OMS : développement de médicaments pédiatriques

OMS : développement de médicaments pédiatriques

L’OMS a publié un projet de lignes directrices visant à encourager le développement de médicaments pédiatriques mieux formulés et de meilleure qualité. La date limite de soumission des commentaires est fixée au 7 mars 2025.

Contenu :
L’Organisation mondiale de la santé (OMS) a publié un projet de lignes directrices visant à encourager le développement de médicaments pédiatriques mieux formulés et de meilleure qualité. Ces lignes directrices s’adressent aux pays membres et aux fabricants pour l’évaluation et le développement de ces médicaments.

Le document se concentre sur des domaines d’attention spécifiques et n’est pas censé aborder les “principes réglementaires généraux”, selon l’OMS. En outre, il ne couvre pas les préparations extemporanées et les préparations magistrales, qui font l’objet d’une directive distincte.

En raison du manque de formulations adaptées aux patients pédiatriques, les pharmaciens, les professionnels de la santé, les parents et les soignants doivent souvent modifier les médicaments pour adultes d’une manière qui n’est pas spécifiée dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) ou dans l’étiquetage du produit, selon le document. Ces modifications peuvent consister à casser, écraser ou couper les comprimés. L’OMS a déclaré que les risques associés à la manipulation des formes posologiques pour les enfants sont documentés depuis “plusieurs décennies”.

Les lignes directrices s’appuient sur les efforts antérieurs de l’OMS pour promouvoir le développement de médicaments pédiatriques innovants et améliorer leur qualité, leur sécurité et leur efficacité. Ces efforts comprennent l’Accélérateur mondial pour les formulations pédiatriques (GAP-f), qui a été lancé en 2020 pour établir un mécanisme durable afin de “garantir l’utilisation sûre et efficace des médicaments pédiatriques” et de promouvoir des formulations pédiatriques “plus durables” dans un délai accéléré.

Le document présente un ensemble de principes généraux, y compris les questions d’administration, les besoins des utilisateurs finaux et les critères d’acceptabilité. Il aborde également la conception de la formulation, qui englobe la qualité et le système de classification biopharmaceutique, ainsi que les excipients et les considérations relatives à l’emballage et à l’étiquetage. En outre, il couvre les voies d’administration, telles que l’administration orale ou entérale, rectale, parentérale, et l’administration dermique ou transdermique.

Dans la section consacrée à la conception de la formulation, les lignes directrices précisent que les médicaments devraient idéalement se présenter sous forme de formulations prêtes à l’emploi afin de minimiser la nécessité pour les professionnels de la santé, les parents ou les soignants d’ajuster la dose avant d’administrer le médicament. Cependant, dans certaines situations, certains ajustements ne peuvent être évités.

La ligne directrice conseille également d’éviter de développer des médicaments qui nécessitent des doses fréquentes, par exemple plus de deux fois par jour, ce qui peut entrer en conflit avec les emplois du temps des enfants plus âgés.

La ligne directrice conseille également aux fabricants de concevoir des questionnaires, des études de préférence ou des méthodes de modélisation pour évaluer l’acceptabilité des médicaments.  Il précise qu'”il est essentiel de se concentrer dès le début sur l’adéquation de la formulation au groupe d’âge cible, car une formulation mal acceptée peut également affecter le résultat” d’un essai pédiatrique.

Elle conseille également aux fabricants de consulter des organisations s’occupant de patients pédiatriques et néonatals afin d’obtenir des informations précises sur le dosage. Par exemple, des groupes au Canada et au Royaume-Uni ont mené des recherches sur l’enseignement des techniques de déglutition aux enfants lors de la prise de formes orales solides afin de réduire le besoin de formulations liquides.

Les lignes directrices invitent également les fabricants à éviter d’utiliser des colorants pour ne pas provoquer de réactions allergiques, en particulier dans les médicaments destinés aux nourrissons et aux jeunes enfants.

Leur utilisation peut être justifiée pour éviter les erreurs de dosage accidentelles pour les médicaments produits en différents dosages ou pour masquer une couleur “désagréable” associée à l’ingrédient pharmaceutique actif.

Le document a été publié pour commentaires en janvier. Il est prévu d’examiner les commentaires et de publier un document de travail pour discussion en mars 2025. Le Comité d’experts de l’OMS sur les spécifications des préparations pharmaceutiques (ECSPP) devrait adopter la directive en septembre 2025.

L’OMS accepte les commentaires sur le document par le biais d’une plateforme en ligne (lien dans le document publié). La date limite de soumission des commentaires est fixée au 7 mars 2025.

Source : RAPS, WHO

Estimation provisoire de l’impact carbone de l’industrie de santé

Estimation provisoire de l’impact carbone de l’industrie de santé

The Shift Project a cherché à le quantifier, mais l’exercice est délicat étant donné la complexité et la mondialisation des chaînes de production. L’ONG demande aux acteurs concernés de faire part de leurs remarques, critiques et propositions.

The Shift Project mène depuis 2023 avec le soutien de la CNAM et du HCAAM un travail de recherche collaboratif dont l’objectif est de préciser l’empreinte carbone des industries de santé sur leur chaîne de valeur puis de déterminer les leviers de décarbonation de la production des médicaments et dispositifs médicaux. L’ONG vient de publier deux rapports intermédiaires (un pour les industries du médicament et un pour les industries du dispositif médical) dans lesquels elle donne des premiers chiffres. Ces chiffres ont été présentés lors d’une visioconférence le 16 janvier.

Du côté des médicaments, entre 5 et 15 millions de tonnes équivalent carbone (CO2e), avec 3 milliards de boîtes produites pour répondre à la demande nationale (soit 45 boîtes par habitant et par an). 90 % de ces boîtes sont vendues en ville, 10 % administrées à l’hôpital (via une solution dans 60 % des cas dans les établissements sanitaires). Plus de 28 000 tonnes de principes actifs, 220 000 tonnes d’excipients et 115 000 tonnes d’emballages primaires et secondaires (notices comprises) ont été nécessaires pour fournir ces médicaments, selon les calculs de The Shift Project.

A priori, les principales émissions sont causées par la production des matières premières et des produits semi-finis avec environ 2 000 kilotonnes CO₂e pour les principes actifs, souvent fabriqués à l’étranger (60 % des masses de substances actives des médicaments consommées en France proviennent d’Asie), 1000 kilotonnes CO₂e pour la production des excipients et 500 kilotonnes CO₂e pour la production des emballages primaires, secondaires et des notices.

Du côté des dispositifs médicaux, le score se monte pour l’instant à 2,1 millions de tonnes équivalent carbone. Au podium de l’origine des GES, les matières premières montent sur la première marche (52 %) devant la production (21 %) et les transports (12 %), les emballages ne pesant que 3 % du total.
Lorsqu’on examine la part de chaque famille de DM dans le bilan carbone, on s’aperçoit que les 74 000 tonnes/an de consommables plastiques hospitaliers (seringues, plateaux à instruments, tubulures, poches à perfusion…) occupent la tête de gondole avec 28 %, devant les aides techniques (fauteuils roulants, matelas anti-escarres…) avec 23 %, et les produits d’incontinence avec 20 % (1,8 milliards de protections consommées en France chaque année).

Cependant ces rapports intermédiaires sont encore des documents de travail imparfaits, incomplets et évolutifs. Plusieurs facteurs l’expliquent. D’abord les périmètres couverts. Vu le nombre de DM (plus de 20 000 différents, des seringues aux prothèses en passant par l’imagerie), The Shift Project s’est focalisé pour l’instant sur certains d’entre eux. N’ont pas été pris en compte par exemple une partie des DM implantables, les bras chirurgicaux, les générateurs de dialyse, les pousse-seringue… Ensuite certaines données manquent à l’appel. Si l’impact des matières premières, des procédés de transformation, des excipients, de leur fin de vie a été intégré au calcul, le travail doit être poursuivi pour les activités connexes (la R&D, le commercial, le marketing…), le conditionnement ou le stockage s’agissant des médicaments.

Il est donc demander aux acteurs concernés de faire part de leurs remarques, critiques et propositions à l’adresse indus-sante@theshiftproject.org ou en direct sur ses versions collaboratives en ligne.

Il faudra attendre juin pour des résultats plus précis et plus fiables.

Source : The Shift Project, achat-logistique.info

OMS : développement de médicaments pédiatriques

La place de l’intelligence artificielle dans un laboratoire pharmaceutique.

C’est le thème qui sera abordé lors de la prochaine conférence-déjeuner-débat du CPDIS (Cercle des Pharmaciens et Dirigeants des Industries de Santé) qui a lieu le jeudi 6 février à l’hôtel Bedford.

L’orateur sera Brice MIRANDA Group Chief Data Officer des laboratoires SERVIER.

Il montrera comment un laboratoire pharmaceutique appréhende l’intelligence artificielle : 
– dans la culture de travail (générale et individuelle)
– dans les différentes étapes du cycle de vie du médicament (de la recherche à la visite médicale)
– dans l’organisation d’un département dédié.
– en utilisant quels outils.

Pour les non membres de l’association CPDIS, les frais de participation sont de 80 €
Modalités de règlement : Règlement par virement préalable.
         Association CPDIS
         IBAN FR76 3000 3016 5800 0372 8165 229 
         BIC SOGEFRPP

Pour vous inscrire, merci de contacter par mail : alain.rusterholtz@orange.fr
Jeudi 6 février 12h30-14h30 Hôtel Bedford 17 rue de l’Arcade 75008 PARIS

Cette réunion colle bien à l’actualité.

En effet Servier et Google Cloud annoncent un nouveau partenariat de cinq ans, centré sur l’IA et l’IA générative afin notamment d’accélérer la Recherche et le Développement de solutions thérapeutiques innovantes pour les patients.

Source

Le business de début d’année en matière d’acquisitions dans la santé.

Le business de début d’année en matière d’acquisitions dans la santé.

J&J, LILLY, GSK, BIOGEN, BIOMERIEUX annoncent des acquisitions.

J &J (USA) / INTRACELLULAR (USA)

J&J a annoncé l’acquisition d’Intra-Cellular Therapies pour 14 MD$ et de ses médicaments dédiés à la santé mentale. Un pari à moindre risque pour le laboratoire, sachant que la biotech dispose déjà d’un traitement commercialisé contre la schizophrénie et la dépression bipolaire, le Caplyta, qui pourrait, dès cette année, devenir un blockbuster.

LILLY (USA) / SCORPION THERAPEUTICS (USA)

LILLY met la main sur Scorpion Therapeutics. Avec cette opération, le laboratoire veut surtout ajouter à son pipeline de traitements contre le cancer, une petite molécule encore en phase I/II. Appelé STX-478, ce traitement par voie orale, à prendre une fois par jour, est positionné sur le cancer du sein et d’autres tumeurs solides. La molécule, potentiellement best-in-class agit comme un inhibiteur de PI3K, une protéine mutante surexprimée dans environ 30 à 40 % des cancers hormonodépendants.

GSK (UK) / IDRx (USA)

GSK va acquérir IDRx pour 1Md$, une société biopharmaceutique en phase clinique basée à Boston, aux États-Unis, qui développe des thérapies de précision pour le traitement des tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST).

BIOGEN (USA) / SAGE THERAPEUTICS (USA)

Les actions de Sage Therapeutics ont bondi de plus de 45% après que la société a confirmé que le géant de la biotechnologie Biogen a fait une proposition non contraignante pour acquérir toutes les actions en circulation de Sage qui ne sont pas déjà détenues par Biogen.

BIOMERIEUX (France) / SPINCHIP (Norvège)

bioMérieux acquiert SpinChip Diagnostics, biotech dans laquelle il avait déjà investi au printemps dernier, pour 111 millions d’euros supplémentaires. La start-up développe notamment une plateforme de tests innovants, capables de diagnostiquer, en quelques minutes seulement, certaines pathologies cardiaques. 

Sources : Communiqués de presse

Quelques nominations de début d’année

Quelques nominations de début d’année

Des nominations annoncées en ce début d’année vous permettront d’actualiser votre réseau.

Jean-Paul KRESS / SANOFI

Le Conseil d’administration de Sanofi vient d’accueillir Jean-Paul Kress (ex MORPHOSYS, SYNTIMMUNE) en qualité d’administrateur indépendant, en remplacement de Gilles Schnepp qui a décidé de quitter le conseil à la fin de l’année 2024.

Sonya MONTGOMERY / OSE IMMUNOTHERAPEUTICS

OSE Immunotherapeutics annonce la nomination du Dr. Sonya Montgomery (ex PFIZER, RELYPSA, GYROSCOPE, EVOX) au poste de Chief Development Officer. Elle fera partie du Comité exécutif d’OSE Immunotherapeutics dans le cadre d’une approche stratégique visant à renforcer les capacités de développement de la Société.

David LEE / SERVIER

SERVIER annonce la nomination, effective au1ᵉʳ janvier 2025, au sein de son Comité Exécutif de David K. Lee (ex SHIRE) en qualité de Vice-Président Exécutif en charge des États-Unis.

Drew TRIVISONNO / NOVADIP

Novadip Biosciences, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans la médecine régénérative, annonce la nomination de Drew Trivisonno en tant que membre indépendant de son conseil d’administration.

GOUVERNANCE IGYXOS

Igyxos Biotherapeutics, une société de biotechnologie innovante développant une nouvelle classe d’anticorps monoclonaux pour traiter l’infertilité, annonce aujourd’hui les nominations de Florent Ferré (ex SANOFI) au poste de Directeur général et du Docteur Elke Bestel (experte en développement de médicaments gynécologiques) en tant que Directrice Médicale. Ces nominations visent à renforcer son équipe dirigeante et son comité exécutif.

Jean-Marc AUBERT / CERBA

Jean-Marc Aubert (EX iqvia) a rejoint le groupe spécialisé dans le diagnostic médical Cerba Healthcare comme “head of digital and government affairs” (responsable des affaires numériques et gouvernementales),

Sources :Communiqués d’entreprises