Les nouveaux traitements en oncologie : synthèse du congrès de l’ASCO.

Les nouveaux traitements en oncologie : synthèse du congrès de l’ASCO.

Les innovations présentées par des cliniciens français lors d’essais cliniques sont décrites dans l’article complet de RT Flash cité en source. Voici un résumé.

  • TAGRISSO (osimertibib) de ASTRA ZENECA : résultats remarquables dans le traitement du cancer du poumon non à petites cellules.
  • TEPMETKO (Tepotinib) MERCK : Bons résultats dans le cancer bronchique
  • TRANSGENE : présentation de ses bons résultats concernant son vaccin prévenant la récidive des cancers ORL
  • Présentation d’un vaccin contre le gliome, cancer du cerveau
  • TIBSOVO (SERVIER) résultats remarquables dans le traitement de la Leucémie myéloïde aiguë.
  • Nouveaux protocoles dans le traitement du cancer de la vessie et de la prostate ;
  • JANNSEN avec sa thérapie cellulaire CARVYKTI dans le traitement du myélome multiple.

Source : RT flash

Un exemple de market access de thérapie génique : ELEVIDYS

Un exemple de market access de thérapie génique : ELEVIDYS

La première thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne coûtera, aux Etats-Unis, 3,2 millions de dollars, a déclaré jeudi son développeur, la société de biotechnologie Sarepta Therapeutics.

Le prix fait du médicament, nommé Elevidys et approuvé par la Food and Drug Administration, l’un des médicaments les plus chers aux États-Unis à usage unique. Il n’est dépassé que par Hemgenix, une thérapie génique pour l’hémophilie B autorisée l’année dernière qui coûte 3,5 millions de dollars par patient.

Notre approche consiste à garantir que le coût pour le système de santé est inférieur aux avantages potentiels d’Elevidys“, a déclaré Ingram le patron de SAREPTA.

Sarepta s’attend à des remises légales, par exemple via Medicaid ou un programme connu sous le nom de 340B, et d’autres déductions se traduiront par un prix net d’environ 20% inférieur au coût brut d’Elevidys.

Malgré le prix de plusieurs millions de dollars, Sarepta ne s’attend pas à ce que les assureurs mettent en place de nombreux obstacles au traitement, étant donné le petit nombre de patients éligibles.

C’est encore une maladie très, très rare”, a déclaré Ingram dans une récente interview. “La plupart des payeurs vont se rendre compte qu’ils doivent faire suivre à ces enfants des thérapies.” Comme pour les autres thérapies géniques, la valeur d’Elevidys repose sur l’idée que ses avantages dureront des années et compenseront une myriade d’autres coûts associés aux soins standard.

L’avenir dira si ce modèle de prix élevé en thérapie génique est rentable dans le temps, pour l’entreprise comme pour les autorités de tutelle.

Source : Biopharmadive

Premier exemple de production « essentielle » : BENTA !

Premier exemple de production « essentielle » : BENTA !

L’ex-usine Famar de St-Genis Laval (69), devenue un site de la pharma libanaise Benta Pharmaceuticals en juillet 2020, revient sur le devant de la scène en production pharmaceutique.

Cette plateforme industrielle de 65 000 m², spécialisée dans les formes stériles, les liquides non stériles et les pâteux, va bénéficier d’un investissement de 4,8 M€ pour l’accueil de la fabrication et le conditionnement de six nouveaux traitements génériques en marque propre, répartis dans quatre aires thérapeutiques (anesthésie-réanimation, cardiologie, infectiologie et oncologie avec le cyclophosphamide). 

Ces six molécules font partie de la liste des médicaments essentiels présentée tout récemment par Emmanuel Macron et dont la production doit être impérativement ramenée sur le territoire français.

Le programme se concrétisera « par l’aménagement de nouvelles zones de production et l’installation de nouveaux équipements », indique Damien Parisien, directeur général de Benta Lyon.

Le laboratoire assumera aussi l’enregistrement des médicaments et sera soutenu par les pouvoirs publics « jusqu’à hauteur de 1,7 M€ ». Ces produits seront exclusivement destinés au marché français. Le sourcing des principes actifs n’est pas encore arrêté « mais il devrait être quasi exclusivement européen ».

L’usine lyonnaise, qui n’utilise que 10 % des surfaces de production, fabrique aujourd’hui deux médicaments : un anti-inflammatoire non stéroïdien en gel et un vaso-dilatatateur (naftidrofuryl). En 2023, elle devrait délivrer entre 15 et 20 millions de boîtes. « On peut évaluer son potentiel capacitaire à environ 260 millions de boîtes », estime Damien Parisien.

Le laboratoire pharmaceutique Benta va mobiliser 13 millions d’euros pour remettre à niveau. Benta s’apprête à démarrer une nouvelle ligne de blisters alu, et il a mis en service récemment une ligne de conditionnement de gélules, pour porter sa capacité à 4,5 milliards de comprimés par an. Son magasin de stockage de grande hauteur a bénéficié d’un plan d’amélioration.

Sources : Usine Nouvelle et Actu Labo

Les nouveaux traitements en oncologie : synthèse du congrès de l’ASCO.

 SANOFI et sa plate-forme qui « plait » !

Sanofi franchit une nouvelle étape dans sa transformation digitale et déploie une plate-forme nommée « plai » qui utilise l’intelligence artificielle et qui va être déployée à grande échelle dans tous les domaines de l’entreprise.

Cette application phare de Sanofi est développée en collaboration avec la plateforme d’intelligence artificielle Aily Labs. Plai fournit des interactions de données réactives en temps réel et donne une vue à 360° sans précédent de toutes les activités de Sanofi. L’application regroupe les données internes de l’entreprise disponibles et exploite la puissance de l’intelligence artificielle (IA) pour fournir des informations opportunes et des scénarios prédictifs sur-mesure. plai aide ainsi les décideurs parmi les équipes de Sanofi à prendre des décisions éclairées et leur offre une expérience utilisateur digitale simple et moderne.

Paul Hudson, Directeur Général, Sanofi :  “Notre ambition est de devenir la première entreprise pharmaceutique alimentée par l’intelligence artificielle à grande échelle, en mettant à la disposition de nos collaborateurs des outils et des technologies qui mettent l’accent sur les connaissances disponibles et leurs permettent de prendre de meilleures décisions au quotidien. »

Plai joue un rôle essentiel dans la transformation numérique et la démocratisation des données à l’échelle de l’entreprise. Les outils alimentés par l’IA aident les équipes de Sanofi à prendre plus rapidement de meilleures décisions fondées sur des données réelles et donc à stimuler la productivité tout au long de la chaîne de valeur : de la recherche aux opérations cliniques en passant par la fabrication et l’approvisionnement, jusqu’à l’analyse commerciale.

En recherche, Sanofi a mis en place plusieurs programmes d’IA pour réduire les temps de recherche grâce à une meilleure modélisation prédictive et à l’automatisation des activités consommatrices de temps. L’IA permet ainsi aux équipes de R&D d’adapter et d’accélérer des processus de recherche révolutionnaires, en les faisant passer de quelques semaines à quelques heures seulement et d’améliorer de 20 à 30 % l’identification de cibles potentielles dans des domaines thérapeutiques tels que l’immunologie, l’oncologie ou la neurologie.

Dans les essais cliniques, la numérisation croissante et l’exploitation des connaissances par plai permettent aux équipes de Sanofi de repenser la manière de mener au mieux les essais cliniques. 

Les équipes de R&D peuvent par exemple trouver et mettre en place de nouveaux sites d’essai plus pratiques pour leurs groupes cibles, ce qui élargit les possibilités aux personnes issues de communautés historiquement sous-représentées de participer à des essais cliniques. Avec une meilleure représentation, Sanofi poursuit son travail vers un avenir où tous les essais reflètent la diversité des personnes les plus touchées par les maladies étudiées.

Dans le domaine de la fabrication et de l’approvisionnement, Sanofi numérise les processus d’évaluation de la qualité, passe du papier aux dossiers de lots électroniques, exploite le numérique et les données pour améliorer l’utilisation des actifs et augmenter la productivité en mettant en œuvre de nouvelles capacités de fabrication 4.0. Sanofi a également mis au point une solution interne d’optimisation du rendement basée sur l’IA, qui s’appuie sur les performances passées et actuelles des lots pour permettre aux équipes d’apporter des améliorations concrètes aux processus afin d’atteindre des niveaux de rendement toujours plus élevés. Cela permet d’optimiser l’utilisation des matières premières, de contribuer aux objectifs environnementaux de l’entreprise et d’améliorer la rentabilité. En outre, l’adoption récente de plai au sein de la chaîne d’approvisionnement biopharmaceutique de Sanofi a prouvé sa capacité à prédire 80 % des niveaux de stocks bas, ce qui permet aux équipes de prendre des mesures d’atténuation pour sécuriser l’approvisionnement, plus rapidement que jamais.

Source : SANOFI

Les nouveaux traitements en oncologie : synthèse du congrès de l’ASCO.

Une pilule orale robotisée pour remplacer les injections ? 

Une nouvelle “pilule robotique” orale a démontré un taux de réussite élevé d’administration de médicaments, selon les données d’essais cliniques présentées lors de la réunion annuelle de l’Endocrine Society.

Une nouvelle “pilule robotique” orale a démontré un taux de réussite élevé d’administration de médicaments, selon les données d’essais cliniques présentées lors de la réunion annuelle de l’Endocrine Society.

“Nous pensons que cette étude fournit la première preuve clinique de l’administration sûre et réussie du tériparatide, un médicament contre l’ostéoporose, par le biais d’une pilule robotique orale”, a déclaré Arvinder Dhalla, vice-président du développement clinique chez Rani Therapeutics, la société qui a développé la technologie.

Lorsqu’elle est avalée, la pilule robotique « RT-102 » est livrée intacte dans l’estomac, en raison de son enrobage entérique. Dans l’intestin grêle, la pilule libère un ballon autogonflant avec une microseringue, qui injecte une microaiguille remplie de médicament et délivre le médicament.

“Les intestins n’ont pas de réponse douloureuse aux aiguilles, donc l’injection est indolore”, a expliqué Dhalla. L’aiguille se dissout rapidement, permettant au médicament d’être absorbé pendant que le mécanisme d’administration se dégonfle et sort en toute sécurité du corps.

Dans l’étude présentée, RT-102 contenait une dose du médicament tériparatide (PTH 1-34), qui est une forme synthétique de l’hormone parathyroïdienne humaine naturelle. Ce médicament est utilisé depuis des décennies pour traiter l’ostéoporose sous forme de médicament injectable (Forteo®). Les patients peuvent prendre RT-102 quotidiennement jusqu’à deux ans, a déclaré l’Endocrine Society.

Selon Rani Therapeutics, la nouvelle pilule orale peut contenir des peptides thérapeutiques, des protéines, des anticorps ainsi que des nucléotides. 

La sécurité, la tolérabilité et le mouvement à travers le corps de la pilule robotique orale ont été évalués chez 39 femmes en bonne santé, dans l’étude clinique de phase I.

L’imagerie fluoroscopique a été utilisée pour suivre la pilule robotique à travers et hors du corps. Les concentrations de médicament ont été mesurées dans des échantillons de sang prélevés pendant six heures.

Les participants à l’étude ont été divisés en trois groupes. Deux groupes ont reçu une dose inférieure ou supérieure délivrée avec la pilule robotique. Le troisième groupe a reçu une injection standard de tériparatide.

La biodisponibilité du RT-102 administré par la pilule robotique était comparable ou supérieure à celle du tériparatide injecté, selon l’étude.

Les données positives de cette étude suggèrent qu'”une alternative orale pourrait être en route” pour traiter des maladies chroniques comme l’ostéoporose qui nécessitent des injections douloureuses, a suggéré Dhalla.

Source : European Pharmaceutical Review