Les défis auxquels les sociétés de biotechnologie sont confrontées dans le développement de nouveaux médicaments sont de plus en plus dynamiques et complexes, en particulier dans le développement des traitements pour les maladies rares.

Comment développer lorsque vous avez une population de patients pouvant être inférieure à 25 personnes dans le monde ?

Aujourd’hui plus que jamais, les entreprises doivent disposer de l’expertise adéquate pour rester compétitives et répondre aux exigences uniques de ce domaine de recherche.

Travailler dans le développement de médicaments pour les maladies rares est un challenge excitant pour les entreprises parce qu’elles ont des opportunités d’apporter de nouveaux médicaments aux patients qui ont actuellement peu ou pas d’options de traitement.

La recherche sur les maladies rares doit relever trois défis clés : la difficulté d’identifier les patients, de répondre à leurs besoins spécifiques et d’alléger leur fardeau de participation à des essais cliniques. Une collaboration étroite avec les patients, les intervenants et les familles sur ces sujets est essentielle.

Les entreprises doivent chercher une CRO avec une expertise spécifique et une approche sur mesure qui sont nécessaires. Il faut se concentrer sur des solutions sur mesure, la flexibilité et l’orientation patient, y compris une approche d’essai clinique qui intègre la collecte de données du monde réel, la surveillance à distance et d’autres technologies pour élargir élargir la portée et faciliter la participation des patients et de leurs familles.

LES 3 OPPORTUNITES DE DEVELOPPEMENT

1) La croissance des capacités de dépistage génétique, non seulement des patients mais aussi des membres de la famille, produira des ensembles de données plus importants sur les mutations qui pourront à leur tour faire progresser le diagnostic et le traitement des maladies rares.

2) L’utilisation croissante de la preuve du monde réel (RWE) est également très excitante. En particulier lorsque le nombre de patients est limité, l’utilisation de données du monde réel pour les bras de contrôle externes pourrait aider à éviter d’avoir à donner aux patients de l’essai un placebo tout en soutenant la signification statistique des données.

3) De plus  vont se développer des solutions plus décentralisées et directement accessibles aux patients pour la capture de données à distance.

Source : Biopharmadive