticut – USA). « La médecine a besoin d’une méthodologie plus objective pour un diagnostic plus efficace et fiable, précise-t-elle. Les symptômes du TDAH sont souvent non diagnostiqués ou mal diagnostiqués car l’évaluation est subjective. » 

Le groupe d’étude comprenait 7 805 patients, dont 1 798 diagnostiqués avec un TDAH, qui ont tous fait l’objet d’une IRM structurelle, une imagerie du tenseur de diffusion et une IRM fonctionnelle à l’état de repos. Les chercheurs ont effectué une analyse statistique des données d’imagerie pour déterminer l’association du TDAH avec des paramètres de neuroimagerie, notamment le volume cérébral, la surface, l’intégrité de la substance blanche et la connectivité fonctionnelle. 

Chez les patients atteints de TDAH, les chercheurs ont observé une connectivité anormale dans les réseaux cérébraux impliqués dans le traitement de la mémoire et le traitement auditif, un amincissement du cortex cérébral et des modifications importantes de la microstructure de la substance blanche, en particulier dans le lobe frontal.

L’auteur principal de l’étude, le Dr Sam Payabvash, neuroradiologue et professeur adjoint de radiologie à la Yale School of Medicine, a noté que des essais récents ont signalé des changements microstructuraux en réponse au traitement chez les enfants atteints de TDAH. Il prédit donc que cette étude fournit des biomarqueurs de neuroimagerie nouveaux et multimodaux qui peuvent devenir des cibles thérapeutiques potentielles chez ces enfants.

Source : thema-radiologie

SANOFI prêt à racheter la biotech Horizon Therapeutics pour 18 Milliards $

SANOFI prêt à racheter la biotech Horizon Therapeutics pour 18 Milliards $

par | Déc 6, 2022 | Business

Il s’agirait du 5e rachat d’une Biotech cotée par Sanofi depuis 2020, aucune autre Pharma n’en a fait autant.

Horizon Therapeutics est une société de biotechnologie spécialisée dans la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments qui répondent aux besoins des personnes touchées par des maladies inflammatoires rares, auto-immunes et graves. La société a un portefeuille de produits commercialisés ou en développement qui comprend 12 médicaments dans les domaines des maladies rares, de la goutte, de l’ophtalmologie et de l’inflammation avec un Chiffre d’affaires de 3,81 Milliards $ au cours des 12 derniers mois. Créée en 2005 et basée à Dublin (Irlande), elle a signé 5 accords de collaboration (avec HemoShear, Alpine Immune Sciences, Halozyme, Arrowhead et Xeris) et dispose de 8 bureaux supplémentaires aux Etats-Unis et en Europe.

Sanofi a été très actif sur le terrain des rachats de sociétés cotées en Bourse ces dernières années. Selon notre décompte, la société a pour le moment racheté 4 Biotechs depuis 2020. Pour rappel, Sanofi avait déboursé 20,1 Milliards $ en 2011 pour s’offrir un autre spécialiste des maladies rares, Genzyme (un pari qui s’est avéré payant par la suite).

Selon un Communiqué de presse publié le 30/11, Horizon Therapeutics aurait reçu deux autres offres : celles de Johnson & Johnson et d’Amgen.

Les discussions devraient être âpres pour remporter ce morceau de choix, les maladies rares constituant un domaine d’intérêt grandissant pour les Pharmas. Les acheteurs potentiels devront déposer une offre formelle avant le 10 janvier 2023.

Source : biomed-impact

Les défis du développement de médicaments dans les maladies rares

Après les CRISPR CAS9, voici le PASTE !

par | Déc 6, 2022 | Développement pharmaceutique

Le PASTE est un outil d’édition génomique, développé par le MIT à Boston. Il est basé sur la technologie CRISPR CAS9.

C’est le début de la « chirurgie du génome » qui va permettre de s’attaquer, à la source, à la correction et au remplacement des gènes défectueux.

Ce nouvel outil d’édition génomique, baptisé PASTE (Programmable Addition via Site-specific Targeting Elements) va révolutionner la biologie et la médecine. Mis au point par des chercheurs du MIT, il combine les propriétés et avantages de l’outil Crisp Cas9 et des enzymes intégrines à serase, ce qui permet l’insertion précise dans de nombreux types de cellules (cellules hépatiques lymphocytes) de gènes entiers… 

Cet outil combine puissance, souplesse et précision. Il pourrait permettre de bloquer à la source de nombreux cancers, en supprimant des gènes altérés ou mutés et en les remplaçant par des gènes sains.

Cet outil d’une telle puissance va ouvrir un nouveau débat éthique, afin d’en déterminer clairement le champ et les limites d’application, qui doivent rester strictement thérapeutiques.

Source : MIT