Comment faciliter l’entrée des médicaments dans les cellules ?

Comment faciliter l’entrée des médicaments dans les cellules ?

Une protéine naturelle pourrait révolutionner les traitements contre le cancer en facilitant l’absorption des médicaments par les cellules. Des chercheurs ont découvert comment exploiter cette voie pour augmenter l’efficacité des thérapies jusqu’à 23 fois.

Les PROTACs (proteolysis-targeting chimeras), une classe prometteuse de médicaments contre le cancer, rencontrent souvent des difficultés à pénétrer les cellules en raison de leur taille importante. Une équipe de scientifiques a identifié la protéine CD36 comme un moyen naturel de transporter ces molécules volumineuses à l’intérieur des cellules. Cette approche a permis d’augmenter significativement l’efficacité des traitements dans des études précliniques.

La méthode, baptisée chimie médicinale endocytique chimique (CEMC), utilise le processus naturel d’endocytose pour faciliter l’entrée des médicaments dans les cellules. Cette découverte pourrait sauver de nombreux médicaments précédemment jugés trop gros pour être efficaces. Les chercheurs ont constaté que les PROTACs modifiés non seulement pénétraient mieux les cellules, mais aussi montraient une puissance accrue contre les tumeurs. Les PROTACs représentent une avancée majeure par rapport aux thérapies traditionnelles, car ils dégradent complètement les protéines cibles au lieu de simplement bloquer leur activité. Cette caractéristique réduit les risques de résistance aux médicaments, un problème courant dans les traitements du cancer. 

Parmi les essais cliniques actuellement en cours sur les PROTACs, Arvinas et Pfizer ont annoncé récemment des résultats préliminaires positifs de l’essai clinique de phase 3 VERITAC-2 évaluant le vepdegestrant en monothérapie par rapport au fulvestrant chez des adultes atteints d’un cancer du sein avancé ou métastatique avec récepteurs d’œstrogènes positifs et récepteurs 2 du facteur de croissance épidermique humain négatifs (ER+/HER2-) et dont la maladie a progressé après un traitement antérieur par des inhibiteurs de la kinase cycline-dépendante (CDK) 4/6 et une thérapie endocrinienne. Il s’agit des premières données pivotales pour le vepdegestrant, un dégradeur d’ER oral PROteolysis TArgeting Chimera (PROTAC). 

Les PROTACs représentent une nouvelle génération de thérapies ciblées qui dégradent spécifiquement les protéines impliquées dans le développement du cancer. Contrairement aux inhibiteurs traditionnels, ils éliminent complètement la protéine cible. Cette action complète réduit les chances que la cellule cancéreuse développe une résistance au traitement, un problème majeur avec les thérapies actuelles. Les PROTACs ciblent également des fonctions multiples des protéines, offrant une approche plus globale.

Source : Techno-Science, Global News wire

Comment faciliter l’entrée des médicaments dans les cellules ?

Une plate-forme européenne pour développer de nouveaux vaccins

L’Union Européenne se mobilise pour accélérer la réponse vaccinale grâce à l’European Vaccine Hub, un hub collaboratif financé par la Commission européenne à hauteur de 102 M€ sur 4 ans.

La pandémie de COVID-19 a mis en évidence la nécessité urgente de stimuler les technologies qui facilitent les réponses rapides aux crises sanitaires. Un aspect crucial de cette préparation est le développement et l’accessibilité des vaccins.

L’European Vaccine Hub (EVH) est un réseau stratégique vise à renforcer la souveraineté européenne en matière de vaccins et à protéger efficacement ses citoyens. Il est piloté par onze institutions de recherche de premier plan dans cinq pays, dont l’Institut Pasteur en tant que partenaire fondateur, s’inscrit dans une démarche collaborative unique avec près de 30 partenaires.

L’EVH ambitionne de réduire considérablement le temps de développement de nouveaux vaccins à moins de quatre mois après l’identification d’un pathogène, assurant ainsi une protection rapide des populations. A terme, le projet a pour but de renforcer la capacité de l’Europe à protéger ses citoyens tout en consolidant son économie face aux menaces sanitaires mondiales.

L’EVH a pour objectif de créer des synergies entre les meilleures expertises en vaccinologie à l’échelle européenne par la mise en place d’un continuum allant de la recherche la plus fondamentale jusqu’aux essais cliniques, en partenariat avec les entreprises productrices de vaccins.

L’Institut Pasteur jouera un rôle central dans la réussite de ce projet, en apportant son expertise mondialement reconnue concernant les interactions hôtes/pathogènes, l’identification de cibles potentielles pour le développement de vaccins et d’immunothérapies et les prototypes nécessaires à la prévention et au traitement de pathologies infectieuses.

L’Institut Pasteur travaillera en étroite coordination avec ses partenaires français en matière de vaccinologie, notamment l’INSERM, l’ANRS-MIE, le CEA et l’APHP.

Quand une agence réglementaire va à la rencontre des industriels !

Quand une agence réglementaire va à la rencontre des industriels !

Le directeur de la FDA va rencontrer des PDG de laboratoires pharmaceutiques afin de faire évoluer cette agence.

Martin Makary, directeur de la Food and Drug Administration (FDA), et deux de ses principaux adjoints prévoient de recueillir l’avis des PDG des fabricants de médicaments lors d’une tournée nationale d’écoute au cours des prochains mois. Leur objectif, selon un bref communiqué récemment publié, est de recueillir des informations sur la manière dont l’agence peut moderniser sa réglementation afin de « mieux soutenir l’innovation et l’accès des patients à des thérapies sûres et efficaces ».

Il va donc organiser des forums avec des PDG qui seront les occasions pour la FDA « d’écouter et de recueillir les avis de ceux qui sont en première ligne de la découverte », a déclaré Makary dans le communiqué. 

Il sera accompagné de Vinay Prasad, nouveau directeur du bureau de la FDA chargé de superviser les vaccins, les produits sanguins et la plupart des thérapies cellulaires et géniques, ainsi que de Sara Brenner, commissaire adjointe principale. La FDA demande aux entreprises intéressées de s’inscrire via un bref formulaire, qui précise que les fabricants de médicaments participants doivent avoir déposé auprès de l’agence au moins une demande d’essai clinique ou d’approbation de nouveau médicament. 

La FDA a précisé que les séances seront fermées à la presse. Makary, à l’instar de son supérieur, Robert F. Kennedy Jr., au ministère de la Santé et des Services sociaux, s’est engagé à une plus grande transparence. Jusqu’à présent, cependant, cette démarche a pris des formes plus originales et directes, comme une série de conversations informelles publiées par la FDA sur YouTube ou des déclarations politiques sur le réseau social X. 

On ne sait pas encore clairement comment ces discussions influenceront la politique de la FDA, ni si l’agence partagera son point de vue sur les informations recueillies. 

Source : Biopharmadive

Vers une Impression 3D de médicaments en production BPF ?

Vers une Impression 3D de médicaments en production BPF ?

L’entreprise montpelliéraine MB Therapeutics propose des médicaments bioimprimés, avec une solution de cartouches prêtes à l’emploi, pour un début de fabrication (passer de la paillasse à la production dans les conditions BPF), dès 2026.

Le journal Usine Nouvelle a interviewé le dirigeant de MB THERAPEUTICS.

« MB Therapeutics a été créé sur la base d’une dizaine d’années d’expérience », rappelle ainsi Stéphane Roulon qui a lancé l’entreprise en 2023, après une expérience dans le développement, acquise sur le site montpelliérain de SANOFI.

Annoncée de longue date, l’impression 3D de médicaments se confrontait jusqu’à présent au casse-tête réglementaire pour les entreprises soucieuses de se lancer sur ce marché. Comment imprimer sans passer par l’ensemble des contraintes de production qui encadrent la fabrication pharma ? 

« Nous avons vu très clair sur la marche à suivre et notre projet a été construit autour de la démarche réglementaire, prise en compte dès l’origine », rappelle Stéphane Roulon.

Automatisée, adaptée à des petits lots de production, la technologie est capable de réaliser des traitements au dosage varié. « L’idée est d’avoir une combinaison entre une formulation de qualité industrielle et une délocalisation de la production par impression 3D », explique Stéphane Roulon.

La start-up va développer dans un premier temps des formulations pour la pédiatrie. L’imprimante fabriquera des comprimés de petite taille orodispersibles, facilement acceptés par les enfants.  

L’entreprise se positionne ainsi à l’avant-garde de la médecine personnalisée. Stéphane Roulon explique : « Prenons l’exemple du paracétamol : il est connu pour avoir de potentiels impacts sur le foie. Si mon besoin se limite à 0,75 g au lieu des 1 g généralement prescrits et délivrés en pharmacie, notre processus permet de produire un médicament contenant uniquement cette dose adaptée. De plus, dans le même médicament, nous pouvons intégrer un autre principe actif correspondant à mon traitement pour une insuffisance cardiaque, si cela m’a été prescrit. Contrairement aux traitements standardisés, nous proposons des solutions personnalisées. »

Source 

Comment faciliter l’entrée des médicaments dans les cellules ?

Innovations contre le cancer

Lors de la dernière édition du congrès annuel de la Société américaine d’oncologie clinique, médecins et chercheurs ont présenté leurs résultats prometteurs dans la lutte contre le cancer. 

L’ASCO, le grand rendez-vous mondial organisé par la Société américaine d’oncologie, a eu lieu du 30 mai au 3 juin 2025 à Chicago (Etats-Unis) et a réuni plus de 30 000 médecins et chercheurs du monde entier.  L’édition 2025 a été très riche avec ses 6 508 communications présentées à l’oral ou sous forme de posters – dont 340 ayant un auteur issu d’une institution française.

Quelques exemples de communications sont présentés ci-dessous : 

Sur le cancer du poumon, à petites cellules, très agressif, c’est le CHU de Toulouse qui est à l’honneur : le Pr Julien MAZIERES et son équipe participent à une étude internationale de phase 3 d’évaluation d’un nouveau traitement, le tarlatamab, chez les patients en rechute de cancer du poumon à petites cellules. Selon les premiers résultats qui sont majeurs, la thérapie prolonge la survie (13,6 mois contre 8,3 avec une chimiothérapie), s’accompagne de moins d’effets secondaires sévères et permet une amélioration des symptômes respiratoires. A terme, le tarlatamab pourrait s’imposer comme le nouveau standard thérapeutique dans ce contexte. Le CHU de Toulouse est le premier centre recruteur en France.

Dans le cas de la prise en charge du myélome multiple, le CHU de Toulouse joue un rôle clé dans l’essai clinique MIDAS, portée par le Pr Aurore Perrot, qui explore une nouvelle stratégie de traitement pour les patients de moins de 66 ans atteints de myélome multiple.

Traditionnellement, ces patients reçoivent une chimiothérapie intensive suivie d’une autogreffe. Mais grâce à des traitements plus efficaces dès le départ, certains pourraient éviter cette étape lourde. L’étude MIDAS adapte le traitement selon la réponse du patient après 6 mois d’immunothérapie ciblée : le traitement pourrait éviter une greffe ou, a minima, une des deux greffes de moelle pour les patients les plus difficiles à traiter.

Déjà 791 patients sont inclus dans 70 centres en France et Belgique, avec le CHU de Toulouse en tête des inclusions. 

L’Institut Curie, avec des présentations couvrant de nombreux types de cancers, donne également espoir sur le cancer du sein métastatique hormonodépendant en présentant les résultats de l’étude de phase 3 SERENA-6 dans les cancers du sein métastatiques hormonodépendants : une approche pionnière pour intercepter les résistances aux traitements grâce aux biopsies liquides. SERENA-6 est le 1er essai mondial d’enregistrement suivant la voie explorée par PADA-1, démontrant l’intérêt d’une nouvelle hormonothérapie (le camizestrant/Astrazeneca) pour cibler ces mutations dès lors qu’elles apparaissent, de manière à retarder au maximum une ré-évolution tumorale et la dégradation de la qualité de vie qui lui est souvent associée.

L’Institut Curie a également annoncé “des résultats prometteurs pour le tout premier vaccin individualisé ORL au monde”. Le Pr Christophe Le Tourneau, oncologue médical, chef du Département des essais cliniques précoces de l’Institut Curie et responsable de l’oncologie ORL, a présenté les résultats d’une étude de phase 1 randomisée qui a évalué l’effet d’un vaccin innovant développé en collaboration avec Transgene, chez des patients atteints de cancers ORL. Ce vaccin est individuel : chaque patient reçoit un vaccin élaboré à partir du séquençage du génome de ses cellules tumorales et de l’identification d’environ 30 mutations propres à chaque patient grâce à une technologie extrêmement sophistiquée utilisant de l’intelligence artificielle. L’étude montre “qu’aucun des patients ayant reçu le vaccin n’a rechuté”.

Dans les vaccins thérapeutiques contre le cancer, l’Institut Curie travaille également sur une vaccinothérapie dans le cancer du pancréas métastatique. Il s’agit d’un vaccin ciblant cinq antigènes associés à la tumeur, une immunothérapie « prête à l’emploi » différentiée qui permet l’activation des lymphocytes T spécifiques de la tumeur. L’essai PRODIGE TEDOPaM a inclus 106 patients et a atteint son objectif principal, montrant des résultats positifs selon les hypothèses statistiques prédéfinies dans le bras expérimental (vaccin plus chimiothérapie de maintenance), et une toxicité minimale.

En matière d’IA, une communication effectuée au congrès par la société allemande, Mindpeak GmbH, montre que l’IA a amélioré la précision du diagnostic d’un des nombreux types de cancers du sein HER2 en l’occurrence, de 66,7 % à 88,5 % (recherche sponsorisée par Astrazeneca). Plus précis, le diagnostic permet d’accéder sans perte de temps à un traitement ciblé.

Enfin, la société Ipsen a présenté les résultats d’une étude de phase 3 avec un nouveau traitement qui offre une survie médiane de 19,5 mois chez des patients atteints d’un cancer du pancréas métastatique, alors que moins d’une personne sur cinq survit au-delà d’un an. “Une avancée importante pour ce cancer difficile à traiter, pour lequel les données de ce type sont rares”, a commenté Sandra Silvestri, vice-présidente exécutive chez Ipsen, qui rappelle que “les patients ne vivent en moyenne que 4 à 6 mois après le diagnostic d’adénocarcinome pancréatique”.

Sources : ASCO, Institut Curie, CHU de Toulouse, Midi Libre, Le Monde