L’OMS a publié un projet de lignes directrices visant à encourager le développement de médicaments pédiatriques mieux formulés et de meilleure qualité. La date limite de soumission des commentaires est fixée au 7 mars 2025.
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L’Organisation mondiale de la santé (OMS) a publié un projet de lignes directrices visant à encourager le développement de médicaments pédiatriques mieux formulés et de meilleure qualité. Ces lignes directrices s’adressent aux pays membres et aux fabricants pour l’évaluation et le développement de ces médicaments.
Le document se concentre sur des domaines d’attention spécifiques et n’est pas censé aborder les “principes réglementaires généraux”, selon l’OMS. En outre, il ne couvre pas les préparations extemporanées et les préparations magistrales, qui font l’objet d’une directive distincte.
En raison du manque de formulations adaptées aux patients pédiatriques, les pharmaciens, les professionnels de la santé, les parents et les soignants doivent souvent modifier les médicaments pour adultes d’une manière qui n’est pas spécifiée dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) ou dans l’étiquetage du produit, selon le document. Ces modifications peuvent consister à casser, écraser ou couper les comprimés. L’OMS a déclaré que les risques associés à la manipulation des formes posologiques pour les enfants sont documentés depuis “plusieurs décennies”.
Les lignes directrices s’appuient sur les efforts antérieurs de l’OMS pour promouvoir le développement de médicaments pédiatriques innovants et améliorer leur qualité, leur sécurité et leur efficacité. Ces efforts comprennent l’Accélérateur mondial pour les formulations pédiatriques (GAP-f), qui a été lancé en 2020 pour établir un mécanisme durable afin de “garantir l’utilisation sûre et efficace des médicaments pédiatriques” et de promouvoir des formulations pédiatriques “plus durables” dans un délai accéléré.
Le document présente un ensemble de principes généraux, y compris les questions d’administration, les besoins des utilisateurs finaux et les critères d’acceptabilité. Il aborde également la conception de la formulation, qui englobe la qualité et le système de classification biopharmaceutique, ainsi que les excipients et les considérations relatives à l’emballage et à l’étiquetage. En outre, il couvre les voies d’administration, telles que l’administration orale ou entérale, rectale, parentérale, et l’administration dermique ou transdermique.
Dans la section consacrée à la conception de la formulation, les lignes directrices précisent que les médicaments devraient idéalement se présenter sous forme de formulations prêtes à l’emploi afin de minimiser la nécessité pour les professionnels de la santé, les parents ou les soignants d’ajuster la dose avant d’administrer le médicament. Cependant, dans certaines situations, certains ajustements ne peuvent être évités.
La ligne directrice conseille également d’éviter de développer des médicaments qui nécessitent des doses fréquentes, par exemple plus de deux fois par jour, ce qui peut entrer en conflit avec les emplois du temps des enfants plus âgés.
La ligne directrice conseille également aux fabricants de concevoir des questionnaires, des études de préférence ou des méthodes de modélisation pour évaluer l’acceptabilité des médicaments. Il précise qu'”il est essentiel de se concentrer dès le début sur l’adéquation de la formulation au groupe d’âge cible, car une formulation mal acceptée peut également affecter le résultat” d’un essai pédiatrique.
Elle conseille également aux fabricants de consulter des organisations s’occupant de patients pédiatriques et néonatals afin d’obtenir des informations précises sur le dosage. Par exemple, des groupes au Canada et au Royaume-Uni ont mené des recherches sur l’enseignement des techniques de déglutition aux enfants lors de la prise de formes orales solides afin de réduire le besoin de formulations liquides.
Les lignes directrices invitent également les fabricants à éviter d’utiliser des colorants pour ne pas provoquer de réactions allergiques, en particulier dans les médicaments destinés aux nourrissons et aux jeunes enfants.
Leur utilisation peut être justifiée pour éviter les erreurs de dosage accidentelles pour les médicaments produits en différents dosages ou pour masquer une couleur “désagréable” associée à l’ingrédient pharmaceutique actif.
Le document a été publié pour commentaires en janvier. Il est prévu d’examiner les commentaires et de publier un document de travail pour discussion en mars 2025. Le Comité d’experts de l’OMS sur les spécifications des préparations pharmaceutiques (ECSPP) devrait adopter la directive en septembre 2025.
L’OMS accepte les commentaires sur le document par le biais d’une plateforme en ligne (lien dans le document publié). La date limite de soumission des commentaires est fixée au 7 mars 2025.
Source : RAPS, WHO
