Cette semaine, trois initiatives françaises concernent le domaine des maladies rares et leur traitement.

TASK FORCE France BIOTECH

A l’occasion de la Journée Internationale des Maladies Rares, France Biotech, l’association des entrepreneurs de l’innovation en santé, annonce le lancement de la task force « Maladies Rares ». L’objectif du groupe de travail initié par France Biotech est de faire remonter les besoins et les freins rencontrés par les start-ups et PME de la filière healthtech sous toutes ses composantes (biotech/medtech/numérique en santé) et impliquées dans le développement de solutions innovantes dédiées aux maladies rares. 

Ces projets devraient se concentrer sur trois principaux défis :

• assurer un financement continu de la recherche, de la phase préclinique à la clinique ;
• garantir des modèles économiques durables pour les maladies rares ;
• développer un cadre institutionnel et réglementaire plus favorable aux maladies rares.

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SANOFI et le diagnostic des maladies rares

A l’occasion de la journée internationale des maladies rares, Sanofi et la start-up française MIS (Medical Intelligence Service) annoncent dans un communiqué le lancement officiel d’accelRare®. Cette solution d’intelligence artificielle « Made in France » a pour vocation d’accélérer le pré-diagnostic de 2701 maladies rares disposant d’un traitement ou d’une prise en charge.

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ORPHANDEV

ORPHANDEV, réseau pluridisciplinaire d’expertise dans la recherche de nouvelles solutions thérapeutiques pour les patients atteints de maladie rare, s’associe aux consortiums de deux projets européens majeurs susceptibles de faire avancer la recherche sur ces maladies. Le réseau participe également à la rédaction du nouveau Plan National Maladies Rares.

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La dernière publication des Echos Etudes intitulée « Stratégie portfolio R&D de la Big Pharma » présente un panorama des stratégies d’innovation R&D de l’industrie pharmaceutique.

Cette analyse à 360° a été réalisée sur le pipeline du top 20 des acteurs mondiaux, en relation avec les enjeux sanitaires majeurs. 

Les points clés

Une progression de 76% en dix ans du coût moyen de développement.

Une augmentation de 15% de la durée moyenne de développement sur cette même période. A cela il faut ajouter une baisse des revenus liés à l’expiration des brevets. 

Pour continuer à innover à moindre frais par rapport à la R&D traditionnelle, l’innovation externe prend donc une place croissante : partenariats sont publics-privés pour les projets R&D les plus précoces ;  des opérations de M&A pour ceux considérés comme « dérisqués » ; l’incubation « maison » pour les startups prometteuses. L’intelligence artificielle joue désormais un rôle incontournable (nouvelles cibles thérapeutiques, déroulement des essais cliniques). 

Si les 20 plus grosses entreprises mondiales en termes de budget R&D dépensent en moyenne 22% de leur chiffre d’affaires (CA) dans la R&D. 

Ainsi, Merck est le laboratoire qui consacre le plus d’efforts à la R&D tant en valeur qu’en part de CA (41%) Le top 20 de l’industrie pharmaceutique gère un portefeuille global de plus de 1500 projets (en phase I, II, III ou en examen règlementaire), qui couvrent 11 principales aires thérapeutiques. Avec 42% des projets R&D, l’oncologie arrive largement en tête. 

L’industrie pharmaceutique répond aux principaux enjeux sanitaires mondiaux, tels que définis par l’OMS. A l’exception des cancers investigués de manière extensive, les maladies chroniques ischémiques, les maladies pulmonaires obstructives chroniques, les infections des voies respiratoires inférieures, la maladie d’Alzheimer et le diabète ne sont pas ciblées par plus d’une quinzaine de projets R&D chacune. 

Source : Les Echos Etudes

La phase pilote d’essais décentralisés (DCT) lancée début janvier par les pouvoirs publics est désormais ouverte aux études européennes et mondiales.

C’est ce qu’a annoncé Sonia Errard de la direction générale de la santé (DGS), le 25 janvier lors du Forum d’innovation en recherche clinique organisé par l’Association française des entreprises de la recherche clinique (Afcros).

Une phase pilote visant à sélectionner 20 essais décentralisés portant sur un médicament, un dispositif médical (DM) ou un DM de diagnostic in vitro (DMDIV) a été lancée le 8 janvier dernier par le ministère de la santé, l’ANSM et la Cnil afin d’élaborer des recommandations sur ces études. Initialement réservée aux essais réalisés dans un seul pays, elle a été élargie aux autres études, a indiqué l’adjointe à la cheffe du bureau “qualité des pratiques et recherches biomédicales” de la DGS le 25 janvier.

La décentralisation “est un vrai facteur d’attractivité pour les industriels, c’est la norme aujourd’hui aux Etats-Unis. Et en Europe, certains pays comme l’Espagne sont très ouverts à ces pratiques.  Les essais portant sur une première administration à l’humain restent en théorie exclus de la phase pilote, mais les promoteurs peuvent tout de même envoyer un dossier, a indiqué Sonia Errard de la DGS. “Si votre question porte vraiment sur un élément de décentralisation, on ne va pas aller sur le fond de la recherche.” Ces recherches ont été écartées car “elles sont souvent considérées comme plus sensibles, plus risquées“, a-t-elle relaté.

La Cnil compte sur la phase pilote pour “nourrir sa doctrine” en cours d’élaboration sur la dématérialisation et la décentralisation dans les essais cliniques, a indiqué Manon de Fallois l’adjointe à la cheffe du service santé de la commission, La doctrine sera ensuite “soumise à concertation dans le cadre de la mise à jour des référentiels” de la Cnil.

Rappel sur les essais cliniques décentralisés (DCT) : Dans un DCT, le patient interagit avec le clinicien investigateur et envoie des informations à distance, sans rendez-vous physique de visite de monitoring.

Sources CNIL et AFCRO