Un article de Biopharmadive montre que la recherche de certaines biotechs s’oriente vers le développement de petites molécules utilisant la technologie d’ARN messager et qui pourraient être administrées par voie orale et non plus par voie injectable.

Les médicaments perfusés ou injectables qui interfèrent avec l’ARN, les molécules messagères qui transforment les instructions génétiques en protéines, ont pris le devant de la scène ces dernières années, remportant des autorisations de mise sur le marché pour plusieurs maladies rares et aussi pour les vaccins anti COVID.

Des startups de biotechnologie tentent de trouver aujourd’hui un succès similaire en ciblant l’ARN avec des pilules par voie orale.

Aidés par de meilleures technologies de séquençage, des méthodes de criblage et une compréhension plus large de l’ARNm, les chercheurs peuvent plus facilement capturer
l’ARNm et concevoir des médicaments qui s’y attachent.

En cas de succès, ils pourraient aider à « déverrouiller » des maladies que les molécules ne peuvent actuellement pas atteindre, en proposant de nouvelles façons de traiter les troubles neurodégénératifs, le cancer et d’autres maladies.

Au moins huit startups aux USA développent de petites molécules qui ciblent l’ARN. De grandes sociétés pharmaceutiques telles que Sanofi, AstraZeneca, Amgen et Roche ont manifesté leur intérêt pour leurs recherches, promettant des centaines de millions de dollars dans une série de transactions.

Bien que des progrès significatifs aient été réalisés dans l’administration de ces types de thérapies à base d’ARN dans le corps, elles sont encore largement limitées aux cibles de maladies dans le foie, ce qui signifie qu’il existe de nombreuses maladies qu’elles ne peuvent pas encore traiter. La recherche a également noté leur propension à déclencher des réponses immunitaires et, dans certains cas, des difficultés à traverser la barrière hémato-encéphalique ou à pénétrer dans les cellules.

De petites molécules pourraient aider à résoudre ces problèmes. Elles sont en quantité mieux connues des fabricants de médicaments, plus faciles à administrer que les thérapies à base d’acide nucléique et, parce qu’elles sont prises par voie orale, sont plus pratiques pour les patients. Les petites molécules pourraient également mieux pénétrer les parois cellulaires et sont plus facilement absorbées par le corps. Elles sont également moins chères à fabriquer.

 Source : Biopharmadive