Repositionnement thérapeutique d’un médicament connu.

Repositionnement thérapeutique d’un médicament connu.

par | Juil 19, 2023 | Développement pharmaceutique

Un médicament connu en cardiologie montre son efficacité dans le traitement du cancer du pancréas.

    Le cancer du pancréas reste encore mortel car souvent réfractaire à toute approche thérapeutique, rendant nécessaire l’identification de nouvelles thérapies. Des travaux publiés dans iScience rapportent des essais précliniques prometteurs d’utilisation de la perhexiline, un médicament utilisé en Australie et Nouvelle Zélande pour soigner une pathologie cardiaque. 

    Dans cette nouvelle étude, les scientifiques utilisent des inhibiteurs du métabolisme des acides gras dans les mitochondries, dévoilant que certaines cellules cancéreuses pancréatiques sont très sensibles à l’action de ces inhibiteurs, en particulier celle de la perhexiline. Ainsi, la perhexiline, en combinaison avec la chimiothérapie, induit une élimination complète de la tumeur dans un modèle de souris xénogreffées. Les scientifiques supposent que la synergie entre la perhexiline et la chimiothérapie repose sur l’induction d’un stress énergétique et oxydatif, qui serait à l’origine de cet effet anti-tumoral. Ne reste plus aux scientifiques qu’à décrypter ces mécanismes.

    La perhexiline est un médicament utilisé pour soigner l’angine de poitrine due à une insuffisance coronarienne en Australie, Nouvelle-Zélande et certains pays asiatiques. Malgré son succès, son utilisation a été abandonnée en France en raison de l’apparition d’effets secondaires, notamment une neurotoxicité et une hépatotoxicité chez une petite proportion de patients. On sait maintenant que ces effets secondaires sont attribuables aux concentrations plasmatiques élevées qui se produisent avec les doses standard chez les patients dont le métabolisme est altéré en raison de mutations du CYP2D6. En conséquence, la modification de la dose chez ces patients, identifiés par la surveillance du plasma thérapeutique, peut éliminer les effets secondaires. 

    Ainsi ces travaux soutiennent l’intérêt d’essais cliniques de repositionnement de la perhexiline dans le cancer du pancréas en combinaison avec la chimiothérapie. L’identification des cibles moléculaires de la perhexiline dans les cellules cancéreuses pancréatiques permettra de développer un test compagnon afin d’identifier les patients susceptibles de répondre à cette poly-chimiothérapie.

    Source:https://www.cell.com/iscience/fulltext/S2589-0042(23)00976-8?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS2589004223009768%3Fshowall%3Dtrue

    Bioproduction : un exemple d’utilisation de l’intelligence artificielle.

    Bioproduction : un exemple d’utilisation de l’intelligence artificielle.

    par | Juil 19, 2023 | Production

    GENETHON et la société THALES mettent en commun leur savoir faire pour optimiser la bioproduction en thérapie génique.

    Généthon est un pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares.  De son côté, Thales est un leader européen de l’Intelligence Artificielle (IA). Ils mettent en commun leur savoir-faire pour développer des modèles numériques performants afin d’améliorer les rendements de bioproduction dans le domaine de la thérapie génique. Une première.

    Produire des traitements de thérapie génique est un processus extrêmement complexe, long et particulièrement coûteux. Réduire le temps nécessaire et les coûts de production sont des enjeux majeurs. Afin d’améliorer la productivité et la qualité des produits de thérapie génique, Généthon et Thales collaborent pour développer un modèle numérique qui permettra, grâce à l’Intelligence Artificielle, de modéliser les processus de bioproduction et d’en optimiser les rendements.

    « L’équipe de développement de bioprocédés de Généthon développe les procédés de production de vecteurs viraux du laboratoire jusqu’à une échelle industrielle. L’objectif de cette collaboration est d’évaluer l’apport de solutions numériques dans un procédé de bioproduction afin de développer un ou des modèles numériques performants de ce procédé (représentations digitales ou jumeaux numériques), qui permettront in fine de déterminer l’impact de certains paramètres de production sur la productivité et la qualité des lots de biomédicaments, sans avoir recours à l’expérimentation systématique, et permettre aussi de s’affranchir de certains des délais analytiques classiques.» Patrick Santambien, directeur du développement technologique de Généthon.

    « Ce projet s’inscrit dans notre objectif d’améliorer les rendements de production et ainsi diminuer les coûts de production des médicaments de thérapies innovantes, qui peuvent atteindre plusieurs centaines de milliers d’euros par patient. C’est un enjeu majeur pour garantir l’accès des patients à ces traitements. » souligne Frédéric Revah, directeur général de Généthon.

    « Cette collaboration entre Généthon et Thales constitue une grande fierté pour nos équipes. Nous mettons notre expertise en Intelligence Artificielle appliquée à la santé ainsi que notre capacité d’innovation au service de ce formidable projet d’amélioration de rendement de la bioproduction. 

    Ce projet totalement inédit lie le monde de la recherche, le monde industriel et le monde des services numériques pour aboutir à des solutions innovantes communes. » déclare Lilian Seigneur, directeur de la Business Unit Santé – Secteur Public de Thales Services Numériques, chez Thales.

    Source : GENETHON

    Informations concernant les dispositifs médicaux

    Informations concernant les dispositifs médicaux

    par | Juil 11, 2023 | Dispositifs médicaux

    Addendum à un guide MDCG, inquiétude de l’Académie européenne de pédiatrie, ANSM et annexe XVI, Agence Numérique en Santé, rapport d’activité du SNITEM et creation d’une page dédiée au UKCA par le BSI. 

    Sur le site de la Commission Européenne, un addendum au guide MDCG 2022-18 a été publié. Ce guide concerne l’article 97 du règlement (UE) 2017/745 dans les situations où un certificat délivré en vertu de la directive 93/42/CEE (MDD) ou de la directive 90/385/CEE (AIMDD) a expiré ou expire avant la délivrance du ou des certificats nécessaires conformément au MDR et l’addendum fait suite au règlement 2023/607 relatif au prolongement des périodes de transition. Le MDCG considère que l’application de l’article 97 MDR conformément au MDCG 2022-18 aux situations où un certificat MDD/AIMDD a expiré avant la délivrance d’un certificat MDR a atteint son objectif et n’est plus pertinente.

    Le 05/07/2023, a été publiée au JOUE la DÉCISION D’EXÉCUTION (UE) 2023/1410 DE LA COMMISSION modifiant la décision d’exécution (UE) 2021/1182 en ce qui concerne des normes harmonisées pour la stérilisation des produits de santé et l’évaluation biologique des dispositifs médicaux. Ce qui fait maintenant 17 normes harmonisées globales pour le MDR. 

    Un 39ème organisme notifié a été désigné selon le règlement 2017/745. Il s’agit d’un organisme chypriote HTCert (Health Technology Certification Ltd).  

    L’Académie européenne de pédiatrie a averti qu’une action urgente était nécessaire “pour garantir un accès continu aux dispositifs médicaux essentiels pour les enfants et les patients atteints de maladies orphelines”. Dans une lettre adressée à Stella Kyriakides, commissaire européenne à la santé et à la sécurité alimentaire, les dirigeants de l’EAP et d’autres organismes pédiatriques ont expliqué comment le règlement sur les dispositifs médicaux (MDR) affecte la disponibilité des produits qui ciblent de petites populations de patients. Étant donné que le MDR a « considérablement » augmenté les contraintes de temps et de coûts pour l’industrie, les fabricants retirent les dispositifs vendus en plus petit nombre. La lettre cite le retrait du marché des ballons utilisés dans une manœuvre de sauvetage et des rapports de pénuries de dispositifs de dialyse utilisées chez les jeunes enfants. Les pédiatres ont déclaré que les nouveaux délais du MDR “n’arrêteront pas la disparition des dispositifs médicaux essentiels du marché de l’UE”. Pour corriger le problème, l’EPA et ses coauteurs souhaitent que l’UE crée des statuts de dispositifs pédiatriques et orphelins éligibles à une évaluation de conformité “simplifiée, rapide et peu coûteuse”. Les pédiatres ont cité en exemple le règlement américain Humanitarian Device Exemption.

    Sur sa page dédiée au Webinaire – Spécifications communes pour les produits sans finalité médicale listés à l’annexe XVI du règlement (UE) 2017/745, l’ANSM a publié la presentation power point du webinaire ainsi qu’une presentation de la DGCCRF présentant la repartition des rôles entre l’ANSM et la DGCCRF. 

    Le SNITEM a publié son rapport d’activité 2023. Ce document propose une rétrospective détaillée des événements les plus marquants qui se sont déroulés au cours des 12 derniers mois. Il met notamment en lumière les réalisations des groupes de travail du Snitem, ainsi que les différentes actions de communication entreprises tout au long de cette année, qu’elles soient à destination des entreprises adhérentes ou de l’éco-système santé dans son ensemble.

     L’Agence du Numérique en Santé a annoncé l’ouverture en mode nominal du guichet “ligne générique” sur Convergence grâce à la publication des arrêtés des lignes génériques (voir notre article Télésurveillance des DM et remboursement). La phase transitoire du parcours en ligne générique pour la certification de conformité des dispositifs médicaux numériques au référentiel est donc terminée. L’ANS est désormais en mesure de valider la recevabilité sur Convergence, de rendre un avis officiel et définitif sur les preuves déposées par les ENS et de délivrer un certificat de conformité. L’arrêté concernant les prothèses cardiaques implantables sera publié ultérieurement. En attendant, les preuves concernant cette ligne générique ne sont pas publiées dans Convergence. Si vous êtes candidats et concernés, vous pouvez avancer sur les exigences interopérabilité et sécurité en mode nominal.

    La Haute autorité de santé (HAS) a mis en ligne le 29 juin, un guide d’aide au choix des dispositifs médicaux numériques (DMN) à usage professionnel. A destination des professionnels de santé (libéraux comme hospitaliers) et des structures d’achats, ce document généraliste a pour objectif de guider ces potentiels acheteurs et utilisateurs de DMN dans la sélection de ces outils « en listant les questions clés à se poser en amont de leur achat », précise la HAS. L’instance souligne par ailleurs que le guide « n’a pas pour vocation d’apporter des réponses spécifiques pour évaluer un DMN particulier ou d’associer un score d’évaluation à chaque question ». 

    Le BSI a créé une page dédiée au marquage UKCA (obligation légale pour mettre un dispositif sur le marché en Grande-Bretagne). 

    Sources : Commission Européenne, RAPS, ANSM, ANS, SNITEM, BSI

    Demande de modifications au projet de législation pharmaceutique

    Demande de modifications au projet de législation pharmaceutique

    par | Juil 11, 2023 | Réglementation

    Les nouveaux dirigeants de l’EFPIA partagent leur liste de souhaits concernant les changements à apporter au projet de législation pharmaceutique. 

    L’équipe de présidence nouvellement élue de l’EFPIA a partagé une liste des modifications demandées au projet de législation pharmaceutique de l’UE. L’EFPIA, un groupe commercial représentant les grandes entreprises pharmaceutiques, souhaite que l’UE travaille à “optimiser davantage le cadre réglementaire et à maximiser l’utilisation des voies accélérées”.

    Les dirigeants de l’industrie ont critiqué le projet de législation de l’UE avant et après sa publication en avril. La directrice générale de l’EFPIA, Nathalie Moll, a averti que les propositions “sapaient la recherche et le développement en Europe tout en omettant d’aborder l’accès aux médicaments pour les patients” et a fait valoir que “pénaliser l’innovation si un médicament n’est pas disponible dans tous les États membres dans les deux ans est fondamentalement erroné et représente une cible impossible pour les entreprises”.

    Depuis lors, l’EFPIA a élu une nouvelle équipe de présidence pour travailler aux côtés de Moll. Le PDG de Novo Nordisk, Lars Fruergaard Jørgensen, a pris le poste de président, avec Stefan Oelrich, responsable des produits pharmaceutiques chez Bayer, et David Loew, PDG d’Ipsen, servant respectivement de premier et deuxième vice-présidents.

    La nouvelle équipe s’est réunie à Bruxelles la semaine dernière pour réitérer ses préoccupations concernant le projet de loi et faire savoir aux responsables de l’UE que l’EFPIA souhaite collaborer à la révision du document. Tout en notant que “la législation proposée commence à faire évoluer le système réglementaire européen, qui n’a pas été largement modernisé au cours des vingt dernières années et est de plus en plus lent que les États-Unis et d’autres régions leaders”, l’EFPIA a demandé cinq modifications au projet.

    La première demande de l’EFPIA est que les propositions “réalisent l’objectif principal de la législation pharmaceutique européenne en optimisant davantage le cadre réglementaire et en garantissant une utilisation maximale des voies accélérées pour répondre aux besoins des patients”.

    Le groupe commercial souhaite également que l’UE “renforce, plutôt que de réduise”, la base de protection des données réglementaires et l’exclusivité du marché des médicaments orphelins tout en “créant des incitations distinctes pour stimuler l’innovation et relever les défis des soins de santé”. La réduction de la période minimale de protection réglementaire de 10 ans à huit ans est l’un des changements les plus controversés du projet, du point de vue de l’industrie. 

    Dans le cadre des autres demandes, l’EFPIA pousse les responsables de l’UE à lever les obstacles à l’accès aux nouveaux médicaments “sur la base d’une compréhension commune des preuves générées par le portail européen Industry European Access Hurdles Portal récemment publié ;” ” inclure une définition large et centrée sur le patient des besoins médicaux non satisfaits ” pour encourager la recherche ; et s’assurer que “les exigences de la chaîne d’approvisionnement et de l’environnement sont proportionnées et adaptées à l’objectif”.

    Source : RAPS

    Repositionnement thérapeutique d’un médicament connu.

    Comment PFIZER investit dans l’écosystème biotechnologique français ?

    par | Juil 11, 2023 | Développement pharmaceutique

    Pfizer vient d’annoncer lors du Sommet Choose France son intention de doubler son investissement en France avec 500 millions d’euros supplémentaires sur les quatre prochaines années pour soutenir la recherche et l’innovation en santé.

      Ils s’ajoutent aux 520 millions d’euros d’investissement annoncés en 2022 dont plus de la moitié a déjà été engagée pour contribuer à l’avancement de projets de R&D, d’essais cliniques et de fabrication de médicaments en France. L’entreprise s’est aussi engagée à évaluer l’avancement des projets dans les prochaines années, en vue d’investir un milliard d’euros supplémentaires entre 2025 et 2026.

      Dans ce contexte, Pfizer annonce un parrainage stratégique pluriannuel avec BioLabs, le réseau international d’incubateurs ouvert aux scientifiques, start-ups en biotechnologies et sciences de la vie à haut potentiel.

      Dans le cadre de ce partenariat, Pfizer devient l’un des 3 sponsors fondateurs pharmaceutiques du site BioLabs Hôtel-Dieu à Paris dont l’ambition est de créer un écosystème puissant d’innovation dans les sciences de la vie. BioLabs Hôtel-Dieu offre depuis février 2023 un lieu unique au cœur d’un pôle d’innovation biotechnologique avec des espaces de laboratoire entièrement équipés. Sa collaboration avec l’AP-HP crée un espace de coworking de premier plan pour les sciences de la vie à Paris, connecté aux 39 hôpitaux de l’AP-HP, offrant ainsi un lieu idéal pour l’innovation.

      Pfizer renforce son intégration dans l’écosystème des start-ups en biotechnologies en France, en offrant aux chercheurs et entrepreneurs en résidence à BioLabs Hôtel-Dieu l’accès aux meilleures expertises scientifiques et technologiques, pour qu’ils puissent expérimenter, développer et approfondir leurs idées.

      Source : PFIZER