Une nouvelle immunothérapie anticancéreuse à ARNm

Une nouvelle immunothérapie anticancéreuse à ARNm

Pour la première fois au Royaume-Uni, des patients atteints de cancer vont bénéficier de la technologie de l’ARN messager contre leur cancer.

Une thérapie génique à ARNm a en effet été administrée à des patients de l’hôpital Hammersmith, à l’ouest de Londres. Il s’agit d’un essai clinique de phase 1/2, visant à déterminer la toxicité, la tolérance et l’efficacité de cette nouvelle approche dans le traitement du mélanome, du cancer du poumon et d’autres tumeurs solides.

Ce traitement utilise donc du matériel génétique, en l’occurrence de l’ARN messager, et fonctionne en présentant au système immunitaire du patient des marqueurs semblables à ceux des tumeurs, pour aider les défenses de l’organisme à mieux reconnaître et combattre les cellules cancéreuses portant ces marqueurs. Dans ce sens, il s’agit d’une nouvelle forme d’immunothérapie. « Les nouvelles immunothérapies anticancéreuses basées sur l’ARNm offrent une possibilité de recruter le système immunitaire du patient pour combattre son cancer », a résumé le Docteur David Pinato, de l’Imperial College de Londres. Le chercheur a précisé que la communauté scientifique avait « désespérément besoin » de ce type d’essai clinique pour « inverser la tendance contre le cancer », en développant des thérapies anticancéreuses moins toxiques et plus précises.

L’objectif est d’évaluer si cette thérapie à ARNm est sûre et bien tolérée par les patients, qu’elle soit administrée seule ou en association avec un anticancéreux existant (appelé pembrolizumab). 

Plusieurs vaccins contre le cancer utilisant la technologie de l’ARN messager sont en phase de développement dans le monde. 

On peut les classer en deux catégories, comme le détaille l’Imperial College de Londres : 

1 – d’une part, les immunothérapies anticancéreuses personnalisées, reposant sur l’extraction du matériel génétique du patient à partir de ses tumeurs ; 

2 – d’autre part, les immunothérapies thérapeutiques “prêtes à l’emploi”, comme celle dont il est question ici, qui sont adaptées à un type particulier de cancer. 

Dans les deux cas, il s’agit de booster le système immunitaire pour l’aider à cibler et tuer les cellules cancéreuses.

Source : Imperial

Une nouvelle immunothérapie anticancéreuse à ARNm

Etudes sur des maladies (Acné, dépression, troubles neurologiques) 

Cette semaine, nous rapportons les résultats de trois études épidémiologiques concernant l’acné, la dépression et les troubles neurologiques.

ETUDE EPIDEMIOLOGIQUE DE L’ACNE

Les Laboratoires Pierre Fabre annoncent la publication de la première étude mondiale sur l’épidémiologie de l’acné dans le prestigieux Journal de l’American Academy of Dermatology en février 2024. L’étude ALL a recueilli le témoignage de plus de 50 000 personnes, représentatives de la population adulte de 20 pays, réparties sur les cinq continents soit plus de 50 % de la population mondiale. 

Principaux résultats : 

– Une personne sur cinq touchée par l’acné dans le monde.

– La prévalence mondiale de l’acné est de 20,5%. Elle était la plus élevée dans le groupe des adolescents/jeunes adultes (16/24 ans) atteignant 28,3% et reste aussi assez élevée dans le groupe des adultes âgés de 25 à 39 ans avec 19,3%.

– Les femmes plus touchées que les hommes

– D’une manière générale, les femmes (23,6%%) sont plus touchées par l’acné que les hommes (17,5%).

– L’Amérique latine et les pays d’Asie de l’Est en tête des régions les plus touchées.

Source : Pierre FABRE

ETUDE SUR LA DEPRESSION

L’activité physique régulière a des effets positifs sur la dépression. Elle est validée comme thérapeutique par la Haute Autorité de santé, seule ou en association avec des médicaments ou une psychothérapie. Une méta-analyse de 218 études, publiée dans le BMJ Bristish Medical Journal, vient confirmer ces bienfaits. Les auteurs de ce travail, portant sur 14 170 patients de plus de 18 ans souffrant d’un trouble dépressif majeur, se sont penchés sur l’intensité et les modalités d’activité physique les plus performantes en les comparant avec une psychothérapie – dont les thérapies cognitivo-comportementales (TCC) – et des antidépresseurs (les inhibiteurs sélectifs de la recapture de sérotonine). 

Résultats : « La danse semble être un traitement prometteur contre la dépression », plus que d’autres activités à la réputation plus « efficace » comme la marche ou le jogging, le yoga et le renforcement musculaire.

Source:  Le Monde.fr Sciences

TROUBLES NEUROLOGIQUES

En 2021, les maladies neurologiques, dont la maladie d’Alzheimer, touchaient environ 3,4 milliards de personnes dans le monde.

Dans une nouvelle étude financée par la Fondation Bill & Melinda Gates, les résultats publiés dans le Lancet Neurology ont déterminé que les troubles neurologiques sont actuellement la principale cause de mauvaise santé dans le monde.

Les résultats ont montré que les principaux contributeurs à la perte de santé neurologique à l’échelle mondiale étaient les accidents vasculaires cérébraux, l’encéphalopathie néonatale, la migraine, la maladie d’Alzheimer et autres démences, ainsi que la neuropathie diabétique.

Touchant 3,4 milliards de personnes dans le monde en 2021, les affections neurologiques désignent toutes les affections affectant le cerveau, la moelle épinière et les nerfs, pouvant toucher n’importe qui, à tout âge.

L’étude a révélé que le nombre de personnes dans le monde vivant avec ou mourant de maladies neurologiques a considérablement augmenté au cours des trois dernières décennies, en partie à cause du vieillissement des sociétés.

À l’échelle mondiale, l’analyse suggère que le nombre total d’invalidités, de maladies et de décès prématurés causés par des troubles neurologiques a augmenté de 18 % entre 1990 et 2021.

Source : Pharmatimes

Une nouvelle immunothérapie anticancéreuse à ARNm

Connaissez-vous TAFALGIE ?

TAFALGIE est une société française qui développe des antalgiques de nouvelle génération, non opioïdes, dotés d’un nouveau mécanisme d’action.

Tafalgie Therapeutics, société de recherche biopharmaceutique française, « spin-off » du CNRS et d’Aix-Marseille Université, fait partie des rares entreprises européennes (47 dont 12 françaises sur plusieurs milliers de candidatures) lauréates du nouveau programme accélérateur du Conseil Européen de l’Innovation (EIC) pour sa nouvelle génération de peptides antidouleurs alternatifs aux opioïdes. 

Unique en son genre, la technologie développée par Tafalgie Therapeutics découle de la découverte des effets antalgiques de la protéine naturelle TAFA4, une protéine endogène sécrétée chez l’homme et tous les mammifères, ayant pour fonction de diminuer l’intensité du signal douloureux suite à une lésion tissulaire. Son mode d’action, fondamentalement différent de celui de tous les antidouleurs actuels, répond à la définition de ce que les anglo-saxons nomment « a Disease Modifier » : une molécule dont l’activité ne consiste pas à simplement bloquer une information mais à déclencher une cascade d’évènements pour restaurer un fonctionnement cellulaire normal.

A moyen terme, l’ambition est grande : viser le grand public (Arthrose, Douleurs lombaires, Neuropathies périphériques), le marché hospitalier (Douleurs post opératoires), les Maladies Rares, le secteur vétérinaire, le domaine de la cosmétodermatologie et faire de Tafalgie Therapeutics un centre d’excellence européen dans le domaine de la douleur, en capacité d’attirer de nombreux scientifiques de classe mondiale.

Dotée d’une innovation de rupture, avec un potentiel d’exploitation de ses traitements se chiffrant en milliards d’euros, Tafalgie Therapeutics réfléchit également à l’opportunité de nouer un partenariat avec un industriel pharmaceutique de premier plan.

Source : TAFALGIE

Quelques nouvelles industrielles internationales

Quelques nouvelles industrielles internationales

Les big pharma ou façonniers investissent en production et aussi en décarbonation.

DECARBONATION

Les énergies renouvelables dans le secteur pharmaceutique sont considérées comme l’un des domaines les plus importants à aborder en termes de changement climatique et un aspect que les sociétés pharmaceutiques ont les moyens et la marge d’améliorer. Cinq des plus grandes sociétés pharmaceutiques et de soins de santé mondiales font une déclaration dans cette direction : AstraZeneca, Lonza, Novartis, Novo Nordisk et Roche, qui ont toutes signé un accord sur les énergies renouvelables en Chine. Cet accord est une première dans l’industrie, avec des acteurs aussi importants qui placent la barre en acceptant de décarboner leurs opérations en Chine. Le plan vise à soutenir la Chine sur la voie de la neutralité carbone et vise à débloquer 200 GWh d’électricité renouvelable par an à partir de 2024 dans le Jiangsu, le Guangdong, Shanghai et Pékin. La réduction des émissions qui en résultera s’élèvera à 120 000 tonnes d’équivalent dioxyde de carbone (CO2e).

MERCK AG

La firme allemande MERCK AG va investir 300 M€ en Corée du Sud afin de fournir en médicaments innovants le marché du sud est asiatique. MERCK est établi en Corée depuis 1989 et possède 13 sites (production et R&D) avec 1700 employés.

LONZA

Roche a trouvé en Lonza un repreneur pour le site californien de sa filiale Genentech à Vacaville. Le sous-traitant pharmaceutique suisse déboursera pour ce faire 1,2 milliard de dollars (1,1 milliard de francs suisses) en liquide, auxquels devrait s’ajouter un demi-milliard pour l’extension des infrastructures. Le repreneur s’engage à offrir de nouveaux contrats de travail aux quelques 750 employés de Genentech sur place. La finalisation de la transaction doit survenir avant fin juin et Vacaville sera intégré au sein du pôle de production, aux côtés de Viège, Slough, Singapour, Portsmouth et Porriño, indiquent les deux multinationales rhénanes dans des communiqués distincts. Lonza continuera dans un premier temps à produire les traitements biologiques de Roche sur le site, avant une réduction graduelle et une transformation pour s’adapter à d’autres clients.

Sources : Communiqués d’entreprises

Réforme de la législation pharmaceutique : retours du DIA Europe

Réforme de la législation pharmaceutique : retours du DIA Europe

Le congrès DIA Europe s’est tenu la semaine dernière et certains des sujets abordés font l’objet d’un vote à la Commission ENVI le 19 Mars. 

Parmi les sujets abordés, la notion de “besoins médicaux non satisfaits” (unmet medical need) qui d’après les groupes de patients de l’UE est trop restrictive dans le cadre de la réforme pharmaceutique proposée par l’UE et ne tient pas compte du point de vue des patients sur les besoins non satisfaits. Dans le cadre des réformes proposées, les traitements qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits bénéficieraient d’une exclusivité commerciale supplémentaire afin d’encourager le développement de produits.

Maria Boulos, de l’EMA, a déclaré lors de la conférence DIA Europe du 13 mars que ces définitions font actuellement l’objet de “discussions approfondies” au Parlement européen avant le vote de la proposition par la commission de l’environnement, de la santé publique et de la sécurité alimentaire (ENVI) mardi. D’autres participants à la session ont discuté des défis liés à l’application du terme aux médicaments.

La révision de la législation pharmaceutique de l’UE, qui comprend la définition des besoins médicaux non satisfaits, a été adoptée par la Commission européenne en avril 2023 et vise à améliorer l’accès des patients aux médicaments, entre autres objectifs. La disposition précise qu’un médicament répond à la définition d’un besoin non satisfait s’il traite une “pathologie menaçant la vie ou gravement débilitante” pour laquelle il n’existe pas de traitement et produit une “réduction significative de la morbidité ou de la mortalité de la maladie”. Un produit sera considéré comme répondant à un besoin médical non satisfait élevé s’il traite une maladie rare pour laquelle il n’existe pas de traitement ou s’il est considéré comme une “avancée thérapeutique exceptionnelle”.

Si un produit répond à un besoin non satisfait, il bénéficie d’une exclusivité commerciale de six mois supplémentaires selon la proposition de la Commission ou de douze mois selon un amendement de compromis proposé par le Parlement européen. Les produits orphelins bénéficieraient d’une année supplémentaire d’exclusivité commerciale dans le cadre de la proposition de la Commission et de deux années supplémentaires d’exclusivité dans le cadre de l’amendement de compromis du Parlement européen.

Actuellement, un besoin médical non satisfait est défini comme une condition pour laquelle “il n’existe pas de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement” ou qui est considérée comme un “avantage thérapeutique majeur” par rapport aux traitements actuels.

Maria Boulos de l’EMA a déclaré que les spécificités de la définition sont importantes car elles soutiennent les outils d’accès dans le cadre du programme de médicaments prioritaires (PRIME), les évaluations accélérées et l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle.

Parmi les autres sujets votés lors de la Commission ENVI : les dispositions relatives à l’exclusivité du marché et la protection des données réglementaires par rapport à la proposition de la Commission. 

En effet, la proposition de nouveau règlement contient certains des changements qui ont été rejetés par l’industrie pharmaceutique de marque, tels que les changements prévus pour les conditions d’exclusivité du marché. Actuellement, l’Union européenne prévoit huit ans de protection des données, suivis de deux ans de protection de la commercialisation. La Commission a proposé de réduire la protection des données à six ans et de donner aux entreprises la possibilité de prolonger cette période par des actions telles que le lancement de leurs médicaments dans tous les pays de l’UE.

Alors que la Commission européenne avait proposé de réduire la période de protection des données réglementaires pour les nouveaux médicaments de huit ans dans le cadre de la législation existante à six ans, le compromis de la commission ENVI donnerait aux fabricants de médicaments 7,5 ans de protection des données réglementaires, avec des périodes de protection supplémentaires si le produit répond à des besoins médicaux non satisfaits ou si les essais cliniques ont été menés au sein de l’UE.

Les amendements de compromis maintiendraient la période d’exclusivité de neuf ans de la Commission européenne pour les médicaments orphelins, alors qu’une proposition antérieure du rapporteur du règlement, Tiemo Wölken, aurait réduit cette période à huit ans et l’aurait portée à 11 ans si le produit répondait à un besoin médical important non satisfait. En outre, les amendements de compromis réduiraient l’exclusivité commerciale pour les produits orphelins autorisés dans le cadre de ce que l’on appelle les applications bibliographiques de cinq ans dans la proposition de la Commission à quatre ans.

La Commission a reçu peu de réactions de la part des membres de l’ENVI sur son projet de réduire de 210 à 180 jours le temps nécessaire à l’EMA pour effectuer les évaluations scientifiques des demandes de médicaments, et la période de 180 jours proposée par la Commission est maintenue dans les amendements de compromis. 

La commission parlementaire a travaillé à l’élaboration de sa position sur la législation, parallèlement à l’évaluation des propositions par le Conseil européen. Les discussions et les votes alimenteront les négociations prévues entre les trois principaux organes de l’UE. Le mandat de la Commission court jusqu’au 31 octobre 2024, ce qui laisse planer des doutes sur la capacité des décideurs politiques à achever le processus avant la fin du mandat actuel.

Source : RAPS