Nouvelle stratégie dans la gestion des pénuries.

Nouvelle stratégie dans la gestion des pénuries.

Le ministère de la santé a réuni le jeudi 2 février 2023 un comité de pilotage pour poser les premiers jalons d’une nouvelle stratégie en matière de prévention et de gestion des pénuries.

« Au plus fort de la crise, les actions décidées par le Gouvernement comme le contingentement des stocks, l’interdiction des exportations par les grossistes, les préparations magistrales par les pharmaciens ou encore les informations régulières aux prescripteurs, ont permis de limiter autant que possible les tensions rencontrées sur certains produits », indique le ministère de la santé dans un communiqué.

Le comité de pilotage a acté ce jour le lancement d’une phase de co-construction de deux mois avec l’ensemble des parties prenantes autour de nouveaux axes prioritaires fixés par les ministres.

François Braun et Roland Lescure ont ainsi annoncé la conduite de trois chantiers majeurs, qui ont vocation à renforcer les capacités d’anticipation de notre pays en même temps que de nous doter de nouvelles pratiques pour affronter les crises qui pourraient survenir :

D’ici à la fin du mois de mai, la liste des médicaments dits « critiques » car stratégiques pour la santé de nos concitoyens sera établie – sur la base des recommandations des autorités scientifiques. Il s’agit d’un préalable indispensable qui guidera la stratégie menée par le Gouvernement. À cette liste seront attachées une analyse des risques en matière d’approvisionnement, et des solutions correctrices nécessaires.

Plusieurs axes d’amélioration seront établis, qu’il s’agisse par exemple d’une plus forte transparence sur la disponibilité des produits de santé, de la production à la distribution en officine, d’une amélioration de l’information des Français sur la situation, y compris territorialisée, d’un renforcement de l’information des patients directement concernés. Ces améliorations iront de pair avec un renforcement de la stratégie de souveraineté portée à travers les investissements « France 2030 », en cohérence avec la volonté du président de la République de renforcer notre autonomie et notre souveraineté industrielle en relocalisant en France la production de certains médicaments stratégiques ainsi que leurs principes actifs. Aussi, un travail spécifique sera conduit sur les enjeux attachés au bon usage des médicaments, alors que la France affiche des niveaux de consommation de médicaments tout à fait inédits par rapport à ses partenaires européens. Pour affermir ces orientations, la France prendra toute sa part dans les échanges conduits au plan européen pour mieux structurer la réponse collaborative aux enjeux d’approvisionnement.

– Sous 3 mois, l’ANSM en lien avec la DGS sera en outre chargée d’établir un plan de préparation des épidémies hivernales (sécurisation des stocks, amélioration de la mise à disposition des données, responsabilisation de l’ensemble des acteurs du soin et des patients, etc.) pour anticiper d’éventuelles tensions et renforcer notre capacité à faire face à des pics saisonniers de consommation de médicaments.

– Sous 3 mois, un « Plan blanc Médicaments » activable en cas de situation exceptionnelle, nécessitant de prendre des mesures fortes pour sécuriser la prise en charge de nos concitoyens, sera préparé. Trois ans après le début d’une crise sanitaire mondiale d’une ampleur inédite, et alors que les tensions géopolitiques marquent une nouvelle donne, ce « Plan blanc » dédié aux produits de santé apparaît plus que jamais indispensable.

Enfin, les ministres ont annoncé un moratoire sur les baisses de prix des génériques stratégiques sur le plan industriel et sanitaire. Ils ont également indiqué leur volonté d’opérer des hausses de prix ciblées sur certains génériques stratégiques produits en Europe. Ces hausses de prix se feront en contrepartie d’engagements des industriels sur une sécurisation de l’approvisionnement du marché français.

Source : Ministère de la Santé

Nouvelle stratégie dans la gestion des pénuries.

L’EMA lance un projet pilote “PIP par étapes”

Ce projet pilote est destiné à permettre une plus grande flexibilité aux promoteurs de médicaments innovants dans l’élaboration des PIPs.

L’EMA a lancé lundi un projet pilote destiné à permettre une plus grande flexibilité aux promoteurs de médicaments innovants dans l’élaboration des plans d’investigation pédiatrique (PIP). Dans le cadre du PIP par étapes, l’EMA et les sponsors peuvent convenir d’un programme de développement pédiatrique partiel avant de se mettre d’accord sur un PIP complet plus tard, à mesure que des informations supplémentaires sur un médicament deviennent disponibles.

Le concept d’un PIP par étapes découle d’un atelier multipartite organisé en 2018 par l’EMA et la Commission européenne (CE) sur les moyens d’améliorer la situation concernant les médicaments pédiatriques dans l’UE. Au cours d’un groupe de discussion impliquant l’industrie et le milieu universitaire, les participants ont appelé à une approche plus « évolutive » pour accepter les PIP pour les médicaments dont les connaissances au moment de la soumission du PIP sont limitées. L’annonce du projet pilote coïncide également avec la publication d’un rapport sur les mesures que l’EMA a déjà prises ou envisage de prendre pour améliorer le développement de médicaments pédiatriques dans la région.

Selon l’EMA, le cadre « Stepwise PIP » (sPIP) permettra aux fabricants de médicaments d’avancer dans le développement avec un “ensemble minimal de données… comme base qui devrait tenir compte des connaissances scientifiques de pointe et de l’expérience actuelle en matière de développement de médicaments dans le domaine concerné”, puis retourner au comité pédiatrique de l’agence (PDCO) pour mettre à jour le plan au fur et à mesure que de nouvelles informations deviennent disponibles. 

L’EMA explique comment le projet pilote sPIP fonctionnera, lorsque la participation serait justifiée, ainsi que les aspects pratiques de la soumission du sPIP dans un nouveau guide.

Source : RAPS

Toxicité inattendue lors du stade des essais cliniques sur l’homme

Toxicité inattendue lors du stade des essais cliniques sur l’homme

Des scientifiques ont décidé d’intégrer une modélisation informatique pour mieux prédire les circonstances dans lesquelles une toxicité pourrait avoir lieu. 

La création de nouveaux médicaments n’est pas une mince affaire. Le taux de réussite global est faible : seuls environ 10 % des nouveaux candidats finissent par être commercialisés. Ce revers s’explique notamment par les effets indésirables, tels que la toxicité, qui peuvent survenir de manière inattendue lorsque les médicaments atteignent le stade des essais cliniques sur l’homme.

Les scientifiques du projet TransQST, financé par l’UE et l’industrie, ont élaboré une approche innovante pour prédire la toxicité potentielle des médicaments candidats, qui tient compte des données in vivo et fait appel à une modélisation informatique avancée. TransQST, un consortium public-privé rassemblant 23 partenaires, a voulu démontrer que ce type de modélisation permettrait d’améliorer à la fois la rapidité et la sécurité du développement de nouveaux médicaments. 

Le projet TransQST a concentré ses efforts sur la collecte de nouvelles données sur les quatre organes les plus fréquemment touchés par la toxicité : le cœur, le foie, les reins et le système gastro-intestinal (GI).

L’équipe a utilisé un modèle organoïde de pointe, dans lequel les tissus peuvent être cultivés en laboratoire à partir de quelques cellules souches provenant d’adultes. Cette démarche a permis de tester les nouvelles approches de modélisation dans différentes parties du tractus GI, notamment l’intestin et l’estomac.

Grâce à ces approches, le projet a été en mesure d’améliorer les modèles existants de test des médicaments et de mettre au point une série de nouveaux médicaments.

Outre cette réalisation, le projet TransQST a également collecté de grandes quantités de données pour soutenir la création de nouveaux outils. Ces outils sont capables d’identifier, de quantifier et de prédire les mécanismes toxiques potentiels des médicaments candidats et font actuellement l’objet d’essais réalisés par les partenaires du consortium issus de l’industrie pharmaceutique dans le cadre des évaluations de l’innocuité des médicaments.

Tous les modèles, outils et données du projet ont été mis à disposition du public et sont accessibles sur le site web de TransQST.

Source : Cordis

EMA : Conseils scientifiques pour les DMs à haut risque

EMA : Conseils scientifiques pour les DMs à haut risque

Suite à la réunion d’information, l’EMA a publié la présentation ainsi que le modèle de lettre de candidature.

Comme mentionné dans notre news du 02/02, l’EMA a organisé le 25 janvier une réunion d’information concernant le projet pilote relatif aux conseils scientifiques pour les DMs à haut risque (avec un focus pour les dispositifs orphelins et les PME). Ce projet s’inscrit dans le cadre de l’accompagnement des fabricants de dispositifs médicaux afin de permettre d’une part le développement de dispositifs médicaux sûrs mais également d’autre part afin de conseiller les fabricants dans leurs choix de développement stratégique et de les orienter lors des investigations cliniques.

Suite à cette réunion d’information, l’EMA a publié le diaporama de la présentation ainsi que le modèle de la lettre d’intérêt pour la candidature en ligne.

Dans la présentation, il est précisé que si le nombre de demandes dépasse la capacité des groupes d’experts, les panels d’experts sélectionneront les candidatures de manière à couvrir un large spectre de types de demandes :

  • Différents types dispositifs -> critères de priorisation pour couvrir les besoins actuels identifiés (dispositifs destinés à bénéficier à un groupe relativement restreint de patients, dispositifs pour besoins médicaux non satisfaits, nouveaux dispositifs ayant un impact clinique ou sanitaire majeur possible)
  • Divers domaines médicaux
  • Représentation des PME à prendre en considération

Processus de sélection :

  • Experts dans le domaine clinique
  • Possibilité de soumettre plusieurs propositions mais une seule peut être sélectionnée par entreprise
  • Les propositions non sélectionnées au 1er tour seront automatiquement considérées pour le 2e tour

La soumission de la candidature se fera via le portail de l’EMA après création d’un compte EMA à partir du 27 Février.

Le calendrier sera le suivant :

  • 27 Février : ouverture du portail de soumission
  • 01 Avril : sélection du premier tour
  • 30 Avril : communication à tous les demandeurs
  • 01 Septembre : sélection du second tout
  • 30 Septembre : communication à tous les demandeurs

Source : EMA

Nouvelle stratégie dans la gestion des pénuries.

Recommandation européenne pour l’accès aux médicaments et aux équipements médicaux

Le Comité des Ministres a émis une Recommandation CM/Rec(2023)1 aux États membres sur l’accès équitable aux médicaments et aux équipements médicaux dans une situation de pénurie.

Le Comité des Ministres a émis une Recommandation destinée à promouvoir dans les 46 Etats membres du Conseil de l’Europe un accès équitable aux médicaments et aux équipements médicaux dans une situation de pénurie et à protéger les droits fondamentaux des personnes qui en ont besoin pour des problèmes de santé graves ou potentiellement mortels. Elaboré par le Comité directeur pour les droits de l’homme dans les domaines de la biomédecine et de la santé (CDBIO) en réponse à la pandémie de covid-19 et à la pénurie de médicaments et d’équipements médicaux engendrée par la crise sanitaire, la Recommandation établit des principes généraux de protection des droits humains et procéduraux permettant d’assurer notamment l’absence de discrimination, en définissant par exemple des critères de priorité fondée sur des critères médicaux et répondant aux principes de responsabilité, de transparence et de participation.

Elle recommande également la mise en place d’un système pour prévenir et limiter les situations de pénurie ainsi que pour mieux se préparer à de telles situations.

Le texte s’applique à l’accès aux médicaments et aux équipements médicaux certifiés à l’issue d’un processus réglementaire adéquat, prévu par la loi, qui sont nécessaires pour la prise en charge médicale des patients dont l’état de santé est grave ou présente un risque vital.

Comme le souligne le Comité des Ministres, un accès équitable aux soins de santé reste valable en cas de pénurie de médicaments et d’équipements médicaux, à la fois dans les situations d’urgence et dans la pratique clinique habituelle, quelle que soit la cause de la pénurie.

Ces causes peuvent être multiples, notamment le manque de matières premières, les problèmes de fabrication, de contrôle de la qualité et de logistique, ainsi que la modification des exigences réglementaires. Certains événements imprévisibles, tels que les épidémies, les conflits armés et des urgences causées par le changement climatique, peuvent accroître considérablement la demande et réduire la capacité de garantir leur disponibilité.

Source : Council Of Europe