Les futurs blockbusters thérapeutiques de demain !

Les futurs blockbusters thérapeutiques de demain !

par | Mar 4, 2025 | Développement pharmaceutique

50 médicaments ont reçu l’approbation de la FDA en 2024. 34 médicaments étaient des médicaments à petites molécules et 16 étaient des produits biologiques, ce qui montre une tendance à se concentrer davantage sur les produits biologiques. Voici un focus sur 8 pépites thérapeutiques approuvées qui seront peut-être les succès de demain.

COBENFY (xanomeline-trospium) est un nouveau médicament oral approuvé pour le traitement de la schizophrénie chez l’adulte. Développé à l’origine par Karuna Therapeutics et désormais fabriqué par Bristol Myers Squibb, il associe un agoniste muscarinique (xanomeline) à un antagoniste muscarinique (chlorure de trospium), ce qui représente le premier nouveau mécanisme d’action pour le traitement de la schizophrénie depuis des décennies.

KISUNLA (donanemab-azbt) est un traitement révolutionnaire pour la maladie d’Alzheimer à un stade précoce, développé par Eli Lilly. Administré par injection, il s’agit d’un anticorps dirigé contre la bêta-amyloïde qui cible et élimine les plaques amyloïdes cérébrales. Les essais cliniques ont montré que KISUNLA ralentissait le déclin cognitif de 22 % par rapport à un placebo sur 18 mois. En tant que deuxième médicament à ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer, KISUNLA représente une avancée significative dans les options de traitement pour les patients atteints de troubles cognitifs légers ou de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce.

OHTUVAYRE (ensifentrine) est une nouvelle suspension inhalée approuvée pour le traitement d’entretien de la bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) chez les patients adultes. Développé par Verona Pharma, il s’agit du premier double inhibiteur sélectif des enzymes phosphodiestérase 3 (PDE3) et phosphodiestérase 4 (PDE4). OHTUVAYRE représente une nouvelle classe de traitement pour la BPCO, offrant un mécanisme d’action unique.

LAZCLUZE (lazertinib) est un inhibiteur de kinase approuvé pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC). Développé par Johnson & Johnson Innovative Medicine, il est utilisé en association avec l’amivantamab-vmjw (Rybrevant) comme traitement de première intention du CPNPC localement avancé ou métastatique présentant des mutations spécifiques de l’EGFR.

UNLOXCYT (cosibelimab-ipdl) est un traitement révolutionnaire pour le carcinome épidermoïde cutané avancé (CSCC). Développé par Checkpoint Therapeutics, Inc., il s’agit du premier et du seul traitement anti-PD-L1 approuvé par la FDA pour cette pathologie. UNLOXCYT est indiqué chez les adultes atteints de CSCC métastatique ou de CSCC localement avancé qui ne sont pas candidats à une chirurgie curative ou à une radiothérapie.

ENSACOVE (ensartinib) est un inhibiteur de kinase développé par Xcovery Holdings, Inc. approuvé pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) localement avancé ou métastatique ALK-positif chez les patients adultes n’ayant jamais reçu d’inhibiteur ALK. Il est administré par voie orale sous forme de gélule. L’efficacité d’Ensacove a été établie dans l’essai clinique eXALT3, une étude ouverte, randomisée et contrôlée par un médicament actif comparant Ensacove au crizotinib chez les patients atteints de CPNPC ALK-positif.

MIPLYFFA (nom générique arimoclomol) est un médicament révolutionnaire approuvé pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). Développé par Zevra Therapeutics, Inc., Miplyffa est le premier traitement approuvé par la FDA spécifiquement pour la NPC. Il est indiqué pour une utilisation en association avec le miglustat pour traiter les manifestations neurologiques de la NPC chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus.

AQNEURSA (nom générique lévacétylleucine) est un médicament révolutionnaire approuvé pour le traitement des symptômes neurologiques associés à la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). Développé par IntraBio Inc., Aqneursa est indiqué pour une utilisation chez les adultes et les patients pédiatriques pesant au moins 15 kilogrammes. Cette approbation marque une étape importante car il s’agit du deuxième traitement approuvé par la FDA spécifiquement pour la NPC, offrant un nouvel espoir aux patients et aux familles touchés par cette maladie génétique rare.

Source : CPHI on line

LILLY va investir plus de 50 milliards de dollars en production

LILLY va investir plus de 50 milliards de dollars en production

par | Mar 4, 2025 | Production

Eli Lilly va investir des dizaines de milliards de dollars supplémentaires dans la fabrication de médicaments aux États-Unis

Lilly, qui fabrique le populaire médicament contre l’obésité Zepbound, s’était auparavant engagé à dépenser 23 milliards de dollars pour la construction et la rénovation d’usines aux États-Unis afin de produire les nouveaux comprimés et injectables de la société. En incluant les engagements pris depuis 2020, elle prévoit d’investir plus de 50 milliards de dollars dans les dépenses d’investissement aux États-Unis.

L’investissement de 27 milliards de dollars servira à construire quatre sites de production de médicaments, dont trois seront dédiés à la fabrication des principes actifs pharmaceutiques que l’industrie importe régulièrement de l’étranger. Plus précisément, Lilly a déclaré que son investissement contribuera à relocaliser « les capacités critiques de synthèse chimique de petites molécules ». Le quatrième site soutiendra le réseau mondial de fabrication de l’entreprise pour les thérapies injectables.
Dans l’ensemble, Lilly s’attend à ce que les quatre sites emploient à terme plus de 3 000 techniciens, scientifiques et autres personnels, ainsi qu’à créer près de 10 000 emplois dans le bâtiment.
Lilly a annoncé ses plans lors d’une conférence de presse à Washington, D.C., six jours après que le directeur général de l’entreprise, David Ricks, ainsi que ses pairs PDG de Pfizer et Merck & Co., ont rencontré le président Donald Trump à la Maison Blanche. Selon Bloomberg, Trump a averti les dirigeants que leur industrie pourrait être confrontée à des droits de douane s’ils ne rapatrient pas la fabrication aux États-Unis. Plus tôt la semaine dernière, Trump avait déclaré qu’il imposerait des droits de douane « de l’ordre de 25 % » sur les produits pharmaceutiques, entre autres produits. Dans un communiqué, Ricks a déclaré que la décision de l’entreprise d’investir davantage dans la capacité de production nationale reflétait sa conviction dans son pipeline de médicaments. Mais sa déclaration contenait également un message économique : « Notre confiance nous permet de contribuer à redynamiser la production nationale, ce qui profitera aux familles américaines qui travaillent dur et augmentera les exportations de médicaments fabriqués aux États-Unis. »

Source : Biopharmadive

Interactions médicamenteuses

Interactions médicamenteuses

par | Fév 26, 2025 | Réglementation

L’EMA partage sa stratégie de mise en œuvre de la directive ICH M12 sur les études d’interactions médicamenteuses.

L’Agence européenne des médicaments (EMA) a publié des considérations spécifiques pour permettre aux parties prenantes, y compris les demandeurs et les détenteurs d’autorisations de mise sur le marché, de mettre en œuvre une directive internationale sur les études d’interactions médicamenteuses.

Le document de l’EMA porte sur la ligne directrice M12 du Conseil international d’harmonisation (ICH). Le texte est entré en vigueur en novembre et a remplacé une directive de l’EMA sur l’étude des interactions médicamenteuses qui était en vigueur depuis 2013. Bien que la ligne directrice M12 ait remplacé le texte de l’EMA, la nouvelle ligne directrice ne couvre pas certains sujets dans la même mesure que son prédécesseur parce que l’ICH les a considérés comme hors du champ d’application.

Pour combler cette lacune, certaines parties de la directive de l’EMA continueront à s’appliquer jusqu’à ce que l’agence remplace le document, très probablement par un texte sous forme de questions-réponses.

Pour l’instant, les demandeurs et les détenteurs d’autorisation de mise sur le marché, les organismes de recherche sous contrat et les autorités de réglementation doivent se référer à la stratégie de mise en œuvre du M12 pour savoir quelles parties de l’ancienne directive s’appliquent encore. La stratégie de mise en œuvre comprend une liste de sujets qui sont toujours couverts par la ligne directrice et des références de pages et de sections de l’ancien document.

La ligne directrice couvre toujours dix sujets, dont les effets des aliments, les contraceptifs et les populations spéciales, en particulier les enfants. Les entreprises qui réalisent des études d’interactions médicamenteuses portant sur l’un de ces dix sujets doivent se référer à l’ancienne ligne directrice.

L’EMA a également indiqué qu’elle retirerait sept questions de son document de questions-réponses sur la pharmacologie clinique, car elles sont traitées dans le document M12. Ces questions, qui constituent l’ensemble de la section du document sur les interactions médicamenteuses, portent sur des sujets spécifiques tels que les alternatives au temps d’incubation recommandé de 72 heures pour l’induction ou la régulation négative des enzymes dans les études in vitro.

Source : RAPS

Informations relatives aux dispositifs médicaux

Informations relatives aux dispositifs médicaux

par | Fév 26, 2025 | Dispositifs médicaux

Parmi les informations, la CE lance une consultation concernant l’eIFU, la gestion au niveau du MHRA de l’enregistrement des DM dont le certificat a été prolongé, les PFAS, campagne de Swissmedic.

La Commission européenne demande l’avis des parties prenantes sur un projet visant à autoriser la fourniture aux prestataires de soins de santé d’instructions d’utilisation électroniques des dispositifs médicaux (eIFU) pour tous les dispositifs, et pas seulement pour les produits à haut risque. La consultation a été lancée le 21 février et les parties prenantes disposent d’un mois pour faire part de leurs commentaires.

Une enquête menée par la Commission l’année dernière a examiné la préférence pour le remplacement des instructions d’utilisation sur papier par des instructions électroniques. Les résultats “montrent que les professionnels de la santé préfèrent nettement recevoir des instructions sous forme électronique plutôt que sur papier. Fournir des instructions d’utilisation sous forme électronique aide le secteur de la santé à fournir des solutions meilleures et plus rapides”, a déclaré la Commission.

La Commission a proposé d’autoriser les fabricants de dispositifs médicaux et de leurs accessoires à fournir des instructions d’utilisation sous forme électronique plutôt que sur papier pour les utilisateurs professionnels, conformément au règlement (UE) 2017/745.
La proposition indique en outre que lorsque l’enregistrement des dispositifs dans la base de données européenne des dispositifs médicaux (Eudamed) deviendra obligatoire, les fabricants seront tenus de fournir l’URL de l’eIFU. La base de données Eudamed devrait devenir obligatoire pour les dispositifs médicaux autorisés en Europe à partir du premier trimestre 2026.
La Commission a l’intention d’adopter le règlement au cours du deuxième trimestre 2025.

L’ANSM communique sur son action de surveillance du marché, initiée en août 2024, auprès des opérateurs de marché (fabricants, mandataires, distributeurs, importateurs…) de renforts pariétaux commercialisés en leur demandant des données relatives aux dispositifs médicaux qu’ils distribuent ou mettent sur le marché. En juin 2025, une réunion de concertation avec les parties prenantes (des représentants de patients, des professionnels de santé et des autorités sanitaires) autour des implants de renfort pariétal et de leur utilisation sera organisée. L’objectif sera de dresser un état des lieux des risques associés à l’utilisation de ces dispositifs et d’élaborer des pistes d’actions afin de garantir au mieux la sécurité des patients.

Suite à la décision de l’UE de la prolongation de la validité de certains certificats de la directive 93/42/CEE relative aux dispositifs médicaux (EU MDD) et de la directive 90/385/CEE relative aux dispositifs médicaux implantables actifs (EU AIMDD), le MHRA a publié un guide expliquant ce que cela signifie pour l’enregistrement et la gestion des dispositifs enregistrés dans le système d’enregistrement en ligne des dispositifs de la MHRA (DORS).

Le BSI a publié la présentation de son webinaire qui s’est tenu le 29 janvier 2025 relatif à l’élimination progressive des PFAS et leur impact sur les dispositifs médicaux. La vidéo est également disponible en replay.

Swissmedic a lancé une campagne ciblée pour évaluer le respect des exigences de l’ordonnance sur les dispositifs médicaux (MedDO) en matière de surveillance post-commercialisation pour les dispositifs legacy à haut risque. L’échantillon de 30 dispositifs legacy de classe de risque IIa et supérieure a été constitué sur la base des données de vigilance. 28 des 30 produits provenaient de fabricants étrangers. Dans ces cas, le mandataire suisse était le point de contact pour Swissmedic. Des non-conformités ont été relevées dans 20 cas sur 30. Au total, 85 non-conformités aux exigences établies dans les articles 56, 58, 60 et 61 de MedDO (21 clauses) ont été identifiées, ce qui représente 13,5 % des contrôles.

Sources : RAPS, Commission Européenne, ANSM, BSI, MHRA, Swissmedic

Quelques nominations dans la pharma.

Quelques nominations dans la pharma.

par | Fév 26, 2025 | People

De nombreuse nominations ont été annoncées en Janvier et Février.

Slimane BOUYAKOUB / UCB France

Slimane Bouyakoub est nommé Directeur Général de UCB France. Il cumule près de 20 ans d’expérience dans l’industrie pharmaceutique, a rejoint UCB en 2006 en tant qu’analyste de marché impliqué dans le développement de stratégies marketing et le lancement de plusieurs produits en France. Il occupe ensuite différents postes au sein de la filiale française, du Business Development aux Opérations Commerciales.

GOUVERNANCE CROSSJECT

Crossject, société pharmaceutique spécialisée dans le développement des médicaments exploitant son auto-injecteur sans aiguilles ZENEO®, une technologie unique et récompensée qui permet d’administrer des médicaments vitaux dans des situations d’urgence, annonce que le Directoire sera composé à compter du 17 février prochain de Patrick Alexandre (ex FOURNIER, URGO), , en qualité de Président et d’Isabelle Liebschutz (ex FOURNIER, SOLVAY, PLASTO), en tant que Directeur Qualité et Règlementaire et Pharmacien Responsable de Crossject.

Jérôme BERGER / VECT HORUS

Vect-Horus, une société de biotechnologie qui conçoit et développe des vecteurs permettant l’adressage ciblé de molécules thérapeutiques et d’agents d’imagerie, a annoncé la nomination de Jérôme Berger (ex ORANGE), en qualité de nouveau membre de son conseil d’administration. La solide expertise de Jérôme Berger en matière de stratégie, finance et de capital-risque, acquise dans les secteurs des technologies et des sciences de la vie, constituera un atout majeur pour Vect-Horus qui entame une accélération de sa croissance et de son développement.

Erick LELOUCHE / LYON BIOPOLE

Le Conseil d’Administration de Lyonbiopôle Auvergne-Rhône-Alpes a désigné Erick Lelouche (Ex PFIZER, BOEHRINGER) comme nouveau Président du pôle de compétitivité lors de sa réunion du 29 janvier 2025. Il succède à Philippe Sans, qui occupait cette fonction depuis décembre 2020 et a joué un rôle clé dans le développement stratégique du pôle ces dernières années.

CONSEIL D’ADMINISTRATION DE FRANCE BIOTECH

Le conseil d’administration de France Biotech accueille de nouveaux administrateurs :
• Paul Bravetti, ceo de Brenus Pharma, rejoint le Collège Biotech.
• Marie Sockeel, cmo et co-présidente de Primaa, entre dans le Collège MedTech et Diagnostic.
• Eric Cohen, managing director d’Agile Capital Markets, est élu au sein du Collège Associés & Correspondants.

CONSEIL D’ADMINISTRATION POLEPHARMA

Polepharma annonce les nominations de Karine Duquesne (LEO PHARMA) et Damien Parisien (BENTA PHARMA) par les membres de son conseil d’administration, en tant que Vice-Présidente Performance Environnementale Polepharma et Vice-Président du Collège Polepharma en charge de représenter les adhérents de l’Est de la France – notamment du Lyonnais et du Nord.

Sources : Communiqués d’entreprises