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Une immunothérapie innovante en oncologie…venant d’un champignon !

Une immunothérapie innovante en oncologie…venant d’un champignon !

Des chercheurs français de l’Inserm, de l’université de Lille, du CHU de Lille, de l’Institut Pasteur de Lille, et du CNRS, viennent de développer une nouvelle approche d’immunothérapie innovante qui exploite la forte propension des cellules cancéreuses à accumuler des mutations.

Cette découverte ouvre la voie à de nouvelles approches thérapeutiques pour stimuler le système immunitaire contre les tumeurs. En utilisant la 2,6-diaminopurine (DAP), l’un des principes actifs contenus dans le champignon commun Lepista flaccida, ces chercheurs sont arrivés à rendre visibles les cellules cancéreuses et ainsi entraîner une réponse du système immunitaire. Le traitement a permis de réduire la croissance de tumeurs chez la souris. Ces résultats préliminaires sont encourageants pour envisager une nouvelle piste d’immunothérapie. Ils sont publiés dans la revue Molecular Therapy

L’immuno-oncothérapie est une stratégie thérapeutique très prometteuse qui repose sur la capacité des cellules cancéreuses à présenter des épitopes antigéniques spécifiques à leur surface. Du fait de leur prolifération rapide, les cellules cancéreuses accumulent fréquemment des variants génétiques, notamment des codons de terminaison prématurés. Dans cette étude, les chercheurs ont étudié le potentiel de la 2,6-diaminopurine (DAP), une puissante molécule induisant la translecture traductionnelle, à induire une réponse immunitaire antitumorale. Les protéines résultant de la translecture après traitement par DAP peuvent être visualisées à la surface cellulaire par le complexe majeur d’histocompatibilité, améliorant ainsi potentiellement la reconnaissance immunitaire. Ceci a été démontré grâce à une construction codant pour la luciférase FIREFLY interrompue par un codon stop UGA et fusionnée à son extrémité C avec le peptide antigénique SL8. De plus, l’exposition in vivo à la DAP favorise le recrutement de cellules effectrices immunitaires, notamment les lymphocytes T, les macrophages et les cellules tueuses naturelles, dans le microenvironnement tumoral. 

Ces résultats suggèrent que le DAP (et potentiellement d’autres molécules induisant une lecture translationnelle) est prometteur en tant que nouveau médicament candidat pour la thérapie antitumorale.

Source : Molecular Therapy

 

NOVO NORDISK, après le traitement de l’obésité, celui des maladies du foie !

NOVO NORDISK, après le traitement de l’obésité, celui des maladies du foie !

Novo Nordisk a annoncé l’acquisition d’Akero Therapeutics pour un montant pouvant atteindre 5,2 milliards de dollars. NOVO entre donc dans le traitement des maladies du foie qui accompagnent l’obésité.

Cette opération vise à s’emparer de l’efruxifermine, un traitement en phase 3 de développement contre la stéatohépatite métabolique, une maladie hépatique touchant près de 15 millions d’Américains. Cette transaction s’inscrit dans une course aux traitements pour les maladies du foie liées à l’obésité, où Novo Nordisk rejoint des laboratoires comme Madrigal Pharmaceuticals et Roche.

Le nouveau directeur général de Novo Nordisk, Mike Doustdar, en poste depuis août 2025, signe là sa première grande acquisition. Dans un communiqué, il a déclaré que « l’efruxifermine pourrait devenir une thérapie de référence, seule ou associée au Wegovy, pour traiter l’une des maladies métaboliques connaissant la croissance la plus rapide. »

L’efruxifermine, développée par Akero Therapeutics, est un analogue du facteur de croissance des fibroblastes 21, conçu pour imiter l’activité biologique du FGF21 natif. Ce traitement, administré par injection sous-cutanée une fois par semaine, cible la stéatohépatite métabolique, une maladie caractérisée par une accumulation de graisse dans le foie provoquant inflammation et fibrose progressive. Sans prise en charge, la MASH peut évoluer vers la cirrhose, le cancer du foie ou l’insuffisance hépatique. Les données de phase 2b ont placé l’efruxifermine parmi les candidats les plus avancés.

L’étude HARMONY, menée chez des patients présentant une fibrose pré-cirrhotique de stade F2 ou F3, a montré qu’après 24 semaines de traitement, 41% des patients recevant 50 mg d’efruxifermine et 39% de ceux recevant 28 mg ont présenté une amélioration d’au moins un stade de fibrose sans aggravation de la MASH, contre 20% dans le groupe placebo. À 96 semaines, ces taux ont grimpé à 75% pour la dose de 50 mg et 46% pour celle de 28 mg, contre 24% pour le placebo. Plus remarquable encore, l’étude SYMMETRY, portant sur des patients atteints de cirrhose compensée de stade F4, a révélé qu’après 96 semaines, 39% des patients traités par 50 mg d’efruxifermine ayant réalisé une biopsie ont montré une régression de la cirrhose, contre seulement 15% dans le groupe placebo.

Source : NOVO NORDISK

 

Une immunothérapie innovante en oncologie…venant d’un champignon !

La R&D externalisée est devenue le standard. Exemple avec SANOFI.

SANOFI Venture accélère son capital risque afin de trouver les avancées médicales dans les entreprises de démarrage. Cela conforte le concept d’aller chercher les « pépites » à l’extérieur, plutôt que de développer en interne.

 Sanofi Ventures a annoncé un investissement supplémentaire de 625 millions de dollars sur plusieurs années de la part de Sanofi, portant ainsi le total de ses actifs sous gestion à plus de 1,4 milliard de dollars.

« Ce nouvel engagement financier conséquent reflète notre conviction profonde que certaines des avancées médicales les plus importantes naissent dans les entreprises en phase de démarrage. Forte d’un palmarès éprouvé en matière de victoires stratégiques et de stratégies de sortie réussies, Sanofi Ventures est devenue un puissant moteur de progrès scientifique et de croissance stratégique » a déclaré Paul Hudson, directeur général chez Sanofi. 

Sanofi Ventures est la branche capital-risque de Sanofi, qui investit dans des entreprises de premier plan dans les domaines des biotechnologies et de l’intelligence artificielle/santé numérique, dont l’objectif est d’aider les patients et de transformer la pratique de la médecine.

Depuis sa création en 2012, le fonds a déployé plus de 800 millions de dollars dans plus de 70 entreprises innovantes, dans les domaines des biotechnologies et de la santé numérique.

« Notre portefeuille mondial couvre l’ensemble du cycle de vie des entreprises, depuis leur création jusqu’à leur introduction en bourse, ce qui démontre la valeur à long terme que nous apportons aux entrepreneurs comme à Sanofi », a déclaré Jason P. Hafler, PhD, directeur général chez Sanofi Ventures. « Les excellentes performances de notre fonds, notamment trois stratégies de sortie réalisées en 2024 d’entreprises dont la valeur d’acquisition combinée s’élève à 3,25 milliards de dollars, confirment la pertinence de notre structure evergreen et de notre approche visant à identifier et à soutenir les entreprises qui sont à la pointe de l’innovation médicale. »

L’augmentation de l’engagement financier de Sanofi Ventures intervient à un moment où l’accès aux financements en phase de démarrage est devenu plus limité dans l’ensemble du secteur des biotechnologies, ce qui place le fonds dans une position idéale pour jouer un rôle crucial dans la promotion de l’innovation en matière de soins de santé.

Source : SANOFI

NOVO NORDISK, après le traitement de l’obésité, celui des maladies du foie !

Les tendances annoncées du CPHI de Francfort.

Quelles sont les tendances qui vont se dégager lors du prochain salon CPHI à Francfort fin octobre ? Voici la synthèse d’une analyse d’expert.

En matière d’investissements, l’année a été plus difficile pour les petites entreprises. Les investisseurs deviennent plus sélectifs et concentrent leurs capitaux sur des opportunités plus importantes et mieux établies. Sur un marché relativement saturé, dans le segment des entreprises de taille moyenne inférieure, il est primordial de se démarquer. La bonne nouvelle est que les investisseurs en capital-investissement et les investisseurs institutionnels continuent de percevoir de la valeur dans les acteurs de niche où l’innovation et la singularité sont au cœur de leurs préoccupations.

Concernant la chimie verte, elle est passée du statut d’accessoire à celui de véritable thème d’investissement, notamment grâce à l’harmonisation des pressions des consommateurs et des réglementations. Nous constatons également une forte dynamique dans le secteur des biosimilaires, avec l’arrivée à échéance des brevets de plus en plus de médicaments biologiques.

L’évolution vers les produits biologiques a indéniablement modifié les priorités des investisseurs. Les produits biologiques, les thérapies cellulaires et les thérapies géniques attirent désormais davantage de financements grâce à leur forte croissance et à leur impact important. Pour les petites entreprises, l’approche biologique les rend souvent plus attractives. Ce phénomène est d’autant plus marqué qu’il existe actuellement moins d’investissements complémentaires solides axés sur les petites molécules sur le marché, en partie en raison de leur consolidation au cours de la dernière décennie.

L’intérêt de l’IA est vif, notamment parce que l’IA peut permettre aux petites entreprises de se démarquer en R&D ou en production, et donc d’atteindre des courbes de croissance plus solides. Mais les investisseurs se montrent de plus en plus prudents, d’autant plus que la bulle (potentielle !) de l’IA commence à se dégonfler. Si une entreprise peut démontrer comment l’IA améliore réellement l’efficacité ou accélère le développement, elle devient alors un investissement très attractif.

La relocalisation et la résilience des chaînes d’approvisionnement sont au cœur des préoccupations de nombreuses entreprises et investisseurs. Nous constatons un afflux de capitaux vers les industries manufacturières et les prestataires de services locaux, notamment en Amérique du Nord (où ce phénomène a naturellement été accentué par les droits de douane).

Pour les petites entreprises fortement implantées localement, cela a ouvert de nouvelles opportunités, car les investisseurs les considèrent comme essentielles à la construction de chaînes d’approvisionnement plus stables.

Les partenariats sont très utiles : obtenir une reconnaissance de marque auprès d’un acteur plus important confère aux petites entreprises une crédibilité immédiate et minimise les risques pour les investisseurs potentiels. Au-delà du capital, les partenariats apportent expertise et accès au marché, permettant ainsi aux petites entreprises de croître plus rapidement grâce à cette connaissance unique du marché.

Trois tendances se dégagent : la croissance continue des thérapies avancées comme les traitements cellulaires et géniques, l’adoption plus large de l’IA tout au long de la chaîne de valeur et une attention accrue portée à la durabilité et à l’approvisionnement local. Un thème transversal commun à tous ces éléments est le maintien de l’activité du capital-investissement dans la consolidation d’acteurs de niche sur le marché intermédiaire inférieur.

Il s’agit de rencontrer les « disruptors », c’est-à-dire les entreprises du marché intermédiaire inférieur qui font quelque chose de vraiment différent. Il faut être particulièrement intéressé par les nouvelles avancées en chimie verte, en biologie et en outils basés sur l’IA. Et bien sûr, le CPHI est une excellente occasion de rencontrer des amis et des collègues ; tous les acteurs du secteur seront présents !

Source : CPHI online

 

Délivrance des médicaments

Délivrance des médicaments

L’EDQM publie un document stratégique intitulé « Orientations relatives aux principaux aspects de la publication de recommandations pour la classification des conditions de délivrance des substances actives (avec ou sans prescription) 

Ce guide, publié le 29 septembre 2025, présente la nouvelle méthode d’évaluation adoptée par le Comité d’Experts sur la classification des médicaments en matière de leur délivrance (CD-P-PH/PHO).

Il vise à soutenir les autorités nationales compétentes (ANC), les titulaires d’autorisation de mise sur le marché (TAMM) et les autres parties prenantes dans l’évaluation du statut de prescription des médicaments. Il propose une méthode structurée pour déterminer si une substance active doit être soumise à prescription, en tenant compte de :

  • Les caractéristiques de la substance et de la forme pharmaceutique
  • Les indications thérapeutiques
  • Le profil d’innocuité
  • Le niveau d’expertise requis pour le diagnostic et le traitement
  • Les risques de mésusage ou d’utilisation inappropriée

Lorsque les analyses scientifiques démontrent que les bénéfices d’un médicament surpassent clairement les risques, le Comité d’Experts CD-P-PH/PHO recommande de ne pas soumettre la substance à prescription ou de déroger à l’obligation de prescription. Ces évaluations sont disponibles sur la page « Base de données et publications » de l’EDQM.

Le comité CD-P-PH/PHO, présidé actuellement par Sandra Monteiro (Infarmed, Portugal), joue un rôle clé dans la classification des médicaments en Europe. Il œuvre à la bonne classification des médicaments sur le territoire européen, en aidant à déterminer s’ils doivent ou non être soumis à prescription. Il a pour mission de promouvoir un accès efficace et sans danger aux médicaments en fournissant des orientations aux autorités nationales, en favorisant l’harmonisation entre pays et en protégeant la santé publique.

Les nouvelles orientations sont disponibles gratuitement sur la plateforme FreePub de l’EDQM.

Source : EDQM