La Haute autorité de santé (HAS) a rejeté la demande d’autorisation d’accès précoce pour le médicament Leqembi.

Leqembi (lécanémab), développé par les laboratoires Biogen (États-Unis) et Eisai (Japon), est un médicament destiné à ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer. Il cible les plaques amyloïdes, une des caractéristiques biologiques de cette pathologie neurodégénérative. Ce traitement, tout comme le Kisunia (donanémab, par Eli Lilly), suscite de grands espoirs car il représente une des premières avancées thérapeutiques depuis plusieurs décennies.

La HAS a rendu un avis défavorable à la demande d’autorisation d’accès précoce pour Leqembi, qui aurait permis une prise en charge automatique par l’Assurance Maladie du médicament. Les motifs du rejet sont les suivants :

• Efficacité jugée modeste : le médicament montre un léger ralentissement de la progression de la maladie, mais les bénéfices cliniques sont considérés comme trop faibles pour justifier un accès précoce.
• Profil de tolérance préoccupant : des effets secondaires graves ont été observés, notamment des hémorragies cérébrales et des œdèmes, parfois mortels.
• Pas de besoin médical insuffisamment couvert : selon la HAS, Leqembi n’est pas susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couver

Au niveau européen, Leqembi a été autorisé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) en avril mais les autorités sanitaires européennes avaient initialement refusé son autorisation et ne l’ont donné ensuite qu’avec des restrictions strictes :

• Usage limité aux patients en début de maladie.
• Prescription réservée aux patients à faible risque de complications.

D’un côté, les associations de patients voient dans Leqembi une avancée, même modeste, et réclament son accès. Tandis que certains experts émettent des réserves car ils estiment que le médicament agit sur les conséquences (les plaques amyloïdes) plutôt que sur les causes profondes de la maladie, et que les risques l’emportent sur les bénéfices.

La HAS, bien que son avis soit consultatif, influence fortement les décisions gouvernementales en matière de remboursement. Le rejet de l’accès précoce signifie que Leqembi ne sera pas immédiatement disponible pour les patients français via l’Assurance maladie. Cet avis n’exclut toutefois pas que le Leqembi soit un jour remboursé par l’assurance-maladie. La HAS se prononcera plus tard sur une éventuelle procédure de « droit commun », qui impliquerait des négociations plus longues et complexes car se pose aussi la question du rapport coût/efficacité, notamment en raison du prix élevé du traitement et de son impact limité.

Source : HAS, Le Figaro Santé