Utilisé un médicament contre le cancer du sein pour traiter les myopathies

Le tamoxifène possède une activité anti-œstrogénique au niveau du tissu mammaire, mais il semble avoir aussi un effet favorable sur le fonctionnement des cellules musculaires. Il y a quelques années, cette particularité a motivé des chercheurs à évaluer l’effet du tamoxifène dans un modèle animal de la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des atteintes musculaires génétiques. « Les résultats probants qui ont été obtenus ont conduit à la mise en place d’un essai clinique, actuellement en cours », relate Jocelyn Laporte de l’institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire de Strasbourg. 

Il existe plusieurs types de myopathies dont les myopathies centronucléaires et les myopathies myotubulaires sont différentes de la myopathie de Duchenne : elles ne sont pas associées à une dégénérescence des cellules musculaires mais à leur très faible contractilité. Le chercheur a voulu savoir si l’administration de tamoxifène pouvait néanmoins avoir un intérêt équivalent dans ces maladies. Après avoir confirmé cette hypothèse dans les myopathies myotubulaires en 2018, son équipe vient de montrer que le médicament semble également bénéfique en cas de myopathies centronucléaires.

Ces démonstrations ont été réalisées chez des souris qui modélisent les deux maladies, mais « nous avons observé la même efficacité de la molécule sur les cellules musculaires humaines étudiées in vitro. Reste à confirmer ces résultats chez des malades », précise Jocelyn Laporte.

Depuis quelques semaines, un essai clinique est conduit pour évaluer l’efficacité du tamoxifène dans les myopathies myotubulaires et le chercheur espère qu’une nouvelle étude pourra être rapidement mise sur pied pour conduire le même travail dans les myopathies centronucléaires. Parallèlement, il élargit ses travaux précliniques à de nouveaux groupes de myopathies.

Source : INSERM