Une société d’analyse NOVOTECH publie un rapport « Navigating the FDA Requirements: Capitalize on Regulatory Expertise To Simplify the Complex (Parcourir les exigences de la FDA : capitaliser sur l’expertise réglementaire pour simplifier ce qui est complexe) ».

Le rapport élaboré par NOVOTECH couvre :

• Le paysage mondial des homologations

• La description du processus d’homologation de la FDA américaine 

• La variation dans le processus clinique traditionnel

• Les désignations d’homologation accélérées

• Les homologations de médicaments aux États-Unis

• Les obstacles typiques à la réussite réglementaire

• Les avantages du partenariat avec les CRO

Le rapport note également que la FDA a toujours accordé une grande priorité à la conception d’essais rigoureuse, « toutefois, la définition de la FDA de ce qui constitue une “conception d’essais rigoureuse” a évolué au fur et à mesure qu’ont émergé de nouvelles avancées scientifiques et technologiques, ainsi que des modifications des exigences réglementaires et du paysage de la santé publique dans son ensemble ».

• Accent accru sur les résultats centrés sur le patient : la FDA met davantage l’accent sur l’intégration des résultats centrés sur le patient dans les essais cliniques, ce qui implique d’évaluer l’impact du traitement sur les symptômes rapportés par le patient, la qualité de vie et d’autres aspects qui sont importants pour les patients. Ce changement a conduit au développement de nouvelles approches de la conception d’essais qui se concentrent sur les résultats rapportés par le patient, comme les études sur les préférences des patients et le développement de médicaments axé sur le patient.

• Utilisation de nouvelles conceptions d’essais : la FDA a encouragé l’utilisation de nouvelles conceptions d’essais susceptibles d’accroître l’efficience et l’efficacité des essais cliniques. Parmi ces exemples, on peut citer des conceptions adaptatives, qui permettent des modifications de la répartition des patients dans différents bras de l’essai, en fonction des résultats intermédiaires (randomisation adaptative). Cette conception d’essais, notamment pertinente lorsqu’il est possible de mesurer rapidement le critère d’évaluation principal, a particulièrement gagné en popularité lors de la pandémie de la Covid. Les essais de plateforme permettent de tester simultanément plusieurs traitements pour une maladie donnée. Ces conceptions d’essais innovantes présentent de nombreux défis statistiques, nécessitant une solide expertise pour les parcourir.

• Progrès dans la collecte et l’analyse des données : les progrès technologiques ont mené à de nouvelles méthodes de collecte et d’analyse des données, comme l’utilisation de dispositifs portables et de dossiers de santé électroniques. Ces nouvelles sources de données ont le potentiel d’améliorer la conception d’essais et de réduire le fardeau sur les participants aux études associé aux paradigmes d’essais traditionnels. Ceci est vu comme une voie très prometteuse dans l’accélération du développement clinique.

• Modifications des exigences réglementaires : des modifications formelles des exigences réglementaires ont également influencé la définition de la FDA relative à une conception d’essais rigoureuse. Par exemple, la FDA a publié des lignes directrices sur l’utilisation des biomarqueurs dans les essais cliniques, ainsi que sur la collecte des données d’innocuité dans les essais cliniques de phase précoce.

Source : Gazette Labo