50 médicaments ont reçu l’approbation de la FDA en 2024. 34 médicaments étaient des médicaments à petites molécules et 16 étaient des produits biologiques, ce qui montre une tendance à se concentrer davantage sur les produits biologiques. Voici un focus sur 8 pépites thérapeutiques approuvées qui seront peut-être les succès de demain.
COBENFY (xanomeline-trospium) est un nouveau médicament oral approuvé pour le traitement de la schizophrénie chez l’adulte. Développé à l’origine par Karuna Therapeutics et désormais fabriqué par Bristol Myers Squibb, il associe un agoniste muscarinique (xanomeline) à un antagoniste muscarinique (chlorure de trospium), ce qui représente le premier nouveau mécanisme d’action pour le traitement de la schizophrénie depuis des décennies.
KISUNLA (donanemab-azbt) est un traitement révolutionnaire pour la maladie d’Alzheimer à un stade précoce, développé par Eli Lilly. Administré par injection, il s’agit d’un anticorps dirigé contre la bêta-amyloïde qui cible et élimine les plaques amyloïdes cérébrales. Les essais cliniques ont montré que KISUNLA ralentissait le déclin cognitif de 22 % par rapport à un placebo sur 18 mois. En tant que deuxième médicament à ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer, KISUNLA représente une avancée significative dans les options de traitement pour les patients atteints de troubles cognitifs légers ou de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce.
OHTUVAYRE (ensifentrine) est une nouvelle suspension inhalée approuvée pour le traitement d’entretien de la bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) chez les patients adultes. Développé par Verona Pharma, il s’agit du premier double inhibiteur sélectif des enzymes phosphodiestérase 3 (PDE3) et phosphodiestérase 4 (PDE4). OHTUVAYRE représente une nouvelle classe de traitement pour la BPCO, offrant un mécanisme d’action unique.
LAZCLUZE (lazertinib) est un inhibiteur de kinase approuvé pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC). Développé par Johnson & Johnson Innovative Medicine, il est utilisé en association avec l’amivantamab-vmjw (Rybrevant) comme traitement de première intention du CPNPC localement avancé ou métastatique présentant des mutations spécifiques de l’EGFR.
UNLOXCYT (cosibelimab-ipdl) est un traitement révolutionnaire pour le carcinome épidermoïde cutané avancé (CSCC). Développé par Checkpoint Therapeutics, Inc., il s’agit du premier et du seul traitement anti-PD-L1 approuvé par la FDA pour cette pathologie. UNLOXCYT est indiqué chez les adultes atteints de CSCC métastatique ou de CSCC localement avancé qui ne sont pas candidats à une chirurgie curative ou à une radiothérapie.
ENSACOVE (ensartinib) est un inhibiteur de kinase développé par Xcovery Holdings, Inc. approuvé pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) localement avancé ou métastatique ALK-positif chez les patients adultes n’ayant jamais reçu d’inhibiteur ALK. Il est administré par voie orale sous forme de gélule. L’efficacité d’Ensacove a été établie dans l’essai clinique eXALT3, une étude ouverte, randomisée et contrôlée par un médicament actif comparant Ensacove au crizotinib chez les patients atteints de CPNPC ALK-positif.
MIPLYFFA (nom générique arimoclomol) est un médicament révolutionnaire approuvé pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). Développé par Zevra Therapeutics, Inc., Miplyffa est le premier traitement approuvé par la FDA spécifiquement pour la NPC. Il est indiqué pour une utilisation en association avec le miglustat pour traiter les manifestations neurologiques de la NPC chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus.
AQNEURSA (nom générique lévacétylleucine) est un médicament révolutionnaire approuvé pour le traitement des symptômes neurologiques associés à la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). Développé par IntraBio Inc., Aqneursa est indiqué pour une utilisation chez les adultes et les patients pédiatriques pesant au moins 15 kilogrammes. Cette approbation marque une étape importante car il s’agit du deuxième traitement approuvé par la FDA spécifiquement pour la NPC, offrant un nouvel espoir aux patients et aux familles touchés par cette maladie génétique rare.
Source : CPHI on line
