Voici quelques exemples de biotechs (thérapie génique, thérapie cellulaire) en situation de repli sur le marché américain, qui est en pointe dans ces domaines.

BLUE BIRD BIO

Bluebird bio a passé la majeure partie de deux décennies à développer des thérapies géniques pour les maladies rares. Après avoir fermé ses activités en Europe l’été 2021, deux de ses traitements expérimentaux pourraient être approuvés cet été aux États-Unis.
Pourtant, Bluebird est dans une position précaire. La société a averti les investisseurs ce mois-ci que, avec des réserves de liquidités en baisse rapide, il existe un “doute substantiel” quant à sa capacité à rester solvable pour l’année à venir.
Bluebird n’est pas le seul développeur de thérapies cellulaires et géniques confronté à des difficultés financières. Depuis décembre, au moins neuf autres sociétés de biotechnologie travaillant dans le domaine ont annoncé des licenciements, des réductions de coûts ou restructuré leur recherche. Deux autres ont vendu leurs activités de fabrication.

AMICUS THERAPEUTICS

Pour Amicus Therapeutics, une petite biotech qui, au cours des trois dernières années, a construit un pipeline de thérapies géniques, le ralentissement du marché a frappé à un moment inopportun.
En septembre dernier, à une époque un peu meilleure pour les actions biotechnologiques, Amicus avait annoncé son intention de développer son activité de thérapie génique via une fusion avec une société importante. Mais en février, il a été contraint d’annuler l’accord, invoquant des “conditions de marché défavorables” et un “environnement de plus en plus difficile pour les sociétés de thérapie génique autonomes”.
En conséquence, Amicus a déclaré qu’il ne ferait plus progresser les thérapies géniques multiples dans la clinique comme prévu et a suspendu les plans de construction d’une usine de fabrication. Trente-cinq employés, soit environ 7 % de l’entreprise, ont été licenciés, dont la plupart avaient été impliqués dans la R&D.

AUTRES EXEMPLES

Depuis décembre, Sigilon Therapeutics, Freeline Therapeutics, Gemini Therapeutics et Passage Bio ont également été contraints de supprimer des emplois. Pendant ce temps, Generation Bio, Avrobio, Sio Gene Therapies et Graphite Bio ont réinitialisé leurs recherches, priorisant certains médicaments expérimentaux ou domaines de recherche tout en prenant du recul par rapport à d’autres.

LE PROBLEME :  SECURITE, EFFICACITE et EXIGENCES REGLEMENTAIRES

Alors que les sociétés de thérapie génique ont proliféré, le nombre de traitements expérimentaux entrant dans les tests cliniques a également augmenté. Selon le dernier décompte de l’Alliance for Regenerative Medicine, un groupe industriel, il y a plus de 200 essais de thérapies géniques en cours, avec des centaines d’autres en thérapie cellulaire.
L’une des conséquences de ces progrès est que de plus en plus d’entreprises rencontrent des problèmes lors des tests, que ce soit en raison de risques de sécurité nouvellement découverts ou en raison d’une efficacité plus faible que prévu.

Au-delà du retard des entreprises, les arrêts des essais pourraient également susciter des questions plus larges sur les exigences réglementaires, et s’interroger sur la suffisance du volume de travail réalisé à ce jour en pré-clinique pour évaluer certains risques.
D’autre part, les succès des essais cliniques de développeurs de thérapies cellulaires et géniques plus avancés pourraient obliger les entreprises à redéfinir plus tôt leurs plans de tests, d’autant plus que beaucoup ciblent certaines des mêmes maladies rares.

Source : Biopharmadive