Cancers agressifs : étude des miraculés

Cancers agressifs : étude des miraculés

Cure51, une TechBio française étend sa recherche visant à comprendre les mécanismes biologiques à l’œuvre dans la survie exceptionnelle de certains patients atteints de cancers agressifs.

Cure51 lance au Royaume Uni son étude Rosalind sur les miraculés du cancer avec les hôpitaux de l’Université de Cambridge et 7 autres centres d’oncologie. Cette étude, qui a récemment reçu l’autorisation de la NHS au Royaume Uni, vise à décoder et interpréter la biologie des survivants afin de développer de nouvelles cibles thérapeutiques.

L’étude porte sur trois cancers parmi les plus agressifs qui soient : le cancer du pancréas métastatique, le cancer du poumon à petites cellules et le glioblastome. Les chercheurs collecteront des échantillons de tumeurs provenant de plus de 1000 patients survivants exceptionnels, représentant 3% des patients survivants dans ces indications. L’objectif est d’identifier les facteurs biologiques qui sous-tendent cette survie exceptionnelle.

Nicolas Wolikow, Président et Co-fondateur de Cure51, indique : « Avec ce premier partenariat d’envergure au Royaume Uni, l’étude Rosalind franchit une étape décisive dans sa mission visant à comprendre ce qui distingue les survivants exceptionnels. Nous sommes reconnaissants du soutien fantastique que nous apporte ces huit centres de recherche émérites, tous mobilisés autour d’un objectif unique : vaincre le cancer ».

Dr. Thankammah Ajithkummar, Oncologue clinique consultant à Cambridge University Hospitals, poursuit : « Avec plus de 400 000 nouveaux cancers diagnostiqués tous les ans au Royaume Uni, il est essentiel de comprendre pourquoi certains patients connaissent une survie exceptionnelle. Alors qu’ils apparaissent similaires en termes d’âge, de santé, de type et d’avancement de cancer, leur réaction au même traitement est radicalement différente. L’étude Rosalind représente une nouvelle approche prometteuse pour comprendre la biologie des survivants du cancer afin de dégager des enseignements capables d’améliorer les résultats pour tous les patients ».

« Chez Cure51, nous inversons la démarche habituellement suivie en matière de recherche contre le cancer. En nous appuyant sur la technologie, la data et nos équipes de bio-informaticiens, nous cherchons à comprendre la biologie cachée des survivants miraculés afin de développer des thérapies qui un jour feront du cancer une maladie gérable. C’est un honneur d’être soutenus par huit des plus prestigieux centres de recherche contre le cancer dans le monde », déclare Simon Istolainen, Directeur de la Stratégie et du Réseau Scientifique et Co-fondateur de Cure51.

En mars 2024, Cure51 a levé 15 millions d’euros en amorçage lors d’un tour de financement mené par Sofinnova Partners. En octobre 2024, la société s’est associée avec 10xGenomics pour déployer sa technologie de précision Visium HD visant à transformer la manière dont le cancer est diagnostiqué, traité et définitivement soigné.

Source : mypharma-editions.com

UK MDR

UK MDR

Le MHRA lance une consultation sur le futur cadre réglementaire britannique pour les dispositifs médicaux (UK MDR).

Cette consultation porte sur des propositions de dispositions préalables à la mise sur le marché de dispositifs médicaux et de DMDIV. En octobre 2024, le Royaume-Uni a déjà présenté des exigences révisées en matière de surveillance post-commercialisation pour le marché britannique.

La MHRA invite le public à donner son avis sur les mises à jour du cadre législatif britannique pour les dispositifs médicaux mis sur le marché en Grande-Bretagne. Les quatre domaines d’action faisant l’objet de la consultation sont les suivants :

  • Marquage UKCA : Le gouvernement britannique étudie la possibilité de supprimer l’obligation pour les dispositifs soumis au processus d’évaluation de la conformité au Royaume-Uni de porter un marquage UKCA sur leur étiquette.
  • Dépendance internationale : Actuellement, les dispositifs médicaux doivent porter un marquage UKCA ou CE de l’Union européenne pour être mis sur le marché britannique. Le marquage CE n’est accepté que jusqu’en 2030, en fonction de la classe du dispositif. La proposition de la MHRA consiste à rechercher d’autres voies de recours internationales pour les dispositifs médicaux. Plus précisément, seules certaines exigences britanniques pourraient s’appliquer aux dispositifs médicaux dotés d’un système de gestion de la qualité certifié et déjà conformes à la législation en vigueur en Australie, au Canada, aux États-Unis ou dans l’Union européenne. Pour ces dispositifs, la proposition envisage qu’un organisme agréé britannique procède à l’examen du dispositif, à l’exception des dispositifs médicaux de classe I et des dispositifs médicaux de classe A.
  • Dispositifs médicaux de diagnostic in vitro : Le MHRA évalue si les exigences réglementaires relatives aux dispositifs de diagnostic in vitro sont appropriées et proportionnées à leur classe de risque. La consultation porte notamment sur les dispositions relatives aux DMDIV de classe B.
  • Lois assimilées de l’UE : Le gouvernement britannique souhaite recueillir des avis sur une proposition visant à maintenir certaines lois assimilées de l’UE dans le cadre réglementaire des dispositifs médicaux en Grande-Bretagne jusqu’à ce qu’un régime actualisé des dispositifs médicaux soit mis en place. Les lois assimilées sont les suivantes :
    • Décision de la Commission 2002/364 relative aux spécifications communes des dispositifs médicaux de diagnostic in vitro
    • Règlement (UE) n° 207/2012 de la Commission relatif aux instructions électroniques d’utilisation des dispositifs médicaux
    • Règlement (UE) n° 722/2012 relatif aux exigences particulières applicables aux dispositifs médicaux fabriqués à partir de tissus d’origine animale
    • Règlement (UE) n° 920/2013 relatif à la désignation et à la surveillance des organismes agréés.

La consultation se clôture le 5 janvier 2025.

Sources : MDlaw.eu

Quelques nominations dans la pharma et biotechnologies

Quelques nominations dans la pharma et biotechnologies

Afin d’actualiser votre réseau et savoir « qui est où ? », voici quelques dernières nominations communiquées par les entreprises.

Aadil BEZZA / SANOFI

Sanofi a annoncé la nomination d’Aadil BEZZA (Ex DRH de NESTLE) au poste de Directeur des Ressources Humaines France.  Il succède à Florence CAUVET, nommée Directrice des Relations Sociales Monde de Sanofi.

Sophie DESLOGES / MAYOLY

Sophie DESLOGES est nommée EVP & Chief Financial Officer du groupe Mayoly. Elle succède à Christophe Hamon, qui devient EVP, en charge des affaires juridiques, risques et conformité. 

François GUILLET / ACTICOR BIOTECH

Acticor Biotech, société de biopharmaceutique au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants pour le traitement des urgences cardiovasculaires et notamment les maladies thrombotiques aigues, a annoncé la nomination de François Guillet (ex ORACLE, ADOBE) comme Directeur Financier.

Dr Souad KECHAIRI / PPL THERAPEUTICS

PLL Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique qui développe une plateforme révolutionnaire d’administration de médicaments via des polypeptides pour traiter la cause profonde des maladies auto-immunes et neurodégénératives en se concentrant sur la restauration de la perméabilité intestinale, a annoncé la nomination du Dr Souad Kechairi (ex SOLVAY, OMNICARE, SYNEOS) au poste de Directrice Médicale.

Jean-Christophe DANTONEL / VECT-HORUS

Vect-Horus, une société de biotechnologie qui conçoit et développe des vecteurs permettant l’adressage ciblé de molécules thérapeutiques et d’agents d’imagerie, a annoncé la nomination de Jean-Christophe Dantonel, en qualité de nouveau membre de son conseil d’administration. Il bénéficie d’une vaste expérience en matière d’enseignement, de recherche (INSERME), de gouvernance (TILAK, EUROAPI, iBIONEXT) et de financement.

Marc MONTSERRAT / DNA SCRIPT

DNA Script, un leader de la synthèse enzymatique d’ADN, a annoncé la nomination de Marc Montserrat (ex SPLICE BIO, AROSIA) en tant que nouveau Directeur Général. Le Directeur Général fondateur, Thomas Ybert, PhD, est pour sa part nommé au nouveau poste de Directeur Scientifique.

Source : Communiqués d’entreprises

IRIS : points de contact à déclarer

IRIS : points de contact à déclarer

Compte tenu de la transition de la gestion des procédures post-autorisation vers la plateforme IRIS en janvier 2025, les points de contact des titulaires d’AMM doivent s’enregistrer d’ici le 30 novembre 2024. 

Lors d’un webinaire ayant eu lieu le 12 Novembre, l’EMA a rappelé que pour garantir un accès correct à la plateforme IRIS, il est exigé que tous les points de contact des titulaires d’AMM s’enregistrent et réclament les rôles nécessaires à leur activité dans leur compte EMA d’ici le 30 novembre 2024. Cette étape est essentielle pour une communication transparente par courriel, l’accès aux informations sur les cas et la gestion des documents.

Pour rappel, la plateforme IRIS est la nouvelle plateforme en ligne pour la gestion des procédures scientifiques et réglementaires liées aux produits avec l’EMA. IRIS est conçu pour gérer les procédures réglementaires de l’EMA et donc qui concernent les produits autorisés en procédure centralisée. Toutefois, les procédures réglementaires qui incluent des produits autorisés en procédure nationale (NAP), en procédure de reconnaissance mutuelle (MRP) ou en procédure décentralisée (DCP) et qui doivent être gérées par l’EMA (par exemple, les worksharings avec des NAP/MRP/DCP et également des CAP, les évaluations uniques des PSUR (qui peuvent concerner exclusivement des NAP) ainsi que certains referrals et PASS seront gérées par l’intermédiaire d’IRIS.

L’EMA s’appuiera sur la plateforme IRIS pour communiquer avec les titulaires d’AMM. Lorsque l’EMA leur transmet un document (par exemple, des rapports d’évaluation, des avis) ou qu’une étape importante de la procédure est franchie, la personne contact désignée reçoit une notification par courrier électronique. Cette notification sert d’alerte générale indiquant la présence de nouveaux documents ou de nouvelles informations qui requièrent leur attention. 

Par conséquent, l’EMA demande à chaque titulaire de réaliser d’ici le 30 novembre les étapes suivantes : 

Tous les titulaires doivent être enregistrés dans la base OMS

Les personnes contact chez un titulaire pour les procédures post-autorisation doivent avoir un compte EMA et un rôle dans IRIS correspondant à ses activités. 

A noter que pour des raisons de sécurité, l’EMA n’accepte pas les adresses emails génériques. Dans le cas où une adresse email générique a été enregistrée pour le contact d’un produit, celle-ci doit être remplacée par une adresse personnelle selon la procédure décrite sur le site de IRIS. 

Dans le cas des procédures gérées par l’EMA mais qui concernent des NAP, MRP, DCP, les titulaires doivent indiquer un point de contact lors de la soumission (ex : PSUSA). Dans les autres cas (ex : referral procedures), l’EMA pourra utiliser le contact QPPV (enregistré dans XEVMPD) comme contact principal. Il faut s’assurer que le point de contact a bien un compte EMA et le rôle nécessaire dans IRIS.

Les différents rôles sont détaillés dans le guide IRIS.  

Source : EMA

IRIS : points de contact à déclarer

Impact d’une nouvelle législation

L’adoption par le Conseil de règles en matière d’eaux usées suscite des réactions négatives de la part de l’industrie pharmaceutique

Le Conseil européen a adopté des règles sur le traitement des eaux usées urbaines, faisant avancer une législation qui, selon les groupes pharmaceutiques, aura un “impact négatif sur l’accès des patients” et “générera un tsunami” de pénuries de médicaments.

L’adoption formelle par le Conseil marque la dernière étape de la procédure législative. L’industrie pharmaceutique s’est opposée à certains aspects de la législation tout au long de la procédure, mais n’a finalement pas réussi à obtenir les changements qu’elle souhaitait. La directive va maintenant être signée et publiée, ce qui déclenchera une période de transition de 31 mois pour permettre aux pays d’adapter leur législation nationale aux nouvelles règles.

Les groupes pharmaceutiques ont réagi à l’adoption de la législation par le Conseil en lançant d’autres avertissements sur l’impact potentiel des règles. Medicines for Europe, un groupe représentant les fabricants de médicaments hors brevet, a publié une déclaration particulièrement virulente.

Tout comme leurs homologues de marque représentés par l’EFPIA, les fabricants de médicaments hors brevet ont critiqué la décision de faire payer aux industries cosmétiques et pharmaceutiques des traitements supplémentaires pour éliminer les micropolluants. Medicines for Europe a déclaré que les coûts supplémentaires menaceraient l’approvisionnement en médicaments.

“Si elle est mise en œuvre sous sa forme actuelle, l’impact économique direct de la directive entraînera des pénuries massives de médicaments essentiels et critiques en Europe en raison du manque de viabilité économique”, a déclaré l’association Medicines for Europe.

Les marges bénéficiaires sur les médicaments génériques étant relativement faibles, les fabricants de médicaments hors brevet sont plus vulnérables aux changements qui augmentent les coûts que leurs homologues de marque. Medicines for Europe a cité des estimations qui évaluent les coûts annuels du système entre 5 milliards d’euros (5,4 milliards de dollars) et 11 milliards d’euros (11,8 milliards de dollars).

Le Conseil a déclaré que les producteurs de produits pharmaceutiques et cosmétiques devraient contribuer à hauteur d’au moins 80 % des coûts de traitement supplémentaires, en partant du principe que ces industries sont la principale source de micropolluants dans les eaux usées urbaines. L’EFPIA a critiqué la décision de cibler ces deux industries, la qualifiant d’arbitraire et affirmant qu’elle n’incitait pas au développement de produits plus écologiques pour tous les pollueurs.

L’EFPIA continue de s’opposer à ces règles, car la mise en œuvre de la législation permettra d’en évaluer l’impact. Le groupe professionnel a déclaré que les pays européens avaient exprimé des inquiétudes quant au fait que seuls deux secteurs soient choisis pour financer les coûts et quant à l’impact involontaire sur la disponibilité et l’accessibilité financière des médicaments. L’EFPIA a également pris note des appels lancés à la Commission européenne pour qu’elle réalise d’urgence une étude d’impact.

Le groupe souhaite collaborer avec les décideurs politiques nationaux pour s’assurer que “la directive est mise en œuvre de manière équitable, prévisible et non discriminatoire, tout en garantissant l’accès aux médicaments”. L’EFPIA espère que “tous les secteurs qui contribuent à la présence de micropolluants dans l’eau seront pris en compte” lorsque les règles seront mises en œuvre au niveau national.

Source : RAPS, European Council