Les autorités sanitaires du Royaume-Uni ont approuvé jeudi un nouveau type de médicament utilisant l’édition génétique CRISPR pour traiter les maladies du sang, la drépanocytose et la bêta-thalassémie.

C’est la première fois qu’un médicament construit avec la technologie lauréate du prix Nobel obtient l’autorisation réglementaire dans le monde.

Cette approbation est une étape scientifique qui intervient une décennie après que les chercheurs ont décrit pour la première fois comment CRISPR, un mécanisme de défense viral emprunté aux bactéries, pourrait être transformé en « ciseaux génétiques » pour modifier avec précision l’ADN. La technologie a transformé le domaine de la médecine génétique, offrant aux chercheurs et aux fabricants de médicaments un outil puissant et adaptable pour cibler les racines des maladies héréditaires comme la drépanocytose et la bêta-thalassémie.

Appelé Casgevy, le nouveau médicament a été développé par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics. Il est approuvé pour les personnes de 12 ans ou plus atteintes de drépanocytose et de crises douloureuses récurrentes que la maladie peut provoquer, ou de bêta-thalassémie suffisamment grave pour nécessiter des transfusions sanguines régulières. L’autorisation est limitée aux personnes qui ne sont pas en mesure de recevoir une greffe de cellules souches d’un donneur compatible.

Vertex et CRISPR estiment qu’environ 2 000 personnes au Royaume-Uni seront éligibles au Casgevy, qui est construit à partir des propres cellules souches d’un patient qui sont collectées, éditées avec CRISPR en laboratoire puis réinjectées. Cette modification permet aux cellules réinjectées de produire une forme fonctionnelle d’hémoglobine, la protéine vitale transportant l’oxygène qui est endommagée dans la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Puisque CRISPR modifie l’ADN des cellules souches, le bénéfice offert par Casgevy pourrait, en théorie, durer toute la vie.

CRISPR Therapeutics, s’est associée à Vertex en 2015. Les sociétés ont ensuite élargi leur collaboration, avec les droits de licence de Vertex pour diriger le développement et la commercialisation mondiaux de ce qui est aujourd’hui Casgevy. Vertex partage tous les coûts et bénéfices de Casgevy 60/40 avec CRISPR Therapeutics.

Source : Biopharmadive