La première thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne coûtera, aux Etats-Unis, 3,2 millions de dollars, a déclaré jeudi son développeur, la société de biotechnologie Sarepta Therapeutics.

Le prix fait du médicament, nommé Elevidys et approuvé par la Food and Drug Administration, l’un des médicaments les plus chers aux États-Unis à usage unique. Il n’est dépassé que par Hemgenix, une thérapie génique pour l’hémophilie B autorisée l’année dernière qui coûte 3,5 millions de dollars par patient.

“Notre approche consiste à garantir que le coût pour le système de santé est inférieur aux avantages potentiels d’Elevidys“, a déclaré Ingram le patron de SAREPTA.

Sarepta s’attend à des remises légales, par exemple via Medicaid ou un programme connu sous le nom de 340B, et d’autres déductions se traduiront par un prix net d’environ 20% inférieur au coût brut d’Elevidys.

Malgré le prix de plusieurs millions de dollars, Sarepta ne s’attend pas à ce que les assureurs mettent en place de nombreux obstacles au traitement, étant donné le petit nombre de patients éligibles.

“C’est encore une maladie très, très rare”, a déclaré Ingram dans une récente interview. “La plupart des payeurs vont se rendre compte qu’ils doivent faire suivre à ces enfants des thérapies.” Comme pour les autres thérapies géniques, la valeur d’Elevidys repose sur l’idée que ses avantages dureront des années et compenseront une myriade d’autres coûts associés aux soins standard.

L’avenir dira si ce modèle de prix élevé en thérapie génique est rentable dans le temps, pour l’entreprise comme pour les autorités de tutelle.

Source : Biopharmadive