Une guideline « OMS » actualisée pour les biosimilaires.

Une guideline « OMS » actualisée pour les biosimilaires.

Un rapport d’expert va permettre la mise à jour des lignes directrices de l’OMS sur l’évaluation de produits biothérapeutiques similaires (biosimilaires) afin d’accroître la flexibilité et la clarté du développement de ces produits.

    En 2019, le comité d’experts biologiques de l’OMS a estimé qu’un ensemble de données cliniques, plus adapté et potentiellement réduit, pourrait être acceptable dans les cas où cela était clairement étayé par les données scientifiques disponibles.

     Premièrement, les auteurs ont examiné les nouvelles directives pertinentes publiées par d’autres organismes de réglementation pour identifier les problèmes qui pourraient aider à mettre à jour les directives de l’OMS. Cette revue a suggéré que les lignes directrices de l’OMS pourraient avoir besoin de mettre davantage l’accent sur l’importance de l’exercice de comparabilité physicochimique et structurelle de pointe et des tests fonctionnels in vitro. En revanche, les tests toxicologiques in vivo non cliniques actuels ne sont pas utiles dans le développement de biosimilaires. L’utilisation de produit de référence « étranger » devra également être clarifiée. Les concepts de « totalité des preuves » et « d’incertitude résiduelle » sont toujours pertinents pour le développement de biosimilaires.

    Deuxièmement, une recherche documentaire a été menée sur l’efficacité, l’innocuité et l’immunogénicité à long terme des biosimilaires afin d’identifier les éventuels problèmes à long terme que certains intervenants anticipaient au moment de l’homologation. L’examen de l’étude a confirmé la robustesse du concept actuel de développement de biosimilaires. Ainsi, l’incertitude résiduelle initialement perçue concernant l’innocuité, l’immunogénicité et l’efficacité des biosimilaires qui ont façonné les directives réglementaires d’origine est maintenant considérablement réduite.

    Enfin, une recherche d’articles concernant le rôle des études cliniques dans l’évaluation bénéfice-risque des biosimilaires a été menée. Les analyses des rôles des différentes phases de développement ont suggéré que les grandes études confirmatoires d’efficacité, de sécurité et d’immunogénicité sont, dans la plupart des cas, redondantes.

     Les auteurs ont conclu que les données actuelles suggèrent que des tests analytiques et fonctionnels de pointe et de solides études pharmacocinétiques et/ou pharmacodynamiques directes sont suffisants pour démontrer la biosimilarité dans la plupart des cas. Les études animales in vivo et les grandes études de confirmation d’efficacité et d’innocuité ne doivent être envisagées qu’au cas par cas. 

    L’examen a permis d’identifier les domaines dans lesquels les directives actuelles pourraient être plus permissives sans compromettre la sécurité et l’efficacité. Par conséquent, les lignes directrices de l’OMS pour les biosimilaires ont été révisées et l’ECBS a adopté la révision en avril 2022.

    Du point de vue de la santé publique, cela est considéré comme une étape importante vers un meilleur accès aux produits biothérapeutiques et une contribution à la mise en œuvre de la résolution WHA67.21 de l’Assemblée mondiale de la santé sur l’accès aux produits biothérapeutiques, y compris les produits biothérapeutiques similaires et garantissant leur qualité, leur sécurité et leur efficacité.

     

    Source : OMS

    Les robots et les cobots dans le conditionnement pharmaceutique

    Les robots et les cobots dans le conditionnement pharmaceutique

    Les progrès de l’automatisation de conditionnement pharmaceutique ont rendu les robots encore plus précieux en fin de chaîne de conditionnement, selon le rapport 2022 de l’étude de PMMI Business Intelligence “Robots and Cobots: An Automated Future“.

    Ces technologies émergentes permettent un empilage de palettes plus efficace qui ne nécessite pas de reprogrammation extensive pour changer le type de produit ou la configuration. Les cobots (robots collaboratifs à côté de l’opérateur) sont également déployés dans les emballages de transport, d’autant plus que les capacités de charge utile des cobots augmentent. Ces cobots plus puissants permettent aux PME d’adopter plus facilement la robotique pour les applications en fin de ligne.

    Nous ne pourrions pas fonctionner sans nos robots et cobots en raison des nombreux produits et modèles de conditionnments“, selon un ingénieur en processus et en automatisation d’une grande entreprise citée dans le rapport.

    Cependant, les entreprises participant à l’enquête PMMI prédisent que la croissance se stabilisera dans un proche avenir. Actuellement, 53 % des entreprises interrogées utilisent des robots dans les conditionnements de fin de ligne, mais ces entreprises ne prévoient aucun changement dans ce nombre au cours des cinq prochaines années. Pour les cobots en particulier, les entreprises s’attendent à une baisse au cours de la même période, passant de l’utilisation actuelle de 18 % à 16 % au cours des cinq prochaines années. Deux entreprises interrogées utilisent actuellement des cobots mais prévoient d’arrêter de les utiliser.

    Les robots et les cobots sont actuellement utilisés dans la palettisation pour créer des modèles d’emballage efficaces, réduire le temps de palettisation, minimiser l’espace entre les cartons et offrir une productivité mesurable, une reconfigurabilité et une flexibilité de ligne accrue. D’autres applications pour ces technologies incluent la manipulation de caisses/plateaux, l’étiquetage, l’inspection et le chargement de matériaux. En utilisant un système entièrement automatisé et robotisé, les fabricants de produits pharmaceutiques sont en mesure d’étiqueter avec précision les produits et de vérifier efficacement cette exactitude. Il s’agit d’un processus essentiel qui doit être sans erreur chez les fabricants de produits pharmaceutiques tenus de se conformer aux réglementations DSCSA (Drug Supply Chain Security Act).

    Source : Healthcare packaging PMMI Business Intelligence, “2022 Robots et Cobots : un avenir automatisé”

    Thérapies innovantes : Développement et accès au marché

    Thérapies innovantes : Développement et accès au marché

    Les thérapies innovantes coûtent cher et n’ont pas un nombre suffisant de patients pour un modèle de rentabilité économique. Voici le point de vue de la FDA.

    En tant que haut régulateur de la Food and Drug Administration, Peter Marks n’est pas responsable de peser le coût des traitements que ses équipes examinent. Mais il craint que certains des médicaments les plus prometteurs de l’industrie pharmaceutique ne parviennent pas aux patients atteints de maladies rares si les entreprises ne savent pas comment les vendre.

    Il existe environ 7 000 maladies rares, dont beaucoup ne touchent que de petits groupes de personnes. Les médicaments génétiques, y compris les médicaments à base d’ARN et les thérapies de remplacement de gènes, pourraient offrir un moyen puissant de traiter, voire de guérir, certains d’entre eux. Mais pour les développeurs potentiels, les maladies affectant seulement quelques dizaines de personnes pourraient ne pas représenter un marché suffisamment important pour justifier le coût de développement et de vente d’un nouveau traitement.

    “Nous n’allons pas trouver suffisamment de groupes philanthropiques pour payer la facture des thérapies géniques pour les centaines et les centaines de maladies différentes qui doivent être traitées”, a déclaré Peter Marks, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, lors d’une conférence organisée par l’Alliance pour la médecine régénérative.

    Nous allons devoir trouver un moyen de rendre cela commercialement viable afin que l’industrie puisse trouver une voie vers cela.”

    Selon Marks, la viabilité commerciale d’une thérapie génique signifie administrer environ 100 à 200 traitements par an, un seuil qui pourrait être difficile à franchir dans un seul pays pour des maladies rares comme les immunodéficiences combinées sévères ou les adrénoleucodystrophies.

    Il n’a pas échappé à notre attention à la FDA qu’il y a eu des nuages ​​à l’horizon dans la thérapie génique“, a déclaré Marks, notant des cas où les thérapies géniques ont été retirées du marché ou renvoyées par leurs développeurs aux chercheurs universitaires d’origine.

    En Europe, par exemple, d’abord GSK puis Orchard Therapeutics ont abandonné l’une des premières thérapies géniques approuvées là-bas, un traitement appelé Strimvelis pour une maladie connue sous le nom d’ADA-SCID. Seules quelques dizaines de patients ont été traités, et Orchard a également rendu les droits à un traitement successeur.

    Plus récemment, Bluebird bio a retiré deux thérapies géniques du marché de l’UE après avoir rencontré des difficultés pour obtenir un remboursement dans plusieurs pays européens.

    Bluebird a récemment obtenu l’approbation de la FDA pour ces deux thérapies aux États-Unis. L’une, qui sera vendue sous le nom de Skysona pour un coût de 3 millions de dollars, concerne une maladie héréditaire connue sous le nom de CALD qui affecte environ 50 garçons chaque année. Bluebird a déclaré qu’il prévoyait d’en traiter environ 10 chaque année.

    Dans ses remarques à la conférence, connue sous le nom de Meeting on the Mesa et à laquelle ont participé de nombreux acteurs du domaine de la thérapie cellulaire et génique, Marks a souligné quelques domaines dans lesquels la FDA pourrait aider à atténuer les obstacles aux traitements des maladies ultra-rares.

    L’agence élabore actuellement un «guide» pour le développement et la fabrication de thérapies géniques sur mesure, ce qui pourrait aider les groupes universitaires à transférer plus facilement les traitements sur lesquels ils travaillent vers l’industrie. Il examine également comment utiliser les données non cliniques et de fabrication d’une application pour accélérer l’examen des autres qui partagent une technologie similaire.

    Certains éléments de thérapies géniques ne ressemblent pas à votre médicament typique à petites molécules, car ils sont réutilisés à plusieurs reprises“, a déclaré Marks.

    La fabrication automatisée pourrait être une autre solution pour aider à réduire les coûts de production, qui sont nettement plus élevés pour les thérapies cellulaires et géniques que pour d’autres types de médicaments plus établis.

    La FDA espère également se mettre sur la même longueur d’onde avec d’autres régulateurs afin que les développeurs puissent être plus confiants qu’un produit pour lequel ils obtiennent l’approbation dans un pays aurait de bonnes chances de succès dans d’autres.

    Certains de ces problèmes peuvent être liés à la façon dont nous pouvons rendre les thérapies géniques pour de petites populations plus largement disponibles”, a déclaré Marks. “Ce qui peut être une petite population aux États-Unis devient une population de taille raisonnable lorsque vous allez dans le monde entier.”

    Source : Biopharmadive

    Une guideline « OMS » actualisée pour les biosimilaires.

    Un nouveau partenariat DM-médicament

    La délivrance intelligente de médicaments pour une meilleure prise en charge des patients et l’observance de leurs traitements.

    Fabriqué à Clermont-Ferrand (France), Mallya est un dispositif intelligent pour stylos injecteurs, qui recueille la dose et l’heure de chaque injection et transfère les informations en temps réel à une application sur smartphone. Mallya a été le premier de sa catégorie à recevoir le marquage CE (dispositif médical) et des versions commerciales pour stylos injecteurs d’insuline sont déjà disponibles et distribuées en Europe et dans d’autres pays.

    Les entreprises de santé BIOCORP (société française spécialisée dans le développement et la fabrication de dispositifs médicaux et de systèmes d’administration de médicaments injectables) et Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne (société leader en science et technologie), ont conclu un accord pour le développement et la fourniture d’une version spécifique du dispositif Mallya comme accessoire pour l’un des dispositifs d’administration de médicaments de Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne dans le but d’aider les patients à surveiller leur injection pendant leur traitement. Le dispositif gardera automatiquement la trace des doses injectées grâce à un horodatage et indiquera si le produit est correctement administré.

    Les clauses financières du partenariat comprennent des paiements de Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne, jusqu’à 5 millions d’euros pour le développement du produit au cours des trois premières années de la collaboration. Les revenus supplémentaires devraient atteindre 8 millions d’euros au cours des cinq premières années suivant le lancement, en fonction des étapes commerciales et de l’adoption des dispositifs Mallya par les patients de Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne, avec un potentiel de hausse supplémentaire au cours des années suivantes.

    « Nous sommes ravis de ce nouveau partenariat avec Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne, qui étend notre collaboration à d’autres domaines thérapeutiques. Nous avions déjà annoncé qu’il existe une grande opportunité pour notre dispositif connecté Mallya dans différentes aires thérapeutiques. Comme dans le diabète, Mallya vise à réduire le stress des patients et à améliorer l’observance de leur traitement pour optimiser et sécuriser les résultats », a déclaré Éric Dessertenne, CEO de BIOCORP.

    Source : MyPharma-editions

    Une guideline « OMS » actualisée pour les biosimilaires.

    Maladie d’Alzheimer : AB science reçoit les premières autorisations

    AB Science a reçu les premières autorisations règlementaires pour initier une étude confirmatoire de phase 3 avec le masitinib dans la maladie d’Alzheimer

    AB Science a annoncé avoir reçu de la part de l’agence française du médicament (ANSM) ainsi que de l’AEMPS (agence espagnole) et de l’EOF (agence grecque), les premières autorisations règlementaires pour initier son étude confirmatoire de phase 3 (AB21004) évaluant le masitinib chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer légère à modérée.

    L’étude AB21004 est une étude de phase 3 randomisée en double aveugle visant à évaluer la tolérance et l’efficacité du masitinib chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer légère ou modérée, en association aux traitements de référence, à savoir les inhibiteurs de la cholinestérase et/ou la mémantine. L’étude doit recruter 600 patients dont le diagnostic clinique de maladie d’Alzheimer légère ou modérée a été confirmé. Le critère principal de l’étude sera d’évaluer l’effet du masitinib sur la variation du score ADCS-ADL et du score ADAS-Cog-11, par rapport à l’inclusion.

    Le positionnement du masitinib est différent de celui des autres médicaments développés dans la maladie d’Alzheimer qui ciblent les stades précoces de la maladie d’Alzheimer. Le mécanisme d’action du masitinib est également différent de celui des autres médicaments développés dans la maladie d’Alzheimer et peut-être complémentaire dans la mesure où le masitinib cible la microglie et les mastocytes pour générer un effet neuroprotecteur qui modifie la maladie.

    Enfin, le masitinib est une tyrosine kinase administrée par voie orale alors que les anticorps anti-amyloïdes sont administrés par injection.

    Le Professeur Olivier Hermine, président du comité scientifique d’AB Science et membre de l’Académie des Sciences, a déclaré : « Avec ces premières autorisations règlementaires, AB Science a maintenant lancé la troisième indication clé avec le masitinib de son programme d’études confirmatoires, qui inclut la sclérose latérale amyotrophique, les formes progressives de la sclérose en plaques, et à présent la maladie d’Alzheimer. […] »

    Source : Mypharma-editions