L’EMA et les Heads of Medicines Agencies (HMA) ont placé l’exploitation des données, du digital et de l’intelligence artificielle parmi les priorités de leur stratégie commune 2025-2028.

Le communiqué de l’EMA diffusé le 9 octobre en précise les contours. Ce nouveau plan pour les trois prochaines années a été validé par le comité exécutif de l’EMA le 3 octobre et fait actuellement l’objet d’une consultation publique de huit semaines, en vue d’être intégré aux programmes de travail des partenaires.

L’avance technologique, particulièrement dans le domaine de l’intelligence artificielle (IA), a « transformé la façon dont les médicaments sont développés et régulés », observent l’EMA et le HMA Ce point fait partie des six priorités de la nouvelle stratégie, avec l’accessibilité, la réglementation de la science, de l’innovation et de la compétitivité, la résistance antimicrobienne, la disponibilité et l’approvisionnement des produits et la durabilité du réseau.

Des travaux ont déjà été entamés pour renforcer la gouvernance des données et améliorer leur interopérabilité parmi les différentes agences, ont souligné les auteurs, qui rappellent également que l’espace européen des données de santé doit venir renforcer le cadre de production de ces données.

L’enjeu est désormais de « ‘maximiser » leur utilisation et « la production de preuves pour soutenir la prise de décision ». Un exemple de cette approche est « l’intention d’intégrer l’utilisation courante des données de santé de l’UE dans les processus du réseau » et les « données individuelles des patients issues d’essais cliniques ».

Trois « objectifs » sont associés à cette priorité mise sur les données, le numérique et l’IA:

•  maximiser l’interopérabilité et l’échange de données en intégrant des informations « provenant de diverses populations » et en pilotant l’utilisation de « nouveaux types de données » telles que des données synthétiques, issues de l’expérience patient ou génomiques. La « qualité de la donnée » et la maîtrise de « biais potentiels et de considérations éthiques » sont évoquées parmi les enjeux;

• tirer parti de la numérisation, de l’expérimentation et de l’innovation pour « fournir des processus réglementaires optimisés ». Cela nécessite de « renforcer l’infrastructure numérique du réseau » et « favoriser une culture d’expérimentation et d’innovation continue » parmi ses membres, soulignent les partenaires;

•  « concrétiser la vision du réseau sur l’IA dans tous ses domaines d’intervention », en expérimentant l’IA pour soutenir la « transformation numérique du réseau » et en exploitant son potentiel « tout au long du cycle de vie des médicaments ».

Source : EMA

Une combinaison de deux médicaments capables de bloquer la croissance des cellules cancéreuses a donné des résultats prometteurs. 

Une combinaison de deux médicaments capables de bloquer la croissance des cellules cancéreuses a donné des résultats prometteurs chez des femmes atteintes d’une forme de cancer de l’ovaire qui répond rarement à la chimiothérapie ou à l’hormonothérapie.

Les résultats de l’étude RAMP 201, dirigée par le professeur Susana Banerjee, oncologue médicale consultante et responsable de la recherche pour l’unité de gynécologie du Royal Marsden NHS Foundation Trust, professeur de cancers féminins à l’Institute of Cancer Research de Londres et présidente de l’oncologie pour la Royal Society of Medicine, ont été présentés lors de la réunion mondiale annuelle de l’International Gynaecologic Cancer Society, le jeudi 17 octobre 2024.

Les résultats ont montré que sur 115 participantes atteintes d’un cancer de l’ovaire séreux de bas grade, 31 % ont vu leur tumeur diminuer ou cesser de croître lorsqu’elles ont pris une combinaison d’avutometinib et de defactinib. En comparaison, le taux de réponse à la chimiothérapie ou à l’hormonothérapie chez les patientes atteintes de ce cancer rare de l’ovaire est de 0 à 10 %. Les deux médicaments sont conçus pour bloquer les signaux qui favorisent la croissance des cellules cancéreuses.

Les nouvelles données montrent également que seuls 10 % des patients ont interrompu l’essai, ce qui prouve que la majorité d’entre eux ont pu poursuivre le traitement plus longtemps et donc bénéficier davantage des avantages de la thérapie. Dans la plupart des cas où certains effets secondaires ont affecté la vie quotidienne, une gestion de la posologie a été mise en place pour limiter l’impact sur les patients et s’assurer qu’ils puissent poursuivre le traitement. 

Le professeur Susana Banerjee, oncologue médicale consultante et responsable de la recherche pour l’unité de gynécologie du Royal Marsden NHS Foundation Trust et professeur en cancers féminins à l’Institute of Cancer Research de Londres, a déclaré : 

« Il s’agit de résultats significatifs de la deuxième phase de l’essai. Les toxicités pour les patients sont beaucoup plus faibles, ce qui signifie que les effets secondaires sont moins nombreux qu’avec certains traitements conventionnels. L’association de l’avutometinib et du defactinib promet une nouvelle norme de soins pour les personnes atteintes d’un cancer de l’ovaire séreux de bas grade récurrent. Nous cherchons maintenant à recruter des patients pour notre essai de phase trois et espérons que les résultats continueront à montrer de meilleurs résultats pour les patients ».

Les réponses obtenues chez les patients présentant une mutation d’un gène appelé KRAS ont été encore plus prometteuses, puisque 44 % d’entre eux ont vu leur tumeur régresser. Le gène KRAS est l’un des gènes les plus couramment mutés dans le cancer ; il est présent dans un quart de toutes les tumeurs. Jusqu’à récemment, les tumeurs causées par le gène KRAS étaient extrêmement difficiles à traiter en raison de leurs surfaces lisses, qui empêchent les petites molécules des traitements tels que la chimiothérapie d’adhérer à la tumeur.

L’étude va maintenant faire l’objet d’un essai randomisé plus important afin de comparer directement son efficacité pour les patientes atteintes d’un cancer ovarien séreux de bas grade à la chimiothérapie ou à l’hormonothérapie. Toutefois, les cliniciens espèrent que cette nouvelle association médicamenteuse modifiera la pratique au niveau mondial pour les cas de cancer de l’ovaire séreux de bas grade et, plus important encore, améliorera les résultats pour les patientes dont les options thérapeutiques sont limitées. 

Les nouveaux résultats font suite à l’essai de phase I FRAME, mené par une équipe de l’Institute of Cancer Research (ICR) et du Royal Marsden NHS Foundation Trust, qui a testé les médicaments – appelés VS-6766 et defactinib – chez 25 patientes atteintes d’un cancer de l’ovaire de type séreux de bas grade. Dans l’ensemble, près de la moitié (46 %) des patientes ont vu leur tumeur diminuer de manière significative en réponse au traitement.

Source : The Institute of Cancer Research

Le marché de la bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) dans les sept principaux marchés (États-Unis, France, Allemagne, Italie, Espagne, Royaume-Uni et Japon) devrait passer de 11,5 milliards de dollars en 2023 à 30,8 milliards de dollars en 2033.

Cette progression va se faire grâce au lancement du premier médicament biologique pour la BPCO et d’autres agents innovants en cours de développement, prévoit GlobalData, une société leader dans le domaine des données et de l’analyse. 

Le dernier rapport de GlobalData, « COPD in Major Markets, Disease Management, Epidemiology, Pipeline Assessment, Unmet Needs and Drug Forecast to 2033 », révèle que la croissance sera soutenue par l’approbation par la FDA et l’EMA du Dupixent (dupilumab) de Sanofi et Regeneron, le premier médicament biologique approuvé pour la BPCO. 

De plus, la croissance du marché américain de la BPCO peut être attribuée à l’approbation par la FDA de l’Ohtuvayre (ensifentrine) de Verona Pharma, un inhibiteur double de la phosphodiestérase (PDE)3 et de la PDE4 de première classe, administré par nébulisation à tous les patients atteints de BPCO. 

Le pipeline de produits biologiques en phase avancée de la BPCO regorge d’autres produits biologiques dotés de nouveaux mécanismes d’action, ce qui contribuera encore à la croissance du marché de la BPCO d’ici 2033. 

Selon le rapport, les corticostéroïdes inhalés (CSI), les agonistes bêta-2 à action prolongée (LABA) et les antagonistes muscariniques à action prolongée (LAMA) continueront de constituer la modalité de traitement dominante de la BPCO au cours de la période de prévision. 

Les données des essais cliniques et les analyses groupées présentées au congrès 2024 de l’European Respiratory Society (ERS) ont montré que le Dupixent est capable de réduire le taux annualisé d’exacerbations chez les patients atteints de BPCO, ainsi que d’améliorer les symptômes et la qualité de vie des patients. 

Outre l’arrivée sur le marché des produits biologiques pour les exacerbateurs de la BPCO, l’approbation par la FDA de l’Ohtuvayre de Verona Pharma aux États-Unis en juin 2024 a également montré une grande efficacité comme traitement d’entretien pour les patients atteints de BPCO, quelle que soit la gravité de la maladie. Cela a été mis en évidence par deux essais cliniques de phase III, ENHANCE-1 et ENHANCE-2, qui ont atteint leurs principaux critères d’évaluation et ont montré une réduction des exacerbations de 41 % sur 24 semaines de traitement par rapport au placebo. 

En ce qui concerne les thérapies commercialisées et les changements récents dans le schéma thérapeutique du comité de l’Initiative mondiale sur les maladies pulmonaires obstructives (GOLD) pour la BPCO, GlobalData prévoit une augmentation de l’utilisation des combinaisons à dose fixe ICS/LABA/LAMA, le Trelegy Ellipta de GSK étant une trithérapie de premier plan au cours de la période de prévision, dont les ventes totales devraient s’élever à 2,16 milliards de dollars d’ici 2033. 

Cependant, le lancement prévu d’autres agents en phase de développement avancée, en particulier des produits biologiques, avec des fréquences d’administration plus faibles, de nouveaux mécanismes d’action et de nouvelles voies d’administration, devrait sans aucun doute être un moteur de la croissance du marché dans le domaine de la BPCO.

Source : Global Data (article complet de présentation du rapport)