Des études cliniques en cours vont préfigurer des futurs médicaments blockbusters…ou non. Voici 4 exemples.

SAREPTA / Etude EMBARK/ Thérapie génique (Elevidys)

L’approbation au début du mois aux USA de la première thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, Elevidys de Sarepta Therapeutics, a été une étape importante pour les patients qui recherchent un tel traitement depuis des décennies. Pourtant, pour que Sarepta maintienne Elevidys sur le marché et élargisse son utilisation, la thérapie doit réussir un essai en cours EMBARK qui devrait produire des résultats d’ici la fin de l’année.

BRIDGEBIO/ Etude ATTR-CM / Cardiologie (Acoramidis).

Cet été, la biotech devrait révéler par l’étude si les patients atteints de cardiomyopathie amylose à transthyrétine, traités par acoramidis pendant deux ans et demi sont plus susceptibles de rester hors de l’hôpital et de vivre plus longtemps. Un résultat positif pourrait relancer l’acoramidis et avoir un impact sur Alnylam Pharmaceuticals, dont le médicament rival Onpattro est actuellement examiné par les régulateurs, mais il n’a pas encore été démontré qu’il prolonge la vie des patients.

SANOFI / Etude GEMINI / Cancers du sang (Tolérutinib)

Les inhibiteurs de BTK sont couramment utilisés pour traiter certains cancers du sang. Les premiers tests définitifs de l’étude de phase 3 GEMINI du tolébrutinib de Sanofi devraient être publiés dans quelques mois.

PFIZER / Etude / Obésité (daniglipron)

Le danuglipron (agoniste GLP-1) de PFIZER, a terminé un essai de phase 2 sur le diabète de type 2, dont les résultats ont été publiés dans le JAMA en mai. Pfizer attend des données d’un essai à mi-parcours sur l’obésité plus tard cette année et utilisera ces résultats pour jeter les bases d’un plan de développement de phase 3. Pfizer dit qu’il travaille sur une version à « version modifiée » une fois par jour du danuglipron. Mais il a du terrain à rattraper. Novo et Lilly ont déjà des médicaments oraux GLP-1 dans des essais de stade avancé.

Pour les autres essais cliniques annonçant des blockbusters, se référer à l’article source.

Source : https://www.biopharmadive.com/news/biotech-10-clinical-trials-watch-2023-second-half/653845/