Un rapport d’expert va permettre la mise à jour des lignes directrices de l’OMS sur l’évaluation de produits biothérapeutiques similaires (biosimilaires) afin d’accroître la flexibilité et la clarté du développement de ces produits.

En 2019, le comité d’experts biologiques de l’OMS a estimé qu’un ensemble de données cliniques, plus adapté et potentiellement réduit, pourrait être acceptable dans les cas où cela était clairement étayé par les données scientifiques disponibles.

 Premièrement, les auteurs ont examiné les nouvelles directives pertinentes publiées par d’autres organismes de réglementation pour identifier les problèmes qui pourraient aider à mettre à jour les directives de l’OMS. Cette revue a suggéré que les lignes directrices de l’OMS pourraient avoir besoin de mettre davantage l’accent sur l’importance de l’exercice de comparabilité physicochimique et structurelle de pointe et des tests fonctionnels in vitro. En revanche, les tests toxicologiques in vivo non cliniques actuels ne sont pas utiles dans le développement de biosimilaires. L’utilisation de produit de référence « étranger » devra également être clarifiée. Les concepts de « totalité des preuves » et « d’incertitude résiduelle » sont toujours pertinents pour le développement de biosimilaires.

Deuxièmement, une recherche documentaire a été menée sur l’efficacité, l’innocuité et l’immunogénicité à long terme des biosimilaires afin d’identifier les éventuels problèmes à long terme que certains intervenants anticipaient au moment de l’homologation. L’examen de l’étude a confirmé la robustesse du concept actuel de développement de biosimilaires. Ainsi, l’incertitude résiduelle initialement perçue concernant l’innocuité, l’immunogénicité et l’efficacité des biosimilaires qui ont façonné les directives réglementaires d’origine est maintenant considérablement réduite.

Enfin, une recherche d’articles concernant le rôle des études cliniques dans l’évaluation bénéfice-risque des biosimilaires a été menée. Les analyses des rôles des différentes phases de développement ont suggéré que les grandes études confirmatoires d’efficacité, de sécurité et d’immunogénicité sont, dans la plupart des cas, redondantes.

 Les auteurs ont conclu que les données actuelles suggèrent que des tests analytiques et fonctionnels de pointe et de solides études pharmacocinétiques et/ou pharmacodynamiques directes sont suffisants pour démontrer la biosimilarité dans la plupart des cas. Les études animales in vivo et les grandes études de confirmation d’efficacité et d’innocuité ne doivent être envisagées qu’au cas par cas. 

L’examen a permis d’identifier les domaines dans lesquels les directives actuelles pourraient être plus permissives sans compromettre la sécurité et l’efficacité. Par conséquent, les lignes directrices de l’OMS pour les biosimilaires ont été révisées et l’ECBS a adopté la révision en avril 2022.

Du point de vue de la santé publique, cela est considéré comme une étape importante vers un meilleur accès aux produits biothérapeutiques et une contribution à la mise en œuvre de la résolution WHA67.21 de l’Assemblée mondiale de la santé sur l’accès aux produits biothérapeutiques, y compris les produits biothérapeutiques similaires et garantissant leur qualité, leur sécurité et leur efficacité.

Source : OMS