Les thérapies innovantes coûtent cher et n’ont pas un nombre suffisant de patients pour un modèle de rentabilité économique. Voici le point de vue de la FDA.

En tant que haut régulateur de la Food and Drug Administration, Peter Marks n’est pas responsable de peser le coût des traitements que ses équipes examinent. Mais il craint que certains des médicaments les plus prometteurs de l’industrie pharmaceutique ne parviennent pas aux patients atteints de maladies rares si les entreprises ne savent pas comment les vendre.

Il existe environ 7 000 maladies rares, dont beaucoup ne touchent que de petits groupes de personnes. Les médicaments génétiques, y compris les médicaments à base d’ARN et les thérapies de remplacement de gènes, pourraient offrir un moyen puissant de traiter, voire de guérir, certains d’entre eux. Mais pour les développeurs potentiels, les maladies affectant seulement quelques dizaines de personnes pourraient ne pas représenter un marché suffisamment important pour justifier le coût de développement et de vente d’un nouveau traitement.

“Nous n’allons pas trouver suffisamment de groupes philanthropiques pour payer la facture des thérapies géniques pour les centaines et les centaines de maladies différentes qui doivent être traitées”, a déclaré Peter Marks, directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA, lors d’une conférence organisée par l’Alliance pour la médecine régénérative.

“Nous allons devoir trouver un moyen de rendre cela commercialement viable afin que l’industrie puisse trouver une voie vers cela.”

Selon Marks, la viabilité commerciale d’une thérapie génique signifie administrer environ 100 à 200 traitements par an, un seuil qui pourrait être difficile à franchir dans un seul pays pour des maladies rares comme les immunodéficiences combinées sévères ou les adrénoleucodystrophies.

“Il n’a pas échappé à notre attention à la FDA qu’il y a eu des nuages ​​à l’horizon dans la thérapie génique“, a déclaré Marks, notant des cas où les thérapies géniques ont été retirées du marché ou renvoyées par leurs développeurs aux chercheurs universitaires d’origine.

En Europe, par exemple, d’abord GSK puis Orchard Therapeutics ont abandonné l’une des premières thérapies géniques approuvées là-bas, un traitement appelé Strimvelis pour une maladie connue sous le nom d’ADA-SCID. Seules quelques dizaines de patients ont été traités, et Orchard a également rendu les droits à un traitement successeur.

Plus récemment, Bluebird bio a retiré deux thérapies géniques du marché de l’UE après avoir rencontré des difficultés pour obtenir un remboursement dans plusieurs pays européens.

Bluebird a récemment obtenu l’approbation de la FDA pour ces deux thérapies aux États-Unis. L’une, qui sera vendue sous le nom de Skysona pour un coût de 3 millions de dollars, concerne une maladie héréditaire connue sous le nom de CALD qui affecte environ 50 garçons chaque année. Bluebird a déclaré qu’il prévoyait d’en traiter environ 10 chaque année.

Dans ses remarques à la conférence, connue sous le nom de Meeting on the Mesa et à laquelle ont participé de nombreux acteurs du domaine de la thérapie cellulaire et génique, Marks a souligné quelques domaines dans lesquels la FDA pourrait aider à atténuer les obstacles aux traitements des maladies ultra-rares.

L’agence élabore actuellement un «guide» pour le développement et la fabrication de thérapies géniques sur mesure, ce qui pourrait aider les groupes universitaires à transférer plus facilement les traitements sur lesquels ils travaillent vers l’industrie. Il examine également comment utiliser les données non cliniques et de fabrication d’une application pour accélérer l’examen des autres qui partagent une technologie similaire.

“Certains éléments de thérapies géniques ne ressemblent pas à votre médicament typique à petites molécules, car ils sont réutilisés à plusieurs reprises“, a déclaré Marks.

La fabrication automatisée pourrait être une autre solution pour aider à réduire les coûts de production, qui sont nettement plus élevés pour les thérapies cellulaires et géniques que pour d’autres types de médicaments plus établis.

La FDA espère également se mettre sur la même longueur d’onde avec d’autres régulateurs afin que les développeurs puissent être plus confiants qu’un produit pour lequel ils obtiennent l’approbation dans un pays aurait de bonnes chances de succès dans d’autres.

“Certains de ces problèmes peuvent être liés à la façon dont nous pouvons rendre les thérapies géniques pour de petites populations plus largement disponibles”, a déclaré Marks. “Ce qui peut être une petite population aux États-Unis devient une population de taille raisonnable lorsque vous allez dans le monde entier.”

Source : Biopharmadive