Enrichissement des produits dans PMS

Enrichissement des produits dans PMS

par | Mar 11, 2025 | Réglementation

Les titulaires doivent réaliser plusieurs actions selon le statut de leurs produits.

La base PMS est alimenté par XEVMPD, SIAMED et les bases SOR (substance, organisation, referentials). Elle alimente à son tour différents systèmes tels que celui des Web- eAF, ePI, ESMP, ASU, RPM…). Il est donc essentiel que les données dans PMS soient correctes et à jour. 

Parmi les actions à réaliser par les titulaires, il y a la soumission des packs sizes dans XEVPMD et l’enrichissement de certaines données dans PMS via PUI (dans un premier temps). 

Les données à enrichir dans PMS sont les données liées aux fabricants impliqués dans le process de fabrication et des données liées au packaging (structured pack size). 

Les délais pour la réalisation de cet enrichissement dépendent de la présence ou non du médicament sur la liste ULCM (Union list of critical medicines) dont la dernière version date de fin décembre 2024. 

Pour pouvoir procéder à l’enrichissement dans PUI, les rôles correspondants doivent être demandés via le compte EMA des utilisateurs. 

Il est à noter que les rôles PUI sont synchronisés avec ceux pour les web-eaf : 

– Les utilisateurs PLM ayant le rôle de contributeur eAF doivent demander le rôle d’utilisateur PUI.

– Les utilisateurs PLM ayant un rôle de coordinateur/gestionnaire eAF doivent demander le rôle d’utilisateur qualifié PUI.

– L’utilisateur PLM peut avoir différents rôles dans différentes organisations.

L’EMA a organisé fin janvier un webinaire de démo concernant PUI. 

Le Q&A du webinaire est également disponible. 

Source : EMA

Traitement de la sclérose en plaques

Traitement de la sclérose en plaques

par | Mar 11, 2025 | Matières Premières

Selon les derniers résultats du Programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) national D-Lay MS, la prise de vitamine D à haute dose diminue l’activité de la maladie. 

Les résultats du projet D-Lay MS, dirigé par le Pr Éric Thouvenot, Chef du service de Neurologie du CHU de Nîmes, et financé par le Programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) national, ont été publiée dans the Journal of the American Medical Association (JAMA). Ils révèlent que la prise de vitamine D à fortes doses diminue de manière significative l’activité de la Sclérose en plaques (SEP). 

Créé en 1992 pour répondre aux défis majeurs de santé, le Programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) est porté par la Direction générale de l’offre de soins (DGOS) du Ministère de la Santé. Il s’est imposé aux équipes de recherche dans les structures de santé comme une source de financement majeure, avec pour objectif de dynamiser la recherche clinique hospitalière en vue de promouvoir le progrès médical et de participer à l’amélioration de la qualité des soins par l’évaluation et la diffusion de nouvelles méthodes diagnostiques et thérapeutiques. Le CHU de Nîmes, promoteur du projet D-Lay MS, s’est vu accorder un financement de 1 472 770 € pour sa mise en œuvre.

La SEP est une maladie auto-immune causée par une attaque du système immunitaire contre la gaine de myéline, un revêtement protecteur entourant les cellules nerveuses. Bien que les causes exactes de la SEP ne soient pas entièrement comprises, une carence en vitamine D peut augmenter le risque de développer la maladie et entraîner un handicap plus sévère. A ce jour, aucune étude n’a montré un effet thérapeutique de la vitamine D une fois la maladie déclarée.

Les données de l’étude en phase 3 présentées par le Pr Éric Thouvenot lors de la réunion annuelle du Comité Européen pour le Traitement et la Recherche sur la Sclérose en Plaques (ECTRIMS) en septembre 2024 à Copenhague ont montré que prise à haute dose (2 ampoules de 100.000UI par mois), la vitamine D pourrait presque doubler le temps avant que la maladie ne montre de nouveaux signes d’activité chez les personnes ayant présenté une première poussée de SEP, le syndrome clinique isolé (SCI).

Les participants, recrutés dans 36 centres en France, ont été répartis aléatoirement pour prendre soit une ampoule contenant une haute dose de vitamine D, soit un placebo, toutes les deux semaines pendant deux ans explique le Pr Eric Thouvenot. 

À l’issue d’un suivi clinique et IRM régulier, 60,3 % des patients prenant de la vitamine D n’avaient pas de nouvelle activité clinique ou radiologique de la maladie, contre 74,1 % dans le groupe placebo, soit une réduction de 34% du risque d’activité de la maladie. De plus, le temps médian avant l’apparition d’une activité de la maladie était presque deux fois plus long pour les patients sous vitamine D (432 jours contre 224 jours). Aucun effet indésirable grave lié à la vitamine D n’a été observé dans l’étude.

En résumé, la supplémentation en vitamine D à haute dose est sûre, bien tolérée et efficace pour réduire l’activité de la maladie à un stade précoce. Ces résultats prometteurs font de la vitamine D un candidat potentiel pour une thérapie d’appoint dans la stratégie thérapeutique de la SEP, conclut le Pr Eric Thouvenot. 

Source : CHU de Nîmes

Enrichissement des produits dans PMS

European Shortages Monitoring Platform (ESMP)

par | Mar 11, 2025 | Réglementation

L’EMA a publié une nouvelle politique d’accès et mis à jour des documents en lien avec la plateforme ESMP.

Pour rappel, l’ESMP est une plateforme lancée fin 2024 par l’EMA, son utilisation est obligatoire depuis le 02 février 2025. 

Le tableau ci-dessous résume qui déclare quel type de produit dans quel scénario : 

Circonstances normales

Signalement systématique des pénuries de médicaments.

Titulaires d’AMM

Produits autorisés en procédure centralisée

Préparation dirigée par le MSSG

Surveillance étroite d’un ou de plusieurs médicaments spécifiques à la demande du groupe de pilotage sur les pénuries de médicaments (MSSG) de l’EMA. Le groupe établit une liste spécifique de médicaments pour chaque action.

Titulaires d’AMM

Autorités compétentes nationales

Produits autorisés en procédure centralisée

Produits autorisés en procédure nationale (MRP, DCP, NP)

Crise

Rapport sur l’offre, la demande et la disponibilité des médicaments lors d’une urgence de santé publique ou d’un événement majeur.  

L’EMA publie une liste des médicaments critiques qu’elle surveille pour chaque crise particulière.

Titulaires d’AMM

Autorités compétentes nationales

Produits autorisés en procédure centralisée

Produits autorisés en procédure nationale (MRP, DCP, NP)

 

L’EMA a publié une nouvelle politique d’accès aux données, précisant les différents niveaux d’accès aux données disponibles pour les différentes parties prenantes via la plateforme ESMP. 

 

Dans le cadre de ce système de catégorisation : 

  • Le niveau 1 est destiné au grand public, qui comprend les patients, les consommateurs, les professionnels de la santé et les universitaires. Ces groupes auront accès aux pénuries de médicaments figurant sur les listes de médicaments critiques. L’EMA précise que “ce niveau d’accès garantit la transparence et permet au public d’être informé de la disponibilité des médicaments et des tendances connexes sans compromettre les informations commercialement confidentielles ou les données personnelles”.
  • Le niveau 2 est destiné aux détenteurs d’une autorisation de mise sur le marché, qui auront un accès complet aux informations publiques (niveau 1) et à des sous-ensembles restreints d’informations figurant dans l’ESMP. Les données de cette catégorie comprennent les données relatives à la disponibilité des médicaments, aux stocks, aux prévisions d’approvisionnement et à l’état de la commercialisation des produits autorisés au niveau national, ainsi que des détails sur les capacités et les plans de fabrication des produits autorisés en centralisée et au niveau national pendant la crise.
  • Le niveau 3 est destiné aux autorités compétentes nationales, qui auront un accès complet aux sous-ensembles publics (niveau 1) et restreints d’informations rapportées dans l’ESMP. Le document précise que “les utilisateurs des ACN ont le droit d’accéder à toutes les données pertinentes soumises par les titulaires d’AMM pour soutenir les actions nationales et européennes en réponse aux pénuries potentielles ou réelles de produits autorisés en procédure centralisée et au niveau national de leur pays. Il s’agit notamment des données nécessaires aux activités de prévention, d’atténuation et de gestion des pénuries. En outre, chaque utilisateur de l’autorité compétente peut accéder aux métadonnées relatives aux soumissions de données effectuées par les utilisateurs de l’autorité compétente à laquelle il est affilié”.
  • Le niveau 4, la catégorie d’accès la plus élevée, est réservé à l’EMA, à la Commission européenne et au Groupe directeur sur les pénuries de médicaments (MSSG). Ces parties ont “un accès complet au sous-ensemble public et au sous-ensemble restreint de tous les éléments de données sur les pénuries de médicaments humains, sans aucune restriction”.

Concernant les documents mis à jour, il s’agit notamment d’un guide de questions et réponses actualisé, d’un guide de mise en œuvre actualisé pour les autorités compétentes, d’une annexe A actualisée sur les éléments de données accessibles selon le niveau d’accès au ESMP, d’un guide de mise en œuvre actualisé et d’un guide d’utilisation actualisé pour les titulaires d’AMM.

 

Source : RAPS

Concevoir de nouvelles protéines thérapeutiques !

Concevoir de nouvelles protéines thérapeutiques !

par | Mar 11, 2025 | Développement pharmaceutique

Actuellement, un domaine en recherche progresse à une vitesse phénoménale : le design de protéines par ordinateur, mis récemment en avant par le prix Nobel de chimie 2024. La capacité de concevoir des protéines totalement nouvelles, ouvre des possibilités révolutionnaires dans le domaine de la santé et de l’environnement.

En fonction du type et du nombre d’acides aminés, la protéine acquiert une forme spécifique dans l’espace. Ce phénome de « repliement » détermine la fonction de la protéine, comme le transport de molécules dans le sang, la digestion enzymatique, la réception et transmission de signaux. Au final, notre organisme rassemble près de 20 000 types de protéines différents. Le passage d’une séquence d’acides aminés à une forme 3D constitue un enjeu de recherche important, notamment pour mieux étudier certaines maladies causées par un mauvais repliement des protéines, dont des maladies neurodégénératives comme Alzheimer et Parkinson.

L’INRAE, au travers d’une collaboration durable entre chercheurs en intelligence artificielle et modélisateurs moléculaires, a contribué à ces avancées au travers de méthodes de design basées sur une intelligence artificielle hybride, mêlant apprentissage et raisonnement, déjà mise en œuvre pour concevoir différentes nouvelles protéines, fonctionnelles, et caractérisées expérimentalement. Les méthodes développées par les chercheurs d’INRAE combinent pour cela 2 familles d’outils IA : l’apprentissage profond et le raisonnement automatique.

L’apprentissage profond est utilisé pour extraire les règles qui régissent la conception de protéines, en exploitant les séquences et structures de protéines naturelles, accumulées depuis des décennies par les biophysiciens dans la Protein Data Bank. Le raisonnement automatique est utilisé pour sa capacité à combiner ces règles apprises avec des lois fondamentales de la physique ou des directives du concepteur, pour identifier, très rapidement, les différentes protéines qui répondent à ces exigences parmi l’univers exponentiel des protéines possibles.

L’ensemble forme une IA générative, dite neuro-symbolique, capable de concevoir des protéines respectant précisément les consignes des designers. Les chercheurs ont montré que cette architecture est aussi capable d’apprendre à jouer parfaitement à des jeux logiques, tels que le sudoku, sans qu’on en explicite les règles, juste en observant des grilles résolues.

Source : INRAE

L’usine SANOFI à Amilly va être reprise.

L’usine SANOFI à Amilly va être reprise.

par | Mar 11, 2025 | Production

Cette usine va être reprise par le façonnier ASTREA PHARMA et, de manière indirecte, avec le partenariat de SUBSTIPHARM.

Selon Actu Labo et la République du Centre, le site de production Sanofi d’Amilly (275 salariés), spécialisé dans les fabrications des formes sèches, va être reprise par le façonnier ASTREA PHARMA, un façonnier en pleine expansion.

Selon les syndicats, Astrea Pharma reprendrait l’intégralité des actifs industriels de l’usine et de ses salariés pour une durée minimum de trois ans. 

Dans cet accord, les AMM de l’Aspegic et du Kardegic, qui représentent les volumes les plus importants du site (environ 40 millions de boîtes), seront repris par le laboratoire SUBSTIPHARM (260 M€ de CA, 140 salariés) qui commercialise une centaine de molécules (princeps et génériques) et des vaccins.

Cet accord court sur une période de dix ans, prévoit qu’Astrea Pharma continue à fabriquer les produits en sous-traitance. 

ASTREA PHARMA se serait aussi engagée à rapatrier des fabrications sur ce site et à y investir annuellement 4 M€ pendant les premières années d’exploitation. 

RAPPEL ASTREA PHARMA

Astrea Pharma est née de l’association de l’ancien journaliste économique Elie Vannier, l’un des associés du fonds d’investissement Chevrillon, et de la famille Marinopoulos à laquelle a appartenu jadis le façonnier grec Famar, dont les actifs sont désormais presque intégralement détenus par la CDMO Delpharm.

Ce groupe s’est signalé en fin d’année dernière par le rachat à RECIPHARM de l’usine de MONTS près de Tours, spécialiste des formes injectables stériles. 

Astrea Pharma emploie également 220 salariés à Fontaine-lès-Dijon (21), suite à une première acquisition en 2022 auprès de RECIPPHARM, site dédié aux formes sèches.

Sources : Actu Labo et la République du Centre