L’ANSM et Gustave Roussy ont annoncé une initiative exceptionnelle permettant aux patients atteints d’un carcinome NUT d’accéder au birabresib, un traitement ciblé jusque‑là indisponible en France.
Depuis le 24 novembre 2025, ce médicament peut être prescrit dans le cadre d’un protocole d’utilisation temporaire (PUT), après validation en réunion de concertation pluridisciplinaire moléculaire nationale. Élaboré à coût réel par la pharmacie de Gustave Roussy, le birabresib devient ainsi accessible à l’ensemble des patients français éligibles, dans un cadre sécurisé et équitable.
Les carcinomes NUT sont des tumeurs ultra‑rares et particulièrement agressives, touchant majoritairement de jeunes adultes. Leur origine génétique, impliquant le gène NUTM1, entraîne une croissance tumorale rapide et une forte propension à métastaser. Le traitement standard des carcinomes NUT repose sur la chirurgie lorsque la tumeur est localisée, ainsi que sur la chimiothérapie à haute dose et la radiothérapie. Mais du fait de l’agressivité de ces tumeurs, l’efficacité de ces traitements reste limitée, et la médiane de survie globale est inférieure à 7 mois.
Dans ce contexte, le développement de thérapies ciblées représente un espoir majeur. Le birabresib appartient à la classe des inhibiteurs de BET, conçus pour bloquer la protéine anormale qui alimente la croissance tumorale. Parmi les molécules testées dans les essais cliniques internationaux, le birabresib s’est distingué par un profil d’efficacité prometteur et une tolérance acceptable. Toutefois, en l’absence d’autorisation de mise sur le marché ou d’accès précoce, aucun patient ne pouvait en bénéficier en Europe avant la mise en place de ce PUT.
Le protocole mis en œuvre par l’ANSM et Gustave Roussy garantit un circuit sécurisé et standardisé : sélection des patients en RCP nationale, préparation magistrale des gélules de 20 mg, contrôles qualité à chaque étape et délivrance à coût réel. Ce dispositif assure une équité d’accès sur tout le territoire, y compris pour les patients suivis hors de l’Institut. Il s’inscrit dans une démarche de médecine de précision, en ciblant une vulnérabilité biologique spécifique des tumeurs NUT.
Au‑delà de l’accès au traitement, ce PUT contribuera à faire progresser la recherche. Les données cliniques et moléculaires recueillies permettront d’identifier les profils de patients les plus susceptibles de répondre au birabresib. Le programme de profilage STING de Gustave Roussy soutiendra cette démarche en fournissant une analyse génomique et immunologique approfondie des tumeurs. Cette approche intégrée renforce la capacité à mieux comprendre ces cancers rares et à orienter les futures stratégies thérapeutiques.
Cette initiative s’inscrit dans la continuité du programme ONC201, mis en place en 2021 pour les tumeurs cérébrales H3K27M. Plus de 250 patients ont pu bénéficier de ce traitement grâce à un dispositif similaire, démontrant la capacité française à organiser des accès innovants pour des maladies sans solution thérapeutique. Le birabresib devient ainsi le second programme national de ce type, illustrant l’engagement conjoint de l’ANSM, de Gustave Roussy et des patients pour accélérer l’accès à l’innovation en oncologie rare.
Source : ANSM
