Le projet de la CE de réformer la législation pharmaceutique pourrait entraîner la mise sur le marché de trois médicaments de moins pour les maladies rares chaque année, selon un rapport commandé par l’EFPIA. 

Le projet de la Commission Européenne de réformer la législation pharmaceutique pourrait entraîner la mise sur le marché de trois médicaments de moins pour les maladies rares chaque année, selon un rapport commandé par l’EFPIA, l’association professionnelle du secteur pharmaceutique.

Dolon, une société de conseil stratégique en matière de prix et d’accès au marché spécialisée dans les maladies rares, a déployé la valeur actuelle nette ajustée au risque (rNPV), un modèle utilisé par les développeurs de médicaments pour informer les décisions d’investissement, afin d’analyser comment les changements en matière de prix, de remboursement et de réglementation peuvent affecter les décisions de dépenses des sociétés pharmaceutiques.

Dans son rapport, Dolon a révisé un modèle de base créé en 2020 et a évalué l’impact des projets visant à plafonner la validité d’une désignation orpheline et à modifier l’exclusivité du marché des médicaments orphelins.

 Le scénario de référence révisé, qui, selon Dolon, reflète mieux la situation économique actuelle des médicaments orphelins, suggère que l’investissement dans la R&D sur les maladies rares est plus marginal qu’on ne le pensait auparavant. La prise en compte des réformes prévues de la législation pharmaceutique affaiblit encore l’argumentaire.

Selon Dolon, le raccourcissement de la période d’exclusivité pour les médicaments orphelins et la limitation à sept ans de la validité des désignations d’orphelins réduiraient de 12 % l’innovation basée sur les incitations européennes. La Commission a estimé que l’UE approuvera 375 médicaments orphelins entre 2020 et 2035. Sur la base de ce chiffre, Dolon a calculé que les réformes pourraient entraîner une diminution de 45 thérapies pour maladies rares sur le marché au cours de cette période de 15 ans.

“La perte d’environ un cinquième des futurs médicaments orphelins représente une baisse significative de l’innovation et contraste avec l’ambition de la Commission d’élargir les options thérapeutiques pour les patients atteints de maladies rares, ainsi qu’avec l’aspiration de l’Union à rester un pôle industriel de premier plan”, selon le rapport Dolon. Le rythme de l’innovation pourrait rester le même si d’autres pays continuent à soutenir la R&D sur les maladies rares, mais “les patients européens dépendraient de la bonne volonté d’autres pays – une bonne volonté qui pourrait s’éroder”.

Un deuxième scénario évaluait l’impact potentiel de mises à jour réglementaires plus importantes. Si l’UE devait réduire davantage l’exclusivité et restreindre l’éligibilité aux désignations orphelines pour les produits à indications multiples, le cabinet de conseil s’attend à ce que l’innovation diminue de 36 % par rapport au scénario de base. Ce chiffre se traduit par une diminution estimée à 135 produits de maladies rares entre 2020 et 2035.

La publication du rapport a coïncidé avec la publication d’autres avis et rapports sur les réformes prévues dans le secteur pharmaceutique de l’UE. Le Service de recherche du Parlement européen (EPRS) a publié un rapport sur les évaluations de l’impact des réformes réalisées par la Commission. L’EPRS a conclu que les évaluations d’impact semblent “solides en substance, étayées par une base de données apparemment solide”.

L’association professionnelle Medicines for Europe a également mis à jour sa position, appelant l’UE à donner la priorité à cinq améliorations qui soutiendront la création d’un cadre réglementaire simplifié et numérique et conduiront à un accès équitable aux médicaments. Les priorités de Medicines for Europe comprennent la simplification du cadre afin de réduire les retards et l’investissement dans un réseau numérique et interconnecté d’agences du médicament.

Source : RAPS