L’UE adopte un plan de travail en 10 parties pour guider l’accélération des essais cliniques

L’UE adopte un plan de travail en 10 parties pour guider l’accélération des essais cliniques

par | Sep 6, 2022 | Réglementation

La Commission européenne, l’HMA et l’EMA ont adopté dix priorités dans le cadre d’un plan de travail plus large visant à accélérer l’adoption des essais cliniques dans l’UE.

Le plan de travail a été adopté sous les auspices de l’initiative EC-HMA-EMA Accelerating Clinical Trials in the EU (ACT EU), qui a été lancée plus tôt cette année. ACT EU vise à transformer la façon dont les essais cliniques sont initiés et menés et à promouvoir la recherche clinique dans l’UE.

Le plan de travail met en évidence les principaux domaines d’intervention pour faciliter davantage l’innovation dans les essais cliniques, l’engagement des parties prenantes et la collaboration du réseau réglementaire. Il présente les livrables qui incluent la cartographie et la gouvernance, la modernisation des bonnes pratiques cliniques (BPC), l’amélioration de l’analyse des données des essais cliniques et les réformes de la sécurité des essais cliniques.

La première priorité consiste à cartographier le paysage réglementaire des essais cliniques avec des groupes d’experts travaillant dans différents domaines. L’objectif de l’exercice de cartographie est de développer une stratégie de gouvernance pour coordonner le travail effectué par les différents experts et groupes de travail des essais cliniques.

Les régulateurs appellent également au développement d’une plateforme multipartite en 2023 impliquant patients, professionnels de santé et universitaires pour évaluer l’environnement des essais cliniques.

En outre, le plan de travail répond à la nécessité de moderniser les BPC pour s’aligner sur l’ICH E6(R2). Le plan prévoit l’organisation d’un événement multipartite visant à fournir une « ligne directrice réactive qui tient compte des points de vue des parties prenantes et des progrès de la technologie et de la conception des essais cliniques ».

Le plan souligne également la valeur des analyses de données d’essais cliniques collectées par le réseau européen de réglementation des médicaments (EMRN), bien qu’il concède que « ces données… sont actuellement difficiles d’accès, de traitement et d’interprétation en raison de l’existence de multiples sources de données ». Il ajoute qu’un tableau de bord des essais cliniques de l’UE accessible au public sera créé, avec un développement prévu pour le premier trimestre 2023.

D’autres aspects du plan de travail comprennent la consolidation du processus de gestion des avis scientifiques, la facilitation de l’élaboration et de la publication d’orientations sur les conceptions d’essais complexes, la formation d’évaluateurs de la sécurité et le développement d’une formation pour soutenir le développement de médicaments de haute qualité.

Source : RAPS

Quelques informations réglementaires

Quelques informations réglementaires

par | Sep 6, 2022 | Dispositifs médicaux

Commission Européenne, ANSM, CNIL, les règlements européens sont toujours au cœur de nombreuses publications.

La Commission Européenne a publié un nouveau projet de loi au mois d’août. Le nouveau projet de loi vise à réglementer les produits actifs sans destination médicale relevant de l’annexe XVI du règlement 2017/745. En particulier, le projet de règlement d’exécution de la Commission garantira une classification des produits selon l’approche des risques basée sur les risques inhérents et les effets secondaires potentiels de ces produits.

Le groupe de coordination des dispositifs médicaux de la Commission Européenne a publié deux guides :

  • MDCG 2022-13 – Designation, re-assessment and notification of conformity assessment bodies and notified bodies
  • MDCG 2022-14 – Notified body capacity and availability of medical devices and IVDs

Deux organismes ont été notifiés selon le règlement 2017/745 :

  • AGENCIA ESPAÑOLA DE MEDICAMENTOS Y PRODUCTOS SANITARIOS
  • BUREAU VERITAS ITALIA S.P.A

Ce qui porte à 32 le nombre d’organismes notifiés.

L’ANSM a publié l’ordre du jour du comité d’interface Groupe de travail « Règlements DM/DMDIV » ayant lieu le 06 septembre.

Le Comité européen de la protection des données a adopté, conjointement avec le Contrôleur européen de la protection des données, un avis sur la proposition de la Commission européenne d’un règlement relatif à la création d’un Espace européen des données de santé (European health data space ou EHDS en anglais). Dans cet avis, ils attirent l’attention des co-législateurs sur un certain nombre de préoccupations majeures concernant ce projet.

Sources : Commission Européenne, ANSM, CNIL

ARN messager : La flambée des ARN de nouvelle génération !

ARN messager : La flambée des ARN de nouvelle génération !

par | Sep 6, 2022 | Développement pharmaceutique

Le succès de l’ARNm dans le vaccin anti COVID entraîne un intérêt de toutes les biotechs à trouver de nouveaux types d’ARN capables de traiter des maladies jusqu’alors incurables.  Des messagers pour de nouveaux médicaments !

Les fabricants de médicaments ont depuis longtemps compris le potentiel de l’ARN. Ces brins d’information génétique ont désormais  le potentiel de traiter des maladies autrefois considérées comme inaccessibles. Il a fallu une pandémie historique pour propulser l’ARNm en vaccins sous les projecteurs. Équipés de nouveaux outils, les scientifiques explorent maintenant comment d’autres types d’ARN peuvent être utilisés pour créer des thérapies qui durent plus longtemps et traiter, ainsi que prévenir, davantage de maladies.

Au moins 9 startups de biotechnologie développent des médicaments à base d’ARN de nouvelle génération. Bien que des années de recherche sont nécessaires, ces entreprises ont déjà levé des centaines de millions de dollars auprès de capitaux-risqueurs, de grandes sociétés pharmaceutiques et d’autres groupes d’investissement.

Si leurs travaux aboutissent, ils pourraient fournir de nouveaux traitements contre le cancer, les maladies rares et les maladies chroniques qui affectent les organes, le système nerveux et le système immunitaire.

Quelles sont les technologies ARN de nouvelle génération et comment fonctionnent-elles ? Les entreprises travaillant à cette nouvelle vague de médicaments à base d’ARN utilisent différentes approches.

 ARN de Transfert

L’un des plus populaires tourne autour de l’ARN de transfert, qui transporte et fournit les éléments de base moléculaires dont les cellules ont besoin pour fabriquer des protéines. Alltrna, une startup américaine qui a été lancée publiquement à la fin de l’année dernière, prétend être capable de concevoir de l’ARNt pour corriger les erreurs dans le code génétique qui autrement nuiraient à la production de protéines. La société est l’une des nombreuses entreprises formées et financées par Flagship Pioneering, l’incubateur et investisseur biotechnologique qui a fondé Moderna. C’est aussi l’un des quatre au moins qui poursuivent l’ARNt d’une manière ou d’une autre. 

ARN circulaire

Une autre entreprise américaine soutenue par Flagship, Laronde, et une startup bien financée appelée Orna Therapeutics, se concentrent sur ce que l’on appelle l’ARN circulaire. Ce type se produit naturellement dans les cellules et est considéré comme beaucoup plus stable que son homologue ARNm. Cependant, les ARN circulaires ne fabriquent généralement pas de protéines.

Laronde et Orna essaient de changer cela grâce à des versions modifiées de ces molécules. Leurs technologies tentent de programmer des ARN circulaires synthétiques avec certains codes génétiques, ainsi que de les équiper d’un site que de nombreux virus à ARN utilisent pour s’ancrer sur la machinerie de production de protéines de la cellule.

ARN auto-repliquant

Replicate Biosciences, une startup axée sur l’ARN auto-répliquant, s’inspire également des virus. La société vise à dépouiller l’ARN viral de ses attributs les plus inquiétants, comme la propagation incontrôlable à travers les cellules, mais à laisser intactes les instructions génétiques qui lui permettent de se dupliquer en permanence. Cet ARN auto-répliquant serait alors conçu pour fabriquer des protéines utiles.

Généralement, ces technologies sont destinées à surmonter certaines des limitations de l’ARNm. La méthode de Replicate, par exemple, peut conduire à des médicaments qui pourraient être administrés moins fréquemment ou à des doses plus faibles.

« La différence avec l’ARN auto-réplicatif est que nous livrons une photocopieuse dans la cellule avec ce manuel d’instructions, de sorte que vous pouvez faire beaucoup plus de copies et qu’elles durent beaucoup plus longtemps. Et cela crée beaucoup plus de protéines », a déclaré Nathaniel Wang, l’un des cofondateurs de la société, à BioPharma Dive lors d’une interview l’automne dernier.

Un autre objectif est de fabriquer des médicaments plus durables, étant donné que la plupart des ARN sont rapidement décomposés et évacués de la cellule. Pour les entreprises travaillant avec de l’ARN circulaire, l’un des attraits a été la forme non linéaire de la molécule, qui n’a pas les extrémités libres sur lesquelles les enzymes digestives s’accrochent.

ARN auto-amplifié

Les scientifiques tentent également d’empêcher les nouveaux médicaments à base d’ARN de déclencher des réactions indésirables du système immunitaire. La biotechnologie britannique VaxEquity, qui se concentre sur l’ARN auto-amplifié, dispose d’une technologie qui, selon elle, peut supprimer les réponses du système immunitaire « inné », la première ligne de défense de l’organisme.

Source : Biopharmadive

Pour ceux qui souhaitent investir dans les génériques ?

Pour ceux qui souhaitent investir dans les génériques ?

par | Sep 6, 2022 | Business

SANDOZ ne sera pas vendu par NOVARTIS à un repreneur. Mais en revanche la nouvelle société issue de la scission, va entrer en bourse.

Sandoz, la branche de médicaments génériques de Novartis, voit son avenir se préciser. Ce sera une scission du groupe. Novartis ne vendra donc pas à un repreneur.

« La revue stratégique de Sandoz a conclu qu’une séparation par le biais d’une scission à 100 % est dans le meilleur intérêt des actionnaires, pour créer le numéro un européen des génériques et un leader mondial des biosimilaires » a indiqué Novartis dans un communiqué.

Les réflexions sur les modalités de séparation avaient officiellement commencé en octobre dernier.

Sous réserve que le projet détaillé ce jeudi soit approuvé par les actionnaires de Novartis, Sandoz sera coté à la Bourse suisse, ainsi qu’aux Etats-Unis via des certificats de dépôts américains (ADR). Novartis espère la réalisation de l’opération au second semestre 2023 si les conditions de marché le permettent.

Source : NOVARTIS et Les Echos

Pour ceux qui souhaitent investir dans les génériques ?

Les fusions, acquisitions, partenariats de l’été !

par | Sep 6, 2022 | Business

Les accords ne s’arrêtent pas pendant les vacances. Notamment les big pharma AMGEN, GILEAD, PFIZER, qui continuent d’acheter.

CATALENT (USA) / Acquisition de METRICS (USA)

Catalent, le leader mondial de sous-traitance permettant aux partenaires biopharmaceutiques, cellulaires, génétiques et de santé grand public d’optimiser le développement, le lancement et la fourniture de meilleurs traitements pour les patients à travers de multiples modalités, a annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord pour acquérir Metrics Contract Services (Metrics), une organisation spécialisée de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) à service complet avec une installation à Greenville, en Caroline du Nord, pour 475 millions de dollars auprès de Mayne Pharma Group Limited  (Mayne Pharma). Une fois finalisée, l’acquisition renforcera les capacités de Catalent en matière de développement, de fabrication et de conditionnement de formulations orales solides intégrées pour aider les clients à simplifier et à accélérer leurs programmes, tout en élargissant la capacité de Catalent à gérer des composés très puissants.

Fusion BONE THERAPEUTIQUE  (Belgique) / MEDSENIC (France)

BONE THERAPEUTICS, la société de thérapie cellulaire répondant aux besoins médicaux non satisfaits en orthopédie et Medsenic, spécialisée dans le développement de formulations optimisées de sels d’arsenic et leur application dans des conditions inflammatoires et d’autres nouvelles indications potentielles, annonce la signature d’un accord d’apport engageant pour combiner les activités des deux sociétés au moyen d’une action pour action échange, sous réserve de l’approbation de l’assemblée générale.

PFIZER (USA) / Acquisition de GLOBAL BLOOD THERAPEUTICS (USA)

Pfizer acquiert Global Blood Therapeutics qui vient renforcer le portefeuille du laboratoire américain. Une opération d’environ 5,4 milliards de dollars (5,3 Mrds €). Avec cette somme, Pfizer va ajouter Oxbryta (voxelotor), un traitement de la drépanocytose autorisé aux États-Unis et en Europe. Cette molécule est administrée sous la forme de comprimés. Pour l’heure, ce traitement a rapporté 195 M$ en 2021, mais Pfizer compte bien sur le potentiel du médicament dans le traitement de la drépanocytose, combiné à sa puissance de vente, pour atteindre un objectif bien supérieur.

AMGEN (USA) / Acquisition de CHEMOCENTRYX (USA)

Amgen a acheté ChemoCentryx, firme biopharmaceutique spécialisée dans les thérapies administrées par voie orale pour traiter les maladies auto-immunes, les troubles inflammatoires et le cancer, pour 3,7 milliards de dollars en cash. Cet achat est motivé par le Tavneos, un médicament first-in-class pour les patients atteints de maladies auto-immunes graves.

GILEAD (USA) / Acquisition de MIROBIO (UK)

Gilead Sciences a annoncé l’acquisition de MiroBio, une société de biotechnologie privée basée au Royaume-Uni qui se concentre sur le rétablissement de l’équilibre immunitaire avec des agonistes ciblant les récepteurs inhibiteurs immunitaires. Les sociétés ont conclu un accord définitif en vertu duquel Gilead acquérir MiroBio pour environ 405 millions de dollars en espèces, sous réserve des ajustements habituels.

SOLVIAS (Suisse) / Acquisition de CERGENTIS (Pays-Bas)

Solvias, l’une des principales sociétés indépendantes de tests analytiques, a acquis la société néerlandaise Cergentis pour renforcer ses capacités de tests de produits biologiques et de thérapie cellulaire et génique. Les ventes mondiales de thérapies cellulaires et géniques devant s’accélérer à un taux de croissance annuel composé de 63 %, de plus en plus de chercheurs ont besoin de solutions sophistiquées pour valider la sécurité et l’efficacité de ces nouvelles thérapies avancées. Cergentis permet à Solvias de fournir à ses clients une technologie propriétaire et des connaissances imprégnées de techniques génomiques en évolution rapide qui soutiennent une prise de décision efficace et la conception de programmes de R&D.

Partenariat ORGANON (USA) / CIRQLE (USA)

Organon une société mondiale spécialisée dans la santé de la femme, et Cirqle Biomedical, annoncent la signature d’un accord de recherche collaborative et de licence exclusive pour un contraceptif candidat expérimental, non hormonal et à la demande. En vertu des clauses de l’accord, Cirqle aura la responsabilité de réaliser des études précliniques en conformité avec le plan de recherche convenu. Organon obtiendra les droits mondiaux exclusifs pour le développement et la mise sur le marché du produit. Cirqle est en droit de recevoir un paiement initial de 10 millions de dollars, des paiements périodiques potentiels pouvant atteindre 360 millions de dollars et des redevances sur les ventes nettes.

Source : Communiqués de presse des entreprises