Le LEEM révèle une étude prospective inédite basée sur les traitements actuellement en développement clinique. Si la France veut tenir sa place dans l’innovation en santé, elle doit adopter une vision stratégique de long terme.

Le LEEM a réalisé une analyse des médicaments en développement, susceptibles d’être approuvés par l’EMA ou la FDA à l’horizon 2027. 

Ressources : en moyenne, 2,2 milliards d’euros sont nécessaires pour développer un nouveau médicament. Relevant ces défis, l’industrie continue d’innover, comme le montrent les résultats de l’étude. Entre 2021 et 2023, 45 % des nouvelles autorisations de mise sur le marché concernaient des substances actives inédites, tandis que 660 molécules pourraient émerger d’ici 2027, promettant de nouvelles avancées thérapeutiques majeures. Les recherches sont majoritairement ciblées sur l’oncologie (25 % des programmes) et la neurologie (16 %). En outre, les industriels investissent massivement dans des pathologies difficiles, souvent à mauvais pronostic, ce qui montre une vraie possibilité d’évolution dans la prise en charge de certaines maladies comme la leucémie myéloïde aiguë ou encore le diabète de type 1.

Le rapport met toutefois en lumière le retard préoccupant de l’Europe par rapport aux États-Unis en matière d’innovation thérapeutique. Alors que les États-Unis dominent le marché, seules 21% des entreprises avec des thérapies géniques et cellulaires en développement sont basées en Europe. En cause, des procédures réglementaires moins attractives ou moins efficaces. Il y a près de 19 fois plus de procédures accélérées aux Etats-Unis qu’en Europe (370 vs 19). 

Parmi les innovations récentes, les thérapies géniques et cellulaires permettent dans certains cas de traiter des pathologies autrefois incurables, comme des cancers et des maladies génétiques rares.

Actuellement, plus de 500 thérapies géniques et cellulaires sont en cours de développement. Les thérapies géniques représentent 16 % des biothérapies en essai clinique et pourraient bouleverser les pratiques médicales à court terme, en nécessitant des infrastructures hospitalières adaptées et une logistique complexe. Mais se préparer à leur accueil ne se résumera pas à des aspects techniques et logistiques. Les modalités d’évaluation et de financement seront également cruciales pour en permettre une mise à disposition équitable. 

Source : LEEM

La thérapie par radioligands (RLT) a le potentiel de changer notre approche du traitement du cancer. La RLT est une innovation révolutionnaire qui a déjà eu un impact significatif dans le traitement des tumeurs.

Les RLT combinent la puissance des radiations avec la médecine de précision pour redéfinir la norme de soins pour les personnes atteintes de divers types de cancer. Grâce à leurs capacités théranostiques (diagnostic et traitement), les RLT peuvent cibler directement les cellules cancéreuses, ce qui limite l’exposition au traitement et, par conséquent, les effets indésirables sur les cellules saines voisines. 

Une conséquence de l’augmentation prévue de l’incidence du cancer est que le nombre de patients éligibles aux RLT devrait croître de manière exponentielle dans les années à venir. L’industrie pharmaceutique répond à ce besoin avec environ 225 essais cliniques actuellement en cours dans le domaine des RLT pour apporter cette innovation aux patients.

Les RLT sont fabriqués de la façon suivante : 

Fabrication du radio-isotope
La planification et la fabrication du radio-isotope dans des machines spécialisées commencent plusieurs mois avant la perfusion ou l’injection au patient.

Association du radio-isotope au ligand.
Le radio-isotope (qui délivre un rayonnement ciblé) est lié au ligand (qui adhère à la cellule cancéreuse, par exemple un MAB). Le résultat : la thérapie par radioligands.

Contrôle qualité.
La thérapie par radioligands subit plusieurs contrôles qualité pour s’assurer qu’elle est suffisamment pure et efficace.

Préparation du médicament.
La thérapie par radioligands est préparée pour un patient individuel sous la forme d’une solution liquide pour perfusion ou injection.

Conditionnement dans des conteneurs en plomb.
Après un nouveau contrôle qualité, les médicaments finis sont emballés dans des conteneurs spéciaux en plomb.

Sources : Pharmatimes et Novartis

Pour connaître les produits actuels

L’OMS a publié un projet de lignes directrices visant à encourager le développement de médicaments pédiatriques mieux formulés et de meilleure qualité. La date limite de soumission des commentaires est fixée au 7 mars 2025.

Contenu :
L’Organisation mondiale de la santé (OMS) a publié un projet de lignes directrices visant à encourager le développement de médicaments pédiatriques mieux formulés et de meilleure qualité. Ces lignes directrices s’adressent aux pays membres et aux fabricants pour l’évaluation et le développement de ces médicaments.

Le document se concentre sur des domaines d’attention spécifiques et n’est pas censé aborder les “principes réglementaires généraux”, selon l’OMS. En outre, il ne couvre pas les préparations extemporanées et les préparations magistrales, qui font l’objet d’une directive distincte.

En raison du manque de formulations adaptées aux patients pédiatriques, les pharmaciens, les professionnels de la santé, les parents et les soignants doivent souvent modifier les médicaments pour adultes d’une manière qui n’est pas spécifiée dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) ou dans l’étiquetage du produit, selon le document. Ces modifications peuvent consister à casser, écraser ou couper les comprimés. L’OMS a déclaré que les risques associés à la manipulation des formes posologiques pour les enfants sont documentés depuis “plusieurs décennies”.

Les lignes directrices s’appuient sur les efforts antérieurs de l’OMS pour promouvoir le développement de médicaments pédiatriques innovants et améliorer leur qualité, leur sécurité et leur efficacité. Ces efforts comprennent l’Accélérateur mondial pour les formulations pédiatriques (GAP-f), qui a été lancé en 2020 pour établir un mécanisme durable afin de “garantir l’utilisation sûre et efficace des médicaments pédiatriques” et de promouvoir des formulations pédiatriques “plus durables” dans un délai accéléré.

Le document présente un ensemble de principes généraux, y compris les questions d’administration, les besoins des utilisateurs finaux et les critères d’acceptabilité. Il aborde également la conception de la formulation, qui englobe la qualité et le système de classification biopharmaceutique, ainsi que les excipients et les considérations relatives à l’emballage et à l’étiquetage. En outre, il couvre les voies d’administration, telles que l’administration orale ou entérale, rectale, parentérale, et l’administration dermique ou transdermique.

Dans la section consacrée à la conception de la formulation, les lignes directrices précisent que les médicaments devraient idéalement se présenter sous forme de formulations prêtes à l’emploi afin de minimiser la nécessité pour les professionnels de la santé, les parents ou les soignants d’ajuster la dose avant d’administrer le médicament. Cependant, dans certaines situations, certains ajustements ne peuvent être évités.

La ligne directrice conseille également d’éviter de développer des médicaments qui nécessitent des doses fréquentes, par exemple plus de deux fois par jour, ce qui peut entrer en conflit avec les emplois du temps des enfants plus âgés.

La ligne directrice conseille également aux fabricants de concevoir des questionnaires, des études de préférence ou des méthodes de modélisation pour évaluer l’acceptabilité des médicaments.  Il précise qu'”il est essentiel de se concentrer dès le début sur l’adéquation de la formulation au groupe d’âge cible, car une formulation mal acceptée peut également affecter le résultat” d’un essai pédiatrique.

Elle conseille également aux fabricants de consulter des organisations s’occupant de patients pédiatriques et néonatals afin d’obtenir des informations précises sur le dosage. Par exemple, des groupes au Canada et au Royaume-Uni ont mené des recherches sur l’enseignement des techniques de déglutition aux enfants lors de la prise de formes orales solides afin de réduire le besoin de formulations liquides.

Les lignes directrices invitent également les fabricants à éviter d’utiliser des colorants pour ne pas provoquer de réactions allergiques, en particulier dans les médicaments destinés aux nourrissons et aux jeunes enfants.

Leur utilisation peut être justifiée pour éviter les erreurs de dosage accidentelles pour les médicaments produits en différents dosages ou pour masquer une couleur “désagréable” associée à l’ingrédient pharmaceutique actif.

Le document a été publié pour commentaires en janvier. Il est prévu d’examiner les commentaires et de publier un document de travail pour discussion en mars 2025. Le Comité d’experts de l’OMS sur les spécifications des préparations pharmaceutiques (ECSPP) devrait adopter la directive en septembre 2025.

L’OMS accepte les commentaires sur le document par le biais d’une plateforme en ligne (lien dans le document publié). La date limite de soumission des commentaires est fixée au 7 mars 2025.

Source : RAPS, WHO